Η FDA εγκρίνει την Sephience (sepiapterin) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει την Sephience (Sepiapterin) για τη θεραπεία των παιδιών και των ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (sepiapterin) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU). Η έγκριση περιλαμβάνει ευρεία επισήμανση για τη θεραπεία της υπερφαινυλαλανιναιμίας (HPA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 1 μηνών και άνω με PKU που ανταποκρίνεται σε σέποπτερο.

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που έχουμε φτάσει σε αυτό το σημαντικό ορόσημο για όσους επηρεάζονται από την PKU", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Η ευρεία επισήμανση αντικατοπτρίζει το δυναμικό της Sephience για να ικανοποιήσει τη σημαντική ανάγκη των ασθενών με PKU. Η δοκιμή της φάσης 3, καθώς και η ανθεκτικότητα της επίδρασης της θεραπείας στη μελέτη μακροπρόθεσμης επέκτασης της Aphenity.

"Η έγκριση σηματοδοτεί ένα συναρπαστικό ορόσημο για την κοινότητα PKU", δήλωσε η Catherine Warren, εκτελεστικός διευθυντής της Εθνικής Συμμαχίας PKU. "Αυτή η πρόοδος φέρνει ανανεωμένη ελπίδα και είμαστε πρόθυμοι να δούμε τον θετικό αντίκτυπο που θα έχει αυτή η νέα επιλογή θεραπείας στην προώθηση της φροντίδας και ενδεχομένως να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ατόμων όλων των ηλικιών και των υποτύπων PKU που ανταποκρίνονται σε αυτή τη θεραπεία". Η ανασκόπηση των αιτήσεων έγκρισης βρίσκεται σε εξέλιξη σε διάφορες άλλες χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ιαπωνίας και της Βραζιλίας.

Σχετικά με την Sephience (sepiapterin) Η SEPHIENCE αναφέρεται για τη θεραπεία της υπερφαινυλαλανιναιμίας (HPA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με φαινυλκετονουρία (PKU). Η Sephience είναι ένας φυσικός πρόδρομος του ενζυματικού συν-παράγοντα BH4, ενός κρίσιμου συν-παράγοντα για την υδροξυλάση φαινυλαλανίνης (PAH). Μέσω του μηχανισμού δράσης του, η Sephience είναι σε θέση να μειώσει αποτελεσματικά τα επίπεδα αίματος φαινυλαλανίνης (PHE) και έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει ένα ευρύ φάσμα ασθενών με PKU. Η Sephience εγκρίνεται στον ευρωπαϊκό οικονομικό χώρο και στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Ένδειξη Sephience υποδεικνύεται για τη θεραπεία της υπερφαινυλαλανιναιμίας (HPA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 1 μηνών και άνω με φαινυλοκετονρία που ανταποκρίνεται σε σέπιαρίνη (PKU). Η Sephience πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με δίαιτα με φαινυλαλανίνη (PHE).

Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας Η θεραπεία με σέφαλα πρέπει να κατευθύνεται από τους γιατρούς που γνωρίζουν τη διαχείριση του PKU. Η βιοχημική ανταπόκριση στην Sephience μπορεί να προσδιοριστεί μόνο από μια θεραπευτική δοκιμή με προσεκτική παρακολούθηση της συνεχιζόμενης διατροφικής και διατροφικής ισορροπίας για να εξασφαλιστεί επαρκής έλεγχος PHE. Τα γεγονότα αιμορραγίας, συμπεριλαμβανομένων των επιφανειακών αιματωνίων, της παρατεταμένης αιμορραγίας και της βαριάς εμμηνορροϊκής αιμορραγίας έχουν συμβεί σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με σέβαρα. Ενημερώστε τους ασθενείς σχετικά με τον κίνδυνο αιμορραγίας που σχετίζεται με την επιφύλαξη και παρακολουθείται οι ασθενείς με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σε περίπτωση που συμβεί ένα τέτοιο γεγονός αιμορραγίας. Εξετάστε τη διακοπή της θεραπείας με σέβαρα σε ασθενείς με ενεργό αιμορραγία. Παρακολουθήστε τα επίπεδα του PHE του αίματος κατά τη διάρκεια της θεραπείας και τροποποιήστε τη δοσολογία της πρόσληψης πρωτεϊνών και διαιτητικών πρωτεϊνών και PHE, όπως απαιτείται, για να εξασφαλίσετε επαρκή έλεγχο επιπέδου PHE. Η συχνή παρακολούθηση του αίματος συνιστάται στον παιδιατρικό πληθυσμό. Ερεθιστικότητα κατά τη διάρκεια της συν-διοίκησης με τη Levodopa. Παρακολουθήστε τους ασθενείς που λαμβάνουν levodopa για αλλαγές στη νευρολογική κατάσταση κατά τη διάρκεια της θεραπείας με sephience.

Ανεπιθύμητες αντιδράσεις Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες αντιδράσεις με sepharce (≥2% και> εικονικό φάρμακο) ήταν η διάρροια, ο πονοκέφαλος, ο κοιλιακός πόνος, η υποζεναυλαλανιναιμία, οι αποχρωματισμοί και ο οροφαρυγγικός πόνος. Η αναγωγάση (DHFR) (π.χ., τριμεθοπρίμη, μεθοτρεξάτη, τριμερεξική, πεμερεξέτη, πραραρεξική, raltitrexed και Piritrexim) κατά τη λήψη της Sephience. Η ταυτόχρονη χορήγηση τέτοιων φαρμάκων μπορεί να μειώσει τον μεταβολισμό της σέπιαρης στο BH4. Εάν η ταυτόχρονη χρήση δεν μπορεί να αποφευχθεί, παρακολουθείτε τα επίπεδα PHE αίματος.

αναστολείς Sephience και PDE-5 (π.χ. sildenafil, vardenafil ή ταδαλαφίλη) προκαλούν αγγειοαξαλατία και μπορεί να μειώσει την αρτηριακή πίεση. Παρακολούθηση για σημάδια και συμπτώματα υπότασης.

Για ιατρικές πληροφορίες, παράπονα προϊόντων ή για αναφορά ενός δυσμενούς συμβάν, καλέστε το 1-866-562-4620 ή το ηλεκτρονικό ταχυδρομείο στο [email protected].

Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητα συμβάντα απευθείας στο FDA στο 1-800 -FDA -1088 ή www.fda.gov/medwatch. Προκαλείται από ένα ελάττωμα στο γονίδιο που βοηθά στη δημιουργία του ενζύμου που απαιτείται για να σπάσει η φαινυλαλανίνη (PHE). Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία ή κακώς διαχειριζόμενη, PHE - ένα βασικό αμινοξέο που βρίσκεται σε όλες τις πρωτεΐνες και τα περισσότερα τρόφιμα - μπορεί να δημιουργηθεί σε επιβλαβή επίπεδα στο σώμα. Αυτό προκαλεί σοβαρές και μη αναστρέψιμες αναπηρίες, όπως μόνιμη πνευματική αναπηρία, επιληπτικές κρίσεις, καθυστερημένη ανάπτυξη, απώλεια μνήμης και συμπεριφορικά και συναισθηματικά προβλήματα. Τα νεογέννητα με PKU αρχικά δεν έχουν συμπτώματα, αλλά τα συμπτώματα είναι συνήθως προοδευτικά και η βλάβη που προκαλείται από τοξικά επίπεδα PHE τα πρώτα χρόνια της ζωής είναι μη αναστρέψιμη. Η διάγνωση του PKU συνήθως λαμβάνει χώρα κατά τη διάρκεια των προγραμμάτων προβολής νεογέννητου. Υπάρχουν περίπου 58.000 άτομα που ζουν με PKU παγκοσμίως.

περίπου PTC Therapeutics, Inc. PTC είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση κλινικά διαφοροποιημένων φαρμάκων για παιδιά και ενήλικες που ζουν με σπάνιες διαταραχές. Η PTC προωθεί έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων στο πλαίσιο της αποστολής του να παρέχει πρόσβαση στις καλύτερες θεραπείες για ασθενείς με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Η στρατηγική της εταιρείας είναι να αξιοποιήσει την επιστημονική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική υποδομή για τη βελτιστοποίηση της αξίας για τους ασθενείς και άλλους ενδιαφερόμενους. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.ptcbio.com και ακολουθήστε το Facebook, το X και το LinkedIn. Για την PTC, συμπεριλαμβανομένης της αναμενόμενης χρονισμού των κλινικών δοκιμών και των μελετών, της διαθεσιμότητας δεδομένων, των ρυθμιστικών υποβολών και των απαντήσεων, της εμπορευματοποίησης και άλλων θεμάτων όσον αφορά τα προϊόντα και τους υποψηφίους προϊόντων. τις προσδοκίες σε σχέση με την επιφύλαξη, συμπεριλαμβανομένου του χρονοδιαγράμματος της εμπορευματοποίησης και των πιθανών ρυθμιστικών αποφάσεων · Η στρατηγική της PTC, οι μελλοντικές επιχειρήσεις, η μελλοντική οικονομική θέση, τα μελλοντικά έσοδα, τα προβλεπόμενα έξοδα. και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης μπορούν να προσδιοριστούν με τις λέξεις, "καθοδήγηση", "σχέδιο", "πρόβλεψη", "πιστεύουν", "εκτίμηση", "αναμένουν", "προτίθεται", "μπορεί", "στόχος", "δυναμικό", "θα" "θα" "θα μπορούσαν" "θα πρέπει" "να συνεχιστεί" και παρόμοιες εκφράσεις.Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της PTC της PTC θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνει ως αποτέλεσμα μιας ποικιλίας κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα της τιμολόγησης, της κάλυψης και των διαπραγματεύσεων επιστροφής χρημάτων με τους τρίτους πληρωτές για τα προϊόντα της PTC ή τα προϊόντα της PTC που διαφημίζουν ή μπορεί να διαφημιστούν στο μέλλον. Οι προσδοκίες όσον αφορά την επιφύλαξη, συμπεριλαμβανομένων οποιωνδήποτε ρυθμιστικών υποβολών και πιθανών εγκρίσεων, εμπορευματοποίησης και δυνητικού επιτεύγματος των ορόσημων ρυθμιστικών και πωλήσεων και των ενδεχόμενων πληρωμών που μπορεί να υποχρεωθεί η PTC. σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή ρυθμιστικών συνθηκών · αλλαγές στον φόρο και άλλους νόμους, κανονισμούς, επιτόκια και πολιτικές · η επιλέξιμη βάση ασθενών και το εμπορικό δυναμικό των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC. Η επιστημονική προσέγγιση της PTC και η γενική εξέλιξη της ανάπτυξης. και τους παράγοντες που συζητήθηκαν στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" της πιο πρόσφατης ετήσιας έκθεσης της PTC σχετικά με το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις για αυτούς τους παράγοντες κινδύνου που κατατέθηκαν κατά καιρούς στις άλλες καταθέσεις της PTC με την SEC. Σας παροτρύνετε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως και με κάθε φαρμακευτικό προϊόν υπό εξέλιξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι στην ανάπτυξη, την έγκριση των κανονιστικών ρυθμίσεων και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης σε οποιαδήποτε επικράτεια ή θα αποδειχθεί ότι είναι εμπορικά επιτυχής, συμπεριλαμβανομένης της Sephience.

Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της PTC μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνει ή σχεδιάζει να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα πραγματικά αποτελέσματα ή τις αλλαγές στα σχέδια, τις προοπτικές, τις υποθέσεις, τις εκτιμήσεις ή τις προβολές ή άλλες περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία του δελτίου αυτού,

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-29 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά