FDA aprobă selumetinib pentru pacienții pediatrici cu vârsta de 1 an și peste cu neurofibromatoză de tip 1 cu neurofibroame plexiforme simptomatice, inoperabile

La 10 septembrie 2025, Food and Drug Administration a aprobat granule și capsule de selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) pentru pacienții pediatrici cu vârsta de 1 an și peste cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) care au neurofibroame plexiforme (NP) simptomatice, inoperabile. FDA a aprobat anterior capsulele de selumetinib pentru pacienții pediatrici cu vârsta de 2 ani și peste, cu NF1, care au NP simptomatică, inoperabilă.

Aprobarea s-a bazat pe o legătură adecvată între granulele orale și formulările aprobate de capsule într-un studiu de biodisponibilitate relativă (BA) la adulți sănătoși (Studiul 89) și potrivirea populației de pacienți Stratum I în studiul de fază II SPRINT de pediatrie. (formulare sub formă de capsule, ≥ 2 ani) și studiul SPRINKLE (formulare orală granulată, ≥ 1 an). Expunerea similară între formulări sprijină extrapolarea eficacității de la copii și adolescenți cu vârsta ≥ 2 ani la vârsta ≥ 1 an.

Informațiile de prescriere a selumetinib includ avertismente și precauții pentru cardiomiopatie, toxicitate oculară, toxicitate gastrointestinală, toxicitate cutanată, creșterea creatin fosfokinazei, niveluri crescute de vitamina E și risc crescut de sângerare (capsule Koselugo) și toxicitate embrio-fetală. Incidentele avertismentelor si precautiilor au fost actualizate pentru a include date de la un numar mai mare de pacienti pediatrici; nu au fost identificate noi semnale de siguranță.

Doza recomandată de selumetinib, pe baza suprafeței corporale, este de 25 mg/m2 oral de două ori pe zi, până la progresia bolii sau până la toxicitate inacceptabilă.

Selumetinib a primit terapie inovatoare și desemnări de medicamente orfane. Programele accelerate ale FDA sunt descrise în Ghidul pentru industrie: Programe accelerate pentru afecțiuni grave-medicamente și produse biologice.

Profesionistii din domeniul sănătății trebuie să raporteze toate evenimentele adverse grave suspectate a fi asociate cu utilizarea oricărui medicament și dispozitiv la Sistemul de raportare MedWatch al FDA sau sunând la 1-800-FDA-1088.

Pentru asistență cu IND pentru un singur pacient pentru produse oncologice investigaționale, profesioniștii din domeniul sănătății pot contacta OCE Project Facilitate sau e-mail la 240-040 [email protected]: FDA

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare

Koselugo (selumetinib) Aprobat în SUA pentru adulți cu neurofibromatoză de tip 1 - 19 noiembrie 2025 Aprobare Koselugo (selumetinib) FDA (forseliselutinib) în SUA. Pacienți copii cu neurofibromatoză plexiformă de tip 1 - 13 aprilie 2020

FDA din SUA acceptă depunerea de reglementare a unei cereri de medicamente noi pentru selumetinib în neurofibromatoză de tip 1 (NF1) și acordă o revizuire prioritară - 14 noiembrie 2019

Istoricul aprobărilor FDA pentru Koselugo (selumetinib)

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Scurte medicamente

Drug> MedNews

Drug

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la newsletter-ul nostru, pentru a vă abona la newsletter-ul nostru de interes

buletine informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2025-09-18 16:18

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.