La FDA approuve la séphience (sépiaptère) pour le traitement des enfants et des adultes vivant avec de la phénylcétonurie

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La FDA approuve la séphience (sépiaptère) pour le traitement des enfants et des adultes vivant avec la phénylketonurie

Warren, N.J., 28 juillet 2025 / PRNEWSWIRE / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé aujourd'hui que les administrations alimentaires américaines et américaines (FDA) ont été approuvées et approuvées par l'administration alimentaire américaine (FDA). (Sepiaptère) pour le traitement des enfants et des adultes vivant avec la phénylketonurie (PKU). L'approbation comprend un large étiquetage pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques 1 mois et plus avec PKU sensible à la sépiaptère

"Nous sommes ravis d'avoir atteint cette étape importante pour les personnes touchées par la PKU", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics. "Le large étiquetage reflète le potentiel de la séphiance pour répondre aux besoins significatifs non satisfaits des patients PKU. Les données cliniques de la séparation ainsi que notre expertise dans le lancement de thérapies par maladies rares se disent aux enfants et aux adultes atteints de PKU aux États-Unis aussi rapidement. L'essai d'apénité de phase 3 ainsi que la durabilité de l'effet du traitement dans l'étude d'extension à long terme de l'apénité.

"L'approbation marque une étape excitante pour la communauté PKU", a déclaré Catherine Warren, directrice exécutive de la National PKU Alliance. "Ces progrès apportent un renouvellement de l'espoir, et nous sommes impatients de voir l'impact positif que cette nouvelle option de traitement aura sur l'avancement des soins et potentiellement d'améliorer la qualité de vie pour les particuliers de tous âges et des sous-types de PKU qui répondent à cette thérapie."

Sephence a récemment été accordé par l'autorisation de marketing par la Commission européenne. L'examen des demandes d'approbation est en cours dans plusieurs autres pays, dont le Japon et le Brésil.

concernant la séphience (sépiaptère) La séphiance est indiquée pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques atteints de phénylcétonurie (PKU). La séphience est un précurseur naturel du cofacteur enzymatique BH4, un cofacteur critique de la phénylalanine hydroxylase (HAP). Grâce à son mécanisme d'action, la séphiance est capable de réduire efficacement les taux de phénylalanine sanguine (PHE) et a le potentiel de traiter une large gamme de patients PKU. La séphience est approuvée dans le domaine économique européen et aux États-Unis.

Indication et informations de sécurité importantes

L'indication sephence est indiquée pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques 1 mois et plus avec une phénylcétonurie sensible à la sépiaptérine (PKU). La séphience doit être utilisée en conjonction avec un régime à la fin restreint de la phénylalanine (PHE).

Contre-indications Aucun

Informations sur la sécurité importantes Le traitement avec la séphiance doit être dirigé par des médecins connaissant la gestion de la PKU. La réponse biochimique à la séphiance ne peut être déterminée que par un essai thérapeutique avec une surveillance minutieuse de l'équilibre alimentaire et nutritionnel continu pour assurer un contrôle adéquat de PHE.

Avertissement et précautions

  • Saignement accru: SépHié peut augmenter le risque de saignement. Des événements de saignement, notamment des hématomes superficiels, des saignements prolongés et des saignements menstruels lourds se sont produits chez les patients traités par séphiance. Informez les patients du risque de saignement associé à la séparation et que les patients suivent leur fournisseur de soins de santé si un tel événement de saignement se produit. Considérons l'interruption du traitement avec la séphérique chez les patients souffrant de saignements actifs.
  • hypophénylalaninémie: Certains patients pédiatriques recevant la séphiance ont subi une hypophénylalaninémie. Surveillez les taux de PHE sanguins pendant le traitement et modifiez le dosage de la séphiance et / ou de l'apport de protéines alimentaires et de PHE au besoin pour assurer un contrôle adéquat du taux de PHE. Une surveillance du sang fréquente est recommandée dans la population pédiatrique.
  • Interaction avec la lévodopa: dans un programme de surveillance de la sécurité après le marché de 10 ans pour une indication non-PKU, un autre médicament qui est un activateur de phénylalanine hydroxylase (PAH), 3 patients sous les désorologues sous-mous Irritabilité lors de la co-administration avec la lévodopa. Surveiller les patients qui reçoivent la lévodopa pour les changements de l'état neurologique pendant le traitement par séphience.

    • Réactions indésirables Les réactions indésirables les plus courantes avec la séphience (≥ 2% et> placebo) étaient la diarrhée, les maux de tête, les douleurs abdominales, l'hypophénylalaninémie, la décoloration des matières fécales et la douleur oroparnante. La réductase (DHFR) (par exemple, triméthoprime, méthotrexate, trimadrexate, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed et piritrexim) tout en prenant la séparation. L'administration concomitante de ces médicaments peut réduire le métabolisme de la sépiaptère à BH4. Si l'utilisation concomitante n'est pas évitable, surveillez les taux de PHE sanguins.

    Les inhibiteurs de la séphience et du PDE-5 (par exemple, le sildénafil, le vardenafil ou le tadalafil) induisent une vasorelaxation et peuvent réduire la pression artérielle. Surveillez les signes et symptômes d'hypotension.

    Pour les informations médicales, les plaintes de produits ou pour signaler un événement indésirable, veuillez appeler le 1–866–562–4620 ou envoyer un courriel à [email protected].

    Vous pouvez également signaler les événements indésirables directement à la FDA à 1–800 - FDA - 1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    sur la phénylkyketonurie phénylketonurie (PKU) est une maladie métabolique rare et héréditaire, qui affecte le cerveau. Il est causé par un défaut du gène qui aide à créer l'enzyme nécessaire pour décomposer la phénylalanine (PHE). S'il n'est pas traité ou mal géré, Phe - un acide aminé essentiel trouvé dans toutes les protéines et la plupart des aliments - peut s'accumuler à des niveaux nocifs dans le corps. Cela provoque des troubles graves et irréversibles, tels que la déficience intellectuelle permanente, les convulsions, le développement retardé, la perte de mémoire et les problèmes comportementaux et émotionnels. Les nouveau-nés atteints de PKU n'ont initialement aucun symptôme, mais les symptômes sont généralement progressifs, et les dommages causés par les niveaux toxiques de PHE au cours des premières années de la vie sont irréversibles. Le diagnostic de la PKU a généralement lieu pendant les programmes de dépistage du nouveau-né. Il y a environ 58 000 personnes vivant avec PKU à l'échelle mondiale.

    À propos de PTC Therapeutics, INC. PTC est une entreprise biopharmaceutique mondiale dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés pour les enfants et les adultes vivant avec des troubles rares. PTC fait progresser un pipeline robuste et diversifié de médicaments transformateurs dans le cadre de sa mission pour donner accès aux meilleurs traitements en classe pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits. La stratégie de l'entreprise est de tirer parti de son expertise scientifique et de son infrastructure commerciale mondiale pour optimiser la valeur des patients et d'autres parties prenantes. Pour en savoir plus sur le PTC, veuillez visiter www.ptcbio.com et suivre sur Facebook, X et LinkedIn.

    Déclaration avant-gardiste Ce communiqué de presse contient des états tournés vers l'avant dans ce communiqué, autres que les états, les plans de l'avenir, les états historiques, sont des états-étages avant, des états à l'avenir, des plans historiques, des états à l'avenir, des états à l'avenir, des faits historiques sont les perspectives de PTC, y compris en ce qui concerne le calendrier attendu des essais et études cliniques, de la disponibilité des données, des soumissions et des réponses réglementaires, de la commercialisation et d'autres questions en ce qui concerne ses produits et ses candidats à des produits; les attentes concernant la séparation, y compris le calendrier de commercialisation et les décisions réglementaires potentielles; La stratégie de PTC, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts prévus; et les objectifs de la gestion. D'autres déclarations prospectives peuvent être identifiées par les mots, "orientation", "plan" "" anticipé "," croire "," estimation "," attendre "," l'intention "," peut, "" cible "," potentiel "," Will, ""Les résultats, les performances ou les réalisations réels de PTC pourraient différer sensiblement de ceux exprimés ou implicites par des déclarations prospectives qu'elle fait à la suite d'une variété de risques et d'incertitudes, y compris celles liées à: le résultat des prix, de la couverture et des remboursements de remboursement avec des payeurs tiers pour les produits du PTC ou des candidats de produits qui peuvent commercialiser ou peut-être commercialiser dans l'avenir les produits; Des attentes concernant la séparation, y compris toutes les soumissions réglementaires et les approbations potentielles, la commercialisation et la réalisation potentielle des étapes réglementaires et des ventes et des paiements contingents que PTC peut être obligé de faire; Effets commerciaux importants, y compris les effets des conditions de l'industrie, du marché, économiques, politiques ou réglementaires; changements de taxe et autres lois, réglementations, taux et politiques; la base de patients éligible et le potentiel commercial des produits et des produits candidats de PTC; L'approche scientifique de PTC et les progrès du développement général; et les facteurs discutés dans la section "Facteurs de risque" du dernier rapport annuel du PTC sur le formulaire 10-K, ainsi que toute mise à jour de ces facteurs de risque déposés de temps à autre dans les autres dépôts de PTC auprès de la SEC. Vous êtes invité à considérer soigneusement tous ces facteurs.

    Comme pour tout pharmaceutique en cours de développement, il existe des risques importants dans le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits. Il n'y a aucune garantie que tout produit recevra ou maintiendra l'approbation réglementaire sur un territoire, ou s'avérera dans le succès commercial, y compris la séphiance.

    Les déclarations prospectives contenues ici ne représentent que les vues de PTC uniquement à la date de ce communiqué de presse et PTC ne s'engage ni ne prévoit de mettre à jour ou de réviser de telles déclarations prospectives pour refléter les résultats réels ou les changements dans les plans, les prospects, les hypothèses, les estimations ou les projections, ou d'autres circonstances se produisent après la date de ce communiqué de presse.

    Publié : 2025-07-29 18:00

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