FDA одобряет Sephience (сепиаптерин) для лечения детей и взрослых, живущих с фенилкетонурией

Следите за Drugslib на

FDA одобряет Sephience (Sepiapterin) для лечения детей и взрослых, живущих с фенилкетонурией

Уоррен, Нью -Джерси, 28 июля 2025 года/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявил о том, что в положении в США и препарате (FDO) Adviciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencienciencience). (сепиаптерин) для лечения детей и взрослых, живущих с фенилкетонурией (PKU). Утверждение включает в себя широкую маркировку для лечения гиперфенилаланинемии (HPA) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 1 месяца и старше с чувствительным к сепиаптерину PKU.

«Мы рады, что достигли этой важной вехи для тех, кто пострадал от ПКУ», - сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, исполнительный директор PTC Therapeutics. «Широкая маркировка отражает потенциал сефиологии для удовлетворения значительной неудовлетворенной потребности пациентов с ПКУ. Клинические данные сефиологии наряду с нашим опытом в запуске редких заболеваний положения, чтобы стать будущим стандартом медицинской помощи. Наши опытные команды, сталкивающиеся с клиентами, готовы к тому, чтобы это лечебное одобрение и взрослые с ПКУ в соответствии с возможностью, а также на основе одобрения, а также на основе одобрения. Из исследования афленности фазы 3, а также долговечности эффекта лечения в исследовании долгосрочного расширения афленности.

«Утверждение знаменует собой захватывающую веху для сообщества PKU», - сказала Кэтрин Уоррен, исполнительный директор Национального альянса PKU. «Этот прогресс приносит обновленную надежду, и мы стремимся увидеть положительное влияние, которое этот новый вариант лечения окажет на развитие медицинской помощи и потенциально повышение качества жизни для людей всех возрастов и подтипов PKU, которые реагируют на эту терапию». Обзор заявок на утверждение продолжается в нескольких других странах, включая Японию и Бразилию.

о сефиологии (сепиаптерин) показана для лечения гиперфенилаланинемии (HPA) у взрослых и педиатрических пациентов с фенилкетонурией (PKU). Сефысенция является естественным предшественником ферментативного ко-фактора BH4, критического совместного фактора для фенилаланин-гидроксилазы (PAH). Благодаря своему механизму действия, Sephience способен эффективно снизить уровень фенилаланина в крови (PHE) и может лечить широкий диапазон пациентов с ПКУ. Sephience утвержден в Европейском экономическом районе и в Соединенных Штатах.

индикация , предназначена для лечения гиперфенилаланинемии (HPA) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 1 месяца и старше с сепиаптерином, чувствительной к фенилкетонурии (PKU). Сефысенность должна использоваться в сочетании с диетой фенилаланина (PHE).

Важная информация о безопасности лечение с помощью сефиологии должно быть направлено врачами, знающими в управлении ПКУ. Биохимический ответ на сефиологическую науку может быть определен только терапевтическим испытанием с тщательным мониторингом продолжающегося диетического и пищевого баланса, чтобы обеспечить адекватный контроль PHE.

предупреждения и меры предосторожности

  • Повышение кровотечения: sephience может увеличить риск, вызванное риску. У пациентов, получавших сефиологическую науку, кровоточащие события, в том числе поверхностные гематомы, длительное кровотечение и тяжелое менструальное кровотечение. Сообщите пациентам о риске кровотечения, связанного с сефиологией, и заставляйте пациентов наблюдать за их поставщиком медицинских услуг, если произойдет такое кровотечение. Рассмотрим прерывание лечения с сефиологией у пациентов с активным кровотечением. Следите за уровнями PHE в крови во время лечения и изменяйте дозировку сефиологии и/или пищевого белка и потребления PHE по мере необходимости, чтобы обеспечить адекватный контроль уровня PHE в крови. Частое мониторинг крови рекомендуется в педиатрической популяции. и раздражительность во время совместного введения с леводопой. Мониторинг пациентов, которые получают леводопу для изменений в неврологическом статусе во время лечения с сефиологией.

    • побочные реакции наиболее распространенными побочными реакциями с сефиологией (≥2% и> плацебо) были диарея, головная боль, боль в животе, гипофенилаланинемия, обесцвечивание фекалий и боли в ротофоринге. редуктаза (DHFR) (например, триметоприм, метотрексат, триметрексат, pemetRexed, pralatrexate, Raltitrexed и Piritrexime) при приеме починки. Сопутствующее введение таких лекарств может уменьшить метаболизм сепиаптерина до BH4. Если сопутствующее использование не подлежит избеганию, контролируйте уровни PHE в крови.

    ингибиторы Sephience и PDE-5 (например, силденафил, варденафил или тадалафил) вызывают вазорелаксацию и могут снизить кровяное давление. Мониторинг признаков и симптомов гипотонии.

    Для медицинской информации, жалоб на продукт или, чтобы сообщить о неблагоприятном событии, позвоните по телефону 1–866–562–4620 или по электронной почте по адресу [email protected].

    Вы также можете сообщить о побочных явлениях непосредственно с FDA в 1–800 -FDA -1088 или www.fda.gov/medwatch. Это вызвано дефектом в гене, который помогает создать фермент, необходимый для разрушения фенилаланина (PHE). Если не лечить или плохо управлять, PHE - незаменимая аминокислота, обнаруженная во всех белках и большинстве продуктов - может накапливаться до вредных уровней в организме. Это вызывает серьезные и необратимые нарушения, такие как постоянная интеллектуальная инвалидность, судороги, отсроченное развитие, потеря памяти, а также поведенческие и эмоциональные проблемы. У новорожденных с ПКУ первоначально не имеют никаких симптомов, но симптомы обычно прогрессируют, и повреждение, вызванные токсическими уровнями PHE в первые несколько лет жизни, необратимы. Диагностика PKU обычно происходит во время программ скрининга новорожденных. По оценкам, 58 000 человек, живущих с ПКУ во всем мире.

    о PTC Therapeutics, Inc. PTC - это глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, развитием и коммерциализацией клинически дифференцированных лекарств для детей и взрослых, живущих с редкими расстройствами. PTC продвигает надежный и диверсифицированный трубопровод преобразующих лекарств в рамках своей миссии по обеспечению доступа к лучшим в своем классе лечения для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Стратегия компании состоит в том, чтобы использовать его научную экспертизу и глобальную коммерческую инфраструктуру для оптимизации стоимости для пациентов и других заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о PTC, пожалуйста, посетите www.ptcbio.com и следуйте на Facebook, X и LinkedIn. Перспективы PTC, в том числе в отношении ожидаемого срока клинических испытаний и исследований, доступности данных, регулирующих представлений и ответов, коммерциализации и других вопросов в отношении его продуктов и кандидатов в продукты; Ожидания в отношении сефиологии, включая сроки коммерциализации и потенциальных регулирующих решений; Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты; и цели управления. Другие перспективные заявления могут быть определены словами «Руководство», «План», «Предвидеть», «верь», «Оценка», «Ожидайте», «намереваться», «может», «цель», «потенциал», «будет», «может», «может», «должен» продолжать »и аналогичные выражения.

    Фактические результаты, производительность или достижения PTC могут существенно отличаться от тех, которые выражаются или подразумеваются, что они предпринимают в результате различных рисков и неопределенности, в том числе связанных с: результатом цен, покрытия и возмещения выплат, с сторонними плательщиками для продуктов PTC или кандидатов на продукты, которые коммерциализируются PTC или могут коммертировать в будущем; Ожидания в отношении сефиологии, включая любые регулирующие представления и потенциальные одобрения, коммерциализацию и потенциальное достижение вехов регулирования и продаж и условных платежей, которые PTC может быть обязан сделать; значительные бизнес -последствия, в том числе влияние промышленности, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоге и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и кандидатов на продукты; Научный подход PTC и общий прогресс развития; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» в последнем годовом отчете PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, поданные время от времени в других заявках PTC в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно рассмотреть все такие факторы. Нет никаких гарантий, что какой -либо продукт будет получать или поддерживать одобрение регулирующих органов на любой территории, или окажется коммерчески успешным, включая Sephience.

    Заявления, содержащиеся в дальнейшем, представляют собой представления PTC только на дату настоящего пресс-релиза, а PTC не предпринимает и не планирует обновлять или пересмотреть какие-либо такие прогнозные заявления, чтобы отражать фактические результаты или изменения в планах, перспективах, допущениях, оценках или прогнозах или других обстоятельствах, возникающих после даты этого пресс-релиза, за исключением необходимого закона. INC.

    Опубликовано : 2025-07-29 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова