FDA schvaluje Sephience (sepiapterin) pro léčbu dětí a dospělých žijících s fenylketonurií

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Sephience (sepiapterin) pro léčbu dětí a dospělých žijících s fenylketonurií

Warren, N.J., 28. července 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PTCT) dnes (FDDA) (FDA) (FDA) (FDA) (Sepiapterin) Pro léčbu dětí a dospělých žijících s fenylketonurií (PKU). Schválení zahrnuje široké značení pro léčbu hyperfenylalaninemie (HPA) u dospělých a dětských pacientů ve věku 1 měsíce a starší s PKU reagujícím na sepiapterin.

"Jsme nadšeni, že jsme dosáhli tohoto důležitého milníku pro ty, kteří byli postiženi PKU," řekl Matthew B. Klein, M.D., generální ředitel PTC Therapeutics. "The broad labeling reflects the potential of Sephience to meet the significant unmet need of PKU patients. The Sephience clinical data along with our expertise in launching rare disease therapies position Sephience to become the future standard of care. Our experienced customer facing teams are ready to bring this therapy to children and adults with PKU in the United States as quickly as possible."

The FDA approval is based on the evidence of significant efficacy and safety from the Studie afenity fáze 3 a trvanlivost účinku léčby ve studii dlouhodobé prodloužení afenity.

"Schválení znamená vzrušující milník pro komunitu PKU," řekla Catherine Warren, výkonná ředitelka National PKU Alliance. „Tento pokrok přináší obnovenou naději a my se toužíme vidět pozitivní dopad, který bude mít tato nová možnost léčby na pokrok v péči a potenciálně zlepšit kvalitu života pro jednotlivce všech věkových skupin a podtypů PKU, které reagují na tuto terapii.“ Přezkum žádostí o schválení probíhá v několika dalších zemích včetně Japonska a Brazílie.

o sephience (sepiapterin) Sephience je indikována pro léčbu hyperfenylalaninemie (HPA) u dospělých a pediatrických pacientů s fenylketonurií (PKU). Sephience je přirozeným prekurzorem enzymatického kofaktora BH4, kritického ko-faktoru pro fenylalanin hydroxylázu (PAH). Prostřednictvím mechanismu účinku je sephience schopna účinně snižovat hladiny fenylalaninu krve (PHE) a má potenciál léčit širokou škálu pacientů s PKU. Sephience je schválena v Evropském hospodářském prostoru a ve Spojených státech.

Indikace a důležité informace o bezpečnosti

Indikace Sephience je indikována pro léčbu hyperfenylalaninemie (HPA) u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 1 měsíce věku a starší s fenylketonurií responzivní sepiapterin (PKU). Sephience se používá ve spojení s dietou s fenylalaninem (Phe).

důležité informace o bezpečnosti Léčba se sephience by měla být zaměřena lékaři znalými při léčbě PKU. Biochemická reakce na sephienci může být určena pouze terapeutickým pokusem s pečlivým sledováním probíhající rovnováhy v dietní a nutriční rovnováze, aby byla zajištěna přiměřená kontrola PHE. U pacientů léčených sephiencí došlo k krvácení, včetně povrchových hematomů, prodlouženého krvácení a těžkého menstruačního krvácení. Informujte pacienty o riziku krvácení spojeného s Sephience a nechte pacienty navazovat se svým poskytovatelem zdravotní péče, pokud by došlo k takovému krvácejícímu události. Zvažte přerušení léčby u pacientů s aktivním krvácením. Během léčby monitorujte hladiny krve PHE a podle potřeby modifikujte dávkování sephience a/nebo dietního proteinu a příjmu pHE, abyste zajistili odpovídající kontrolu hladiny krve. Časté sledování krve se doporučuje v pediatrické populaci. Podrážděnost během společného podávání s Levodopou. Sledujte pacienty, kteří dostávají levodopu, pokud jde o změny v neurologickém stavu během léčby sephience.

nežádoucí účinky Nejběžnější nežádoucí účinky se sephiencí (≥2% a> placebem) byly průjem, bolest hlavy, bolest břicha, hypofenylalaninemie, vymazání opěrky a orofaryngeální bolest. Dihydrofolát reduktáza (DHFR) (např. Trimethoprim, methotrexát, trimetrexát, pemetrexed, pralalatrexát, raltitrexed a piritrexim) při požívání sephience. Současné podávání takových léků může snížit metabolismus sepiapterinu na BH4. Pokud nedochází k předběžnému použití, sledujte hladiny krve.

inhibitory Sephience a PDE-5 (např. Sildenafil, Vardenafil nebo Tadalafil) indukují vazorelaxaci a mohou snížit krevní tlak. Monitorujte příznaky a příznaky hypotenze.

Můžete také hlásit nežádoucí účinky přímo na FDA na 1–800 - FDA - 1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

o fenylketonurii fenylketonurie (PKU) je vzácné, zděděné metabolické onemocnění, které ovlivňuje mozek. Je to způsobeno defektem v genu, který pomáhá vytvářet enzym potřebný k rozpadu fenylalaninu (PHE). Pokud se neléčí nebo špatně zvládnuto, phe - esenciální aminokyselina nalezená ve všech proteinech a většině potravin - může nahromadit na škodlivé úrovně v těle. To způsobuje závažné a nevratné postižení, jako je trvalé mentální postižení, záchvaty, zpožděný rozvoj, ztráta paměti a chování a emocionální problémy. Novorozenci s PKU zpočátku nemají žádné příznaky, ale příznaky jsou obvykle progresivní a poškození způsobené toxickou hladinou PHE v prvních několika letech života je nevratné. Diagnóza PKU se obvykle odehrává během novorozeneckých screeningových programů. Odhaduje se, že s PKU po celém světě žije 58 000 lidí.

o PTC Therapeutics, Inc. PTC rozvíjí robustní a diverzifikovaný potrubí transformativních léčiv v rámci svého poslání poskytovat přístup k nejlepším ošetřením ve své třídě pro pacienty s neuspokojeným lékařským potřebám. Strategií společnosti je využít své vědecké odborné znalosti a globální komerční infrastrukturu k optimalizaci hodnoty pro pacienty a další zúčastněné strany. To learn more about PTC, please visit www.ptcbio.com and follow on Facebook, X, and LinkedIn.

Forward-Looking Statement This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this release, other than statements of historic fact, are forward-looking statements, including statements regarding: the future expectations, plans and Vyhlídky na PTC, včetně s ohledem na očekávané načasování klinických hodnocení a studií, dostupnosti údajů, regulačních odesílání a odpovědí, komercializace a dalších záležitostí s ohledem na její produkty a kandidáty na produkty; Očekávání s ohledem na sephienci, včetně načasování komercializace a potenciálních regulačních rozhodnutí; Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí příjmy, předpokládané náklady; a cíle řízení. Dalšími výhledovými prohlášeními mohou být identifikována slovy „Pokyny“, „Plán“, „Předpovídat“, „Věřit“, „odhad“, „očekávat“, „zamýšlel“, „může“, „cíl“, „potenciál“, „by“ mohl, „by měl“, „„ pokračovat “,„ Pokračovat “a podobné exprese.Skutečné výsledky, výkon nebo úspěchy PTC by se mohly výrazně lišit od těch, které vyjádřili nebo předpokládají výhledová prohlášení, která činí v důsledku různých rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledky cen, pokrytí a vyjednávání o rekulpcích s produkty PTC nebo kandidáty na produkty v budoucnu; Očekávání s ohledem na sephienci, včetně jakýchkoli regulačních podání a potenciálních schválení, komercializace a potenciálního dosažení regulačních a prodejních milníků a podmíněných plateb, které PTC může být povinen provést; významné obchodní účinky, včetně účinků průmyslu, trhu, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daně a jiných zákonů, předpisů, sazeb a politik; způsobilá základna pacientů a komerční potenciál kandidátů na produkty PTC; Vědecký přístup PTC a pokrok obecného rozvoje; a faktory diskutované v části „Rizikové faktory“ v poslední výroční zprávě PTC na formuláři 10-K, jakož i jakékoli aktualizace těchto rizikových faktorů podaných čas od času v dalších podáních PTC u SEC. Jste vyzváni, abyste pečlivě zvážili všechny takové faktory. Neexistují žádné záruky, že by jakýkoli produkt obdržel nebo udržoval regulační schválení na jakémkoli území nebo se ukázal být komerčně úspěšný, včetně Sephience.

V této seriózní výhledové prohlášení zde představují názory PTC pouze k datu této tiskové zprávy a PTC se nepovažuje ani neplánuje aktualizovat nebo revidovat jakékoli takové výhledové prohlášení, které odrážejí skutečné výsledky nebo změny plánů, vyhlídky, předpoklady, odhady nebo projekce, které se vyskytují po datu této tiskové zprávy.

Vyslán : 2025-07-29 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova