La FDA approuve Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) pour le traitement une fois par semaine des adultes présentant une carence en hormones de croissance

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Copenhague, Danemark, 28 juillet 2025 (Globe Newswire) - Ascendis Pharma A / S (NASDAQ: ASND) a annoncé aujourd'hui que la Food & Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD; développé en tant que transconte de la croissance de la croissance de la croissance de la croissance, de la hauteur endogène, de la hausse de la croissance, de la hausse de la croissance, de la hausse de la croissance, de la hauteur endogène de Hormone dans la Hormone de la croissance, de la hauteur endogène HORMONN Trouble résultant d'une diminution ou d'une perte totale de production d'hormones de croissance. Lonapegsomatropin (approuvé par la FDA en 2021 pour le traitement de la GHD pédiatrique) est un promédicament de la somatropine (hormone de croissance humaine, ou HGH) une fois par semaine, fournissant une libération prolongée de la somatropine active et non modifiée

essai clinique contrôlé par placebo (double aveugle) et contrôlé actif (ouvert) qui a comparé l'efficacité et l'innocuité du transcon hebdomadaire HGH avec un placebo hebdomadaire et une somatropine quotidienne chez les adultes atteints de GHD.

«La composition corporelle anormale, la dyslipidémie et la résistance à l'insuline qui sont les caractéristiques de la GHD adulte prédisposent les individus affectés à de graves complications médicales telles que le syndrome métabolique, l'augmentation du risque cardiovasculaire et la qualité de vie, notamment la dysfonction cognitive, la dépression, l'anxiété, les perturbations du sommeil et la réduction physique et la maladie mentale. La norme de soins depuis plus de 25 ans reste un problème », a déclaré Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, University of Arizona College of Medicine and Creighton University School of Medicine de Phoenix, Arizona. "Il n'est pas surprenant que les patients recherchent un schéma de traitement moins lourd, et une nouvelle option de traitement telle que Skytrofa, avec une injection une fois par semaine et sa libération unique de somatropin non modifiée, pour aider à améliorer à la fois le monde du monde réel et le traitement de la Choix pour expliquer la GHD pédiat Disponibilité aux États-Unis pour le traitement des adultes initiant une thérapie ou passant d'une autre hormonothérapie de croissance », a déclaré Jan Mikkelsen, président et chef de la direction chez Ascendis Pharma. «Cette étape importante est la première des nombreuses extensions de l'étiquette planifiées soutenant notre objectif de devenir la principale compagnie de pathèques rares en endocrinologie.»

IMPORTANT SAFETY INFORMATION & USES

Skytrofa is a prescription medicine used for:

  • the replacement of growth hormone in children 1 year old or older who weigh at least 26 pounds (11.5 kilograms) with growth hormone deficiency (GHD)
  • the replacement of growth hormone in adults with growth carence en hormones (GHD)

    • Ne prenez pas Skytrofa si:

  • Vous avez une maladie grave causée par certains types de chirurgie cardiaque ou d'estomac, de traumatismes ou de problèmes respiratoires
  • Vous êtes allergique à la somatropine ou à l'un des ingrédients de la croissance des ingrédients
  • Vous avez certains types de problèmes oculaires causés par le diabète
  • Vous êtes un enfant atteint du syndrome de Prader-Willi qui est gravement obèse ou qui a des problèmes respiratoires, y compris l'apnée du sommeil (arrêtant brièvement de la respiration pendant le sommeil)

    • Dites à votre fournisseur de santé Si vous êtes enceinte ou prévoyez pour devenir une enfant médicaments que vous prenez. Skytrofa peut affecter le fonctionnement des autres médicaments, et d'autres médicaments peuvent affecter le fonctionnement de Skytrofa.

    Quels sont les effets secondaires possibles de Skytrofa?

    Skytrofa peut provoquer des effets secondaires graves, notamment:

  • réactions allergiques graves. Obtenez de l'aide médicale immédiatement si vous avez un gonflement du visage, de la bouche, de la langue ou de la gorge ou de la difficulté à respirer
  • Un risque élevé de décès chez les personnes souffrant de maladies graves causées par la chirurgie cardiaque ou l'estomac, un traumatisme ou un cancer existant, ou un risque accru de tumeurs ou de cancer de la croissance des personnes qui ont été traitées par des personnes qui ont été traitées par une tumeur et une tamage antérieure et des enfants qui ont été réunies dans les personnes qui ont été traitées par des enfants et des enfants et des personnes qui ont un cancer. Problèmes
  • Votre fournisseur de soins de santé devra surveiller la croissance ou le retour d'une tumeur ou d'un cancer. Contactez votre fournisseur de soins de santé si vous commencez à avoir des changements soudains dans le comportement, les maux de tête, les problèmes de vision ou les changements dans les taupes, les marques de naissance ou la couleur de la peau
  • Nouveau ou aggravant la glycémie ou le diabète élevé. Votre glycémie peut devoir être surveillée pendant le traitement avec Skytrofa
  • Augmentation de la pression dans le crâne. Contactez votre fournisseur de soins de santé si des maux de tête, des problèmes oculaires, des nausées ou des vomissements se produisent
  • trop de liquide dans le corps (rétention des liquides). Contactez votre fournisseur de soins de santé si vous remarquez un gonflement dans les mains et les pieds, la douleur dans les articulations ou les muscles, ou les problèmes nerveux qui provoquent des douleurs, des brûlures ou des picotements dans les mains, les bras, les jambes et les pieds
  • Diminution d'une hormone appelée cortisol. Votre fournisseur de soins de santé fera des tests sanguins pour vérifier vos niveaux de cortisol
  • diminution des niveaux d'hormones thyroïdiennes. La diminution des niveaux d'hormones thyroïdiens peut affecter le fonctionnement du Skytrofa. Votre fournisseur de soins de santé fera des tests sanguins pour vérifier vos niveaux d'hormones thyroïdiens
  • Douleur de la hanche et du genou ou un mou chez les enfants (Epiphyse fémorale de capital glissé). Cela peut conduire à une maladie grave où le tissu osseux décède en raison d'un manque d'approvisionnement en sang (ostéonécrose). Obtenez de l'aide médicale immédiatement pour les enfants qui développent un mou ou souffrent de douleurs à la hanche ou au genou
  • L'aggravation de la courbure de la colonne vertébrale chez les enfants (scoliose)
  • Des douleurs abdominales sévères et constantes. Cela pourrait être un signe de pancréatite. Parlez à votre fournisseur de soins de santé de toute nouvelle douleur abdominale
  • Perte de graisse et de faiblesse des tissus dans le domaine de la peau que vous ou votre enfant injectez. Parlez à votre fournisseur de soins de santé de la rotation des zones où Skytrofa est injectée
  • Un risque élevé de mort subite chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi qui sont gravement obèses ou ont des problèmes respiratoires, notamment l'apnée du sommeil
  • Augmentation du phosphate, de la phosphatase alcaline et des niveaux hormones parathyroïdiens dans votre sang. Votre fournisseur de soins de santé fera des tests sanguins pour vérifier cela

    • Les effets secondaires les plus courants du Skytrofa chez les enfants comprennent: infection virale, fièvre, toux, nausées et vomissements, saignement, diarrhée, surestation de la douleur, des douleurs articulaires et de l'arthrite

    Les effets secondaires les plus courants de la skytrofa de la skytrofa .

    Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Skytrofa. Appelez votre médecin pour des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous êtes encouragé à signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou à www.fda.gov/medwatch . Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Ascendis Pharma au 1-844-442-7236.

    À propos de Ascendis Pharma A / S ASCENDIS Pharma est une différence biopharmaceutique mondiale sur les patients sur les patients. Guidés par nos valeurs fondamentales des patients, de la science et de la passion, et en suivant notre algorithme pour l'innovation des produits, nous appliquons TransCon pour développer de nouvelles thérapies qui démontrent le meilleur potentiel de classe pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Ascendis a son siège social à Copenhague, au Danemark et possède des installations supplémentaires en Europe et aux États-Unis. Veuillez visiter Ascendispharma.com pour en savoir plus.

    Énoncés prospectifs Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels. Toutes les déclarations, autres que les déclarations des faits historiques, incluses dans ce communiqué de presse concernant les opérations, les plans et les objectifs futurs d'Ascendis sont des déclarations prospectives. Des exemples de telles déclarations comprennent, mais sans s'y limiter Les extensions planifiées de l'étiquette pour Skytrofa, (iv), l'objectif d'Ascendis de devenir la principale compagnie de pathologie rare en endocrinologie, (v) la capacité d'Ascendis à appliquer sa plate-forme de technologie transcon pour faire une différence significative pour les patients, et (vi) application par les meilleures technologies transconsives de ses besoins transcondes. Ascendis ne peut pas réellement réaliser les plans, effectuer les intentions ou répondre aux attentes ou projections divulguées dans les déclarations prospectives et vous ne devez pas s'appuyer indus sur ces déclarations prospectives. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des plans, des intentions, des attentes et des projections divulgués dans les déclarations prospectives. Divers facteurs importants pourraient faire en sorte que les résultats ou les événements réels diffèrent considérablement des déclarations prospectives que fait Ascendis, y compris les suivantes: Dépendance à l'égard des fabricants tiers, des distributeurs et des fournisseurs de services pour les produits et les candidats des produits d'Ascendis; La sécurité ou l'efficacité imprévues entraîne des programmes de développement d'Ascendis ou des produits sur le marché; dépenses imprévues liées à la commercialisation de tout produit Ascendis approuvé; dépenses imprévues liées aux programmes de développement d'Ascendis; Vente imprévue, frais généraux et administratifs, autres frais de recherche et développement et les activités d'Ascendis en général; des retards dans l'élaboration de ses programmes liés à la fabrication, aux exigences réglementaires, à la vitesse du recrutement des patients ou à d'autres retards imprévus; La capacité d'Ascendis à obtenir un financement supplémentaire, si nécessaire, pour soutenir ses activités commerciales; L'impact des facteurs internationaux économiques, politiques, juridiques, de conformité, sociaux et commerciaux, y compris les tarifs et les politiques commerciales. Pour une description supplémentaire des risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que les risques liés aux activités d'Ascendis en général, voir le rapport annuel d'Ascendis sur le formulaire 20-F déposé auprès des Securities and Exchange Commission (SEC) du 12 février, 2025, et les autres rapports futurs déposés avec, ou soumis à la SEC. Les déclarations prospectives ne reflètent pas l'impact potentiel des futurs licences, collaborations, acquisitions, fusions, dispositions, coentreprises ou investissements que Ascendis peut entrer ou faire. Ascendis n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, sauf si la loi l'exige.

    * ISS = Idiopathic Statshox Deteviness = Broit stature Homéobox contenant du gène DeficieCysga = Small pour l'âge gestationnel

    Source: Ascendis Pharma

    Publié : 2025-07-29 12:00

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