FDA схвалює селуметиніб для педіатричних пацієнтів віком від 1 року з нейрофіброматозом типу 1 із симптоматичними неоперабельними плексиформними нейрофібромами

10 вересня 2025 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів схвалило гранули та капсули селуметинібу (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) для педіатричних пацієнтів віком від 1 року з нейрофіброматозом 1 типу (NF1), які мають симптоматичні неоперабельні плексиформні нейрофіброми (PN). Раніше FDA схвалила капсули селуметинібу для дітей віком від 2 років із NF1, які мають симптоматичний, неоперабельний PN.

Схвалення ґрунтувалося на адекватному сполученні між пероральними гранулами та схваленими капсульними композиціями в дослідженні відносної біодоступності (BA) у здорових дорослих (дослідження 89) та відповідності експозиції між популяціями педіатричних пацієнтів у фазі II SPRINT. Дослідження Stratum I (форма капсули, вік ≥ 2 років) і дослідження SPRINKLE (форма гранул для перорального застосування, вік ≥ 1 року). Подібна експозиція між композиціями підтверджує екстраполяцію ефективності від педіатричних пацієнтів віком ≥ 2 років до ≥ 1 року.

Інформація про призначення селуметинібу містить попередження та застереження щодо кардіоміопатії, токсичності для очей, шлунково-кишкової токсичності, шкірної токсичності, підвищення рівня креатинфосфокінази, підвищення рівня вітаміну Е та підвищеного ризику кровотечі (капсули Koselugo), а також ембріо-фетальної токсичності. Частоту попереджень і запобіжних заходів було оновлено, щоб включити дані більшої кількості педіатричних пацієнтів; нових сигналів безпеки виявлено не було.

Рекомендована доза селуметинібу, виходячи з площі поверхні тіла, становить 25 мг/м2 перорально двічі на день до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності.

Селуметиніб отримав проривну терапію та визнано ліками-сиротами. Прискорені програми FDA описані в Керівництві для промисловості: Прискорені програми для серйозних захворювань – ліки та біологічні препарати.

Фахівці охорони здоров’я повинні повідомляти про всі серйозні несприятливі події, які ймовірно пов’язані з використанням будь-яких ліків і пристроїв, до системи звітності MedWatch FDA або за телефоном 1-800-FDA-1088.

Щоб отримати допомогу щодо IND для одного пацієнта для досліджуваних онкологічних продуктів, медичні працівники можуть звернутися до Project Facilitate за номером 240-402-0004 або електронною поштою [email protected].Джерело: FDA

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Коселуго (селуметиніб) схвалено в США для дорослих із нейрофіброматозом 1 типу – 19 листопада 2025 р.

FDA схвалює Koselugo (селуметиніб) для дітей із плексиформними нейрофібромами нейрофіброматозу типу 1 – 13 квітня 2020 р.

Управління з санітарного нагляду за харчовими продуктами США схвалює регулятивну заявку на застосування селуметинібу для лікування нейрофіброматозу типу 1 (NF1) і надає пріоритетний перегляд – 14 листопада 2019 р.

Історія схвалення FDA Koselugo (selumetinib)

Більше ресурсів новин

Попередження про наркотики FDA Medwatch

Щоденні MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на нашу інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

Опубліковано : 2025-09-18 16:18

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.