La FDA aprueba Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) para el tratamiento de adultos una vez en la semana con deficiencia de hormona del crecimiento

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Copenhagen, Dinamarca, 28 de julio de 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD; desarrollado como Transcon HGH) para el crecimiento de la hormona endógena en el crecimiento de la hormona hormona. trastorno raro resultante de la disminución o la pérdida total de la producción de hormona del crecimiento. Lonapegsomatropin (aprobada por la FDA en 2021 para el tratamiento de la GHD pediátrica) es un profármaco de somatropina (hormona de crecimiento humano, o HGH) administrada una vez por semana, proporcionando una liberación sostenida de una liberación activa y no modificada. ensayo clínico de brazo paralelo, controlado con placebo (doble ciego) y controlado activo (abierto) que comparó la eficacia y la seguridad de la transcon HGH semanal con placebo semanal y somatropina diaria en adultos con GHD.

“La composición corporal anormal, la dislipidemia y la resistencia a la insulina que son las características distintivas de las personas que los adultos predisponen a las personas afectadas a las complicaciones médicas graves, como el síndrome metabólico, el mayor riesgo cardiovascular y la calidad deteriorada de la vida cognitiva, la disfunción cognitiva, la depresión, la ansiedad, la alteración del sueño y el impulso físico y el impulso mental. El estándar de atención durante más de 25 años sigue siendo un problema ”, dijo Kevin Yuen, M.D., Instituto Neurológico de Barrow, Facultad de Medicina de la Universidad de Arizona y la Facultad de Medicina de la Universidad de Creighton en Phoenix, Arizona. "No es sorprendente que los pacientes estén buscando un régimen de tratamiento menos oneroso, y se espera que una nueva opción de tratamiento como Skytrofa, con una inyección una vez a la semana y su liberación única de somatropina no modificada, se espera que ayude a mejorar tanto la adherencia del mundo real como los resultados generales. Disponibilidad en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos que inician la terapia o el cambio de otra terapia hormonal de crecimiento ”, dijo Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma. "Este importante hito es el primero de muchas expansiones de etiquetas planificadas que respaldan nuestro objetivo de convertirnos en la principal compañía de enfermedades raras de la endocrinología".

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Información de seguridad importante y usa

skytrofa es un medicamento recetado utilizado para:

  • El reemplazo de la hormona de crecimiento en niños de 1 año o más que pesa al menos 26 libras (11.5 kilogramos) con la deficiencia de crecimiento de la hormona de crecimiento (ghd)
  • la reemplazo de crecimiento de algodos de un crecimiento de un crecimiento de un crecimiento de un crecimiento de un crecimiento. Deficiencia hormonal (GHD)

    • No tome skytrofa si:

  • Tiene una enfermedad crítica causada por ciertos tipos de cirugía cardíaca o estomacal, trauma o problemas respiratorios
  • Usted es alérgico a la somatropina o cualquiera de los ingredientes en Skytrofa
  • Usted es un niño con platos óseos cerrados
    • Li> Li> Li> Li> Li> Li>Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li> Li. tumors
  • you have certain types of eye problems caused by diabetes
  • you are a child with Prader-Willi syndrome who is severely obese or has breathing problems including sleep apnea (briefly stopping breathing during sleep)

    • Tell your healthcare provider if you are pregnant or plan to become pregnant, about all of your medical conditions, and about all los medicamentos que toma. Skytrofa puede afectar cómo funcionan otros medicamentos, y otros medicamentos pueden afectar cómo funciona Skytrofa.

    ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Skytrofa?

    skytrofa puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:

  • reacciones alérgicas graves. Obtenga ayuda médica de inmediato si tiene hinchazón de la cara, la boca, la lengua o la garganta o las problemas respirando
  • Alto riesgo de muerte en las personas que tienen enfermedades críticas causadas por la cirugía cardíaca o estomacal, el trauma o los problemas de respiración graves
  • Mayor riesgo de crecimiento de un tumor existente o cáncer, o un mayor riesgo de un riesgo previo o tumor previo o cáncer en las personas que fueron tratadas con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con radiación con el cerebro de los niños o cáncer existentes. Problemas hormonales
  • Su proveedor de atención médica deberá monitorear el crecimiento o el retorno de un tumor o cáncer. Póngase en contacto con su proveedor de atención médica si comienza a tener cambios repentinos en el comportamiento, los dolores de cabeza, los problemas de visión o los cambios en los lunares, las marcas de nacimiento o el color de la piel
  • NUEVO o empeoran el azúcar o la diabetes alta en la sangre. Es posible que su azúcar en la sangre deba ser monitoreado durante el tratamiento con Skytrofa
  • Aumento de la presión en el cráneo. Póngase en contacto con su proveedor de atención médica si se producen dolores de cabeza, problemas oculares, náuseas o vómitos
  • Demasiado líquido en el cuerpo (retención de fluidos). Póngase en contacto con su proveedor de atención médica si nota hinchazón en las manos y los pies, dolor en las articulaciones o músculos, o problemas nerviosos que causan dolor, ardor o hormigueo en las manos, brazos, piernas y pies
  • Disminución en una hormona llamada cortisol. Su proveedor de atención médica realizará análisis de sangre para verificar sus niveles de cortisol
  • Disminución en los niveles de hormona tiroidea. La disminución de los niveles de hormona tiroidea puede afectar lo bien que funciona Skytrofa. Su proveedor de atención médica hará análisis de sangre para verificar sus niveles de hormona tiroidea
  • Dolor en la cadera y la rodilla o una cojera en los niños (epífisis femoral capital deslizada). Esto puede conducir a una condición grave donde el tejido óseo muere debido a la falta de suministro de sangre (osteonecrosis). Obtenga ayuda médica de inmediato para los niños que desarrollan un dolor de cadera o rodilla
  • empeoramiento de la curvatura de la columna en los niños (escoliosis)
  • Dolor abdominal severo y constante. Esto podría ser un signo de pancreatitis. Dígale a su proveedor de atención médica sobre cualquier nuevo dolor abdominal
  • Pérdida de debilidad de grasa y tejido en el área de la piel que usted o su hijo inyectan. Hable con su proveedor de atención médica sobre la rotación de las áreas donde se inyecta Skytrofa
  • Alto riesgo de muerte súbita en niños con síndrome de Prader-Willi que son graves obesos o tienen problemas respiratorios, incluidas la apnea del sueño
  • Aumento en fosfato, fosfatasa alcalina y niveles de hormona paratiroides en su sangre. Su proveedor de atención médica hará análisis de sangre para verificar esto

    • Los efectos secundarios más comunes de Skytrofa en los niños incluyen: infección viral, fiebre, tos, náuseas y vómitos, sangrado, diarrea, dolor estomacal, dolor en las articulaciones y artritis

    Los efectos secundarios más comunes de Skytrofa en adultos en adultos incluyen: hinchazón debido a la construcción de fluidos y bajo thioides

    Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Skytrofa. Llame a su médico para obtener consejos médicos sobre efectos secundarios. Se le recomienda informar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch . También puede informar los efectos secundarios a Ascendis Pharma al 1-844-442-7236.

    sobre Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma Pharma es una compañía biofarmática global centrada en nuestra capacidad de tecnología innovadora para obtener una plataforma de tecnología innovadora que se aplica a la tecnología de la innovación para obtener una plataforma de tecnología de la innovación. Guiados por nuestros valores centrales de pacientes, ciencia y pasión, y después de nuestro algoritmo para la innovación de productos, aplicamos TransCon para desarrollar nuevas terapias que demuestren el mejor potencial de clase para abordar las necesidades médicas no satisfechas. Ascendis tiene su sede en Copenhague, Dinamarca y tiene instalaciones adicionales en Europa y Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para obtener más información.

    declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones de visión de futuro que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, además de las declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a las operaciones, planes y objetivos de gestión de Ascendis son declaraciones con visión de futuro. Ejemplos de tales declaraciones incluyen, entre otros, declaraciones relacionadas con (i) los planes de Ascendis para iniciar el ensayo de canasta para ISS, deficiencia de shox, síndrome de Turner y SGA, así como los ensayos de terapia de combinación en Achondroplasia e hipocondroplasia, en el tercer trimestre de 2025, (ii) Skytrofa, la capacidad de la adherencia de Real World y la Outora III) (iii). Expansiones de etiquetas planificadas para Skytrofa, (iv) Ascendis el objetivo de convertirse en la compañía líder de enfermedades raras de endocrinología, (v) la capacidad de Ascendis para aplicar su plataforma de tecnología TransCon para marcar una diferencia significativa para los pacientes y (vi) Aplicación de Ascendis de sus tecnologías TransCon para desarrollar nuevas terapias que demuestren las mejores necesidades médicas no controladas. Ascendis puede no alcanzar los planes, llevar a cabo las intenciones o cumplir con las expectativas o proyecciones divulgadas en las declaraciones prospectivas y no debe confiar indebidamente en estas declaraciones con visión de futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones, expectativas y proyecciones divulgadas en las declaraciones prospectivas. Varios factores importantes podrían hacer que los resultados o eventos reales difieran materialmente de las declaraciones prospectivas que Ascendis hace, incluida lo siguiente: dependencia de los fabricantes, distribuidores y proveedores de servicios de terceros para los productos y candidatos de productos de Ascendis; La seguridad o la eficacia imprevistos resulta en programas de desarrollo de Ascendis o productos en el mercado; gastos imprevistos relacionados con la comercialización de cualquier producto de Ascendis aprobado; Gastos imprevistos relacionados con los programas de desarrollo de Ascendis; Venta imprevista, gastos generales y administrativos, otros gastos de investigación y desarrollo y negocios de Ascendis en general; Retrasos en el desarrollo de sus programas relacionados con la fabricación, los requisitos reglamentarios, la velocidad del reclutamiento del paciente u otros retrasos imprevistos; La capacidad de Ascendis para obtener fondos adicionales, si es necesario, para apoyar sus actividades comerciales; El impacto de los factores internacionales económicos, políticos, legales, de cumplimiento, sociales y comerciales, incluidas las tarifas y las políticas comerciales. Para una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con los negocios de Ascendis en general, consulte el informe anual de Ascendis sobre el Formulario 20 presentado ante la Comisión de Valores y Valores de los EE. UU. Las declaraciones prospectivas no reflejan el impacto potencial de ninguna licencia futura, colaboraciones, adquisiciones, fusiones, disposiciones, empresas conjuntas o inversiones que Ascendis pueda entrar o hacer. Ascendis no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas, excepto según lo exige la ley.

    * ISS = deficiencia idiopática de StatuesShox = Breve Stature Stature HomeObox que contiene deficiencias que contienen el gen que contiene la edad de gestación

    Fuente: Ascendis Pharma

    Al corriente : 2025-07-29 12:00

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