FDA, fenilketonüri ile yaşayan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için sephienti (sepiapterin) onaylar
FDA, fenilketonüri ile yaşayan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için Sephience'i (sepiapterin) onaylar
Warren, N.J., PTC Therapeutics, Inc., Inc. (sepiapterin) fenilketonüri (PKU) ile yaşayan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için. Onay, 1 aylık ve daha büyük, sepiapterin duyarlı PKU ile yetişkin ve pediatrik hastalarda hiperfenilalaninemi (HPA) tedavisi için geniş etiketlemeyi içerir.
PTC Therapeutics CEO'su M.D. Matthew B. Klein. "Geniş etiketleme, PKU hastalarının önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyacını karşılama potansiyelini yansıtmaktadır. Sephence klinik verileri, nadir hastalık tedavilerini başlatma konusundaki uzmanlığımızın yanı sıra gelecekteki bakım standardı olmak için konumlandırma konumu. Deneyimli müşteri yüzleşen ekipler, bu terapiyi Amerika Birleşik Devletleri'nde PKU'lu PKU'lu PKU'ya ve kanıtı, açıklamaya uygun olarak getirmeye hazırdır. Afenite uzun vadeli uzatma çalışmasında Faz 3 Eşitlik Denemesi ve tedavi etkisinin dayanıklılığı.
"Onay PKU topluluğu için heyecan verici bir kilometre taşına işaret ediyor," dedi Ulusal PKU Alliance genel müdürü Catherine Warren. "Bu ilerleme yenilenmiş umut getiriyor ve bu yeni tedavi seçeneğinin bakımı ilerletme ve potansiyel olarak bu terapiye yanıt veren her yaştan ve PKU alt tiplerinden bireyler için yaşam kalitesini iyileştirme üzerindeki olumlu etkiyi görmeye hevesliyiz." Japonya ve Brezilya dahil olmak üzere diğer bazı ülkelerde onay başvurularının gözden geçirilmesi devam etmektedir.
Sephence (sepiapterin) hakkında Fenilketonürili (PKU) pediatrik hastalarda hiperfenilalaninemi (HPA) tedavisi için sephence belirtilmiştir. Sephence, fenilalanin hidroksilaz (PAH) için kritik bir ko-faktör olan enzimatik ko-faktör BH4'ün doğal bir öncüsüdür. Etki mekanizması yoluyla, sephence kan fenilalanin (PHE) seviyelerini etkili bir şekilde azaltabilir ve çok çeşitli PKU hastalarını tedavi etme potansiyeline sahiptir. SEPHIENTE Avrupa Ekonomik Bölgesi ve Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmıştır.
endikasyon Sephence, 1 aylık ve sepiapterin duyarlı fenilketonüri (PKU) olan yetişkin ve pediatrik hastalarda hiperfenilalanineminin (HPA) tedavisi için belirtilmiştir. Sephence, bir fenilalanin (PHE) kısıtlı diyetle birlikte kullanılmalıdır.
Önemli Güvenlik Bilgileri Sephence ile tedavi, PKU yönetiminde bilgili doktorlar tarafından yönlendirilmelidir. Biyokimyasal yanıt, yeterli PHE kontrolünü sağlamak için devam eden diyet ve beslenme dengesinin dikkatli bir şekilde izlenmesi ile terapötik bir çalışma ile belirlenebilir. Sephence ile tedavi edilen hastalarda yüzeysel hematomlar, uzun süreli kanama ve ağır adet kanama dahil kanama olayları meydana gelmiştir. Sephence ile ilişkili kanama riski hakkında hastaları bilgilendirin ve böyle bir kanama olayı meydana gelmesi durumunda hastaların sağlık hizmeti sağlayıcısını takip etmelerini sağlayın. Aktif kanaması olan hastalarda sephence ile tedavinin kesintisini düşünün. Tedavi sırasında kan PHE seviyelerini izleyin ve yeterli kan PHE seviyesi kontrolünü sağlamak için gerektiğinde sephence ve/veya diyet proteini ve PHE alımının dozajını değiştirin. Pediatrik popülasyonda sık kan izleme önerilir. Levodopa ile birlikte uygulama sırasında sinirlilik. Sephence ile tedavi sırasında nörolojik durumdaki değişiklikler için levodopa alan hastaları izleyin.
advers reaksiyonlar Sephence (≥% 2 ve plasebo) ile en yaygın advers reaksiyonlar ishal, baş ağrısı, karın ağrısı, hipofenilalaninemi, dışkı renk değişikliği ve orofarnaal ağrı. Redüktaz (DHFR) (örn. Trimetoprim, metotreksat, trimetreksat, pemetrexed, pralatrexat, raltitrexed ve piritrexim). Bu tür ilaçların eşzamanlı olarak uygulanması sepiapterin metabolizmasını BH4'e düşürebilir. Eşzamanlı kullanım önlenemezse, kan phe seviyelerini izleyin.
Sephence ve PDE-5 inhibitörleri (örneğin sildenafil, vardenafil veya tadalafil) vazorelaksasyona neden olur ve kan basıncını azaltabilir. Hipotansiyon belirtileri ve semptomları için izleyin.
1–800 - FDA - 1088 veya www.fda.gov/medwatch'da doğrudan FDA'ya advers olayları bildirebilirsiniz. Gente fenilalanini (PHE) parçalamak için gereken enzimi yaratmaya yardımcı olan bir kusurdan kaynaklanır. Tedavi edilmez veya kötü yönetilirse, tüm proteinlerde ve çoğu gıdada bulunan bir esansiyel amino asit olan PHE, vücuttaki zararlı seviyelere dayanabilir. Bu, kalıcı zihinsel engellilik, nöbetler, gecikmiş kalkınma, hafıza kaybı ve davranışsal ve duygusal problemler gibi şiddetli ve geri döndürülemez engellere neden olur. PKU'lu yenidoğanların başlangıçta herhangi bir semptomu yoktur, ancak semptomlar genellikle ilerleyicidir ve yaşamın ilk birkaç yılında toksik PHE seviyelerinin neden olduğu hasar geri döndürülemezdir. PKU tanısı genellikle yenidoğan tarama programları sırasında gerçekleşir. Küresel olarak PKU ile yaşayan tahmini 58.000 kişi var.
Hakkında PTC Therapeutics, Inc. PTC, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlama misyonunun bir parçası olarak, dönüştürücü ilaçların sağlam ve çeşitlendirilmiş bir boru hattını ilerletiyor. Şirketin stratejisi, hastalar ve diğer paydaşlar için değeri optimize etmek için bilimsel uzmanlığını ve küresel ticari altyapısını kullanmaktır. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen www.ptcbio.com adresini ziyaret edin ve Facebook, X ve LinkedIn. klinik çalışmaların ve çalışmaların beklenen zamanlaması, verilerin mevcudiyeti, düzenleyici başvurular ve yanıtlar, ticarileştirme ve ürünleri ve ürün adaylarına ilişkin diğer konular da dahil olmak üzere PTC beklentileri; ticarileştirme zamanlaması ve potansiyel düzenleyici kararlar da dahil olmak üzere SEPHIENT ile ilgili beklentiler; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki finansal pozisyon, gelecekteki gelirler, öngörülen maliyetler; ve yönetimin hedefleri. Diğer ileriye dönük ifadeler, "rehberlik", "plan", "beklenti", "inan", "tahmin", "bekleme", "niyet," "Mayıs" "hedefi," "potansiyel", "irade," "," "olabilir", "" devam etmek, "ve benzer ifadelerle tanımlanabilir. PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, PTC'nin ürünleri veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeme yapanların sonucu, kapsam ve geri ödeme müzakereleri, PTC'nin ürünleri veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeme yapanların sonucu, kapsam ve geri ödeme müzakereleri ile ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; Herhangi bir düzenleyici sunum ve potansiyel onaylar, ticarileştirme ve düzenleyici ve satış kilometre taşlarının potansiyel elde edilmesi ve PTC'nin yapmak zorunda olabileceği koşullu ödemeler; Sanayi, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer yasalar, düzenlemeler, oranlar ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünleri ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim ilerlemesi; ve PTC'nin Form 10-K hakkındaki en son yıllık raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörler ve PTC'nin SEC ile diğer dosyalarında zaman zaman açılan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Tüm bu faktörleri dikkatlice ele almanız istenir. Herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede düzenleyici onay alacağı veya sürdüreceği veya Sephence dahil olmak üzere ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur. Burada yer alan ileriye dönük ifadeler, PTC'nin yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle görüşlerini temsil etmektedir ve PTC, gerçek sonuçları veya planlarda, beklentiler, varsayımlar, tahminler veya projeksiyonlardaki değişiklikleri yansıtacak herhangi bir ileriye dönük beyan veya revize etmeyi veya revize etmeyi veya bu basın bülteninin tarihinden sonra meydana gelen diğer koşulları yansıtmayı veya revize etmeyi planlamaz veya gözden geçirmez. Inc. Gönderildi : 2025-07-29 18:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler