يوافق FDA على Sephience (Sepiapterin) لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعيشون مع بيلة فينيل كيتون

تفاعلات سلبية كانت التفاعلات الضارة الأكثر شيوعًا مع sephience (≥2 ٪ و> وهمي) هي الإسهال ، والصداع ، وآلام البطن ، و hypophenylalanemia ، وتغير البراز ، وتجنب الاستخدام المتشابه في المخدرات المعروفة للتخليط. reductase (DHFR) (على سبيل المثال ، trimethoprim ، الميثوتريكسيت ، trimetrexate ، pemetrexed ، pralatrexate ، raltitrexed ، و piritrexim) أثناء أخذ sephience. الإدارة المصاحبة لهذه الأدوية قد تقلل من استقلاب Sepiapterin إلى BH4. إذا كان الاستخدام المصاحب لا يمكن تجنبه ، راقب مستويات PHE في الدم.

مثبطات Sephience و PDE-5 (على سبيل المثال ، sildenafil ، vardenafil ، أو tadalafil) تحفز الأوعية الدموية وقد تقلل من ضغط الدم. مراقبة علامات وأعراض انخفاض ضغط الدم.

للحصول على المعلومات الطبية ، أو شكاوى المنتج ، أو للإبلاغ عن حدث سلبي ، يرجى الاتصال بالرقم 1-866-562-4620 أو البريد الإلكتروني على [email protected].

يمكنك أيضًا الإبلاغ عن أحداث سلبية مباشرة إلى FDA في 1–800 - FDA - 1088 أو www.fda.gov/medwatch.

حول فينيل كيتونوريا فينيل كيتونوريا (PKU) هو مرض استقلابي نادر ، والذي يؤثر على الدماغ. ينتج عن عيب في الجين الذي يساعد على إنشاء الإنزيم اللازم لتحطيم فينيل ألانين (PHE). إذا تركت دون علاج أو تدار بشكل سيء ، فسيكون من الممكن أن تصل إلى مستويات ضارة في الجسم. هذا يسبب إعاقات شديدة ولا رجعة فيه ، مثل الإعاقة الذهنية الدائمة ، والنوبات ، وتأخر التطور ، وفقدان الذاكرة ، والمشاكل السلوكية والعاطفية. لا يعاني المواليد الجدد الذين يعانون من PKU في البداية من أي أعراض ، لكن الأعراض عادة ما تكون تقدمية ، والأضرار الناجمة عن مستويات سامة من PHE في السنوات القليلة الأولى من الحياة لا رجعة فيها. عادة ما يحدث تشخيص PKU أثناء برامج فحص حديثي الولادة. هناك ما يقدر بنحو 58000 شخص يعيشون مع PKU على مستوى العالم.

حول PTC Therapeutics ، INC. PTC هي شركة عالمية للمستحضرات الصيدلانية الحيوية المخصصة لاكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية المتمايزة سريريًا للأطفال والبالغين الذين يعانون من اضطرابات نادرة. تتقدم PTC لخط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية كجزء من مهمتها لتوفير الوصول إلى أفضل علاجات في فئتها للمرضى الذين يعانون من الاحتياجات الطبية غير الملباة. تتمثل استراتيجية الشركة في الاستفادة من خبرتها العلمية والبنية التحتية التجارية العالمية لتحسين القيمة للمرضى وأصحاب المصلحة الآخرين. لمعرفة المزيد حول PTC ، يرجى زيارة www.ptcbio.com ومتابعة على Facebook و X و LinkedIn.

البيان التطلعي يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المتمثل في الإصلاح في المستقبل ، والتحديد ، والتحديد ، والتحديد ، والخطوط ، والتحديد ، والتحديد ، والخليطات ، والخطوط المتوقعة: بالنسبة إلى PTC ، بما في ذلك فيما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتجارب السريرية والدراسات ، وتوافر البيانات ، والتقديمات التنظيمية والاستجابات ، والتسويق وغيرها من المسائل فيما يتعلق بمنتجاتها ومرشحو المنتجات ؛ التوقعات فيما يتعلق بـ Sephience ، بما في ذلك توقيت التسويق والقرارات التنظيمية المحتملة ؛ استراتيجية PTC ، والعمليات المستقبلية ، والوضع المالي المستقبلي ، وإيرادات المستقبل ، والتكاليف المتوقعة ؛ وأهداف الإدارة. قد يتم تحديد بيانات تطلعية أخرى بالكلمات ، "إرشادات" ، "الخطة" ، "توقع" ، "صدق" ، "تقدير" ، "توقع ،" تنوي ، "" مايو ، "" ، "" الإمكانات "،" "ويل" ، "

يمكن أن تختلف النتائج الفعلية لـ PTC أو إنجازاتها ماديًا عن تلك التي يتم التعبير عنها أو ضمنيًا بالبيانات التطلعية التي تجعلها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك ، بما في ذلك تلك المتعلقة: نتائج التسعير والتغطية وسداد المفاوضات في المستقبل ؛ التوقعات فيما يتعلق بـ Sephience ، بما في ذلك أي عمليات إرسال تنظيمية وموافقات محتملة ، والتسويق والتحقيق المحتمل لمعالم التنظيمية والمبيعات والمدفوعات الطارئة التي قد تكون PTC ملزمة ؛ آثار تجارية كبيرة ، بما في ذلك آثار الصناعة والسوق والظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية ؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات ؛ قاعدة المرضى المؤهلة والإمكانات التجارية لمنتجات PTC ومرشحو المنتجات ؛ النهج العلمي لـ PTC وتقدم التنمية العامة ؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لـ PTC على النموذج 10-K ، وكذلك أي تحديثات لعوامل الخطر هذه المقدمة من وقت لآخر في ملفات PTC الأخرى مع SEC. يتم حثك على النظر بعناية في جميع هذه العوامل.

كما هو الحال مع أي صيدلاني قيد التطوير ، هناك مخاطر كبيرة في تطوير وموافقة تنظيمية وتسويق منتجات جديدة. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيتلقى أو يحافظ على موافقة تنظيمية في أي إقليم ، أو يثبت أنه ناجح تجاريًا ، بما في ذلك Sephience.

تمثل البيانات التطلعية الواردة هنا وجهات نظر PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا يتعهد PTC أو يخطط لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو الاحتمالات أو الافتراضات أو التقديرات أو الإسقاطات أو الإسقاطات الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا الإصدار المطلوب باستثناء الإصدار المطلوب.

نشر : 2025-07-29 18:00

اقرأ أكثر

• يبحث جونسون آند جونسون عن موافقة icotrokinra الأولى من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA
• تلوث الهواء ، بما في ذلك جزيئات فائقة ، مرتبط بالأورام السحائية
• التهاب الغشاء الدليلي تحت الإكلينيكي أعلى في الصدفية دون تورط العضلات والعظام
• يواجه المرضى تكاليف عالية خارج الجيب بعد تشخيص سرطان الحوادث
• نشاط الالتهاب مع IBD مرتبط بضعف النوم
• ترقيات FDA تتذكر على 160،000+ زجاجة من أدوية الغدة الدرقية

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions