FDA meluluskan Sephience (Sepiapterin) untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa yang tinggal dengan phenylketonuria

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan Sephience (Sepiapterin) untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa yang tinggal dengan phenylketonuria

Warren, N.J., 28 Julai, 2025/PTC Therapeutics, (Sepiapterin) untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa yang hidup dengan phenylketonuria (PKU). Kelulusan termasuk pelabelan luas untuk rawatan hyperphenylalaninemia (HPA) pada pesakit dewasa dan pediatrik 1 bulan dan lebih tua dengan pku yang responsif sepiapterin.

"Kami teruja telah mencapai kejayaan penting ini bagi mereka yang terjejas oleh PKU," kata Matthew B. Klein, M.D., ketua pegawai eksekutif PTC Therapeutics. Pelabelan yang luas mencerminkan potensi kegembiraan untuk memenuhi keperluan yang tidak terpenuhi bagi pesakit PKU. 3 Percubaan Aphenity serta ketahanan kesan rawatan dalam kajian lanjutan jangka panjang Aphenity.

"Kelulusan menandakan peristiwa penting bagi komuniti PKU," kata Catherine Warren, pengarah eksekutif Perikatan PKU Kebangsaan. "Kemajuan ini membawa harapan yang diperbaharui, dan kami tidak sabar -sabar untuk melihat kesan positif pilihan rawatan baru ini akan memajukan penjagaan dan berpotensi meningkatkan kualiti hidup bagi individu dari semua peringkat umur dan subtipe PKU yang bertindak balas terhadap terapi ini." Semakan permohonan kelulusan sedang dijalankan di beberapa negara lain termasuk Jepun dan Brazil.

Mengenai Sephience (Sepiapterin) Sephience ditunjukkan untuk rawatan hyperphenylalaninemia (HPA) pada pesakit dewasa dan pediatrik dengan phenylketonuria (PKU). Sephience adalah prekursor semulajadi enzimatik co-factor BH4, faktor bersama kritikal untuk fenilalanin hidroksilase (PAH). Melalui mekanisme tindakannya, Sephience dapat mengurangkan tahap fenilalanin darah (PHE) secara berkesan dan mempunyai potensi untuk merawat pelbagai pesakit PKU. Sephience diluluskan di Kawasan Ekonomi Eropah dan Amerika Syarikat.

Petunjuk dan maklumat keselamatan penting

Petunjuk ditunjukkan untuk rawatan hyperphenylalaninemia (HPA) pada pesakit dewasa dan pediatrik 1 bulan dan lebih tua dengan phenylketonuria yang responsif sepiapterin (PKU). Sephience akan digunakan bersempena dengan diet fenilalanin (PHE).

Maklumat Keselamatan Penting Rawatan dengan Sephience harus diarahkan oleh doktor yang berpengetahuan dalam pengurusan PKU. Tindak balas biokimia terhadap sepasing hanya dapat ditentukan oleh percubaan terapeutik dengan pemantauan yang berhati -hati terhadap keseimbangan pemakanan dan pemakanan yang berterusan untuk memastikan kawalan PHE yang mencukupi. Peristiwa pendarahan, termasuk hematoma dangkal, pendarahan yang berpanjangan, dan pendarahan haid yang berat telah berlaku pada pesakit yang dirawat dengan sepupu. Memaklumkan kepada pesakit tentang risiko pendarahan yang dikaitkan dengan Pastience dan mempunyai pesakit susulan dengan penyedia penjagaan kesihatan mereka sekiranya berlaku pendarahan seperti itu. Pertimbangkan gangguan rawatan dengan kegilaan pada pesakit dengan pendarahan aktif. Pantau tahap PHE darah semasa rawatan dan ubah suai dosis dan/atau protein diet dan pengambilan PHE yang diperlukan untuk memastikan kawalan paras PHE darah yang mencukupi. Pemantauan darah yang kerap disyorkan dalam populasi pediatrik. Lebih-rangsangan, dan kerengsaan semasa pentadbiran bersama dengan levodopa. Pantau pesakit yang menerima levodopa untuk perubahan status neurologi semasa rawatan dengan sepuluh.

Reaksi buruk reaksi buruk yang paling biasa dengan sepphience (≥2% dan> plasebo) adalah cirit -birit, sakit kepala, sakit perut, hypophenylalaninemia, perubahan warna, dan kesakitan orophary. Reductase (DHFR) (mis., Trimethoprim, methotrexate, trimetrexate, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed, dan piritrexim) semasa mengambil sephience. Pentadbiran yang bersamaan dengan ubat -ubatan sedemikian boleh mengurangkan metabolisme sepiapterin kepada BH4. Jika penggunaan bersamaan tidak dapat dielakkan, memantau tahap PHE darah.

Sephience dan PDE-5 inhibitor (mis., Sildenafil, vardenafil, atau tadalafil) mendorong vasorelaxation dan boleh mengurangkan tekanan darah. Pantau tanda -tanda dan gejala hipotensi.

Untuk maklumat perubatan, aduan produk, atau untuk melaporkan peristiwa buruk, sila hubungi 1-866-562-4620 atau e -mel di [email protected].

Anda juga boleh melaporkan peristiwa buruk secara langsung ke FDA pada 1-800 -FDA -1088 atau www.fda.gov/medwatch. Ia disebabkan oleh kecacatan dalam gen yang membantu mewujudkan enzim yang diperlukan untuk memecahkan phenylalanine (PHE). Sekiranya tidak dirawat atau kurang diuruskan, Phe -asid amino penting yang terdapat di semua protein dan kebanyakan makanan -boleh membina tahap berbahaya di dalam badan. Ini menyebabkan kecacatan yang teruk dan tidak dapat dipulihkan, seperti kecacatan intelektual kekal, sawan, perkembangan yang tertunda, kehilangan ingatan, dan masalah tingkah laku dan emosi. Bayi yang baru lahir dengan PKU pada mulanya tidak mempunyai gejala, tetapi gejala biasanya progresif, dan kerosakan yang disebabkan oleh tahap toksik PHE dalam beberapa tahun pertama kehidupan tidak dapat dipulihkan. Diagnosis PKU biasanya berlaku semasa program pemeriksaan yang baru lahir. Terdapat kira -kira 58,000 orang yang tinggal bersama PKU di seluruh dunia.

Mengenai PTC Therapeutics, Inc. PTC adalah sebuah syarikat biopharmaceutical global yang didedikasikan untuk penemuan, pembangunan dan pengkomersialan ubat -ubatan yang dibezakan secara klinikal untuk kanak -kanak dan orang dewasa yang hidup dengan gangguan yang jarang berlaku. PTC memajukan saluran paip transformatif yang mantap dan pelbagai sebagai sebahagian daripada misinya untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelas untuk pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Strategi syarikat adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifik dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimumkan nilai untuk pesakit dan pihak berkepentingan lain. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai PTC, sila lawati www.ptcbio.com dan ikuti di Facebook, X, dan LinkedIn. Prospek untuk PTC, termasuk berkenaan dengan masa yang dijangkakan ujian dan kajian klinikal, ketersediaan data, penyerahan dan tindak balas pengawalseliaan, pengkomersialan dan perkara -perkara lain yang berkaitan dengan produk dan calon produknya; jangkaan berkenaan dengan kegilaan, termasuk masa pengkomersialan dan keputusan pengawalseliaan yang berpotensi; Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, pendapatan masa depan, kos yang diunjurkan; dan objektif pengurusan. Kenyataan lain yang berpandangan ke hadapan boleh dikenalpasti dengan kata-kata, "bimbingan", "pelan," "menjangkakan," "percaya," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "boleh," "sasaran," "potensi," "akan," "boleh," "Keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar PTC boleh berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dibuat sebagai hasil daripada pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil daripada harga, liputan Jangkaan berkenaan dengan Sephience, termasuk mana -mana penyerahan pengawalseliaan dan kelulusan yang berpotensi, pengkomersialan dan pencapaian potensi pengawal selia dan penjualan dan pembayaran kontingen yang PTC boleh diwajibkan; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau pengawalseliaan; perubahan cukai dan undang -undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersil produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor-faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" laporan tahunan PTC yang paling baru-baru ini mengenai Borang 10-K, serta kemas kini kepada faktor-faktor risiko yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk mempertimbangkan dengan teliti semua faktor tersebut.

Seperti mana -mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pembangunan, kelulusan pengawalseliaan, dan pengkomersialan produk baru. Tidak ada jaminan bahawa mana -mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan pengawalseliaan di mana -mana wilayah, atau terbukti berjaya secara komersil, termasuk Sephience.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di dalamnya mewakili pandangan PTC hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan PTC tidak melakukan atau merancang untuk mengemas kini atau menyemak semula apa-apa penyata yang berpandangan ke hadapan untuk mencerminkan hasil atau perubahan dalam rancangan, prospek, anggaran, anggaran, atau keadaan lain yang berlaku.

Disiarkan : 2025-07-29 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular