يوافق FDA على SkyTrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) للعلاج كل أسبوع للبالغين الذين يعانون من نقص هرمون النمو

اتبع Drugslib على

كوبنهاغن ، الدنمارك ، 28 يوليو ، 2025 (غلوب نيوزور)-أعلنت Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد وافقت على استبدال Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD ؛ تم تطوير الاضطراب الناتج عن انخفاض أو فقدان الإنتاج الكلي لإنتاج هرمون النمو. Lonapegsomatropin (المعتمدة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في عام 2021 لعلاج Pediatric GHD) هو ندوة من Somatropin (هرمون النمو البشري ، أو هرمون النمو) التي تُدار مرة واحدة أسبوعيًا ، وتوفير الإفراج المستمر للبالغين ، أو غير المعدّل ، أو غير المعدلة. تجربة سريرية (مزدوجة التعمية) التي تسيطر عليها وهمي (مزدوجة التعمية) وتجهيزها النشط (مفتوح التسمية) والتي قارنت فعالية وسلامة هرمون النمو الأسبوعي عبر هرمون النمو الأسبوعي مع سوماتوبين يومي ودوماتوبين يومي مع البالغين مع GHD.

"تكوين الجسم غير الطبيعي ، دسليبيدميا ، ومقاومة الأنسولين التي هي السمات المميزة لـ GHD البالغة تهم الأفراد المصابين بمضاعفات طبية خطيرة مثل متلازمة التمثيل الغذائي ، وزيادة خطر الإصابة بالأوعية الدموية ، على الرغم من وجود جودة في مجال الأوعية الدموية ، على الرغم من ذلك ، كان هناك عدوى من الذبابة في السجن. وقال كيفن يوين ، دكتوراه في الطب ، معهد بارو للأعصاب ، كلية الطب بجامعة أريزونا وكلية الطب بجامعة كريتون في فينيكس ، أريزونا ، إن مستوى الرعاية لأكثر من 25 عامًا لا يزال يمثل مشكلة. "ليس من المستغرب أن يبحث المرضى عن نظام علاج أقل مرهقة ، ومن المتوقع أن يساعد خيار علاج جديد مثل SkyTrofa ، مع الحقن لمدة أسبوع واحد وإصداره الفريد من Somatropin غير المعدلة ، على تحسين كل من الالتزام الواقعي والنتائج في العالم ، ونحن في الفيزياء. وقال جان ميكيلسن ، الرئيس والمدير التنفيذي في Ascendis Pharma: "توافر الولايات المتحدة لعلاج البالغين الذين يبدأون العلاج أو التحول من علاج هرمون النمو آخر". "هذا المعلم المهم هو الأول من بين العديد من التوسعات المخططة لدعم هدفنا في أن نصبح شركة الأمراض النادرة الرائدة في الغدد الصماء."

معلومات السلامة المهمة واستخداماتها

SkyTrofa هي دواء وصفة طبية يستخدم لـ:

  • استبدال هرمون النمو لدى الأطفال البالغين أو القديم الذين يزنون على الأقل 26 رطلاً (11.5 كيلوجرامًا) مع النمو الهائل (GHD) نقص الهرمونات (GHD)

    • لا تأخذ SkyTrofa إذا:

  • لديك مرض بالغ الأهمية الناجم عن أنواع معينة من جراحة القلب أو المعدة ، أو الصدمة أو مشاكل التنفس
  • أنت تعاني من حساسية من السود. الأورام
  • لديك أنواع معينة من مشاكل العين الناتجة عن مرض السكري
  • أنت طفل مصاب بمتلازمة برادر وليلي يعاني من السمنة المفرطة أو يعاني من مشاكل في التنفس بما في ذلك توقف التنفس في النوم (تتوقف عن الحمل أو الخطة كل ما في الحمل ، أو حوله عن الحمل ، أو حوله. الأدوية التي تتناولها. قد يؤثر Skytrofa على كيفية عمل الأدوية الأخرى ، وقد تؤثر الأدوية الأخرى على كيفية عمل SkyTrofa.

    ما هي الآثار الجانبية المحتملة لـ SkyTrofa؟

    قد تسبب SkyTrofa آثارًا جانبية خطيرة ، بما في ذلك:

  • تفاعلات تحسس خطيرة. احصل على مساعدة طبية على الفور إذا كان لديك تورم في الوجه أو الفم أو اللسان أو الحلق أو المتاعب في التنفس
  • خطر كبير من الوفاة لدى الأشخاص الذين لديهم أمراض خطيرة بسبب جراحة القلب أو في المعدة ، أو الصدمة ، أو الصدمة ، أو مشاكل التنفس الخطيرة
  • زيادة خطر نمو الورم أو السرطان المتزايد أو زيادة خطر الإصابة بالسرطان أو العودة إلى الدماغ. المشاكل
  • سيحتاج مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إلى مراقبة نمو ورم أو سرطان. اتصل بمزود الرعاية الصحية الخاص بك إذا كنت قد بدأت في إجراء تغييرات مفاجئة في السلوك أو الصداع أو مشاكل الرؤية أو التغييرات في الشامات أو العلامات أو لون البشرة
  • جديد أو متدهور في السكر في الدم أو مرض السكري. قد تحتاج نسبة السكر في الدم إلى مراقبة أثناء العلاج باستخدام Skytrofa
  • زيادة في الضغط في الجمجمة. اتصل بمزود الرعاية الصحية الخاص بك إذا تحدث الصداع أو مشاكل العين أو الغثيان أو القيء
  • الكثير من السوائل في الجسم (الاحتفاظ بالسوائل). اتصل بمزود الرعاية الصحية الخاص بك إذا لاحظت تورم في اليدين والقدمين ، أو الألم في المفاصل أو العضلات ، أو مشاكل الأعصاب التي تسبب الألم أو الحرق أو الوخز في اليدين والذراعين والساقين والقدمين
  • في هرمون يسمى الكورتيزول. سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات دم للتحقق من مستويات الكورتيزول
  • في انخفاض مستويات هرمون الغدة الدرقية. قد تؤثر انخفاض مستويات هرمون الغدة الدرقية على مدى عمل SkyTrofa. سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات دم للتحقق من مستويات هرمون الغدة الدرقية
  • آلام الورك والركبة أو عرج عند الأطفال (epiphysis الفخذي الرأسمالي). قد يؤدي هذا إلى حالة خطيرة حيث تموت أنسجة العظام بسبب نقص إمدادات الدم (تنخر العظم). احصل على مساعدة طبية على الفور للأطفال الذين يطورون عرجًا أو يعانون من آلام الورك أو الركبة
  • تفاقم انحناء العمود الفقري في الأطفال (الجنف)
  • ألم شديد في البطن. هذا يمكن أن يكون علامة على التهاب البنكرياس. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن أي ألم جديد في البطن
  • فقدان الدهون وضعف الأنسجة في منطقة الجلد التي تُحققها أنت أو طفلك. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول تدوير المناطق التي يتم فيها حقن SkyTrofa
  • خطر كبير من الوفاة المفاجئة لدى الأطفال المصابين بمتلازمة برادر وليلي الذين يعانون من السمنة المفرطة أو يعانون من مشاكل في التنفس ، بما في ذلك توقف التنفس في النوم
  • في الفوسفات ، فوسفاتاز القهول ، ومستويات البارثيون في الدم. سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات دم للتحقق من هذا

    • تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Skytrofa عند الأطفال: العدوى الفيروسية ، والحمى ، والسعال ، والغثيان والقيء ، والنزيف ، والإسهال ، وألم منطقة المعدة ، وآلام المفاصل ، والتهاب المفاصل

    الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للبالغين في البالغين: هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لـ SkyTrofa. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يتم تشجيعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى FDA على 1-800 FDA-1088 أو في www.fda.gov/medwatch . يمكنك أيضًا الإبلاغ عن آثار جانبية لـ Ascendis Pharma في 1-844-442-7236.

    حول Ascendis Pharma A/S Ascendis هي شركة عالمية Biuphaceutal Flatform على تطبيقنا على توحيد النجوم. تسترشد بقيمنا الأساسية للمرضى والعلوم والعاطفة ، واتباع خوارزميةنا لابتكار المنتجات ، نطبق Transcon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات أفضل في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. يقع مقر Ascendis في كوبنهاغن ، الدنمارك ولديه مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. يرجى زيارة AscendiSpharma.com لمعرفة المزيد.

    عبارات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر كبيرة وشكوك. جميع العبارات ، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية ، المدرجة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بعمليات Ascendis المستقبلية وخططها وأهداف الإدارة هي بيانات تطلعية. تتضمن أمثلة على هذه العبارات ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة بـ (1) خطط Ascendis لبدء تجربة السلة لـ ISS ، ونقص SHOX ، ومتلازمة تيرنر ، و SGA ، وكذلك تجارب العلاج الجمع في ACHONDROPLASIA و HYPOCHONDROPLASIA ، في Q4 2025 ، (II) Skytrofa. توسعات الملصقات لـ Skytrofa ، (IV) هدف Ascendis المتمثل في أن تصبح شركة الأمراض النادرة الرائدة في مجال الغدد الصماء ، (V) قدرة Ascendis على تطبيق منصة تكنولوجيا Transcon الخاصة بها لإحداث تغيير ذي معنى للمرضى ، (VI) Ascendis لتطبيق تقنيات TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات أفضل في الفئة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. قد لا يحقق Ascendis في الواقع الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التوقعات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية ويجب ألا تعتمد على هذه البيانات التطلعية. يمكن أن تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والتوقعات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية. يمكن أن تتسبب العوامل المهمة المختلفة في اختلاف نتائج أو أحداث فعلية ماديًا عن البيانات التطلعية التي تصدرها Ascendis ، بما في ذلك ما يلي: الاعتماد على الشركات المصنعة للأطراف الثالثة والموزعين ومقدمي الخدمات لمنتجات Ascendis ومرشحو المنتجات ؛ ينتج عن السلامة أو الفعالية غير المتوقعة برامج تطوير Ascendis أو منتجات السوق ؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة بتسويق أي منتجات Ascendis المعتمدة ؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة ببرامج تنمية Ascendis ؛ البيع غير المتوقع والنفقات العامة والإدارية ونفقات البحث والتطوير الأخرى وأعمال الصعود بشكل عام ؛ التأخير في تطوير برامجها المتعلقة بالتصنيع والمتطلبات التنظيمية وسرعة توظيف المريض أو غيرها من التأخير غير المتوقع ؛ قدرة Ascendis على الحصول على تمويل إضافي ، إذا لزم الأمر ، لدعم أنشطتها التجارية ؛ تأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية والامتثال والاجتماعية والتجارية الدولية ، بما في ذلك التعريفات والسياسات التجارية. للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المعبر عنها في هذه البيانات التطلعية ، وكذلك المخاطر المتعلقة بأعمال Ascendis بشكل عام ، انظر التقرير السنوي لـ Ascendis حول النموذج 20-F مع لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) في 12 فبراير 2025 ، و Ascendis المقدمة من التقارير المستقبلية الأخرى المقدمة مع SEC ، لا تعكس البيانات التطلعية التأثير المحتمل لأي ترخيص مستقبلي ، أو تعاون ، أو عمليات استحواذ ، أو عمليات الدمج ، أو التصرفات ، أو المشاريع المشتركة ، أو الاستثمارات التي قد تدخلها أو تقوم بها. لا يتحمل Ascendis أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

    * ISS = نقص القنوات القصيرة للاعتلال الكهروضوئي = deficiencysga القصيرة التي تحتوي على القامة = صغير لعمر الحمل

    المصدر: Ascendis Pharma

    نشر : 2025-07-29 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية