FDA genehmigt die Sephience (Sepiapterin) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die mit Phenylketonurie leben

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fda genehmigt Sephience (Sepiapterin) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die mit Phenylketonurie leben. (Sepiapterin) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die mit Phenylketonurie (PKU) leben. Die Zulassung umfasst eine breite Kennzeichnung für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei adulten und pädiatrischen Patienten ab einem Monat und älter mit sepiapterin-responsiven PKU.

"Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein für die von PKU betroffenen Meilensteine erreicht zu haben", sagte Matthew B. Klein, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. "Die breite Kennzeichnung spiegelt das Potenzial der Biesthemmerin wider, die signifikanten Bedürfnisse von PKU -Patienten zu erfüllen. Die klinischen Daten der Sephience zusammen mit unserem Know -how bei der Einführung von Therapien für seltene Krankheiten, um die zukünftige Standardversorgung zu werden. Unsere erfahrenen Kundenbekämpfungsteams sind bereit, diese Therapie und Erwachsene mit PKU in den Vereinigten Staaten. Phase-3-Aphenitätstudie sowie Haltbarkeit des Behandlungseffekts in der Langzeitverlängerungsstudie von Aphenität.

"Die Genehmigung ist ein aufregender Meilenstein für die PKU -Community", sagte Catherine Warren, Geschäftsführerin der National PKU Alliance. "Dieser Fortschritt bringt erneuerte Hoffnung und wir sind bestrebt, die positiven Auswirkungen dieser neuen Behandlungsoption auf die Förderung der Versorgung und die potenzielle Verbesserung der Lebensqualität von Personen jeden Alters und der PKU -Subtypen, die auf diese Therapie reagieren, zu verbessern." Die Überprüfung der Genehmigungsanträge läuft in mehreren anderen Ländern wie Japan und Brasilien.

Über die Sephience (Sepiapterin) Sephience ist für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU) angegeben. Sephience ist ein natürlicher Vorläufer des enzymatischen Co-Faktors BH4, ein kritischer Co-Faktor für Phenylalaninhydroxylase (PAH). Durch seinen Wirkungsmechanismus kann Sephience die Blutphenylalanin -Spiegel (PHE) effektiv reduzieren und können einen breiten Bereich von PKU -Patienten behandeln. Sephience ist im europäischen Wirtschaftsgebiet und den Vereinigten Staaten zugelassen.

Indikation Sephience ist für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei adulten und pädiatrischen Patienten 1 Monat Alter und älter mit sepiapterin-reagierenden Phenylketonurie (PKU) angezeigt. Sephience soll in Verbindung mit einer Phenylalanin (PHE) -Rectricted Diet verwendet werden.

Wichtige Sicherheitsinformationen Behandlung mit Sephience sollten von Ärzten gerichtet werden, die sich bei der Behandlung von PKU auskennt. Die biochemische Reaktion auf die Sephience kann nur durch eine therapeutische Studie mit sorgfältiger Überwachung des anhaltenden Nahrung und Ernährungsausgleichs bestimmt werden, um eine angemessene PHE -Kontrolle zu gewährleisten. Blutungsereignisse, einschließlich oberflächlicher Hämatome, längerer Blutungen und schwerer Menstruationsblutungen, sind bei Patienten aufgetreten, die mit einer Shesphienhandlung behandelt wurden. Informieren Sie die Patienten über das Risiko von Blutungen im Zusammenhang mit der Biege, und lassen Sie die Patienten mit ihrem Gesundheitsdienstleister ein solches Blutungsereignis nachhalten. Betrachten Sie die Unterbrechung der Behandlungen mit der Biege bei Patienten mit aktiver Blutung. Überwachen Sie die Blutspiegel während der Behandlung und modifizieren Sie die Dosierung von Sephience und/oder diätetischer Protein- und PHE -Aufnahme nach Bedarf, um eine angemessene Kontrolle des PHE -Spiegelspiegels zu gewährleisten. In der pädiatrischen Bevölkerung wird eine häufige Blutüberwachung empfohlen. Reizbarkeit während der gleichzeitigen Verabreichung mit Levodopa. Überwachung von Patienten, die Levodopa für Veränderungen des neurologischen Status während der Behandlung mit der Sephience erhalten.

Nebenwirkungen Die häufigsten Nebenwirkungen mit Sephience (≥2% und> Placebo) waren Durchfall, Kopfschmerzen, Abdominalschmerzen, Hypophenylalaninämie, Kot -Discoloration und Oropharynge -Schmerz. Dihydrofolatreduktase (DHFR) (z. B. Trimethoprim, Methotrexat, Trimetrexat, Pemetrexed, Pralatrexat, Raltitrexed und Piritrexim), während er Sephience einnimmt. Eine gleichzeitige Verabreichung solcher Arzneimittel kann den sepiapterinischen Stoffwechsel auf BH4 reduzieren. Wenn ein gleichzeitiger Einsatz nicht vermeidbar ist, überwachen Sie die Blutspiegel.

Sephience und PDE-5-Inhibitoren (z. B. Sildenafil, Vardenafil oder Tadalafil) induzieren eine Vasorelaxation und können den Blutdruck verringern. Überwachung auf Anzeichen und Symptome der Hypotonie.

Sie können auch unerwünschte Ereignisse direkt an die FDA unter 1–800 - FDA - 1088 oder www.fda.gov/Medwatch berichten. Es wird durch einen Defekt des Gens verursacht, der hilft, das Enzym zu erzeugen, das zum Abbau von Phenylalanin (PHE) erforderlich ist. Wenn sie unbehandelt oder schlecht behandelt bleiben, können PHE - eine essentielle Aminosäure in allen Proteinen und die meisten Lebensmittel - auf schädliche Niveaus im Körper aufbauen. Dies verursacht schwerwiegende und irreversible Behinderungen wie dauerhafte geistige Behinderung, Anfälle, verzögerte Entwicklung, Gedächtnisverlust sowie Verhaltens- und emotionale Probleme. Neugeborene mit PKU haben zunächst keine Symptome, aber die Symptome sind normalerweise fortschreitend, und Schäden, die durch toxische PHE -Werte in den ersten Lebensjahren verursacht werden, sind irreversibel. Die Diagnose von PKU erfolgt normalerweise während neugeborener Screening -Programme. Es gibt schätzungsweise 58.000 Menschen mit PKU weltweit.

Über PTC Therapeutics, Inc. PTC fördert eine robuste und diversifizierte Pipeline von transformativen Arzneimitteln, um den Zugang zu erstklassigen Behandlungen für Patienten mit nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen zu gewährleisten. Die Strategie des Unternehmens besteht darin, sein wissenschaftliches Fachwissen und die globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um den Wert für Patienten und andere Interessengruppen zu optimieren. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie bitte www.ptcbio.com und folgen Sie auf Facebook, X und LinkedIn. PTC, einschließlich des erwarteten Zeitpunkts klinischer Studien und Studien, Verfügbarkeit von Daten, regulatorischen Einreichungen und Antworten, Vermarktung und anderen Angelegenheiten in Bezug auf seine Produkte und Produktkandidaten; Erwartungen in Bezug auf die Biege, einschließlich des Zeitpunkts der Kommerzialisierung und potenziellen regulatorischen Entscheidungen; Die Strategie von PTC, zukünftige Operationen, zukünftige finanzielle Position, zukünftige Einnahmen, prognostizierte Kosten; und die Ziele des Managements. Andere zukunftsgerichtete Aussagen können durch die Wörter, "Anleitung", "Plan", "antizipieren", "glauben", "Schätzung", "erwarten", "beabsichtigen", "May", "Ziel", "Potenzial", "Wille," "", "", "sollte," fortfahren "und ähnliche Ausdrücke.Die tatsächlichen Ergebnisse, Leistung oder Erfolge von

PTC können sich wesentlich von denjenigen unterscheiden, die durch zukunftsgerichtete Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, die es aufgrund einer Vielzahl von Risiken und Unsicherheiten ergibt, einschließlich derer, die mit den Ergebnissen von Preisgestaltung, Deckung und Erstattungsverhandlungen mit den PTC-Produkten für PTC-Produkte oder Produktkandidaten, die PTC karktisiert haben, oder möglicherweise zukästen oder zukästen, in der Zukunft im Handel oder im Bereich der zukünftigen Produkte von Drittanbietern im Zusammenhang mit der Futh. Erwartungen in Bezug auf die Biege, einschließlich aller regulatorischen Einreichungen und potenziellen Zulassungen, Kommerzialisierung und potenzieller Erreichung von Meilensteinen für Regulierungs- und Verkaufsmeilen und Kontingentzahlungen, zu denen PTC verpflichtet sein kann; bedeutende Geschäftseffekte, einschließlich der Auswirkungen von Industrie, Markt, wirtschaftlichen, politischen oder regulatorischen Bedingungen; Änderungen der Steuer und anderer Gesetze, Vorschriften, Zinssätze und Richtlinien; die berechtigte Patientenbasis und das kommerzielle Potenzial von PTC -Produkten und Produktkandidaten; Der wissenschaftliche Ansatz von PTC und der allgemeine Entwicklungsfortschritt; und die Faktoren, die im Abschnitt "Risikofaktoren" des jüngsten Jahresberichts von PTC auf Formular 10-K sowie alle Aktualisierungen dieser von Zeit zu Zeit eingereichten Risikofaktoren in den anderen Einreichungen von PTC bei der SEC erörtert wurden. Sie werden aufgefordert, alle dieser Faktoren sorgfältig zu berücksichtigen. Es gibt keine Garantien dafür, dass ein Produkt in einem Gebiet eine behördliche Genehmigung erhält oder aufrechterhalten wird oder sich als wirtschaftlich erfolgreich erweisen wird, einschließlich Sephience.

Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen stellen die Ansichten von PTC nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar, und PTC verpflichtet oder plant nicht, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, um die tatsächlichen Ergebnisse oder Änderungen der Pläne, Prospekte, Annahmen, Schätzungen oder Projections oder anderen Umständen zu widerspiegeln, die nach dem Datum des Datums auftreten.

Gesendet : 2025-07-29 18:00

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