FDA aprobă sefiența (sepiapterină) pentru tratamentul copiilor și adulților care trăiesc cu fenilketonurie

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Sephience (Sepiapterin) pentru tratamentul copiilor și adulților care trăiesc cu fenilketonuria

Warren, N.J. (sepiapterină) pentru tratamentul copiilor și adulților care trăiesc cu fenilketonurie (PKU). Aprobarea include o etichetare largă pentru tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) la pacienții adulți și pediatrici cu o lună și mai mare cu PKU sensibil la sepiapterină

"Suntem încântați că am ajuns la această etapă importantă pentru cei afectați de PKU", a declarat Matthew B. Klein, M.D., directorul executiv al PTC Therapeutics. "Etichetarea largă reflectă potențialul de sefiență de a răspunde nevoii semnificative nesatisfăcute a pacienților cu PKU. Datele clinice de sefiență împreună cu expertiza noastră în lansarea terapiei pentru boli rare poziționează sefiența pentru a deveni standardul viitor de îngrijire. Studiul de afișare a fazei 3, precum și durabilitatea efectului tratamentului în studiul de extindere pe termen lung al afenității.

"Aprobarea marchează o etapă interesantă pentru comunitatea PKU", a spus Catherine Warren, directorul executiv al Alianței Naționale PKU. „Acest progres aduce speranță reînnoită și suntem dornici să vedem impactul pozitiv pe care această nouă opțiune de tratament îl va avea asupra avansului îngrijirii și îmbunătățirii potențiale a calității vieții pentru persoanele de toate vârstele și subtipurile PKU care răspund la această terapie. Revizuirea cererilor de aprobare este în desfășurare în mai multe alte țări, inclusiv Japonia și Brazilia.

despre sefiență (sepiapterină) sefiența este indicată pentru tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) la pacienții adulți și pediatrici cu fenilketonurie (PKU). Sefiența este un precursor natural al co-factorului enzimatic BH4, co-factor critic pentru fenilalanină hidroxilază (PAH). Prin mecanismul său de acțiune, sefiența este capabilă să reducă eficient nivelul de fenilalanină din sânge (PHE) și are potențialul de a trata o gamă largă de pacienți cu PKU. Sefiența este aprobată în zona economică europeană și în Statele Unite.

Indicație și informații importante privind siguranța

Indicația Sefiența este indicată pentru tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) la pacienții adulți și pediatrici cu o lună de vârstă și mai mare cu fenilketonurie sensibilă la sepiapterină (PKU). Sefiența trebuie să fie utilizată împreună cu o dietă cu fenilalanină (PHE).

Informații importante de siguranță Tratamentul cu sefiență ar trebui să fie direcționat de medici cunoscuți în gestionarea PKU. Răspunsul biochimic la sefiență poate fi determinat doar printr -un studiu terapeutic, cu o monitorizare atentă a echilibrului alimentar și nutrițional în curs de desfășurare pentru a asigura un control adecvat al PHE.

avertismente și precauții

  • sângerare crescută:

    sefiență poate crește riscul de sângerare. Evenimente de sângerare, inclusiv hematoame superficiale, sângerare prelungită și sângerare menstruală grea au apărut la pacienții tratați cu sefiență. Informați pacienții despre riscul de sângerare asociat cu sefiența și solicitați pacienților care urmează cu furnizorul lor de asistență medicală în cazul în care va apărea un astfel de eveniment de sângerare. Luați în considerare întreruperea tratamentului cu sefiența la pacienții cu sângerare activă.
  • hipofenilalaninemie: Unii pacienți pediatri care au primit sefiență au prezentat hipofenilaninemie. Monitorizați nivelul de PHE din sânge în timpul tratamentului și modificați doza de sefiență și/sau aportul de proteine dietetice și PHE, după cum este necesar, pentru a asigura un control adecvat al nivelului PHE din sânge. Frequent blood monitoring is recommended in the pediatric population.
  • Interaction with Levodopa: In a 10-year post-marketing safety surveillance program for a non-PKU indication using another drug that is a phenylalanine hydroxylase (PAH) activator, 3 patients with underlying neurological disorders experienced seizures, exacerbation of seizures, over-stimulation, and Iritabilitate în timpul administrației de co-administrare cu levodopa. Monitorizați pacienții care primesc levodopa pentru modificări ale stării neurologice în timpul tratamentului cu sefiență.

    • reacții adverse cele mai frecvente reacții adverse cu sefiența (≥2% și> placebo) au fost diaree, cefalee, dureri abdominale, hipofenilaninemie, decolorare fecală și dureri orofaringiene.

    interacțiuni de droguri evitați utilizarea concomitant a medicamentelor cunoscute pentru inhibit folate sinteze reductază (DHFR) (de exemplu, trimetoprim, metotrexat, trimetrexat, pemetrexed, pralatrexat, rantitrexed și piritrexim) în timp ce luau sefiență. Administrarea concomitentă a unor astfel de medicamente poate reduce metabolismul sepiapterinei la BH4. Dacă utilizarea concomitentă nu poate fi evitată, monitorizați nivelurile de sânge din sânge.

    sefiența și inhibitorii PDE-5 (de exemplu, sildenafil, vardenafil sau tadalafil) induc vasorelaxarea și pot reduce tensiunea arterială. Monitorizați semne și simptome de hipotensiune

    Puteți raporta, de asemenea, evenimente adverse direct la FDA la 1–800 - FDA - 1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    despre fenilketonuria fenilketonuria (PKU) este o boală metabolică rară, moștenită, care afectează creierul. Este cauzată de un defect al genei care ajută la crearea enzimei necesare pentru a descompune fenilalanina (PHE). Dacă este lăsat netratat sau slab gestionat, Phe - un aminoacid esențial găsit în toate proteinele și majoritatea alimentelor - se poate acumula până la niveluri dăunătoare din organism. Acest lucru provoacă dizabilități severe și ireversibile, cum ar fi dizabilitatea intelectuală permanentă, convulsii, dezvoltarea întârziată, pierderea memoriei și problemele comportamentale și emoționale. Nou -născuții cu PKU inițial nu au simptome, dar simptomele sunt de obicei progresive, iar daunele cauzate de nivelurile toxice ale PHE în primii ani de viață sunt ireversibile. Diagnosticul de PKU are loc de obicei în timpul programelor de screening nou -născut. Se estimează că 58.000 de persoane care trăiesc cu PKU la nivel global.

    Despre PTC Therapeutics, Inc. PTC este o companie biofarmaceutică globală dedicată descoperirii, dezvoltării și comercializării medicamentelor diferențiate clinic pentru copii și adulți care trăiesc cu tulburări rare. PTC avansează o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare, ca parte a misiunii sale de a oferi acces la tratamente de cea mai bună clasă pentru pacienții cu nevoi medicale nesatisfăcute. Strategia companiei este de a folosi expertiza științifică și infrastructura comercială globală pentru a optimiza valoarea pentru pacienți și alte părți interesate. To learn more about PTC, please visit www.ptcbio.com and follow on Facebook, X, and LinkedIn.

    Forward-Looking Statement This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this release, other than statements of historic fact, are forward-looking statements, including statements regarding: the future expectations, plans and perspective pentru PTC, inclusiv în ceea ce privește momentul preconizat al studiilor și studiilor clinice, disponibilitatea datelor, trimiterilor și răspunsurilor de reglementare, comercializarea și alte chestiuni în ceea ce privește produsele și candidații la produse; așteptări cu privire la sefiență, inclusiv calendarul comercializării și a deciziilor de reglementare potențiale; Strategia PTC, operațiunile viitoare, poziția financiară viitoare, veniturile viitoare, costurile proiectate; și obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele, „îndrumare”, „planifică”, „anticipați”, „credeți”, „estimare”, „așteptați”, „intenționează”, „mai”, „țintă”, „potențial”, „voință”, „ar putea”, „ar putea”, „ar trebui” ”,„ continuă ”și expresii similare.

    Rezultatele, performanța sau realizările reale ale PTC ar putea diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate prin declarații prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul prețurilor, acoperirii și rambursărilor negocierilor cu plăți terți pentru produsele PTC sau candidații de produse pe care PTC le-au comercializat sau pot comercializa în viitor; așteptări cu privire la sefiență, inclusiv orice trimitere de reglementare și aprobări potențiale, comercializarea și realizarea potențială a reperelor de reglementare și vânzări și plăți contingente pe care PTC le poate fi obligat să le efectueze; efecte semnificative de afaceri, inclusiv efectele industriei, pieței, condițiilor economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitului și a altor legi, reglementări, rate și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al candidaților la produse; Abordarea științifică a PTC și progresul dezvoltării generale; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent raport anual al PTC privind formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuși din când în când în celelalte înregistrări ale PTC la SEC. Sunteți solicitat să luați în considerare cu atenție toți acești factori.

    Ca în cazul oricărui farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea noilor produse. Nu există garanții că orice produs va primi sau menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv Sephience.

    Declarațiile prospective conținute aici reprezintă opiniile PTC doar de la data acestui comunicat de presă, iar PTC nu întreprinde sau intenționează să actualizeze sau să revizuiască astfel de declarații prospective pentru a reflecta rezultatele reale sau modificările planurilor, perspective, presupuneri, estimări sau proiecții sau alte circumstanțe care apar după data acestui declanșare, cu excepția faptului că este solicitat prin lege.

    Postat : 2025-07-29 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare