FDA keurt Sephience (sepiapterin) goed voor de behandeling van kinderen en volwassenen die met fenylketonurie leven

Volg Drugslib op

FDA keurt Sephience (Sepiapterin) goed voor de behandeling van kinderen en volwassenen die wonen met fenylketonuria

Warren, N.J., 28 juli 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT: PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration ™ heeft aangekondigd (FDA). (Sepiapterin) voor de behandeling van kinderen en volwassenen die leven met fenylketonurie (PKU). De goedkeuring omvat brede etikettering voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA) bij volwassen en pediatrische patiënten 1 maand en ouder met Sepiapterin-responsieve PKU.

"We zijn verheugd om deze belangrijke mijlpaal te hebben bereikt voor degenen die getroffen zijn door PKU," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "De brede etikettering weerspiegelt het potentieel van SEPHIENCY om te voldoen aan de belangrijke onvervulde behoefte van PKU -patiënten. De klinische gegevens van Sephience samen met onze expertise bij het lanceren van zeldzame ziektetherapieën Positie SEPHIERCY om de toekomstige standaard van zorg te worden. Onze ervaren klantgerichte teams zijn klaar om deze therapie te brengen bij kinderen en volwassenen met een belangrijke efficiëntie van de Verenigde Staten. Fase 3 Aphenity Trial en de duurzaamheid van het behandelingseffect in de langetermijnuitbreidingsstudie van afheniteit.

"De goedkeuring markeert een opwindende mijlpaal voor de PKU -gemeenschap," zei Catherine Warren, uitvoerend directeur van de National PKU Alliance. "Deze vooruitgang brengt hernieuwde hoop, en we willen graag de positieve impact zien die deze nieuwe behandelingsoptie zal hebben op het bevorderen van zorg en het mogelijk verbeteren van de kwaliteit van leven voor individuen van alle leeftijden en PKU -subtypen die op deze therapie reageren." Review van goedkeuringsaanvragen is aan de gang in verschillende andere landen, waaronder Japan en Brazilië.

over SEEPHIENCE (sepiapterin) sephience is geïndiceerd voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA) bij volwassen en pediatrische patiënten met fenylketonurie (PKU). SEPHICES is een natuurlijke voorloper van de enzymatische co-factor BH4, een kritische co-factor voor fenylalaninehydroxylase (PAH). Door het werkingsmechanisme is SEPHIERCY in staat om de bloedfenylalanine (PHE) niveaus effectief te verlagen en heeft het potentieel om een breed scala van PKU -patiënten te behandelen. SEPECY is goedgekeurd in de Europese economische omgeving en de Verenigde Staten.

indicatie en belangrijke veiligheidsinformatie

indicatie SEEPHIENCY is geïndiceerd voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA) bij volwassen en pediatrische patiënten 1 maand en ouder met sepiapterine-responsieve fenylketonurie (PKU). SEPHIENCY moet worden gebruikt in combinatie met een fenylalanine (Phe) -beperkte dieet.

contra-indicaties Geen

belangrijke veiligheidsinformatie behandeling met SEPHIENCY moet worden geleid door artsen die kennis hebben van het beheer van PKU. Biochemical response to Sephience can only be determined by a therapeutic trial with careful monitoring of ongoing dietary and nutritional balance to ensure adequate Phe control.

Warnings and Precautions

  • Increased Bleeding: Sephience may increase the risk of bleeding. Bleedingsgebeurtenissen, waaronder oppervlakkige hematomen, langdurige bloedingen en zware menstruatiebloedingen zijn opgetreden bij patiënten die met SEEPHIERCY werden behandeld. Informeer patiënten over het risico op bloedingen geassocieerd met SEEPHIERCY en laat patiënten een opvolging van hun zorgverlener als een dergelijke bloedingsevenement optreden. Overweeg behandelingsonderbreking met SEEPHIENCY bij patiënten met actieve bloedingen.
  • hypofenylalaninemie: Sommige pediatrische patiënten die sefience krijgen ervaren hypofenylalaninemie. Bewaak bloed -PHE -niveaus tijdens de behandeling en wijzig de dosering van SEPHIENCE en/of dieeteiwitten en PHE -inname indien nodig om voldoende controle van het bloed PHE -niveau te garanderen. Frequent blood monitoring is recommended in the pediatric population.
  • Interaction with Levodopa: In a 10-year post-marketing safety surveillance program for a non-PKU indication using another drug that is a phenylalanine hydroxylase (PAH) activator, 3 patients with underlying neurological disorders experienced seizures, exacerbation of seizures, over-stimulation, and Prikkelbaarheid tijdens gelijktijdige toediening met levodopa. Controleer patiënten die levodopa ontvangen voor veranderingen in neurologische status tijdens de behandeling met SEEPHIENCE.

    • bijwerkingen De meest voorkomende bijwerkingen met SEEPHIENCY (≥2% en> placebo) waren diarree, hoofdpijn, abdominale pijn, hypofenylalaninemie, feces verkleuring en orofaryngeale pijn Reductase (DHFR) (bijv. Trimethoprim, methotrexaat, trimetrexaat, pemetrexed, pralatrexaat, raltitrexed en piritrexim) terwijl SEPHIENCE wordt gebruikt. Gelijktijdige toediening van dergelijke geneesmiddelen kan het sepiapterin -metabolisme verminderen tot BH4. Als gelijktijdig gebruik niet vermijdbaar is, controleert u de PHE -niveaus van het bloed.

    SEPHIENCE en PDE-5-remmers (bijv. Sildenafil, Vardenafil of Tadalafil) induceren vasorelaxatie en kunnen de bloeddruk verlagen. Monitor voor tekenen en symptomen van hypotensie.

    Voor medische informatie, productklachten of om een bijwerkingen te melden, bel dan 1–866–562–4620 of e -mail op [email protected].

    U kunt ook bijwerkingen rechtstreeks rapporteren aan de FDA op 1-800 - FDA - 1088 of www.fda.gov/medwatch.

    over fenylketonurie fenylketonurie (PKU) is een zeldzame, geërfde metabole ziekte, die de hersenen beïnvloedt. Het wordt veroorzaakt door een defect in het gen dat helpt bij het creëren van het enzym dat nodig is om fenylalanine (PHE) af te breken. Als het onbehandeld of slecht beheerd wordt gelaten, kan Phe - een essentieel aminozuur dat in alle eiwitten en de meeste voedingsmiddelen wordt aangetroffen - opgebouwd tot schadelijke niveaus in het lichaam. Dit veroorzaakt ernstige en onomkeerbare handicaps, zoals permanente intellectuele handicap, epileptische aanvallen, vertraagde ontwikkeling, geheugenverlies en gedrags- en emotionele problemen. Pasgeborenen met PKU hebben aanvankelijk geen symptomen, maar symptomen zijn meestal progressief en schade veroorzaakt door toxische niveaus van Phe in de eerste paar jaar van het leven is onomkeerbaar. Diagnose van PKU vindt meestal plaats tijdens screeningprogramma's voor pasgeborene. Er zijn naar schatting 58.000 mensen die wereldwijd met PKU wonen.

    Over PTC Therapeutics, Inc. PTC is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf gewijd aan de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen voor kinderen en volwassenen die leven met zeldzame aandoeningen. PTC bevordert een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen als onderdeel van zijn missie om toegang te bieden tot best-in-class behandelingen voor patiënten met onvervulde medische behoeften. De strategie van het bedrijf is om zijn wetenschappelijke expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur te benutten om de waarde voor patiënten en andere belanghebbenden te optimaliseren. Ga voor meer informatie over PTC naar www.ptcbio.com en volg op Facebook, X en LinkedIn.

    vooruitziende verklaring Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de particuliere effecten Litigation Reform Reform Act van 1995. Alle verklaringen in deze release, anders dan instructies van historische, zijn van historische uitspraken, anders dan de bespraken van de historische uitspraken, anders dan een verklaring van historische uitspraken, anders dan de toekomst, anders dan de toekomst van de toekomst, anders dan de toekomst van de toekomst. voor PTC, inclusief met betrekking tot de verwachte timing van klinische onderzoeken en studies, beschikbaarheid van gegevens, inzendingen en antwoorden van de regelgeving, commercialisering en andere zaken met betrekking tot zijn producten en productkandidaten; verwachtingen met betrekking tot SEEPHIENCE, inclusief timing van commercialisering en van mogelijke regulerende beslissingen; PTC's strategie, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, geprojecteerde kosten; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte uitspraken kunnen worden geïdentificeerd door de woorden, "richtlijnen", "plan", "anticiperen op" "geloven", "schatting", "verwachten", "intens", "may", "doel", "potentieel", "wil", zou, "" zou "" "" "" "moeten" "doorgaan" en vergelijkbare uitdrukkingen.

    De werkelijke resultaten, prestaties of prestaties van PTC kunnen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door toekomstgerichte verklaringen die het aflegt als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, inclusief die met betrekking tot: de uitkomst van prijzen, dekking en vergoedingsonderhandelingen met externe betalers voor PTC's producten of productkandidaten die PTC commercialiseert in de toekomst; Verwachtingen met betrekking tot SEEPHIENCE, inclusief eventuele inzendingen van de regelgeving en potentiële goedkeuringen, commercialisering en de mogelijke prestaties van mijlpalen en verkoopmijlpalen en voorwaardelijke betalingen die PTC verplicht kan zijn; significante zakelijke effecten, waaronder de effecten van de industrie, markt, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; het in aanmerking komende patiëntenbasis en commercieel potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; De wetenschappelijke benadering van PTC en de voortgang van de algemene ontwikkeling; en de factoren die worden besproken in het gedeelte "Risicofactoren" van het meest recente jaarverslag van PTC over formulier 10-K, evenals eventuele updates voor deze risicofactoren die van tijd tot tijd zijn ingediend in de andere archieven van PTC bij de SEC. U wordt aangespoord om al dergelijke factoren zorgvuldig te overwegen.

    Zoals bij elke farmaceutische ontwikkeling, zijn er aanzienlijke risico's in de ontwikkeling, de goedkeuring van de regelgeving en de commercialisering van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product in enig territorium goedkeuring ontvangt of handhaaft of commercieel succesvol zal zijn, inclusief SEPHIENCE.

    The forward-looking statements contained herein represent PTC's views only as of the date of this press release and PTC does not undertake or plan to update or revise any such forward-looking statements to reflect actual results or changes in plans, prospects, assumptions, estimates or projections, or other circumstances occurring after the date of this press release except as required by law.

    SOURCE PTC Therapeutics, INC.

    Geplaatst : 2025-07-29 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden