FDA schvaluje Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) pro jednou týdně léčbu dospělých s nedostatkem růstového hormonu

Kodaň, Dánsko, 28. července 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) dnes oznámila, že americký potravinářský a léčivý administrativu (FDA) schválil Skytrofa (LonapegsoMatropin-Tcd; vyvinutý jako transcon HGH) pro výměnu endogenního růstu (lonapegsomatropin-tcg; Vzácná porucha vyplývající ze snížené nebo celkové ztráty produkce růstového hormonu. Lonapegsomatropin (schválený FDA v roce 2021 v roce 2021 pro léčbu dětského GHD) je proléč somatropinu (lidský růstový hormoón nebo HGH) podávaný jednou týdně, což poskytuje trvalé uvolňování aktivního, nemodifikovaného somatropinu. Placebem kontrolovaná (dvojitě slepá) a aktivní kontrolovaná (otevřená) klinická studie, která porovnávala účinnost a bezpečnost týdenního transcon hGH s týdenním placebem a denní somatropin u dospělých s GHD.

“The abnormal body composition, dyslipidemia, and insulin resistance that are the hallmarks of adult GHD predispose affected individuals to serious medical complications such as metabolic syndrome, increased cardiovascular risk, and impaired quality of life – including cognitive dysfunction, depression, anxiety, sleep disturbance, and reduced physical and mental drive. Despite this, adherence to daily somatropin injections that have been the Standard péče o více než 25 let zůstává problémem, “řekl Kevin Yuen, M.D., Neurologický institut Barrow, University of Arizona College of Medicine a Creighton University School of Medicine ve Phoenixu v Arizoně. “It is no surprise that patients are looking for a less burdensome treatment regimen, and a new treatment option such as Skytrofa, with once-weekly injection and its unique release of unmodified somatropin, is expected to help improve both real-world adherence and overall outcomes.”

“Our market research shows Skytrofa is the treatment of choice for pediatric GHD among patients and physicians, and we are pleased to expand its Dostupnost ve Spojených státech pro léčbu dospělých iniciujících terapii nebo přechod z jiné terapie růstového hormonálního terapie, “řekl Jan Mikkelsen, prezident a generální ředitel Ascendis Pharma. „Tento důležitý milník je první z mnoha plánovaných rozšíření štítků, které podporují náš cíl stát se přední společností endokrinologie vzácných onemocnění.“

Důležité bezpečnostní informace a použití

Skytrofa je lék na předpis používaný pro:

  • Nahrazení růstového hormonu u dětí 1 rok nebo starší u dospělých s růstem s růstem s růstem na růstu s růstem a dospělým s rostoucími napětí Nedostatek hormonů (GHD)
  • Neberejte Skytrofa If:

  • Máte kritickou nemoc způsobenou určitými typy operace srdce nebo žaludku, traumatem nebo dýchacími problémy
  • Nádory
  • Máte určité typy očních problémů způsobených diabetes
  • Jste dítě se syndromem Prader-Williho, který je vážně obézní nebo má problémy s dýcháním, včetně spánkové apnoe (krátce zastaví dýchání během spánku) léky, které užíváte. Skytrofa může ovlivnit to, jak fungují jiné léky, a další léky mohou ovlivnit to, jak Skytrofa funguje.

    Jaké jsou možné vedlejší účinky Skytrofa?

    Skytrofa může způsobit vážné vedlejší účinky, včetně:

  • závažné alergické reakce. Get medical help right away if you have swelling of the face, mouth, tongue, or throat or trouble breathing
  • high risk of death in people who have critical illnesses caused by heart or stomach surgery, trauma, or serious breathing problems
  • increased risk of growth of an existing tumor or cancer, or increased risk of a previous tumor or cancer returning in people who were treated with radiation to the brain or head as children and who developed low growth hormone Problémy
  • Váš poskytovatel zdravotní péče bude muset sledovat růst nebo návrat nádoru nebo rakoviny. Kontaktujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud začnete mít náhlé změny v chování, bolesti hlavy, vidění nebo změny v krtcích, mateřských znacích nebo barvě pleti
  • Nové nebo zhoršující se vysokou hladinu cukru v krvi nebo cukrovku. Během léčby Skytrofa
  • zvýšení tlaku v lebce může být nutné sledovat hladinu hladiny v krvi. Kontaktujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud dojde k bolesti hlavy, oční problémy, nevolnost nebo zvracení
  • příliš mnoho tekutin v těle (retenční tekutina). Pokud si všimnete otoku v rukou a nohou, bolest v kloubech nebo svalech nebo nervové problémy, které způsobují bolest, pálení nebo brnění v rukou, pažích, nohách a nohou, kontaktujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud se v hormonu zvaném kortizol způsobuje bolest v rukou a nohou. Váš poskytovatel zdravotní péče provede krevní testy, aby zkontroloval hladinu kortizolu
  • Snížení hladin hormonů štítné žlázy. Snížené hladiny hormonů štítné žlázy mohou ovlivnit, jak dobře funguje Skytrofa. Váš poskytovatel zdravotní péče provede krevní testy, aby zkontroloval hladinu hormonů štítné žlázy
  • Bolest kyčle a kolen nebo kulhání u dětí (sklouzla femorální epifýzou). To může vést k vážnému stavu, kdy kostní tkáň zemře v důsledku nedostatku krve (osteonekróza). Okamžitě získejte lékařskou pomoc pro děti, které si vyvinuly kulhání nebo mají bolest kyčle nebo kolen
  • Zhoršení zakřivení páteře u dětí (scoliosis)
  • Silná a konstantní bolest břicha. To by mohlo být známkou pankreatitidy. Řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o jakékoli nové bolesti břicha
  • Ztráta tuku a tkáňové slabosti v oblasti kůže nebo vašeho dítěte vstřikujte. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o otáčení oblastí, kde je injekční Skytrofa injikována
  • Vysoké riziko náhlé smrti u dětí se syndromem Prader-Williho, které jsou vážně obézními nebo mají problémy s dýcháním, včetně hladiny hormonu a paratyreózy a paratyreózy v krvi. Váš poskytovatel zdravotní péče provede krevní testy, aby to zkontroloval
  • Nejběžnější vedlejší účinky Skytrofa u dětí zahrnují: virová infekce, horečka, kašel, nevolnost a zvracení, krvácení, průjem, bolest v oblasti žaludku, bolest kloubu a artritida

    nejběžnější vedlejší účinky skytrofA u dospělých patří u dospělých a silné> otoky a artritida a thyron a/p>

    Nejedná se o všechny možné vedlejší účinky Skytrofa. Zavolejte svého lékaře, kde najdete lékařskou radu ohledně vedlejších účinků. Doporučujeme, abyste nahlásili vedlejší účinky FDA na 1-800-FDA-1088 nebo na www.fda.gov/medwatch . Můžete také nahlásit vedlejší účinky na Ascendis Pharma na 1-844-442-7236.

    o Ascendis Pharma A/S Asceddis Pharma je Asceddis Pharma pro pacienty s cílem tvorby ascedsis pharma. Vedení našich základních hodnot pacientů, vědy a vášně a po našem algoritmu pro inovaci produktů aplikujeme Transcon k vývoji nových terapií, které prokazují nejlepší potenciál ve své třídě pro řešení neuspokojených lékařských potřeb. Ascendis má sídlo v Kodani, Dánsku a má další zařízení v Evropě a ve Spojených státech. Další informace naleznete na adrese ascendispharma.com.

    výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují značná rizika a nejistoty. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických faktech, zahrnuta v této tiskové zprávě týkající se budoucích operací, plánů a cílů řízení Ascendis, jsou výhledová prohlášení. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to (i) Ascendis’ plans to initiate basket trial for ISS, SHOX deficiency, Turner syndrome, and SGA, as well as combination therapy trials in achondroplasia and hypochondroplasia, in Q4 2025, (ii) Skytrofa’s ability to improve real-world adherence and overall outcomes, (iii) Ascendis’ planned Rozšíření štítků pro Skytrofa, (iv) Cíl Ascendis, aby se stal předním endokrinologickou společností vzácných onemocnění, (v) schopnost Ascendis aplikovat svou technologickou platformu Transcon tak, aby pro pacienty dosáhla smysluplného rozdílu, a vi) aplikaci svých technologií TransCON pro vývoj nových terapií, které prokazují nejlepší potenciál pro řešení neuspořádaných lékařských potřeb. Ascendis nemusí ve skutečnosti dosáhnout plánů, provádět záměry nebo splnit očekávání nebo projekce zveřejněné v výhledových prohlášeních a neměli byste se na tyto výhledové prohlášení nepřiměřeně spoléhat. Skutečné výsledky nebo události by se mohly významně lišit od plánů, záměrů, očekávání a projekcí zveřejněných v výhledových prohlášeních. Různé důležité faktory by mohly způsobit, že se skutečné výsledky nebo události výrazně liší od výhledových prohlášení, která Ascendis dělá, včetně následujících: Závislost na výrobcích, distributorech a poskytovatelích služeb třetích stran pro produkty Ascendis a kandidáty na produkty; Nepředvídaná bezpečnost nebo účinnost má za následek rozvojové programy Ascendis nebo na trhu; nepředvídané výdaje související s komercializací jakýchkoli schválených produktů Ascendis; nepředvídané výdaje související s rozvojovými programy Ascendis; nepředvídané prodej, obecné a administrativní výdaje, další výdaje na výzkum a vývoj a obecně podnikání Ascendis; zpoždění ve vývoji svých programů souvisejících s výrobou, regulačními požadavky, rychlostí náboru pacientů nebo jiných nepředvídaných zpožděních; Ascendisova schopnost získat další financování v případě potřeby na podporu jeho obchodních činností; Dopad mezinárodní ekonomické, politické, právní, dodržování, sociální a obchodní faktory, včetně tarifů a obchodních politik. Pro další popis rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky liší od těch, které jsou vyjádřeny v těchto výhledových prohlášeních, jakož i rizika týkající se podnikání Ascendis obecně, viz výroční zpráva Ascendis ve formuláři 20-F podaná u amerických cenných papírů (SEC) 12. února 2025 a vzestupně a vzestupně se SEC. Prohlášení o výhledových výhledech neodrážejí potenciální dopad budoucích licencí, spolupráce, akvizic, fúzí, dispozic, společných podniků nebo investic, které může Ascendis vstoupit nebo provést. Ascendis nepředpokládá žádnou povinnost aktualizovat žádná výhledová prohlášení, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem.

    ascendis pharma

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova