FDA nyetujoni Selat (sepiapterin) kanggo perawatan bocah lan wong diwasa sing urip karo Phenyncketonururia

Tindakake Drugslib ing

FDA nyetujoni Selatah (sepiapterin) kanggo perawatan bocah lan wong diwasa ing Phenylketonuria

Administrasi Pangan lan PLAs (FDA) wis disetujoni Selepence ™ (sepiapterin) kanggo perawatan bocah lan wong diwasa karo Phenylketonuria (PKU). Persetujuan kasebut kalebu labeling amba kanggo perawatan hyperypenlalaninemia (HPA) ing pasien diwasa lan pediatrik 1 wulan umur lan luwih tuwa karo pku.

"Kita bungah banget kanggo ngrampungake tonggak penting kanggo sing kena pengaruh Pku," ujare Matthew B. Klein, M.D.,, Kepala Petugas Eksekutif saka ptc terapi. "Labeling amba nggambarake potensi keahlian kanggo nyukupi Pasien PKU sing signifikan. Percobaan kémah 3 fase uga ketandhakan efek perawatan ing keceliti ekstensi jangka panjang.

"Persetujuan Tandha sing apik kanggo Komunitas PKU," ujare Catherine Warren, Direktur Eksekutif Eksekutif saka National Pku Alliance. "Kemajuan iki nggawa pangarep-arep anyar, lan kita kepengin weruh pengaruh positif pilihan perawatan anyar iki bakal menehi perawatan kanggo kabeh umur lan Pola Pola sing diwenehake dening wewenang pemasaran dening Komisi Eropa. Deleng saka aplikasi persetujuan isih ditindakake ing sawetara negara liya kalebu Jepang lan Brazil.

bab Kepeas (sepiapterin) Selatha sing dituduhake kanggo perawatan hyperyphenylalaninemia (hpa) ing pasien diwasa lan pediatrik (pKU). Setatine minangka prekursor alami saka co-faktor enziminasi, faktor kritis kanggo Phenylalan HydroxyLase (PAH). Liwat mekanisme tumindak, setaran bisa nyuda tingkat phenylalan groupan kanthi efektif lan nduweni potensial kanggo nambani pasien PKU sing amba. Selat sing disetujoni ing wilayah ekonomi Eropa lan Amerika Serikat.

Indikasi lan informasi safety sing penting

Indikasi Selatha sing dituduhake kanggo perawatan hyperyphenylalaninemia (hpa) ing pasien diwasa lan bocah cilik umur 1 wulan umur lan tuwa kanthi pedhang Selekat kanggo digunakake magepokan karo phenylalan (phenylalan) -rester diet.

Ora Ana

informasi safety penting Perawatan kanthi setel kudu diarahake dening dokter sing pinter ing manajemen pku. Tanggepan biokimia kanggo setaran mung bisa ditemtokake dening uji coba terapi kanthi ngawasi kanthi ati-ati kanthi ati-ati. Acara pendarahan, kalebu hematomas sing entheng, getihen sing dawa, lan getihen menstruasi abot wis kedadeyan ing pasien sing diobati kanthi seti. Informasi pasien babagan risiko getihen sing ana gandhengane karo setihan lan duwe pasien tindakake karo panyedhiya kesehatan kudu kedadeyan kaya ngono. Coba gangguan perawatan kanthi setihan ing pasien kanthi getihen aktif.

  • reaksi salabetipun reaksi salabetipun sing umum karo sethelitas, lan nyeri weteng. (DHFR) (E.g.G. Administrasi kompatibel babagan obat kasebut bisa nyuda metabolisme sepiapterin menyang BH4. Yen panggunaan kondomunikasi ora bisa diatasi, ngawasi tingkat getih getih.

    Inhibitor PDE-5 (E.G., sildenafil, vardenafil, utawa tadalafil) nyurung vasorelaxation lan bisa nyuda tekanan getih. Monitor kanggo tandha-tandha lan gejala hipotension.

    kanggo informasi produk, utawa nglaporake acara sing ora ana, monggo ing 1-866-5626620 utawa email ing USMEDIFE.PTCBIO.COM.

    Sampeyan uga bisa nglaporake acara sing ala langsung menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch. Iki disebabake cacat ing gen sing mbantu nggawe enzim sing dibutuhake kanggo ngilangi phenylalan goreng (phe). Yen ora bisa ditinggalake utawa ora bisa dikelola, menehi asil amino penting ing kabeh protein lan paling panganan - bisa nganti tingkat sing mbebayani ing awak. Iki nyebabake cacat abot lan ora bisa ditrapake, kayata, sawan, sawan, pangembangan telat, kerugian memori, lan masalah prilaku lan emosional. Newborns kanthi PKU wiwitane ora duwe gejala, nanging gejala biasane maju, lan karusakan sing disebabake dening tingkat gesang beracun ing sawetara taun kepungkur ora bisa diganti. Diagnosis PKU biasane ditindakake sajrone program skrining anyar. Ana kira-kira 58.000 wong sing urip karo Pkuplally.

    About ptc thatapiutics, inc PTC minangka PTC PTC ngurus pipo sing kuat lan macem-macem obat transformatif minangka bagean saka misi kasebut kanggo nyedhiyakake akses menyang perawatan paling apik kanggo pasien kanthi kabutuhan medis sing ora dikepengini. Strategi perusahaan yaiku kanggo nggunakake keahlian ilmiah lan infrastruktur komersial global kanggo ngoptimalake nilai pasien lan precakar liyane. Kanggo Sinau luwih lengkap babagan PTC, bukak ing www.pptcbio.com lan tindakake ing Facebook, X, lan LinkedInden. Babagan wektu uji coba uji coba lan pasinaon klinis, kasedhiyan data, kiriman regulasi, komersial lan masalah liyane babagan produk lan calon produk; Pengarepan babagan sethel, kalebu wektu komersial lan keputusan peraturan sing potensial; Strategi PTC, operasi mbesuk, posisi finansial ing mangsa ngarep, bathi, biaya sing digambarake; lan tujuan manajemen. Pernyataan sing maju maju liyane bisa diidentifikasi kanthi tembung, "Pitunjuk", "" antisipasi, "" bakal, "" kudu, "" kudu "" lan ekspresi sing padha.

    Persediaan nyata PTC bisa beda-beda saka sing diungkapake utawa diwenehake kanthi rembugan pihak lan jangkoan sing ana gandhengane karo produksi pihak katelu utawa produksi produk kanggo ptc utawa komersial ing mangsa ngarep; Pengarepan babagan setihan, kalebu kiriman peraturan lan persetujuan potensial, komersial lan potensial tonggahan tonggerat lan pembayaran penjualan sing bisa ditindakake dening PTC. Efek Bisnis sing signifikan, kalebu efek industri, pasar, ekonomi, politik utawa pangaturan; Owah-owahan pajak lan hukum, peraturan, tarif lan kabijakan; Dasar pasien lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pangembangan umum; Lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka laporan taunan paling anyar PTC ing Formulir 10-K, uga nganyari kanggo faktor risiko kasebut ing filing liyane sing diajukake SEC. Sampeyan njaluk kanthi ati-ati kanggo nimbang kabeh faktor kasebut. Ora ana jaminan yen produk bakal nampa utawa njaga persetujuan pangaturan ing wilayah apa wae, utawa mbuktekake kanthi sukses, kalebu setin.

    Pratelan sing maju sing ana ing kene nggambarake tampilan PTC mung tanggal rilis pers iki lan PTCECT undang-undang-undang, utawa prakawis liyane sing kedadeyan sawise Uji coba.

    Source terapi PT Inc.

    Dikirim : 2025-07-29 18:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer