La FDA approva la sefienza (sepiapterina) per il trattamento di bambini e adulti che vivono con fenilchetonuria

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FDA approva la sefienza (sepiapterin) per il trattamento di bambini e adulti che vivono con fenylketonuria

Warren, N.J., 28 luglio 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) annunciato oggi che il cibo per la droga (FDA) ha ricevuto il cibo e la droga) (Sepiapterin) Per il trattamento di bambini e adulti che vivono con fenilchetonuria (PKU). L'approvazione include un'ampia etichettatura per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 1 mese di età

"Siamo entusiasti di aver raggiunto questo importante traguardo per le persone colpite da PKU", ha affermato Matthew B. Klein, M.D., amministratore delegato di PTC Therapeutics. "L'ampia etichettatura riflette il potenziale della sefienza di soddisfare la significativa necessità insoddisfatta dei pazienti con PKU. I dati clinici di sefienza insieme alla nostra esperienza nel lancio di terapie rare posizionano la sefienza per diventare i futuri standard di cura. I nostri team esperti sono pronti a portare a te la terapia con gli adulti con gli adulti con gli Stati Uniti più rapidamente possibile." La sperimentazione di afenità di fase 3 e la durata dell'effetto del trattamento nello studio di estensione a lungo termine dell'afenità.

"L'approvazione segna una pietra miliare entusiasmante per la comunità PKU", ha dichiarato Catherine Warren, direttore esecutivo della National PKU Alliance. "Questo progresso porta una rinnovata speranza e siamo ansiosi di vedere l'impatto positivo che questa nuova opzione di trattamento avrà sull'avanzamento delle cure e sul potenzialmente miglioramento della qualità della vita per le persone di tutte le età e sottotipi PKU che rispondono a questa terapia."

Sefienza è stata recentemente concessa l'autorizzazione di marketing da parte della Commissione europea. La revisione delle domande di approvazione è in corso in diversi altri paesi tra cui Giappone e Brasile.

Informazioni sulla sefienza (sepiapterina) La sefienza è indicata per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici con fenilchetonuria (PKU). La sefienza è un precursore naturale del co-fattore enzimatico BH4, un co-fattore critico per la fenilalanina idrossilasi (PAH). Attraverso il suo meccanismo d'azione, la sefienza è in grado di ridurre efficacemente i livelli di fenilalanina nel sangue (PHE) e ha il potenziale per trattare una vasta gamma di pazienti con PKU. La sefienza è approvata nella zona economica europea e negli Stati Uniti.

Indicazione e importanti informazioni sulla sicurezza

Indicazione Sefienza è indicata per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 1 mese di età e più con fenilchetonuria sensibile alla seppiapterina (PKU). La sefienza deve essere usata in combinazione con una dieta restritta da fenilalanina (PHE).

Controindicazioni Nessuna

Informazioni sulla sicurezza importanti Il trattamento con sefienza dovrebbe essere diretto da medici ben informati nella gestione del PKU. La risposta biochimica alla sefienza può essere determinata solo da una sperimentazione terapeutica con un attento monitoraggio dell'equilibrio dietetico e nutrizionale in corso per garantire un adeguato controllo del PHE.

Avvisi e precauzioni

  • aumento del sanguinamento: La sequenza può aumentare il rischio di sanguinamento. Eventi di sanguinamento, inclusi ematomi superficiali, sanguinamento prolungato e sanguinamento mestruale pesante nei pazienti trattati con sefienza. Informare i pazienti sul rischio di sanguinamento associato alla sefienza e fai seguire i pazienti con il proprio operatore sanitario in caso di tale evento sanguinante. Considera l'interruzione del trattamento con sefienza nei pazienti con sanguinamento attivo.
  • Ipofenilalaninemia: Alcuni pazienti pediatrici che hanno ricevuto sefienza hanno sperimentato ipofenilalaninemia. Monitorare i livelli di PHE nel sangue durante il trattamento e modificare il dosaggio della sefienza e/o dell'assunzione di proteine dietetiche e PHE, se necessario per garantire un adeguato controllo del livello del phe nel sangue. Il frequente monitoraggio del sangue è raccomandato nella popolazione pediatrica.
  • Interazione con levodopa: In un programma di sorveglianza di sicurezza post-marketing a 10 anni per un indicazione non PKU che utilizza un altro farmaco che è una sevela di fenilalanina (PAH), e 3 pazienti con sequestri da neurologica, esagerazione, esagerazione eccessiva. irritabilità durante la co-somministrazione con levodopa. Monitorare i pazienti che ricevono levodopa per cambiamenti nello stato neurologico durante il trattamento con sefienza.

    • Reazioni avverse Le reazioni avverse più comuni con sefienza (≥2% e> placebo) erano diarrea, mal di testa, dolore addominale, ipofenilalaninemia, scolorazione delle feci e dolori allo sfroto orofaringeo. reduttasi (DHFR) (ad es. Timethoprim, metotrexato, trimetrexato, pemetrexed, pralatrexato, raltitrexed e piritrexim) durante l'assunzione di sefienza. La somministrazione concomitante di tali farmaci può ridurre il metabolismo sepiapterino a BH4. Se l'uso concomitante non è evitabile, monitorare i livelli di PHE nel sangue.

    Sefienza e inibitori della PDE-5 (ad es. Sildenafil, vardenafil o tadalafil) inducono vasorelassi e possono ridurre la pressione arteriosa. Monitorare i segni e i sintomi dell'ipotensione.

    Per informazioni mediche, reclami del prodotto o per segnalare un evento avverso, chiamare il numero 1–866–562–4620 o e -mail all'indirizzo [email protected].

    È anche possibile segnalare eventi avversi direttamente alla FDA a 1–800 - FDA - 1088 o www.fda.gov/medwatch.

    su fenilchetonuria fenilchetonuria (PKU) è una rara malattia metabolica ereditata, che colpisce il cervello. È causato da un difetto nel gene che aiuta a creare l'enzima necessario per abbattere la fenilalanina (PHE). Se lasciato non trattato o scarsamente gestito, PHE - un aminoacido essenziale trovato in tutte le proteine e la maggior parte degli alimenti - può accumularsi a livelli dannosi nel corpo. Ciò provoca disabilità gravi e irreversibili, come disabilità intellettiva permanente, convulsioni, sviluppo ritardato, perdita di memoria e problemi comportamentali ed emotivi. I neonati con PKU inizialmente non hanno sintomi, ma i sintomi sono generalmente progressivi e il danno causato da livelli tossici di PHE nei primi anni di vita è irreversibile. La diagnosi di PKU di solito avviene durante i programmi di screening del neonato. Ci sono circa 58.000 persone che vivono con PKU a livello globale.

    About PTC Therapeutics, Inc. PTC è una società biofarmaceutica globale dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di medicinali clinicamente differenziati per bambini e adulti che vivono con rari disturbi. PTC sta avanzando una pipeline robusta e diversificata di medicinali trasformativi nell'ambito della sua missione di fornire l'accesso ai trattamenti migliori per i pazienti con esigenze mediche insoddisfatte. La strategia dell'azienda è quella di sfruttare le sue competenze scientifiche e le infrastrutture commerciali globali per ottimizzare il valore per i pazienti e altre parti interessate. Per saperne di più su PTC, visitare www.ptcbio.com e seguire su Facebook, X e LinkedIn.

    Dichiarazione prevista Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti ai sensi delle dichiarazioni di titoli private Act. Prospettive di PTC, incluso il momento previsto di studi e studi clinici, disponibilità di dati, comunicazioni e risposte normative, commercializzazione e altre questioni relative ai suoi prodotti e candidati al prodotto; aspettative rispetto alla sefienza, compresi i tempi di commercializzazione e le potenziali decisioni normative; Strategia di PTC, operazioni future, posizione finanziaria futura, ricavi futuri, costi previsti; e gli obiettivi della gestione. Altre dichiarazioni lungimiranti possono essere identificate dalle parole "Guida", "piano", "anticipare", "credi", "stima", "aspettatevi", "intenzione", "May", "bersaglio", "potenziale", "volontà", "potrebbe", "potrebbe", "dovrebbe", "continua" ed espressioni simili.

    Risultati, prestazioni o risultati effettivi di PTC potrebbero differire materialmente da quelli espressi o impliciti da dichiarazioni previsionali che fa a causa di una varietà di rischi e incertezze, compresi quelli relativi a: il risultato di prezzi, copertura e reimborso delle negoziazioni di reimborso con i pagatori di terze parti per i prodotti di PTC o i candidati che possono commercializzare o pubblicare in futura in futuro; aspettative per quanto riguarda la sefienza, tra cui eventuali comunicazioni normative e potenziali approvazioni, commercializzazione e potenziale raggiungimento delle pietre miliari normative e delle vendite e pagamenti potenziali che PTC può essere obbligato a effettuare; significativi effetti commerciali, inclusi gli effetti dell'industria, del mercato, delle condizioni economiche, politiche o normative; variazioni di tasse e altre leggi, regolamenti, aliquote e politiche; la base di pazienti idonei e il potenziale commerciale dei prodotti e dei candidati al prodotto di PTC; L'approccio scientifico di PTC e il progresso dello sviluppo generale; e i fattori discussi nella sezione "Fattori di rischio" del rapporto annuale più recente di PTC sul modulo 10-K, nonché eventuali aggiornamenti a questi fattori di rischio presentati di volta in volta negli altri documenti di PTC presso la SEC. Sei invitato a considerare attentamente tutti questi fattori.

    come per qualsiasi farmaceutico in fase di sviluppo, ci sono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Non vi sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio o si rivelerà di avere successo commerciale, inclusa la sefienza.

    Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento rappresentano le opinioni di PTC solo alla data di questo comunicato stampa e PTC non si impegnano o pianificano di aggiornare o rivedere tali dichiarazioni previsionali per riflettere risultati effettivi o cambiamenti nei piani, prospettive, ipotesi, stime o altre circostanze o altre circostanze che si verificano dopo la data di questo comunicato stampa, tranne i previsti per la legge. INC.

    Pubblicato : 2025-07-29 18:00

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