La FDA approva Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) per il trattamento un tempo settimana degli adulti con carenza di ormoni della crescita

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COPENHAGEN, Denmark, July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has approved Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd; developed as TransCon hGH) for the replacement of endogenous growth hormone in adults with growth hormone deficiency (GHD), a rare Disturbo derivante da una perdita ridotta o totale della produzione dell'ormone della crescita. Lunapegsomatropin (approvata dalla FDA nel 2021 per il trattamento del GHD pediatrico) è un profarmaco di somatropina (ormone della crescita umana o HGH) somministrata una volta settimanale, fornendo un rilascio prolungato di una somatropina attiva e non modificata. Studio clinico controllato da placebo (in doppio cieco) e controllato attivo (aperto) che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza del Transcon HGH settimanale con placebo settimanale e somatropina quotidiana negli adulti con GHD.

“The abnormal body composition, dyslipidemia, and insulin resistance that are the hallmarks of adult GHD predispose affected individuals to serious medical complications such as metabolic syndrome, increased cardiovascular risk, and impaired quality of life – including cognitive dysfunction, depression, anxiety, sleep disturbance, and reduced physical and mental drive. Despite this, adherence to daily somatropin injections that have been the Lo standard di cura per più di 25 anni rimane un problema ", ha affermato Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, University of Arizona College of Medicine e Creighton University School of Medicine di Phoenix, in Arizona. "Non sorprende che i pazienti siano alla ricerca di un regime di trattamento meno oneroso e una nuova opzione di trattamento come Skytrofa, con iniezione una volta settimane e il suo rilascio unico di somatropina non modificata, dovrebbe aiutare a migliorare sia il GHD del mondo reale che lo è stato eliminato tra i pazienti e il Pieto di Pieto e il Pieto di Pieto e il Pieto di Pieto, e si sono verificati a causa di Pieti e Piacificati. Negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti che iniziano la terapia o passano da un'altra terapia ormonale della crescita ", ha affermato Jan Mikkelsen, presidente e amministratore delegato di Ascendis Pharma. "Questa importante pietra miliare è la prima di molte espansioni di etichette pianificate a sostegno del nostro obiettivo di diventare la principale azienda di malattie rare endocrinologiche."

Importanti informazioni sulla sicurezza e usi

skytrofa è un medicinale di prescrizione usata per:

  • La sostituzione dell'ormone della crescita nei bambini di 1 anno di crescita che pesa almeno 26 libbre (11,5 chilogrammi) con la crescita della crescita (GHD) Carenza ormonale (GHD)

    • Non prendere Skytrofa se:

  • Hai una malattia critica causata da alcuni tipi di interventi di cuore o stomaco, trauma o problemi respiratori
  • Sei allergico a somatropina o altra ingredienti o altro per il cancro o si è un po 'di cancro a crescita chiusa
  • tumori
  • Hai alcuni tipi di problemi oculari causati dal diabete
  • Sei un bambino con sindrome di Prader-Willi che è gravemente obeso o ha problemi di respirazione, incluso l'apnea notturna (sei in gravidanza, in gravidanza a tutto il sonno) le medicine che prendi. Skytrofa può influire su come funzionano altri medicinali e altri medicinali possono influire su come funziona Skytrofa.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di Skytrofa?

    Skytrofa può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • Reazioni allergiche gravi. Ottieni subito assistenza medica se hai gonfiore del viso, della bocca, della lingua o della gola o difficoltà a respirare
  • alto rischio di morte nelle persone che hanno malattie critiche causate da un intervento chirurgico a cuore o allo stomaco, trauma o problemi di respirazione gravi a causa di una crescita e di un tumo Problemi ormonali
  • Il tuo operatore sanitario dovrà monitorare la crescita o il ritorno di un tumore o di un cancro. Contatta il tuo operatore sanitario se inizi ad avere improvvisi cambiamenti nel comportamento, nel mal di testa, nei problemi di visione o nei cambiamenti nelle moli, nei segni di nascita o nel colore della pelle
  • Nuovo o peggioramento della glicemia o del diabete. Potrebbe essere necessario monitorare la glicemia durante il trattamento con Skytrofa
  • Aumento della pressione nel cranio. Contatta il tuo operatore sanitario se si verificano mal di testa, problemi agli occhi, nausea o vomito
  • troppo fluido nel corpo (ritenzione fluida). Contatta il tuo operatore sanitario se noti gonfiare nelle mani e nei piedi, il dolore nelle articolazioni o nei muscoli o nei problemi nervosi che causano dolore, bruciore o formicolio nelle mani, braccia, gambe e piedi
  • diminuiscono in un ormone chiamato cortisolo. Il tuo operatore sanitario eseguirà esami del sangue per verificare la riduzione dei livelli di cortisolo
  • nei livelli dell'ormone tiroideo. La riduzione dei livelli di ormone tiroideo può influire su come funziona Skytrofa. Il tuo operatore sanitario eseguirà esami del sangue per controllare i livelli di ormone tiroideo
  • Dolore all'anca e al ginocchio o inerte nei bambini (epifisi del femorale capitale scivolato). Ciò può portare a una grave condizione in cui il tessuto osseo muore a causa della mancanza di approvvigionamento di sangue (osteonecrosi). Ottieni subito assistenza medica per i bambini che sviluppano un punto inerte o hanno dolore all'anca o al ginocchio
  • peggioramento della curvatura della colonna vertebrale nei bambini (scoliosi)
  • Dolore addominale grave e costante. Questo potrebbe essere un segno di pancreatite. Dì al tuo operatore sanitario di qualsiasi nuovo dolore addominale
  • Perdita di grasso e debolezza dei tessuti nell'area della pelle che tu o il tuo bambino iniettano. Parla con il tuo operatore sanitario sulla rotazione delle aree in cui Skytrofa è iniettato
  • Alto rischio di morte improvvisa nei bambini con sindrome di Prader-Willi che sono gravemente obesi o hanno problemi di respirazione, compreso l'apnea notturna nel sangue. Il tuo operatore sanitario eseguirà esami del sangue per verificare questo

    • Gli effetti collaterali più comuni di Skytrofa nei bambini includono: Infezione virale, febbre, tosse, nausea e vomito, sanguinamento, diarrea, dolore allo stomaco, dolore articolare e artrite

    Gli effetti collaterali più comuni dello skytrofa includono: gonfiore a causa della creazione di fluidi e di un fluido elico

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Skytrofa. Chiama il medico per consigli medici sugli effetti collaterali. Sei incoraggiato a segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088 o all'indirizzo www.fda.gov/medwatch . Puoi anche segnalare gli effetti collaterali di ascendis Pharma al numero 1-844-442-7236.

    Informazioni su ascendis Pharma a/s ascende farmaceutico è una società biofarmacea globale focalizzata sull'applicazione della nostra tecnologia innovativa per fare la differenza per i pazienti. Guidati dai nostri valori fondamentali di pazienti, scienza e passione e seguendo il nostro algoritmo per l'innovazione del prodotto, applichiamo Transcon per sviluppare nuove terapie che dimostrano il potenziale migliore in classe per soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte. Ascendis ha sede a Copenaghen, in Danimarca e ha ulteriori strutture in Europa e negli Stati Uniti. Visita ascendispharma.com per saperne di più.

    Dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, incluse in questo comunicato stampa in merito alle operazioni future, ai piani e agli obiettivi di gestione di Ascendis sono dichiarazioni previsionali. Esempi di tali dichiarazioni includono, ma non sono limitati a, dichiarazioni relative ai piani di (i) di Ascendis di avviare la sperimentazione del basket per ISS, carenza di shox, sindrome di Turner e SGA, nonché studi di terapia combinata in Acchocroplasia e Ipochondroplasia, II ASCODIS (III) Espansioni per etichette per Skytrofa, (IV) Obiettivo di Ascendis di diventare la principale società di malattie rare endocrinologiche, (V) la capacità di Ascendis di applicare la sua piattaforma tecnologica Transcon per fare una differenza significativa per i pazienti e (VI) l'applicazione di Ascendis delle sue tecnologie di transcon per sviluppare nuove terapie che dimostrano il miglior potenziale in classe per soddisfare le esigenze mediche non meglio. Ascendis non può effettivamente raggiungere i piani, effettuare le intenzioni o soddisfare le aspettative o le proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali e non dovresti fare indebita affidamento su queste dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire materialmente dai piani, dalle intenzioni, dalle aspettative e dalle proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali. Vari fattori importanti potrebbero far sì che i risultati o eventi effettivi differiscano materialmente dalle dichiarazioni previsionali che Ascendis fa, comprese le seguenti: dipendenza da produttori di terze parti, distributori e fornitori di servizi per i prodotti e i candidati al prodotto di Ascendis; La sicurezza o l'efficacia impreviste si traduce in programmi di sviluppo di Ascendis o prodotti sul mercato; spese impreviste relative alla commercializzazione di eventuali prodotti Ascendis approvati; spese impreviste relative ai programmi di sviluppo di Ascendis; Spese di vendita, generali e amministrative impreviste, altre spese di ricerca e sviluppo e attività di Ascendis in generale; ritardi nello sviluppo dei suoi programmi relativi alla produzione, ai requisiti normativi, alla velocità del reclutamento dei pazienti o ad altri ritardi imprevisti; La capacità di Ascendis di ottenere finanziamenti aggiuntivi, se necessario, di supportare le sue attività commerciali; L'impatto di fattori internazionali economici, politici, legali, di conformità, sociale e commerciale, tra cui tariffe e politiche commerciali. Per un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far differire i risultati effettivi da quelli espressi in queste dichiarazioni lungimiranti, nonché i rischi relativi alle attività di Ascendis in generale, vedere la relazione annuale di Ascendis sul modulo 20-F depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) il 12 febbraio 2025 e gli altri rapporti di Ascendis hanno presentato o sottoposto a presentarsi, la SEC. Le dichiarazioni lungimiranti non riflettono il potenziale impatto di eventuali future licenze, collaborazioni, acquisizioni, fusioni, disposizioni, joint venture o investimenti che Ascendis può stipulare o fare. Ascendis non assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

    * ISS = carenza idiopatica a breve carenza di statureshox = carenza genica della statura corta.

    Fonte: Ascendis Pharma

    Pubblicato : 2025-07-29 12:00

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