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FDA는 페닐 케토 누리아와 함께 사는 어린이와 성인의 치료에 대한 Sephience (Sepiapterin)를 승인합니다. 페닐 케토 누아 (PKU)와 함께 사는 어린이와 성인의 치료를위한 (Sepiapterin). 승인에는 1 개월 및 소아 환자의 고 피성 반응 PKU가있는 성인 및 소아 환자에서 고 페닐 알라닌 혈증 (HPA)의 치료를위한 광범위한 표지가 포함됩니다.

.PTC Therapeutics의 최고 경영자 인 Matthew B. Klein은“

PKU의 영향을받는 사람들 에게이 중요한 이정표에 도달하게되어 기쁩니다. "광범위한 라벨링은 PKU 환자의 상당한 충족되지 않은 요구를 충족시킬 수있는 Sephience의 잠재력을 반영합니다. Sephience Clinical Data는 희귀 질환 치료를 시작하는 데 대한 전문 지식과 함께 미래의 치료 표준의 치료를위한 전문 지식을 제공합니다. 우리의 숙련 된 고객이 직면 한 팀은 미국에서 PKU와 성인에게 가능한 한 빠르게 PKU를 가져올 준비가되어 있습니다." 3 상 부증 시험뿐만 아니라 장기 장기 연장 연구에서 치료 효과의 내구성.

국가 PKU Alliance의 전무 이사 인 캐서린 워렌 (Catherine Warren)은 "승인은 PKU 커뮤니티의 흥미로운 이정표가된다"고 말했다. "이러한 진전은 새로운 희망을 가져다 주며, 우리는이 새로운 치료 옵션 이이 요법에 대응하는 모든 연령대와 PKU 하위 유형의 치료를 발전시키고 잠재적으로 삶의 질을 향상시키는 긍정적 인 영향을보고 싶어합니다."

Sephience는 최근 유럽위원회의 마케팅 승인을 받았습니다. 일본과 브라질을 포함한 다른 여러 국가에서 승인 신청서 검토가 진행 중입니다.

Sephience (Sepiapterin) Sephience는 페닐 케토 누리아 (PKU) 성인 및 소아 환자에서 hyperphenylalaninemia (HPA)의 치료를 위해 나타납니다. Sephience는 페닐알라닌 하이드 록 실라 제 (PAH)의 중요한 공동 인자 인 효소 공동 요인 BH4의 자연 전구체이다. Sephience는 작용 메커니즘을 통해 혈액 페닐알라닌 (PHE) 수준을 효과적으로 감소시킬 수 있으며 광범위한 PKU 환자를 치료할 가능성이 있습니다. Sephience는 유럽 경제 지역과 미국에서 승인되었습니다.

징후 및 중요한 안전 정보

적응증 Sephience는 1 개월 및 소아 환자에서 고 피성 환자 및 소아 환자에서 고 피성 환자 및 소아 환자의 치료를 위해 나타납니다. Sephience는 페닐알라닌 (PHE)이 제한 된식이 요법과 함께 사용됩니다.

금기 사항 none

중요한 안전 정보 Sephience의 치료는 PKU 관리에 대해 잘 알고있는 의사의 지시를 받아야합니다. Sephience에 대한 생화학 적 반응은 적절한 PRE 통제를 보장하기 위해 지속적인식이 및 영양 균형을 신중하게 모니터링하여 치료 시험에 의해서만 결정될 수 있습니다.

경고 및 예방 조치

  • 출혈의 증가가 증가 할 수 있습니다. 피상적 인 혈종, 장기간 출혈 및 심한 월경 출혈을 포함한 출혈 사건은 세포질로 치료받은 환자에서 발생했습니다. Sephience와 관련된 출혈의 위험에 대해 환자에게 알리고 환자가 출혈 사건이 발생하면 의료 서비스 제공자와의 후속 조치를 취하도록합니다. 출혈이 활성이있는 환자에서 Sephience와의 치료 중단을 고려하십시오.
  • 저 피포 닐 알라 닌 혈증 : sephience를받는 일부 소아 환자는 저 피 세닐 알라 닌 혈증을 경험했습니다. 치료 중 혈액 수치를 모니터링하고 적절한 혈액 수준 조절을 보장하기 위해 필요에 따라 Sephience 및/또는식이 단백질 및 PHE 섭취량을 수정하십시오. 소아 인구에서 빈번한 혈액 모니터링이 권장됩니다.
  • Levodopa와의 상호 작용 : 10 년 마케팅 후 안전 감시 프로그램에서 PAH (Phenylanine Hydroxylase) 활성화기 (PAH) 활성화기 3 개를 사용하는 다른 약물을 사용한 비 -PKU 징후에 대한 비 PKU 징후에 대한 3 명의 신경 장애가있는 3 명의 신경 장애를 경험했습니다. Levodopa와 공동 관리하는 동안 과잉 자극 및 과민성. Sephience 치료 중 신경 학적 상태의 변화에 대해 Levodopa를받는 환자를 모니터링하십시오.

    • 부작용 Sephience (≥2% 및> 위약)와 가장 흔한 부작용 (≥2% 및> 위약)은 설사, 두통, 복부 통증, hypophenylalaninenemia, feces discolation 및 oropharyngeal 통증이었다. 환원 효소 (DHFR) (예를 들어, 트리 메토 프림, 메토트렉세이트, 트리 메트 렉세이트, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed 및 piritrexim). 이러한 약물의 동반 투여는 Sepiapterin 대사를 BH4로 감소시킬 수있다. 수반되는 사용을 피할 수없는 경우 혈액 혈액 수준을 모니터링하십시오.

    sephience 및 PDE-5 억제제 (예 : sildenafil, vardenafil 또는 tadalafil)는 혈관 축화를 유도하고 혈압을 감소시킬 수 있습니다. 저혈압의 징후 및 증상을 모니터링하십시오.

    의료 정보, 제품 불만 사항 또는 부작용을보고하려면 1–866–562–4620으로 전화하거나 이메일로 전화하십시오.

    당신은 또한 1–800 –fda – 1088 또는 www.fda.gov/medwatch에서 FDA에 직접 부작용을보고 할 수 있습니다.

    페닐 케토 누리아 페닐 케토 누아 (PKU)는 뇌에 영향을 미치는 드문, 상속 된 대사 질환입니다. 유전자의 결함으로 인해 페닐알라닌 (PHE)을 분해하는 데 필요한 효소를 생성하는 데 도움이됩니다. 치료되지 않거나 잘 관리되지 않은 상태로두면 PHE (모든 단백질과 대부분의 음식에서 발견되는 필수 아미노산)는 신체의 유해한 수준으로 쌓입니다. 이로 인해 영구적 인 지적 장애, 발작, 발달 지연, 기억 상실 및 행동 및 정서적 문제와 같은 심각하고 돌이킬 수없는 장애가 발생합니다. PKU를 가진 신생아는 처음에는 증상이 없지만 증상은 일반적으로 점진적이며 처음 몇 년 동안 독성 수준의 PHE로 인한 손상은 돌이킬 수 없습니다. PKU 진단은 일반적으로 신생아 선별 프로그램에서 발생합니다. 전 세계적으로 PKU와 함께 살고있는 약 58,000 명의 사람들이 있습니다.

    정보 PTC Therapeutics, Inc. PTC는 의학적 요구가 충족되지 않은 환자를위한 동급 최고의 치료에 접근 할 수있는 임무의 일부로 강력하고 다양한 변형 의약품 파이프 라인을 발전시키고 있습니다. 이 회사의 전략은 과학적 전문 지식과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자 및 기타 이해 관계자의 가치를 최적화하는 것입니다. PTC에 대한 자세한 내용은 www.ptcbio.com을 방문하고 Facebook, X 및 LinkedIn을 팔로우하십시오.

    전진적인 진술 이 보도 자료 릴리스 이 보도 자료는 1995 년 개인 증시 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 제시합니다. 임상 시험 및 연구의 예상시기, 데이터 가용성, 규제 제출 및 응답, 상용화 및 제품 및 제품 후보에 대한 기타 문제를 포함하여 PTC에 대한 전망; 상업화시기 및 잠재적 규제 결정을 포함하여 분리에 대한 기대; PTC의 전략, 미래 운영, 미래의 재무 상태, 미래 수입, 예상 비용; 그리고 관리의 목표. 다른 미래 예측 진술은 "지도", "계획", "예상", "믿음", "믿음", "예상", "예상", "의도", "의도", "대상", "잠재력", "Will," "Will," "계속", "계속"및 유사한 표현을 통해 식별 될 수 있습니다.

    PTC의 실제 결과, 성과 또는 성과는 PTC의 제품 또는 PTC의 상업화 또는 제품 후보자에 대한 가격 책정, 적용 범위 및 상환 협상의 결과를 포함하여 다양한 위험과 불확실성의 결과로 미래 지향적 인 진술에 의해 표현되거나 묵시적 인 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 규제 제출 및 잠재적 승인, 상업화, 규제 및 판매 이정표의 잠재적 성취 및 PTC가 의무화 할 수있는 우발적 지불을 포함한 Sephience와 관련된 기대; 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 효과; 세금 및 기타 법률, 규정, 요금 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보자의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 및 일반적인 개발 진행; 그리고 PTC의 가장 최근의 연례 연례 보고서의 "위험 요소"섹션에서 논의 된 요인들과 PTC의 SEC와의 다른 제출에서 때때로 제출 된 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 이러한 모든 요소를 신중하게 고려해야합니다.

    개발중인 제약과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상용화에 중요한 위험이 있습니다. 어떤 제품이라도 모든 영토에서 규제 승인을 받거나 유지하거나 Sephience를 포함하여 상업적으로 성공할 것이라는 보장은 없습니다.

    여기에 포함 된 미래 예측 진술은이 보도 자료의 날짜에 만 PTC의 견해를 나타내며 PTC는 법에 의해 요구되는 경우를 제외 하고이 보도 자료가 필요한 날짜 이후에 계획, 전망, 가정, 추정 또는 예측 또는 기타 상황에 대한 실제 결과 또는 변경 사항을 반영하기 위해 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정하지 않습니다. INC.

    게시됨 : 2025-07-29 18:00

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