FDA, Semptomatik, Ameliyat Edilemeyen Pleksiform Nörofibromalı Nörofibromatozis Tip 1'li 1 Yaş ve Üzeri Pediatrik Hastalar için Selumetinib'i Onayladı

10 Eylül 2025'te, Gıda ve İlaç İdaresi, semptomatik, ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibromları (PN) olan nörofibromatozis tip 1 (NF1) hastası 1 yaş ve üzeri pediyatrik hastalar için selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) granüllerini ve kapsüllerini onayladı. FDA daha önce semptomatik, ameliyat edilemeyen PN'si olan NF1'li 2 yaş ve üzeri pediatrik hastalar için selumetinib kapsüllerini onaylamıştı.

Onay, sağlıklı yetişkinlerde yapılan bir göreceli biyoyararlanım (BA) çalışmasında (Çalışma 89) oral granül ve onaylanmış kapsül formülasyonları arasında yeterli köprü kurulmasına ve SPRINT Faz II Stratum I çalışmasındaki pediatrik hasta popülasyonları arasındaki maruziyet eşleşmesine (kapsül formülasyonu, ≥ 2 yıl) dayanıyordu. yaş) ve SPRINKLE çalışması (oral granül formülasyonu, ≥ 1 yaş). Formülasyonlar arasındaki benzer maruziyet, etkinliğin ≥ 2 yaş ila ≥ 1 yaş arasındaki pediyatrik hastalarda tahmin edilmesini destekler.

Selumetinib reçeteleme bilgileri, kardiyomiyopati, oküler toksisite, gastrointestinal toksisite, cilt toksisitesi, kreatin fosfokinaz artışı, E vitamini seviyelerinde artış ve kanama riskinde artış (Koselugo kapsülleri) ve embriyo-fetal toksisiteye ilişkin uyarıları ve önlemleri içerir. Uyarı ve önlemlerin görülme sıklığı, daha fazla sayıda pediyatrik hastadan elde edilen verileri içerecek şekilde güncellendi; hiçbir yeni güvenlik sinyali tanımlanmamıştır.

Vücut yüzey alanına dayalı olarak önerilen selumetinib dozu, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisiteye kadar günde iki kez oral olarak 25 mg/m2'dir.

Selumetinib çığır açan bir tedavi ve yetim ilaç tanımları aldı. FDA'nın hızlandırdığı programlar Endüstri Rehberi: Ciddi Durumlar-İlaçlar ve Biyolojik Ürünler için Hızlandırılmış Programlar belgesinde açıklanmaktadır.

Sağlık uzmanları, herhangi bir ilacın ve cihazın kullanımıyla ilişkili olduğundan şüphelenilen tüm ciddi advers olayları FDA'nın MedWatch Raporlama Sistemine veya 1-800-FDA-1088'i arayarak bildirmelidir.

Araştırma amaçlı onkoloji ürünlerine yönelik tek hasta IND'leriyle ilgili yardım için sağlık uzmanları, OCE'nin Proje Kolaylaştırma - 240-402-0004 veya e-posta [email protected]: FDA

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Koselugo (selumetinib) ABD'de Nörofibromatoz Tip 1 Olan Yetişkinler için Onaylandı - 19 Kasım 2025

FDA Pediyatrik Hastalar için Koselugo'yu (selumetinib) Onayladı Nörofibromatozis Tip 1 Pleksiform Nörofibromlar - 13 Nisan 2020

ABD FDA, Nörofibromatozis Tip 1 (NF1)'de Selumetinib için Düzenleyici Yeni İlaç Başvurusunu Kabul Etti ve Öncelik İncelemesi Verdi - 14 Kasım 2019

Koselugo (selumetinib) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deney Sonuçları

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2025-09-18 16:18

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.