Η FDA εγκρίνει το Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) για τη θεραπεία μιας εβδομάδας ενηλίκων με ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης

Ακολουθήστε το Drugslib

Κοπεγχάγη, Δανία, 28 Ιουλίου 2025 (Globe Newswire)-Το Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική υπηρεσία τροφίμων και φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει το Skytrofa (Lonapegsomatropin-tcgd, αναπτύχθηκε ως transcon HGH) για την ενσωματωμένη ανάπτυξη της αναπτυσσόμενης Hormone με την ανάπτυξη των ενηλίκων με αναπτυσσόμενη HGH. Διαταραχή που προκύπτει από μειωμένη ή συνολική απώλεια παραγωγής αυξητικών ορμονών. Το Lonapegsomatropin (που εγκρίθηκε από το FDA το 2021 για τη θεραπεία του παιδιατρικού GHD) είναι ένα προφάρμακο της Somatropin (ανθρώπινη αυξητική ορμόνη, ή HGH) που χορηγείται από την Foresight, μια φάσης, η οποία βασίζεται σε μια τυχαία. Η κλινική δοκιμή παράλληλου βραχίονα, ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο (διπλός τυφλός) και ενεργός ελεγχόμενος (ανοικτής ετικέτας) που συνέκρινε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του εβδομαδιαίου Transcon HGH με εβδομαδιαίο εικονικό φάρμακο και καθημερινή σομαλροπίνη σε ενήλικες με GHD

"Η μη φυσιολογική σύνθεση του σώματος, η δυσλιπιδαιμία και η αντίσταση στην ινσουλίνη που αποτελούν τα χαρακτηριστικά γνωρίσματα της ενήλικης GHD προδιαθέτουν τα άτομα σε σοβαρές ιατρικές επιπλοκές, όπως η μεταβολική σύνδρομο, η αυξημένη καρδιαγγειακή κίνδυνο και η μειωμένη ποιότητα της ζωής - συμπεριλαμβανομένης της γνωστικής δυσλειτουργίας, της κατάθλιψης, της άγχους, του ύπνου που διαταράσσεται και οι μειωμένες σωματικές ενδείξεις. Η φροντίδα για περισσότερα από 25 χρόνια παραμένει ένα πρόβλημα ", δήλωσε ο Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, το Πανεπιστήμιο της Αριζόνα Κολλέγιο Ιατρικής και η Σχολή Ιατρικής του Πανεπιστημίου Creighton στο Φοίνιξ της Αριζόνα. "Δεν αποτελεί έκπληξη το γεγονός ότι οι ασθενείς αναζητούν ένα λιγότερο επαχθές θεραπευτικό σχήμα και μια νέα θεραπευτική επιλογή όπως η Skytrofa, με την ένεση της εβδομάδας και την μοναδική απελευθέρωση της μη τροποποιημένης somatropin, αναμένεται να βοηθήσουμε να βελτιώσουμε τόσο την προσκόλληση του πραγματικού κόσμου όσο και για τη συνολική εκδήλωση." Διαθεσιμότητα στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία των ενηλίκων που ξεκινούν τη θεραπεία ή τη μετάβαση από άλλη θεραπεία με αυξητική ορμόνη ", δήλωσε ο Jan Mikkelsen, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Ascendis Pharma. "Αυτό το σημαντικό ορόσημο είναι το πρώτο από τις πολλές προγραμματισμένες επεκτάσεις ετικετών που υποστηρίζουν τον στόχο μας να γίνουμε η κορυφαία εταιρεία ενδοκρινολογίας σπάνιων ασθενειών."

Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια και χρησιμοποιεί

Το Skytrofa είναι ένα φάρμακο συνταγών που χρησιμοποιείται για:

ανεπάρκεια ορμόνης (GHD)

Μην παίρνετε το Skytrofa εάν:

  • Έχετε μια κρίσιμη ασθένεια που προκαλείται από ορισμένους τύπους καρδιακών ή από το στομάχι, τα οποία έχετε παιδική ανάπτυξη, όγκοι
  • Έχετε ορισμένους τύπους προβλημάτων οφθαλμών που προκαλούνται από διαβήτη
  • Είστε παιδί με σύνδρομο Prader-Willi που είναι σοβαρά παχύσαρκοι ή έχουν προβλήματα αναπνοής, συμπεριλαμβανομένης της άπνοιας του ύπνου (εν συντομία σταματώντας την αναπνοή κατά τη διάρκεια του ύπνου)

    • φάρμακα που παίρνετε. Το Skytrofa μπορεί να επηρεάσει τον τρόπο λειτουργίας άλλων φαρμάκων και άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν τον τρόπο λειτουργίας του Skytrofa.

    Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες του Skytrofa. Λάβετε ιατρική βοήθεια αμέσως εάν έχετε πρήξιμο του προσώπου, του στόματος, της γλώσσας ή του λαιμού ή του προβλήματος που αναπνέουν

  • υψηλός κίνδυνος θανάτου σε ανθρώπους που έχουν κρίσιμες ασθένειες που προκαλούνται από χειρουργική επέμβαση καρδιάς, τραύμα ή σοβαρή αναπνοή και τα παιδιά που έχουν αναπτυχθεί και οι οποίοι έχουν αναπτυχθεί από τον καρκίνο και τους οποίους αναπτύσσονται με χαμηλά όγκους και τους οποίους αναπτύχθηκαν και τα παιδιά που έχουν αναπτυχθεί και τα παιδιά που αναπτύσσονται με χαμηλά όγκους και Προβλήματα ορμονών
  • Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα πρέπει να παρακολουθεί την ανάπτυξη ή την επιστροφή όγκου ή καρκίνου. Επικοινωνήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν αρχίσετε να έχετε ξαφνικές αλλαγές στη συμπεριφορά, τους πονοκεφάλους, τα προβλήματα όρασης ή τις αλλαγές στα moles, τα σημάδια των σημείων ή το χρώμα του δέρματος
  • Νέο ή επιδείνωση υψηλού σακχάρου στο αίμα ή διαβήτη. Το σάκχαρο του αίματός σας μπορεί να χρειαστεί να παρακολουθείται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Skytrofa
  • Αύξηση της πίεσης στο κρανίο. Επικοινωνήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίζονται πονοκεφάλους, προβλήματα ματιών, ναυτία ή έμετος
  • Πάρα πολύ υγρό στο σώμα (κατακράτηση υγρών). Επικοινωνήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν παρατηρήσετε πρήξιμο στα χέρια και τα πόδια, ο πόνος στις αρθρώσεις ή στους μυς ή στα νεύρα προβλήματα που προκαλούν πόνο, καύση ή μυρμήγκιασμα στα χέρια, τα χέρια, τα πόδια και τα πόδια
  • Μείωση σε μια ορμόνη που ονομάζεται κορτιζόλη. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα κάνει εξετάσεις αίματος για να ελέγξει τα επίπεδα κορτιζόλης
  • μείωση των επιπέδων ορμονών του θυρεοειδούς. Τα μειωμένα επίπεδα των θυρεοειδών ορμονών μπορεί να επηρεάσουν πόσο καλά λειτουργεί το Skytrofa. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα κάνει εξετάσεις αίματος για να ελέγξει τα επίπεδα θυρεοειδούς ορμόνης σας
  • πόνος στο ισχίο και το γόνατο ή ένα limp σε παιδιά (γλιστρήσει η κεφαλαιουχική μηριαία επιφυσία). Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε μια σοβαρή κατάσταση όπου ο ιστός των οστών πεθαίνει λόγω έλλειψης παροχής αίματος (οστεονέκρωση). Πάρτε ιατρική βοήθεια αμέσως για τα παιδιά που αναπτύσσουν ένα limp ή έχουν πόνο ισχίου ή γόνατος
  • Αυτό θα μπορούσε να είναι ένα σημάδι παγκρεατίτιδας. Πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για κάθε νέο κοιλιακό πόνο
  • Απώλεια λίπους και αδυναμίας ιστών στην περιοχή του δέρματος που εσείς ή το παιδί σας έγχυση. Συζητήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με την περιστροφή των περιοχών όπου η Skytrofa εγχέεται
  • Υψηλός κίνδυνος αιφνιδιαστικού θανάτου σε παιδιά με σύνδρομο Prader-Willi που είναι σοβαρά παχύσαρκοι ή έχουν προβλήματα αναπνοής, συμπεριλαμβανομένης της άπνοιας στον ύπνο
  • Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα κάνει εξετάσεις αίματος για να ελέγξει αυτό

    • Οι πιο συνηθισμένες παρενέργειες του Skytrofa στα παιδιά περιλαμβάνουν: ιογενή λοίμωξη, πυρετό, βήχα, ναυτία και έμετο, αιμορραγία, διάρροια, πόνο στο στομάχι, πόνο στις αρθρώσεις και αρθρίτιδα

    Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Skytrofa. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρικές συμβουλές σχετικά με τις παρενέργειες. Ενθαρρύνεστε να αναφέρετε παρενέργειες στο FDA στο 1-800-FDA-1088 ή στο www.fda.gov/medwatch . Μπορείτε επίσης να αναφέρετε παρενέργειες σε Ascendis Pharma στο 1-844-442-7236. Με καθοδηγούμενη από τις βασικές αξίες των ασθενών, της επιστήμης και του πάθους και ακολουθώντας τον αλγόριθμό μας για την καινοτομία των προϊόντων, εφαρμόζουμε το TransCon για να αναπτύξουμε νέες θεραπείες που αποδεικνύουν την καλύτερη δυνατότητα στην κατηγορία για την αντιμετώπιση των μη ικανοποιημένων ιατρικών αναγκών. Η Ascendis έχει την έδρα της στην Κοπεγχάγη της Δανίας και διαθέτει πρόσθετες εγκαταστάσεις στην Ευρώπη και τις Ηνωμένες Πολιτείες. Επισκεφθείτε το Ascendispharma.com για να μάθετε περισσότερα.

    Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός που περιλαμβάνουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με τις μελλοντικές επιχειρήσεις, τα σχέδια και τους στόχους της διαχείρισης της Ascendis είναι δηλώσεις. Παραδείγματα τέτοιων δηλώσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με τα σχέδια του Ascendis για την έναρξη της δοκιμής καλαθιού για την ανεπάρκεια Shox, το σύνδρομο Turner και το SGA, καθώς και τις δοκιμές συνδυασμού θεραπείας στο Achondroplasia και την υποθερνροπλάσια, στο Q4 2025, (II) την ικανότητα του Skytrofa. Οι επεκτάσεις ετικετών για το Skytrofa, ο στόχος της Ascendis για να γίνει η κορυφαία εταιρεία ενδοκρινολογίας σπάνιων ασθενειών, (v) η ικανότητα της Ascendis να εφαρμόζει την πλατφόρμα Transcon Technology για να κάνει μια ουσιαστική διαφορά για τους ασθενείς και (VI) την εφαρμογή του Transcon Technologies για να αναπτύξει νέες θεραπείες που αποδεικνύουν τις καλύτερες δυνατότητες της κατηγορίας για την αντιμετώπιση των ιατρικών αναγκών. Ο Ascendis δεν μπορεί να επιτύχει τα σχέδια, να εκτελέσει τις προθέσεις ή να ανταποκριθεί στις προσδοκίες ή τις προβολές που αποκαλύπτονται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης και δεν πρέπει να αποδώσετε αδικαιολόγητη εξάρτηση από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Τα πραγματικά αποτελέσματα ή γεγονότα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από τα σχέδια, τις προθέσεις, τις προσδοκίες και τις προβολές που αποκαλύπτονται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Διάφοροι σημαντικοί παράγοντες θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα ή τα γεγονότα να διαφέρουν ουσιαστικά από τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνει η Ascendis, συμπεριλαμβανομένων των εξής: Εξάρτηση από τους κατασκευαστές τρίτων, τους διανομείς και τους παρόχους υπηρεσιών για τα προϊόντα και τους υποψηφίους της Ascendis. Η απρόβλεπτη ασφάλεια ή αποτελεσματικότητα έχει ως αποτέλεσμα αναπτυξιακά προγράμματα της Ascendis ή προϊόντα στην αγορά · απρόβλεπτες δαπάνες που σχετίζονται με την εμπορευματοποίηση οποιωνδήποτε εγκεκριμένων προϊόντων Ascendis. απρόβλεπτα έξοδα που σχετίζονται με τα αναπτυξιακά προγράμματα του Ascendis. απρόβλεπτες πωλήσεις, γενικά και διοικητικά έξοδα, άλλα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης και επιχειρήσεις του Ascendis γενικά. καθυστερήσεις στην ανάπτυξη των προγραμμάτων της που σχετίζονται με την κατασκευή, τις κανονιστικές απαιτήσεις, την ταχύτητα πρόσληψης ασθενών ή άλλες απρόβλεπτες καθυστερήσεις. Η ικανότητα της Ascendis να αποκτήσει πρόσθετη χρηματοδότηση, αν χρειαστεί, να υποστηρίξει τις επιχειρηματικές του δραστηριότητες. Ο αντίκτυπος των διεθνών οικονομικών, πολιτικών, νομικών, συμμόρφωσης, κοινωνικών και επιχειρηματικών παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων των τιμολογίων και των εμπορικών πολιτικών. Για μια περαιτέρω περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν από εκείνα που εκφράζονται σε αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, καθώς και οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις επιχειρήσεις του Ascendis γενικά, βλέπε την ετήσια έκθεση του Ascendis σχετικά με το Έντυπο 20-F με την Επιτροπή Αξιών και Ανταλλαγής των ΗΠΑ (SEC) στις 12 Φεβρουαρίου 2025 και του Ascendis με τις μελλοντικές εκθέσεις ή την υποβολή της SEC. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός δεν αντικατοπτρίζουν τις πιθανές επιπτώσεις οποιασδήποτε μελλοντικής αδειοδότησης, συνεργασιών, εξαγορών, συγχωνεύσεων, διατάξεων, κοινοπραξιών ή επενδύσεων που μπορεί να εισέλθει ή να κάνει η Ascendis. Ο Ascendis δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, εκτός από τις οποίες απαιτείται από το νόμο.

    πηγή: ascendis pharma

    Δημοσιεύτηκε : 2025-07-29 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά