A FDA aprova a Sephience (Sepiapterin) para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria

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FDA aprova a sephience (Sepiapterin) para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria Sephience ™ (Sepiapterin) para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria (PKU). A aprovação inclui ampla rotulagem para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos 1 mês de idade e mais com PKU responsivo à sepiapterina.

"Estamos entusiasmados por ter atingido esse importante marco para os afetados pela PKU", disse Matthew B. Klein, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "A rotulagem ampla reflete o potencial da sefiência para atender à necessidade significativa não atendida de pacientes com PKU. Os dados clínicos da sefiência, juntamente com nossa experiência no lançamento de terapias de doenças raras, posicionam a sephience para se tornar o futuro padrão de atendimento. Nossos clientes experientes estão prontos para o fato de que as equipes estão prontas para trazer essa terapia e adultos com a PKU nos Estados Unidos, o mais rápido possível" " Fase 3 Estudo da Afenidade, bem como a durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extensão a longo prazo da Afenidade.

"A aprovação marca um marco emocionante para a comunidade da PKU", disse Catherine Warren, diretora executiva da Aliança Nacional da PKU. "Esse progresso traz esperança renovada e estamos ansiosos para ver o impacto positivo que essa nova opção de tratamento terá sobre o avanço dos cuidados e potencialmente melhorando a qualidade de vida de indivíduos de todas as idades e subtipos de PKU que respondem a essa terapia". A revisão dos pedidos de aprovação está em andamento em vários outros países, incluindo o Japão e o Brasil.

sobre sefiência (sepiapterina) A sefiência é indicada para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU). A Sephience é um precursor natural do co-fator enzimático BH4, um co-fator crítico da fenilalanina hidroxilase (HAP). Através de seu mecanismo de ação, a sefiência é capaz de reduzir efetivamente os níveis de fenilalanina sanguínea (PHE) e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU. A sephience é aprovada na área econômica européia e nos Estados Unidos.

Indicação A sefiência é indicada para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos 1 mês de idade e mais com fenilcetonuria responsiva à sepiapterina (PKU). A sephience deve ser usada em conjunto com uma dieta restrita à fenilalanina (PHE).

Informações importantes sobre segurança O tratamento com sephience deve ser dirigido por médicos conhecedores no gerenciamento da PKU. A resposta bioquímica à sefiência só pode ser determinada por um estudo terapêutico com um monitoramento cuidadoso do equilíbrio dietético e nutricional em andamento para garantir o controle adequado do PH. Eventos de sangramento, incluindo hematomas superficiais, sangramento prolongado e sangramento menstrual pesado ocorreram em pacientes tratados com sephience. Informe os pacientes sobre o risco de sangramento associado à sephience e faça com que os pacientes acompanhem seu profissional de saúde, caso ocorra um evento de sangramento. Considere a interrupção do tratamento com a sefiência em pacientes com sangramento ativo. Monitore os níveis de PHE no sangue durante o tratamento e modifique a dosagem da sefiência e/ou a ingestão de proteínas e PH da dieta, conforme necessário, para garantir o controle adequado do nível do sangue. O monitoramento sanguíneo frequente é recomendado na população pediátrica. Irritabilidade durante a co-administração com levodopa. Monitore os pacientes que estão recebendo levodopa quanto a alterações no status neurológico durante o tratamento com sephience.

Reações adversas As reações adversas mais comuns com a sefiência (≥2% e> placebo) foram diarréia, dor de cabeça, dor abdominal, hipofenilalaninemia, descoloração das fecas e fúmulos de inimigo, e a sinicato de inimigo e o uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de drogas e a droga de uso de fibes para uso da droga. redutase (dhfr) (por exemplo, trimetoprim, metotrexato, trimetrexato, pemetrexed, pralatrexato, raltitrexed e piritrexx) enquanto toma sephience. A administração concomitante de tais medicamentos pode reduzir o metabolismo da sepiapterina ao BH4. Se o uso concomitante não for evitável, monitore os níveis de sangue do sangue.

Sephience e inibidores de PDE-5 (por exemplo, sildenafil, vardenafil ou tadalafil) induzem vasorelaxação e podem reduzir a pressão arterial. Monitore sinais e sintomas de hipotensão.

Você também pode relatar eventos adversos diretamente ao FDA em 1–800 - FDA - 1088 ou www.fda.gov/medwatch. É causado por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para quebrar a fenilalanina (PHE). Se deixado não tratado ou mal gerenciado, o PHE - um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos - pode se acumular em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como incapacidade intelectual permanente, convulsões, desenvolvimento atrasado, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém -nascidos com PKU inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas são geralmente progressivos, e os danos causados por níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de PKU geralmente ocorre durante os programas de triagem recém -nascidos. Estima -se que 58.000 pessoas vivem com PKU globalmente.

sobre PTC Therapeutics, Inc. A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com distúrbios raros. A PTC está avançando um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre o PTC, visite www.ptcbio.com e siga no Facebook, X e LinkedIn. Para o PTC, inclusive com relação ao tempo esperado de ensaios e estudos clínicos, disponibilidade de dados, submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos em relação a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas em relação à sephience, incluindo o momento da comercialização e de possíveis decisões regulatórias; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras, "orientação", "plano", "antecipando", "acredite", "estimativa" "espera" "pretendendo" "pode" "" alvo "," "potencial" "iria" "" poderia "" poderia "" "," "continuar" e "expressões semelhantes.Os resultados reais, desempenho ou conquistas reais da

PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que isso faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de preços, cobertura e reembolso de negociações ou poderes de contas de futuros do PTC; Expectativas em relação à Sephience, incluindo quaisquer submissões regulatórias e aprovações em potencial, comercialização e possível realização de marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que o PTC possa ser obrigado a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças no imposto e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; Abordagem científica da PTC e progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do relatório anual mais recente do PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivados de tempos em tempos nos outros registros da PTC na SEC. Você deve considerar cuidadosamente todos esses fatores.

Como em qualquer farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receba ou mantenha a aprovação regulatória em qualquer território ou provará ter sucesso comercial, incluindo a sephience.

As declarações prospectivas contidas aqui representam as visualizações do PTC apenas a partir da data deste comunicado de imprensa e a PTC não realiza ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações nos planos, prospects, lisonns, lisonns, lison,

Postou : 2025-07-29 18:00

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