La FDA aprueba la sefiencia (sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos que viven con fenilcetonuria

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La FDA aprueba la sefiencia (sepiapterin) para el tratamiento de niños y adultos que viven con Phenylcetonuria

Warren, N.J., 28 de julio de 2025/PRNewswire/PTC Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PTCT) anunció hoy que la administración de alimentos y drogas de EE. UU. (FDA SEPHIA) (FDE SEPHIENT) ha aprobado hoy que la administración de alimentos y fármacos (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA) (FDE FDA). (Sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos que viven con fenilcetonuria (PKU). La aprobación incluye un etiquetado amplio para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad y mayores con PKU que contiene sepiapterina.

"Estamos emocionados de haber alcanzado este importante hito para los afectados por PKU", dijo Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "El etiquetado amplio refleja el potencial de la sefiencia para satisfacer la importante necesidad insatisfecha de pacientes con PKU. Los datos clínicos de Sephience junto con nuestra experiencia en el lanzamiento de las terapias de enfermedades raras posicionan la sefiencia para convertirse en el estándar futuro de la atención. Nuestros equipos experimentados con experiencia están listos para llevar esta terapia a los niños y adultos con PKU en los Estados Unidos lo más rápido posible." Ensayo de afenidad de fase 3, así como la durabilidad del efecto del tratamiento en el estudio de extensión a largo plazo de afenidad.

"La aprobación marca un hito emocionante para la comunidad de PKU", dijo Catherine Warren, directora ejecutiva de la Alianza Nacional de PKU. "Este progreso trae una esperanza renovada, y estamos ansiosos por ver el impacto positivo que tendrá esta nueva opción de tratamiento en el avance de la atención y potencialmente mejorar la calidad de vida para las personas de todas las edades y los subtipos de PKU que responden a esta terapia".

Sephience recibió recientemente la autorización de marketing por la Comisión Europea. La revisión de las solicitudes de aprobación está en curso en varios otros países, incluidos Japón y Brasil.

Acerca de la sefiencia (sepiapterina) sefiencia está indicada para el tratamiento de hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sehience es un precursor natural del co-factor enzimático BH4, un co-factor crítico de fenilalanina hidroxilasa (HAP). A través de su mecanismo de acción, Sephience puede reducir efectivamente los niveles de fenilalanina en la sangre (PHE) y tiene el potencial de tratar una amplia gama de pacientes con PKU. Sefience se aprueba en el Área Económica Europea y los Estados Unidos.

indicación e información de seguridad importante

indicación sefiencia está indicada para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad y mayores con fenilcetonuria (PKU) sensible a la septerina (PKU). La sefiencia se utilizará junto con una dieta restringida por fenilalanina (PHE).

contraindicaciones ninguno

Información de seguridad importante El tratamiento con sefiencia debe ser dirigida por los médicos conocedores en el manejo de PKU. La respuesta bioquímica a la sefiencia solo se puede determinar mediante un ensayo terapéutico con un monitoreo cuidadoso del equilibrio dietético y nutricional continuo para garantizar un control de PHE adecuado.

advertencias y precauciones

  • aumento de sangrado:
  • hipofenilalaninemia: algunos pacientes pediátricos que reciben sehiencia experimentaron hipofenilalaninemia. Monitoree los niveles de PHE en la sangre durante el tratamiento y modifique la dosis de sefiencia y/o proteínas dietéticas y la ingesta de PHE según sea necesario para garantizar un control adecuado del nivel de PHE en sangre. Se recomienda un monitoreo frecuente en la sangre en la población pediátrica.
  • interacción con levodopa: en un programa de vigilancia de seguridad posterior a la comercialización de 10 años para una indicación no PKU que usa otro medicamento que es una hidroxilasa de fenilalanina (PAH), 3 pacientes, 3 pacientes con desacuerdo subyacentes experimentados. e irritabilidad durante la administración conjunta con levodopa. Monitoree a los pacientes que reciben levodopa para obtener cambios en el estado neurológico durante el tratamiento con sefiencia.

    • reacciones adversas Las reacciones adversas más comunes con la sefiencia (≥2% y> placebo) fueron diarrea, dolor de cabeza, dolor abdominal, hipofenilalaninemia, decoloración de FECES y dolor orfaríngeo. reductasa (DHFR) (por ejemplo, trimetoprima, metotrexato, trimetrexato, pemetrexed, pralatrexato, raltitrexed y piritrexima) mientras toma sefiencia. La administración concomitante de tales medicamentos puede reducir el metabolismo de la sepiapterina a BH4. Si el uso concomitante no es evitable, monitoree los niveles de PHE en sangre.

    La sefiencia y los inhibidores de PDE-5 (por ejemplo, sildenafil, vardenafil o tadalafil) inducen vasorelaxación y pueden reducir la presión arterial. Monitorear los signos y síntomas de hipotensión.

    Para obtener información médica, quejas de productos o para informar un evento adverso, llame al 1–866–562–4620 o envíe un correo electrónico a [email protected].

    También puede informar eventos adversos directamente a la FDA a 1–800 - FDA - 1088 o www.fda.gov/medwatch.

    sobre la fenilcetonuria fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica rara heredada que afecta el cerebro. Es causado por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina (PHE). Si no se trata o no se manejan mal, Phe, un aminoácido esencial que se encuentra en todas las proteínas y la mayoría de los alimentos, puede acumularse a niveles dañinos en el cuerpo. Esto causa discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, desarrollo retrasado, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con PKU inicialmente no tienen ningún síntoma, pero los síntomas generalmente son progresivos, y el daño causado por los niveles tóxicos de PHE en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de PKU generalmente tiene lugar durante los programas de detección de recién nacidos. Se estima que hay 58,000 personas que viven con PKU a nivel mundial.

    sobre PTC Therapeutics, Inc PTC está avanzando una tubería robusta y diversificada de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos en su clase para pacientes con necesidades médicas no satisfechas. La estrategia de la compañía es aprovechar su experiencia científica e infraestructura comercial global para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visite www.ptcbio.com y siga en Facebook, X y LinkedIn.

    Declaración de reenvío Este comunicado de prensa contiene avance de la prospección de avance de los declaraciones de los litigios de valores privados. PTC, incluso con respecto al momento esperado de ensayos y estudios clínicos, disponibilidad de datos, presentaciones y respuestas regulatorias, comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos de productos; expectativas con respecto a la sefiencia, incluido el momento de la comercialización y de las posibles decisiones regulatorias; Estrategia de PTC, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros, costos proyectados; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden ser identificadas por las palabras, "orientación", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "puede", "objetivo", "potencial", "voluntad", "podría" "podría" "debería" continuar "y expresiones similares.

    .Los resultados, el rendimiento o los logros reales de

    PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos mediante declaraciones prospectivas que hace como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de los precios, la cobertura y el reembolso de los pagadores de terceros para los PTC de los productos o los candidatos de productos que PTC se comercializan o pueden comercializar en el futuro; Expectativas con respecto a la sefiencia, incluidas las presentaciones regulatorias y las aprobaciones potenciales, la comercialización y el logro potencial de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC puede estar obligado a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económico, político o regulatorio; cambios en los impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; El enfoque científico de PTC y el progreso del desarrollo general; y los factores discutidos en la sección "Factores de riesgo" del informe anual más reciente de PTC sobre el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentados de vez en cuando en las otras presentaciones de PTC con la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos esos factores.

    Como con cualquier desarrollo farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en ningún territorio, o que demuestre tener éxito comercial, incluida Sephience.

    Las declaraciones con visión de futuro contenidas en este documento representan las opiniones de PTC solo a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete o planea actualizar o revisar dichas declaraciones de visión

    Al corriente : 2025-07-29 18:00

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