FDA menyetujui skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) untuk pengobatan orang dewasa sekali seminggu dengan defisiensi hormon pertumbuhan

Ikuti Drugslib di

Kopenhagen, Denmark, 28 Juli 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan & Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui skytrofa yang lebih tinggi untuk penggantian HGROGIN TCGD. (GHD), gangguan langka akibat penurunan atau kehilangan total produksi hormon pertumbuhan. Lonapegsomatropin (disetujui oleh FDA pada tahun 2021 untuk pengobatan GHD pediatrik) adalah prodrug somatropin (hormon pertumbuhan manusia, atau HGH) yang dikelola sekali seminggu, memberikan perilisan yang berkelanjutan dari kilau yang tidak dimodifikasi. Uji klinis klinis yang dikontrol plasebo (double-blind) dan aktif terkontrol (label terbuka) yang membandingkan kemanjuran dan keamanan HGH transcon mingguan dengan plasebo mingguan dan somatropin harian pada orang dewasa dengan GHD.

“Komposisi tubuh yang abnormal, dislipidemia, dan resistensi insulin yang merupakan ciri khas dari orang dewasa GHD mempengaruhi orang -orang terhadap komplikasi medis yang serius seperti sindrom metabolik, peningkatan risiko kardiovaskular, dan berkurangnya kualitas hidup - termasuk disfungsi kognitif, kesedihan, kekecewaan, gangguan tidur, dan berkurangnya fisik dan pengalingan pada harian. Standar perawatan selama lebih dari 25 tahun tetap menjadi masalah, ”kata Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, Fakultas Kedokteran Universitas Arizona dan Fakultas Kedokteran Universitas Creighton di Phoenix, Arizona. “Tidak mengherankan bahwa pasien mencari rejimen pengobatan yang kurang memberatkan, dan opsi pengobatan baru seperti Skytrofa, dengan injeksi sekali seminggu dan pelepasan unik somatropin yang tidak dimodifikasi, diharapkan dapat membantu meningkatkan kepatuhan dunia dan hasil yang sama-sama. Ketersediaan di Amerika Serikat untuk pengobatan orang dewasa yang memulai terapi atau beralih dari terapi hormon pertumbuhan lainnya, ”kata Jan Mikkelsen, presiden dan chief executive officer di Ascendis Pharma. “Tonggak penting ini adalah yang pertama dari banyak ekspansi label yang direncanakan yang mendukung tujuan kami untuk menjadi perusahaan penyakit endokrinologi langka terkemuka.”

Informasi & Penggunaan Keselamatan Penting

Skytrofa adalah obat resep yang digunakan untuk:

  • Penggantian hormon pertumbuhan pada anak -anak yang berusia 1 tahun atau lebih dari 26 pound (11,5 kilogram) dengan hormon pertumbuhan hormon pertumbuhan hormon pertumbuhan hormon pertumbuhan hormon) dengan Defisiensi Hormon Pertumbuhan (GHD)

    • Jangan mengambil skytrofa jika:

  • Anda memiliki penyakit kritis yang disebabkan oleh jenis pembedahan jantung atau lambung tertentu, trauma atau masalah pernapasan
    • Lies dengan somatropin atau salah satu bahan dalam skytrofa Tumor lain
  • Anda memiliki jenis masalah mata tertentu yang disebabkan oleh diabetes
  • Anda adalah seorang anak dengan sindrom prader-Willi yang sangat gemuk atau memiliki masalah pernapasan termasuk apnea tidur (benar-benar menghentikan pernapasan Anda selama tidur Anda)

    • Beri tahu kesehatan Anda, tentang PENYEDIAAN ANDA)

    Beri tahu Penyedia Kesehatan Anda

    Apa saja efek samping yang mungkin dari Skytrofa?

    Skytrofa dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

  • Reaksi alergi yang serius. Dapatkan bantuan medis segera jika Anda memiliki pembengkakan terhadap wajah, mulut, lidah, atau tenggorokan atau kesulitan bernafas
  • Risiko tinggi kematian pada orang yang memiliki penyakit kritis yang disebabkan oleh pembedahan jantung atau perut, trauma, atau masalah pernapasan yang serius atau kanker yang dikembangkan pada anak -anak yang ada pada anak -anak yang diobati dengan redup yang ada pada anak -anak yang ada pada orang yang diobati dengan redo yang ada pada anak -anak atau kanker yang diobati dengan tumor atau kanker yang ada pada anak -anak atau kanker yang ada pada anak -anak atau kanker yang diobati dengan tumor atau kanker yang ada pada anak -anak atau kanker. Masalah Hormon
  • Penyedia layanan kesehatan Anda perlu memantau pertumbuhan atau pengembalian tumor atau kanker. Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda mulai mengalami perubahan perilaku, sakit kepala, masalah penglihatan, atau perubahan tahi lalat, tanda lahir, atau warna kulit
  • yang baru atau memburuk atau memburuk diabetes darah atau diabetes. Gula darah Anda mungkin perlu dipantau selama perawatan dengan Skytrofa
  • Peningkatan tekanan pada tengkorak. Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda jika sakit kepala, masalah mata, mual, atau muntah terjadi
  • Terlalu banyak cairan dalam tubuh (retensi cairan). Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda melihat pembengkakan di tangan dan kaki, rasa sakit di sendi atau otot, atau masalah saraf yang menyebabkan rasa sakit, membakar atau kesemutan di tangan, lengan, kaki, dan kaki
  • Penurunan hormon yang disebut kortisol. Penyedia layanan kesehatan Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa kadar kortisol Anda
  • Penurunan kadar hormon tiroid. Penurunan kadar hormon tiroid dapat mempengaruhi seberapa baik Skytrofa bekerja. Penyedia layanan kesehatan Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa kadar hormon tiroid Anda
  • Nyeri pinggul dan lutut atau pincang pada anak -anak (epifisis femoralis modal yang tergelincir). Hal ini dapat menyebabkan kondisi serius di mana jaringan tulang mati karena kurangnya suplai darah (osteonekrosis). Dapatkan bantuan medis segera untuk anak -anak yang mengalami pincang atau sakit lutut
  • Memburuk kelengkungan tulang belakang pada anak -anak (skoliosis)
  • Nyeri perut yang parah dan konstan. Ini bisa menjadi tanda pankreatitis. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang nyeri perut baru
  • Kehilangan kelemahan lemak dan jaringan di bidang kulit yang Anda atau anak Anda suntikan. Bicaralah dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang memutar area di mana Skytrofa disuntikkan
  • Risiko tinggi kematian mendadak pada anak-anak dengan sindrom Prader-Willi yang sangat gemuk atau memiliki masalah pernapasan, termasuk sleep apnea
  • Peningkatan fosfat, basa fosfatase, dan kadar hormon Anda. Penyedia layanan kesehatan Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa
    • ini

    Efek samping yang paling umum dari skytrofa pada anak-anak meliputi: infeksi virus, demam, batuk, mual dan muntah, perdarahan, diare, nyeri daerah lambung, nyeri sendi dan radang sendi

    Penyelu-hambatan yang paling umum dari skytrofa pada orang dewasa termasuk: PERANGKAT PALING UMUM dari Skytrofa pada orang dewasa termasuk: pukul PENGEMBALIAN SIDE LEBOK LEBAS pada orang dewasa termasuk: PERANGKA

    Ini bukan semua efek samping yang mungkin dari Skytrofa. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda didorong untuk melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088 atau di www.fda.gov/medwatch . You may also report side effects to Ascendis Pharma at 1-844-442-7236.

    About Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma is a global biopharmaceutical company focused on applying our innovative TransCon technology platform to make a meaningful difference for patients. Dipandu oleh nilai-nilai inti kami dari pasien, sains, dan hasrat, dan mengikuti algoritma kami untuk inovasi produk, kami menerapkan transcon untuk mengembangkan terapi baru yang menunjukkan potensi terbaik di kelasnya untuk memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Ascendis berkantor pusat di Kopenhagen, Denmark dan memiliki fasilitas tambahan di Eropa dan Amerika Serikat. Silakan kunjungi ascendispharma.com untuk mempelajari lebih lanjut.

    pernyataan berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial. Semua pernyataan, selain pernyataan fakta historis, yang termasuk dalam siaran pers ini mengenai operasi, rencana, dan tujuan manajemen di masa depan Ascendis ini adalah pernyataan yang berwawasan ke depan. Contoh dari pernyataan tersebut termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) rencana Ascendis untuk memulai uji coba keranjang untuk ISS, defisiensi shox, sindrom Turner, dan SGA, serta uji coba terapi kombinasi di Achondroplasia, dan hipokondropis, dalam Q4 2025, (ii) Katak, dan Hipokondroplasia, dalam Q4 2025, (ii) Katik, dan Hipokondroplasia, dalam Q4 2025, (ii) Kange-worlasia, dalam Q4 2025, (ii) untuk meningkatkan kemampuan Skochondroplasia, di Q4 2025, (ii) untuk meningkatkan skytroflasia, dalam Q4 2025, (ii) Label Ekspansi untuk Skytrofa, (IV) Tujuan Ascendis untuk menjadi perusahaan penyakit endokrinologi langka terkemuka, (v) Asscendis kemampuan untuk menerapkan platform teknologi transcon untuk membuat perbedaan yang berarti bagi pasien, dan (vi) Aplikasi Ascendis dari teknologi transcon untuk mengembangkan terapi baru yang menunjukkan potensi terbaik di kelasnya untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak dilepaskan. Ascendis mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, melaksanakan niat atau memenuhi harapan atau proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan dan Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Hasil atau peristiwa aktual dapat berbeda secara material dari rencana, niat, harapan, dan proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Berbagai faktor penting dapat menyebabkan hasil atau peristiwa aktual berbeda secara materi dari pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat Ascendis, termasuk yang berikut: ketergantungan pada produsen pihak ketiga, distributor dan penyedia layanan untuk produk Ascendis dan kandidat produk; Keselamatan atau kemanjuran yang tidak terduga menghasilkan program pengembangan Ascendis atau produk di pasar; biaya yang tidak terduga terkait dengan komersialisasi produk Ascendis yang disetujui; Biaya yang tidak terduga terkait dengan program pengembangan Ascendis; Penjualan yang tidak terduga, biaya umum dan administrasi, biaya penelitian dan pengembangan lainnya dan bisnis Ascendis secara umum; keterlambatan dalam pengembangan programnya terkait dengan manufaktur, persyaratan peraturan, kecepatan perekrutan pasien atau penundaan yang tidak terduga lainnya; Kemampuan Ascendis untuk mendapatkan dana tambahan, jika perlu, untuk mendukung kegiatan bisnisnya; Dampak faktor ekonomi, politik, hukum, kepatuhan, sosial dan bisnis internasional, termasuk tarif dan kebijakan perdagangan. Untuk deskripsi lebih lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, serta risiko yang berkaitan dengan bisnis Ascendis secara umum, lihat Laporan Tahunan Ascendis tentang Formulir 20-F yang diajukan ke Securities dan Exchange Commission (SEC) pada 12 Februari 2025, dan Ascendis 'Laporan di masa depan, atau di Februari, atau Laporan ke masa depan, atau di masa depan, atau di Februari, atau di Februari. Pernyataan berwawasan ke depan tidak mencerminkan dampak potensial dari setiap lisensi, kolaborasi, akuisisi, merger, disposisi, usaha patungan, atau investasi yang dapat dilakukan atau dilakukan oleh Ascendis. Ascendis tidak memikul kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, kecuali sebagaimana disyaratkan oleh hukum.

    * iss = statures pendek idiopatik defisiensi homeobox yang mengandung stature pendek homeobox deficiencysga = kecil untuk usia kehamilan

    Sumber: Ascendis Pharma

    Diposting : 2025-07-29 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer