FDAは、フェニルケトン尿症で暮らす子供と大人の治療のためにセフィエンス（セピアプテリン）を承認します

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FDAは、フェニルケトン尿症で暮らす子供や大人の治療のためにセフィエンス（セピアプテリン）を承認します

ウォーレン、ニュージャージー州、2025年7月28日/prnewswire/-ptc therapeutics、inc。（nasdaq：ptct） （セピアプテリン）フェニルケトン尿症（PKU）とともに暮らす子供と成人の治療のため。承認には、1か月以上の成人および小児患者における高フェニルアラニン血症（HPA）の治療のための幅広い標識が含まれます。

「PKUの影響を受けた人々のためにこの重要なマイルストーンに到達することに興奮しています」と、PTC Therapeuticsの最高経営責任者であるMatthew B. Klein、M.D。は述べています。 「広範なラベルは、PKU患者の重要なニーズを満たすセフィエンスの可能性を反映しています。セフィエンス臨床データと、希少疾患療法を開始する際の専門知識は、セフィエンスを将来のケアにするためにセフィエンスを位置付けています。経験豊富な顧客チームは、この療法を子供と大人にPKUを持つ大人に、米国の承認に基づいていることが迅速に基づいています。 3アフェニティ試験と、アフェニティの長期拡張研究における治療効果の耐久性。

「承認は、PKUコミュニティにとってエキサイティングなマイルストーンです」と、National PKU Allianceのエグゼクティブディレクター、キャサリンウォーレンは述べています。 「この進歩は新たな希望をもたらし、この新しい治療オプションがケアを前進させ、この療法に対応するすべての年齢とPKUサブタイプの生活の質を改善する潜在的な影響を受けることに熱心です。承認申請のレビューは、日本やブラジルを含む他のいくつかの国で進行中です。

sephience（sepiapterin） sephienceは、フェニルケトン尿症（PKU）の成人患者および小児患者における高フェニルアラニン血症（HPA）の治療に適応されています。 Sephienceは、フェニルアラニンヒドロキシラーゼ（PAH）の重要な共因子である酵素共因子BH4の自然前駆体です。その作用のメカニズムを通じて、セフィエンスは血液フェニルアラニン（PHE）レベルを効果的に低減することができ、広範囲のPKU患者を治療する可能性があります。セフィエンスは欧州経済圏と米国で承認されています。

兆候と重要な安全情報

兆候セピアプテリン応答性フェニルケトン尿（PKU）を伴う1ヶ月以上の成人患者および小児患者における高フェニルアラニン血症（HPA）の治療には、セフィエンスが示されています。 Sephienceは、フェニルアラニン（PHE）制限された食事と組み合わせて使用されます。

禁忌

重要な安全情報 Sephienceによる治療は、PKUの管理に精通した医師が指示する必要があります。 Sephienceに対する生化学的反応は、適切なPHE制御を確保するために進行中の食事と栄養バランスを慎重に監視する治療試験によってのみ決定できます。 Sephienceで治療された患者では、表在性血腫、長期にわたる出血、激しい月経出血などの出血イベントが発生しました。セフィエンスに関連する出血のリスクについて患者に通知し、そのような出血イベントが発生した場合、患者に医療提供者をフォローアップさせます。活性出血患者のセフィエンスによる治療の中断を考慮してください。治療中の血液PHEレベルを監視し、必要に応じてセフィエンスおよび/または食事性タンパク質およびPHE摂取量の投与量を修正して、適切な血液レベル制御を確保します。小児集団では頻繁な血液監視が推奨されます。レボドパとの共同投与中の刺激過剰、および過敏性。セフィエンスによる治療中に神経学的状態の変化のためにレボドパを受けている患者を監視してください。

副作用セフィエンスとの最も一般的な副作用（2％以上およびプラセボ）は、下痢、頭痛、腹痛、低フェニルアラニン血症、糞便変色、および球性疼痛、および咽頭痛でした。 (DHFR) (e.g., trimethoprim, methotrexate, trimetrexate, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed, and piritrexim) while taking Sephience. Concomitant administration of such drugs may reduce sepiapterin metabolism to BH4. If concomitant use is not avoidable, monitor blood Phe levels.

SephienceおよびPDE-5阻害剤（たとえば、シルデナフィル、バルデナフィル、またはタダラフィル）は血管弛緩を誘発し、血圧を低下させる可能性があります。低血圧の兆候と症状を監視してください。

医療情報、製品の苦情、または有害事象を報告するには、1–866–562–4620に電話するか、[email protected]にメールしてください。

1〜800 – FDA – 1088またはwww.fda.gov/medwatchで有害事象をFDAに直接報告することもできます。これは、フェニルアラニン（PHE）を分解するために必要な酵素の作成に役立つ遺伝子の欠陥によって引き起こされます。治療せずに管理されていない場合、PHE（すべてのタンパク質およびほとんどの食品に見られる必須アミノ酸であるPHE）は、体内の有害レベルまで蓄積することができます。これにより、恒久的な知的障害、発作、発達の遅れ、記憶喪失、行動および感情的な問題など、重度の不可逆的な障害を引き起こします。 PKUの新生児には当初は症状がありませんが、症状は通常進行性であり、人生の最初の数年間でPHEの有毒レベルによって引き起こされる損傷は不可逆的です。 PKUの診断は通常、新生児スクリーニングプログラム中に行われます。 PKUと世界中に住んでいる推定58,000人がいます。

PTC Therapeutics、Inc。 PTCは、満たされていない医療ニーズを持つ患者にクラス最高の治療にアクセスできるという使命の一環として、変革薬の堅牢で多様なパイプラインを進めています。同社の戦略は、科学的専門知識とグローバルな商業インフラストラクチャを活用して、患者や他の利害関係者の価値を最適化することです。 PTCの詳細については、www.ptcbio.comにアクセスして、Facebook、X、およびLinkedInをフォローしてください。

Forward-olise-looking Statement 臨床試験と研究の予想されるタイミング、データの利用可能性、規制の提出と回答、商業化およびその製品および製品候補に関するその他の事項を含む、PTCの見通し。商業化や潜在的な規制上の決定のタイミングを含む、セフィエンスに関する期待。 PTCの戦略、将来の運用、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト。および管理の目的。他の将来の見通しに関する記述は、「ガイダンス」、「計画」、「予想」、「信じる」、「見積もり」、「予想」、「意図」、「意図」、「ターゲット、」、「潜在的」、「意志」、「意志」、「 "fore"、 "" suld "、" "continue、および同様の表現によって識別される場合があります。

PTCの実際の結果、パフォーマンス、または成果は、PTCの製品候補者の将来をコマーシャル化するPTC候補者の商品候補者の商品候補者の価格設定、カバレッジ、払い戻し交渉の結果を含む、さまざまなリスクと不確実性の結果として、さまざまなリスクや不確実性の結果として、将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されていることによって表現または暗示されたものと実質的に異なる可能性があります。規制当局の提出と潜在的な承認、商業化、規制および販売のマイルストーンの潜在的な達成、およびPTCが行う義務がある偶発的な支払いなど、セフィエンスに関する期待。産業、市場、経済、政治、または規制条件の影響を含む重要なビジネス効果。税およびその他の法律、規制、税率、およびポリシーの変更。適格な患者ベースとPTCの製品および製品候補の商業的可能性。 PTCの科学的アプローチと一般的な開発の進歩。 PTCの最新の年次報告書の「リスク要因」セクションで説明されている要因は、フォーム10-Kに関する最新の年次報告書と、SECにPTCの他の提出書類で随時提出されたこれらのリスク要因の更新。あなたはそのようなすべての要因を慎重に検討するように促されます。どの製品も、あらゆる領域で規制当局の承認を受け取ったり維持したり、Sephienceを含む商業的に成功していることを証明する保証はありません。

ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付のみを表しているPTCの見解を表しており、PTCは、計画、見込み、仮定、推定または予測、またはこのプレスリリースの日付以降に発生したその他の状況の実際の結果または変化を反映するために、そのような将来の見通しに関する記述を更新または修正する予定はありません。 inc。

投稿しました : 2025-07-29 18:00

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