FDA menyetujui pemisahan (sepiapterin) untuk pengobatan anak -anak dan orang dewasa yang hidup dengan fenilketonuria

Ikuti Drugslib di

FDA Approves Sephience (sepiapterin) for the Treatment of Children and Adults Living with Phenylketonuria

WARREN, N.J., July 28, 2025 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Sephience™ (sepiapterin) Untuk pengobatan anak -anak dan orang dewasa yang hidup dengan fenilketonuria (PKU). Persetujuan termasuk pelabelan luas untuk pengobatan hiperfenilalaninemia (HPA) pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 1 bulan dan lebih tua dengan pKU yang responsif sepiapterin.

"Kami sangat senang telah mencapai tonggak penting ini bagi mereka yang terkena dampak PKU," kata Matthew B. Klein, M.D., kepala eksekutif PTC Therapeutics. "Pelabelan yang luas mencerminkan potensi kemasyhuran untuk memenuhi kebutuhan yang tidak terpenuhi dari pasien PKU. Data klinis pemisahan bersama dengan keahlian kami dalam meluncurkan posisi terapi penyakit yang langka untuk menjadi persetujuan yang berbasis di masa depan. Percobaan fase 3 aphenity serta daya tahan efek pengobatan dalam studi ekstensi jangka panjang aphenity.

"Persetujuan menandai tonggak penting bagi komunitas PKU," kata Catherine Warren, direktur eksekutif Aliansi PKU Nasional. "Kemajuan ini membawa harapan baru, dan kami sangat ingin melihat dampak positif yang akan dimiliki oleh opsi perawatan baru ini pada peningkatan perawatan dan berpotensi meningkatkan kualitas hidup bagi individu dari segala usia dan subtipe PKU yang menanggapi terapi ini."

Pemisahan baru -baru ini diberikan otorisasi pemasaran oleh Komisi Eropa. Tinjauan aplikasi persetujuan sedang berlangsung di beberapa negara lain termasuk Jepang dan Brasil.

tentang pemisahan (sepiapterin) Sephience diindikasikan untuk pengobatan hiperfenilalaninemia (HPA) pada pasien dewasa dan anak -anak dengan fenilketonuria (PKU). Pemisahan adalah prekursor alami dari co-faktor enzimatik BH4, co-faktor kritis untuk fenilalanin hidroksilase (PAH). Melalui mekanisme aksinya, Sephience mampu secara efektif mengurangi kadar fenilalanin darah (PHE) dan memiliki potensi untuk mengobati berbagai pasien PKU. Pemisahan disetujui di Wilayah Ekonomi Eropa dan Amerika Serikat.

indikasi dan informasi keselamatan penting

indikasi Sephience diindikasikan untuk pengobatan hiperfenilalaninemia (HPA) pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 1 bulan dan lebih tua dengan fenilketonuria yang responsif sepiapterin (PKU). Pemasangan akan digunakan bersama dengan diet fenilalanin (PHE) yang dibatasi.

Kontraindikasi tidak ada

Informasi Keselamatan Penting Perawatan dengan pemasangan harus diarahkan oleh dokter yang berpengetahuan luas dalam pengelolaan PKU. Biochemical response to Sephience can only be determined by a therapeutic trial with careful monitoring of ongoing dietary and nutritional balance to ensure adequate Phe control.

Warnings and Precautions

  • Increased Bleeding: Sephience may increase the risk of bleeding. Peristiwa perdarahan, termasuk hematoma superfisial, perdarahan yang berkepanjangan, dan perdarahan menstruasi yang berat telah terjadi pada pasien yang diobati dengan pemisahan. Memberitahu pasien tentang risiko perdarahan yang terkait dengan pemisahan dan meminta pasien menindaklanjuti dengan penyedia layanan kesehatan mereka jika terjadi peristiwa perdarahan seperti itu. Pertimbangkan gangguan pengobatan dengan pemisahan pada pasien dengan perdarahan aktif.
  • hipofenilalaninemia: Beberapa pasien anak yang menerima pemisahan mengalami hipofenilalaninemia. Pantau kadar PHE darah selama pengobatan dan memodifikasi dosis pemasangan dan/atau protein makanan dan asupan PHE sesuai kebutuhan untuk memastikan kontrol kadar PHE darah yang memadai. Pemantauan darah yang sering direkomendasikan dalam populasi anak.
  • interaksi dengan levodopa: dalam program pengawasan keselamatan pasca pemasaran 10 tahun untuk indikasi non-PKU, 3 pasien dengan phenylalanine hydroxylase (PAH), 3 pasien dengan diseling phenylalanine hydroxylase (PAH), 3 pasien dengan disdri phenylalanine hydroxylase (PAH), 3 pasien dengan indy-stylalanine hydroxylase (PAH), 3 pasien dengan indying disor-stizionin, 3 pasien dengan diseling phenylalanine hydroxylase, 3 pasien dengan diseling fenilalanin, Perwitatan selama administrasi bersama dengan Levodopa. Pantau pasien yang menerima levodopa untuk perubahan status neurologis selama pengobatan dengan pemisahan.

    • Reaksi merugikan Reaksi merugikan yang paling umum dengan pemasangan (≥2% dan> plasebo) adalah diare, sakit kepala, nyeri perut, hipofenilalaninemia, fesesan feses, dan penganakan obat yang diketahui oleh kuat. reduktase (DHFR) (mis., Trimethoprim, methotrexate, trimetrexate, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed, dan piritrexim) saat mengambil pemisahan. Pemberian obat tersebut secara bersamaan dapat mengurangi metabolisme sepiapterin menjadi BH4. Jika penggunaan bersamaan tidak dapat dihindari, monitor kadar PHE darah.

    Pemasak dan inhibitor PDE-5 (mis., Sildenafil, Vardenafil, atau Tadalafil) menginduksi vasorelaxation dan dapat mengurangi tekanan darah. Pantau tanda -tanda dan gejala hipotensi.

    Untuk informasi medis, keluhan produk, atau untuk melaporkan peristiwa buruk, silakan hubungi 1–866–562–4620 atau email di [email protected].

    Anda juga dapat melaporkan kejadian buruk langsung ke FDA di 1–800 - FDA - 1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    tentang fenilketonuria fenilketonuria (PKU) adalah penyakit metabolik yang jarang, yang diwariskan, yang mempengaruhi otak. Ini disebabkan oleh cacat pada gen yang membantu menciptakan enzim yang diperlukan untuk memecah fenilalanin (PHE). Jika tidak diobati atau dikelola dengan buruk, PHE - asam amino esensial yang ditemukan di semua protein dan sebagian besar makanan - dapat membangun hingga kadar berbahaya dalam tubuh. Hal ini menyebabkan kecacatan yang parah dan tidak dapat diubah, seperti kecacatan intelektual permanen, kejang, pengembangan yang tertunda, kehilangan ingatan, dan masalah perilaku dan emosional. Bayi baru lahir dengan PKU awalnya tidak memiliki gejala, tetapi gejalanya biasanya progresif, dan kerusakan yang disebabkan oleh kadar phe yang beracun dalam beberapa tahun pertama kehidupan tidak dapat diubah. Diagnosis PKU biasanya terjadi selama program skrining yang baru lahir. Diperkirakan 58.000 orang yang tinggal dengan PKU secara global.

    tentang PTC Therapeutics, Inc. PTC memajukan pipa yang kuat dan beragam obat transformatif sebagai bagian dari misinya untuk menyediakan akses ke perawatan terbaik di kelasnya untuk pasien dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Strategi perusahaan adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimalkan nilai bagi pasien dan pemangku kepentingan lainnya. To learn more about PTC, please visit www.ptcbio.com and follow on Facebook, X, and LinkedIn.

    Forward-Looking Statement This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this release, other than statements of historic fact, are forward-looking statements, including statements regarding: the future expectations, plans and Prospek untuk PTC, termasuk sehubungan dengan waktu yang diharapkan dari uji dan studi klinis, ketersediaan data, pengajuan dan tanggapan peraturan, komersialisasi dan hal -hal lain sehubungan dengan produk dan kandidat produknya; ekspektasi sehubungan dengan pemisahan, termasuk waktu komersialisasi dan potensi keputusan peraturan; Strategi PTC, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, biaya yang diproyeksikan; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana," "mengantisipasi," "percaya," "perkiraan," "harapkan," "niat," "May," "target," "potensial," "Will," "Will," "bisa," harus, "" lanjut, "dan ekspresi yang sama.

    Hasil aktual PTC, kinerja atau pencapaian dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat sebagai akibat dari berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil dari harga, pertanggungan, dan negosiasi penggantian komersial di masa depan atau komersial PTC; Harapan sehubungan dengan pemasangan, termasuk pengajuan peraturan dan persetujuan potensial, komersialisasi dan potensi pencapaian tonggak peraturan dan penjualan dan pembayaran kontingen yang mungkin diwajibkan oleh PTC; dampak bisnis yang signifikan, termasuk efek industri, pasar, ekonomi, politik, politik atau regulasi; perubahan pajak dan undang -undang lainnya, peraturan, tarif dan kebijakan; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial produk dan kandidat produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pengembangan umum; Dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dari laporan tahunan terbaru PTC tentang Formulir 10-K, serta setiap pembaruan terhadap faktor-faktor risiko yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya dengan SEC. Anda didesak untuk mempertimbangkan dengan cermat semua faktor tersebut.

    Seperti halnya farmasi yang sedang dikembangkan, ada risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti berhasil secara komersial, termasuk pemisahan.

    Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal siaran pers ini dan PTC tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan yang tampak ke depan untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan dalam rencana, prospek, yang disyaratkan, PROYEC, atau hal-hal lain yang terjadi. INC.

    Diposting : 2025-07-29 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer