FDA затверджує сефенцію (сепіаптерін) для лікування дітей та дорослих, які живуть з фенілкетонурією

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує сефенсію (сепіаптерін) для лікування дітей та дорослих, які проживають з фенілкетонурією

Warren, N.J., 28 липня 2025 р./Prnewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (сепіаптерін) для лікування дітей та дорослих, які живуть з фенілкетонурією (ПКУ). Затвердження включає широке маркування для лікування гіперфенілаланінемії (HPA) у дорослих та педіатричних пацієнтів 1 місяць та старше з сепіаптерином, що реагує на ПКУ.

4 "Широке маркування відображає потенціал сефенції для задоволення значної незадоволеної потреби хворих на ПКУ. Клінічні дані сефінгу разом із нашим досвідом у запуску позиції рідкісних захворювань, щоб стати майбутнім стандартом догляду. Наші досвідчені команди, що стоять перед клієнтами, готові донести цю терапію до дітей та дорослих із ПКУ, що базуються на рівні, що базуються на рівні. Випробування фази 3 фази, а також довговічність ефекту від лікування в довгостроковому дослідженні попелиці.

"Затвердження відзначає захоплюючу віху для громади ПКУ", - сказала Кетрін Уоррен, виконавчий директор Національного альянсу ПКУ. "Цей прогрес приносить нову надію, і ми прагнемо бачити позитивний вплив, що цей новий варіант лікування матиме на просування догляду та потенційно покращення якості життя людей різного віку та підтипів ПКУ, які реагують на цю терапію." Огляд заявок на затвердження триває в кількох інших країнах, включаючи Японію та Бразилію.

про сефенцію (сепіаптерин) sephience показано для лікування гіперфенілаланінемії (HPA) у дорослих та педіатричних пацієнтів з фенілкетонурією (ПКУ). Сефенція є природним попередником ферментативного ко-фактора BH4, критичного ко-фактора для фенілаланіну гідроксилази (ПАВ). Завдяки своєму механізму дії Sephience здатний ефективно знижувати рівень фенілаланіну в крові (PHE) і має потенціал для лікування широкого спектру пацієнтів з ПКУ. Сефенція затверджується в Європейській економічній сфері та США.

індикація та важлива інформація про безпеку

вказівка sephience показана для лікування гіперфенілаланінемії (HPA) у дорослих та педіатричних пацієнтів 1 місяць і старше з сепіаптерином, що реагує на фенілкетонурію (ПКУ). Сефенція повинна використовуватися разом із дієтою фенілаланіну (PHE).

Важлива інформація про безпеку Лікування за допомогою сефенції повинна керувати лікарями, обізнаними в управлінні ПКУ. Біохімічна реакція на сефенцію може бути визначена лише терапевтичним випробуванням з ретельним моніторингом постійного харчового та харчового балансу для забезпечення належного контролю PHE.

попередження та запобіжні заходи

збільшується підвищення крові: Sephience може збільшити ризик крові. Події кровотечі, включаючи поверхневі гематоми, тривала кровотеча та сильна менструальна кровотеча у пацієнтів, які отримували сефенцію. Повідомте пацієнтів про ризик кровотечі, пов’язаного з сефенцією, та пацієнти, які слідкують за своїм постачальником медичних послуг, якщо така подія кровотечі відбудеться. Розглянемо переривання лікування з сефінцією у пацієнтів з активною кровотечею.
  • гіпофенілаланінемія: Деякі педіатричні пацієнти, які отримували сефенцію, зазнали гіпофенілаланінемії. Моніторинг рівня PHE в крові під час лікування та модифікуйте дозування сефінійного та/або дієтичного білка та споживання PHE, як потрібно для забезпечення належного контролю рівня рівня в крові. Frequent blood monitoring is recommended in the pediatric population.
  • Interaction with Levodopa: In a 10-year post-marketing safety surveillance program for a non-PKU indication using another drug that is a phenylalanine hydroxylase (PAH) activator, 3 patients with underlying neurological disorders experienced seizures, exacerbation of seizures, over-stimulation, and дратівливість під час спільного введення з леводопою. Моніторинг пацієнтів, які отримують леводопу на зміну неврологічного статусу під час лікування з сефенцією.

    • побічні реакції найпоширеніші побічні реакції з сефенцією (≥2% та> плацебо) були діареєю, головним болем, болем у животі, гіпофенілаланінемією, знебарвленням калу та орофарингеальним болем. Редуктаза (DHFR) (наприклад, триметоприм, метотрексат, триметрексат, пеметексед, пралатрексат, ральтітексед і пірітексим) під час прийому сефенції. Супутнє введення таких препаратів може зменшити метаболізм сепіаптерину до BH4. Якщо супутнє використання не можна уникнути, стежте за рівнем PHE в крові.

    інгібітори Sephience та PDE-5 (наприклад, силденафіл, варденафіл або тадалафіл) індукують вазорелаксацію і можуть знижувати артеріальний тиск. Стежте за ознаками та симптомами гіпотензії.

    Для медичної інформації, скарг на продукцію або для повідомлення про несприятливість, будь ласка, зателефонуйте за номером 1–866–562–4620 або електронною поштою [email protected].

    Ви також можете повідомити про несприятливі події безпосередньо FDA на 1–800 - FDA - 1088 або www.fda.gov/medwatch.

    про фенілкетонурії фенілкетонурія (PKU) - рідкісна, успадкована метаболічна хвороба, яка впливає на мозок. Він викликаний дефектом гена, який допомагає створити фермент, необхідний для руйнування фенілаланіну (PHE). Якщо їх не лікувати або погано керовано, PHE - незамінна амінокислота, виявлена у всіх білках та більшості продуктів - може накопичити до шкідливих рівнів в організмі. Це спричиняє сильні та незворотні ваді, такі як постійна інтелектуальна інвалідність, судоми, затримка розвитку, втрата пам’яті та поведінкові та емоційні проблеми. Новонароджені з ПКУ спочатку не мають жодних симптомів, але симптоми зазвичай прогресуючі, а пошкодження, спричинені токсичними рівнями PHE в перші кілька років життя, є незворотним. Діагностика ПКУ зазвичай відбувається під час програм скринінгу новонароджених. За оцінками, 58 000 людей, які живуть з ПКУ в усьому світі.

    про PTC Therapeutics, INC. PTC - це глобальна біофармацевтична компанія, присвячена відкриттю, розвитку та комерціалізації клінічно диференційованих лікарських засобів для дітей та дорослих, які живуть з рідкісними розладами. PTC просуває надійний та диверсифікований трубопровід трансформативних лікарських засобів як частини своєї місії забезпечити доступ до найкращих класів лікування для пацієнтів з незадоволеними медичними потребами. Стратегія компанії полягає у використанні її наукової експертизи та глобальної комерційної інфраструктури для оптимізації цінності для пацієнтів та інших зацікавлених сторін. To learn more about PTC, please visit www.ptcbio.com and follow on Facebook, X, and LinkedIn.

    Forward-Looking Statement This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this release, other than statements of historic fact, are forward-looking statements, including statements regarding: the future expectations, plans and prospects для PTC, включаючи очікувані терміни клінічних випробувань та досліджень, наявність даних, регуляторних подань та відповідей, комерціалізації та інших питань щодо його продуктів та кандидатів на продукцію; очікування стосовно сефінгу, включаючи терміни комерціалізації та потенційні регуляторні рішення; Стратегія PTC, майбутні операції, майбутнє фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати; та цілі управління. Інші перспективні твердження можуть бути визначені словами, "керівництво", "план", "передбачити", "повірте", "оцінка", "очікувати", "намір", "травень", "ціль", "потенціал", "воля", "" може "," повинно "," продовжити "та подібні вирази.

    фактичні результати, результати чи досягнення PTC можуть суттєво відрізнятися від результатів, виражених або побічних за допомогою перспективних заяв, які він робить внаслідок різноманітних ризиків та невизначеностей, включаючи ті, що стосуються: результати ціноутворення, покриття та відшкодування переговорів із третіми сторонами для продуктів PTC або виробництва кандидатів, які комерціалізують або можуть комерціалізувати в майбутньому; Очікування стосовно сефінгу, включаючи будь -які регуляторні подання та потенційні схвалення, комерціалізацію та потенційні досягнення регуляторних та продажів та умовних платежів, які PTC може бути зобов'язаний здійснити; значні ділові наслідки, включаючи наслідки промисловості, ринкових, економічних, політичних чи регуляторних умов; зміни податку та інших законів, правил, ставок та політики; Придатна база пацієнтів та комерційний потенціал продуктів та кандидатів на продукцію PTC; Науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; та фактори, обговорені в розділі "Фактори ризику" останнього щорічного звіту PTC у формі 10-К, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, подані час від часу в інших поданнях PTC до SEC. Вам закликають ретельно розглянути всі такі фактори.

    Як і у будь -яких фармацевтичних препаратах, існують значні ризики в розробці, затвердженні регуляторних норм та комерціалізації нових продуктів. Немає гарантій, що будь -який продукт отримає або підтримуватиме регуляторне затвердження на будь -якій території, або виявиться комерційно успішним, включаючи Sephience.

    Перспективні заяви, що містяться в цьому документі, представляють погляди PTC лише станом на дату цього прес-релізу, і PTC не здійснює і не планує оновлювати або переглянути будь-які такі перспективні заяви, щоб відобразити фактичні результати або зміни в планах, перспективах, припущеннях, оцінках або прогнозах або інших обставин, що відбуваються після дати цього преси, за винятком випадків.

    Опубліковано : 2025-07-29 18:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова