FDA zatwierdza Sephience (sepiapterin) do leczenia dzieci i dorosłych żyjących z fenyloketonurią

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza sephience (sepiapterin) do leczenia dzieci i dorosłych mieszkających z fenyloketonurią

Warren, N.J., 28 lipca 2025 r./PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dziś ogłosił, że amerykańska administracja żywności i leków) zatwierdziła SEPHIENG SEPHIENCES. (Sepiapterin) w leczeniu dzieci i dorosłych żyjących z fenyloketonurią (PKU). Zatwierdzenie obejmuje szerokie oznakowanie leczenia hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i pediatrycznych w wieku 1 miesiąca i starszych z reagującą na sepiapterinę PKU.

„Cieszymy się, że osiągnęliśmy ten ważny kamień milowy dla osób dotkniętych przez PKU”, powiedział Matthew B. Klein, M.D., dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Szerokie etykietowanie odzwierciedla potencjał odległości w celu zaspokojenia znaczącej niezaspokojonej potrzeby pacjentów z PKU. Septynce Dane kliniczne wraz z naszą wiedzą w zakresie uruchamiania rzadkich terapii chorobowych pozycja Septyna, aby stać się przyszłym standardem opieki. Nasze doświadczone zespoły z klientami są gotowe do dostarczenia tej terapii dzieciom i dorosłym z PKU w Stanach Zjednoczonych, jak to możliwe.”

Aboratory FDA są gotowe do przeniesienia znaczącej wydajności i dorosłych z bezpieczeństwa z PKU w Stanach Zjednoczonych. Badanie fazy 3 afeegletyzmu, a także trwałość efektu leczenia w długoterminowym badaniu rozszerzenia afegheński.

„Zatwierdzenie stanowi ekscytujący kamień milowy dla społeczności PKU”, powiedziała Catherine Warren, dyrektor wykonawczy National PKU Alliance. „Postęp ten przynosi odnowioną nadzieję i chętnie dostrzegamy pozytywny wpływ, jaki ta nowa opcja leczenia będzie miała na postępującą opiekę i potencjalnie poprawę jakości życia osób w każdym wieku i podtypów PKU, które reagują na tę terapię.”

Niedawno przyznano autoryzację marketingową przez Komisję Europejską. Przegląd wniosków o zatwierdzenie trwa w kilku innych krajach, w tym w Japonii i Brazylii.

O sephience (sepiapterin) Sephience jest wskazane w leczeniu hiperfefenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z fenyloketonurią (PKU). Sephience jest naturalnym prekursorem enzymatycznego współczynnika BH4, krytycznego współczynnika hydroksylazy fenyloalaniny (PAH). Dzięki mechanizmowi działania Sephience jest w stanie skutecznie obniżyć poziomy fenyloalaniny (PHE) i może potencjalnie leczyć szeroki zakres pacjentów z PKU. Sephience jest zatwierdzone w Europejskim obszarze gospodarczym i Stanach Zjednoczonych.

Wskazanie i ważne informacje o bezpieczeństwie

Wskazanie Septyna jest wskazana do leczenia hiperfefenyloalaninemia (HPA) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 1 miesiąca i starszym z fepianetonurią reagującą w sepiapterinę (PKU). Sephience należy stosować w połączeniu z dietą ograniczoną fenyloalaniną (PHE).

przeciwwskazania Brak

Ważne informacje o bezpieczeństwie leczenie z sephiennością powinno być kierowane przez lekarzy kompetentnych w zarządzaniu PKU. Reakcję biochemiczną na odległość można określić jedynie za pomocą badania terapeutycznego z dokładnym monitorowaniem trwającego bilansu żywieniowego i żywieniowego, aby zapewnić odpowiednią kontrolę Phe.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

  • Zwiększone krwawienie: może zwiększyć ryzyko zaburzenia. Zdarzenia krwawienia, w tym powierzchowne krwiak, przedłużone krwawienie i ciężkie krwawienie menstruacyjne wystąpiły u pacjentów leczonych z pewnością. Poinformuj pacjentów o ryzyku krwawienia związanego z odległością i poproś pacjentów śledzących ze swoim lekarzem, gdyby wystąpiło takie zdarzenie krwawienia. Rozważ przerwę w leczeniu z powodu pacjentów z aktywnym krwawieniem.
  • Hipofenyloalaninemia: niektórzy pacjenci pediatryczni, którzy otrzymali sepetykę, doświadczyli hipofenyloalaninemii. Monitoruj poziomy PHE we krwi podczas leczenia i modyfikuj dawkę odległości i/lub spożycia białka dietetycznego i PHE w razie potrzeby, aby zapewnić odpowiednią kontrolę poziomu phe krwi. Częste monitorowanie krwi jest zalecane w populacji pediatrycznej.
  • Interakcja z Levodopa: W 10-letnim aktywatorze nadzoru bezpieczeństwa po marketingu dla niepodlegającego wskazaniu bez PKU przy użyciu innego leku, który jest hydroksylazą fenyloalaninową (PAH), 3 pacjentów z ubiegłym disorderami neurologicznymi, estemulacją, zorganizowaną, nadprzewodników, a nadprzewodników, a nadprzewodnicą, nadprzewodnicą, a nadprzewodnicą. drażliwość podczas administracji z lewodopą. Monitoruj pacjentów, którzy otrzymują Lewodopę pod kątem zmian stanu neurologicznego podczas leczenia z powodu sephience.

    • reakcje niepożądane Najczęstsze niepożądane reakcje z sephience (≥2% i> placebo) były biegunki, ból głowy, ból brzucha, hipofenyloalaninemia, odbarwienie kety i bólu ustne. reduktaza (DHFR) (np. Trimetoprim, metotreksat, trimetreksat, pemetreksed, pralatreksat, raltitrexed i piritrexim), jednocześnie przyjmując osobliwość. Jednoczesne podawanie takich leków może zmniejszyć metabolizm sepiapteriny do BH4. Jeśli jednocześnie nie można uniknąć, monitoruj poziomy phe krwi.

    inhibitory Sephience i PDE-5 (np. Sildenafil, vardenafil lub tadalafil) indukują wazorelację i mogą zmniejszyć ciśnienie krwi. Monitoruj oznaki i objawów niedociśnienia.

    Aby uzyskać informacje medyczne, skargi dotyczące produktu lub zgłosić zdarzenie niepożądane, zadzwoń pod numer 1–866–562–4620 lub wyślij wiadomość e -mail na adres [email protected].

    Możesz także zgłosić zdarzenia niepożądane bezpośrednio do FDA pod numerem 1–800 - FDA - 1088 lub www.fda.gov/medwatch.

    O fenyloketonuria fenyloketonuria (PKU) jest rzadką, dziedziczoną chorobą metaboliczną, która wpływa na mózg. Jest to spowodowane defektem genu, który pomaga stworzyć enzym potrzebny do rozbicia fenyloalaniny (PHE). Jeśli pozostanie nieleczony lub słabo zarządzany, Phe - niezbędny aminokwas występujący we wszystkich białkach i większości żywności - może gromadzić się do szkodliwych poziomów w organizmie. Powoduje to poważne i nieodwracalne niepełnosprawności, takie jak trwałe niepełnosprawność intelektualna, napady, opóźnione rozwój, utrata pamięci oraz problemy behawioralne i emocjonalne. Noworodki z PKU początkowo nie mają żadnych objawów, ale objawy są zwykle postępujące, a uszkodzenie spowodowane toksycznym poziomem PHE w ciągu pierwszych kilku lat życia są nieodwracalne. Diagnoza PKU zwykle odbywa się podczas programów badań przesiewowych noworodków. Szacuje się, że 58 000 osób mieszka z PKU na całym świecie.

    O PTC Therapeutics, Inc. PTC jest globalną firmą biofarmaceutyczną poświęconą odkryciu, rozwojowi i komercjalizacji klinicznie zróżnicowanych leków dla dzieci i dorosłych z rzadkimi zaburzeniami. PTC rozwija solidny i zróżnicowany rurociąg leków transformacyjnych w ramach swojej misji zapewniającej dostęp do najlepszych w swojej klasie leczenia pacjentów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Strategią firmy jest wykorzystanie swojej wiedzy naukowej i globalnej infrastruktury komercyjnej w celu optymalizacji wartości dla pacjentów i innych interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź www.ptcbio.com i śledź na Facebooku, X i LinkedIn.

    oświadczenie o przyszłości Niniejsza komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym oświadczenia dotyczące publikacji dotyczących stwierdzeń dotyczących reformy sądowej z 1995 r.. Perspektywy PTC, w tym w odniesieniu do oczekiwanego terminu badań klinicznych i badań, dostępności danych, zgłoszeń regulacyjnych i odpowiedzi, komercjalizacji i innych spraw w odniesieniu do jego produktów i kandydatów na produkty; Oczekiwania w odniesieniu do odległości, w tym termin komercjalizacji i potencjalnych decyzji regulacyjnych; Strategia PTC, przyszłe operacje, przyszła pozycja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty; oraz cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości mogą być identyfikowane słowami: „Wskazówka”, „plan”, „przewiduj,” „wierzyć”, „szacuj”, „oczekiwać”, „zamierza”, „może”, „potencjał”, „woli,„ ”,„ może ”,„ powinien, ”„ kontynuuj ”i podobne ekspresje.

    Rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia

    PTC mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub implikowanych przez oświadczenia dotyczące przyszłości, które składa w wyniku różnorodnych ryzyka i niepewności, w tym związanych z: wynikami wyceny, zasięgu i rembracji z trzecimi płatnikami dla PTC lub kandydatów na produkty, które kandydatów na PTC komercjalizuje lub mogą komercjalizować się w przyszłości; Oczekiwania w odniesieniu do odległości, w tym wszelkie zgłoszenia regulacyjne i potencjalne zatwierdzenia, komercjalizacja oraz potencjalne osiągnięcie kamieni milowych regulacyjnych i sprzedaży oraz płatności warunkowych, które PTC może być zobowiązany; znaczące skutki biznesowe, w tym skutki warunków przemysłu, rynku, gospodarki, politycznej lub regulacyjnej; zmiany podatków i innych przepisów, przepisów, stawek i polityk; kwalifikujący się baza pacjentów i potencjał komercyjny produktów i kandydatów na produkty PTC; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwoju; oraz czynniki omówione w sekcji „Czynniki ryzyka” najnowszego rocznego raportu PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka składanych od czasu do czasu w innych zgłoszeniach PTC w SEC. Zachęcamy do dokładnego rozważenia wszystkich takich czynników.

    Jak w przypadku każdego rozwoju farmaceutycznego, istnieje znaczące ryzyko w rozwoju, zatwierdzeniu regulacyjnym i komercjalizacji nowych produktów. Nie ma gwarancji, że jakikolwiek produkt otrzyma lub utrzyma zatwierdzenie regulacyjne na dowolnym terytorium lub okazuje się powodzeniem w handlu, w tym Sephience.

    Pojawiające się w przyszłości stwierdzenia zawarte w niniejszym dokumencie przedstawiają poglądy PTC tylko na dzień niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie podejmują ani nie planują zaktualizować ani zrewidować takich oświadczeń dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić rzeczywiste wyniki lub zmiany w planach, perspektywach, założeniach, szacunkach lub prognozach, lub innych okolicznościach, które wystąpiły niniejsze informacje prasowe, z wyjątkiem tego, że według prawa. Inc.

    Wysłano : 2025-07-29 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe