FDAは、成長ホルモン欠乏症の成人の1回の治療のためにSkytrofa（Lonapegsomatropin-TCGD）を承認します

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コペンハーゲン、デンマーク、2025年7月28日（Globe Newswire） - Ascendis Pharma A/S（NASDAQ：ASND）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がSkytrofa（Lonapegsomatropin-TCGD; ghmone hormone hormone experingの代替品の代わりに承認されたことを発表しました。成長ホルモン産生の減少または総損失に起因します。 Lonapegsomatropin（2021年に小児GHDの治療のためにFDAによって承認）は、Somatropin（ヒト成長ホルモン、またはHGH）のプロドラッグであり、活性化されていないソマトロピンの持続的な放出を提供します。毎週のトランスコンHGHの有効性と安全性をGHDの成人の毎日のプラセボおよび毎日の体性体調系と比較したプラセボ対照（二重盲検）およびアクティブコントロール（オープンラベル）臨床試験

「成人GHDの特徴である異常な体組成、脂質異常症、およびインスリン抵抗性は、影響を受けた個人がメタボリックシンドローム、心臓血管リスクの増加、認知機能障害、うつ病、不安、睡眠障害、睡眠障害の減少を含む生命の質の低下、患者の患者の標準の減少などの深刻な医学的合併症に影響を与えます。アリゾナ州フェニックスにあるアリゾナ大学医学部およびクレイトン大学医学部のバロー神経研究所のケビン・ユエンは、アリゾナ州フェニックスのクレイトン大学医学部であると述べました。 「患者がそれほど負担の少ない治療レジメンを探していることは驚くことではありません。そして、週に1回の注射と変更されていないソマトロピンのユニークな放出を伴うSkytrofaなどの新しい治療オプションは、実際の遵守と全体的な結果の両方を改善するのに役立つと予想されます。」 Ascendis Pharmaの社長兼最高経営責任者であるJan Mikkelsenは、次のように述べています。 「この重要なマイルストーンは、主要な内分泌学レア疾患会社になるという目標を支持する多くの計画されたラベル拡張の最初のものです。」

」

重要な安全情報と使用

skytrofaは、次の処方薬です。成長ホルモン欠乏症（GHD）

：

  • 特定の種類の心臓または胃手術、外傷または呼吸の問題によって引き起こされる重大な病気があります
  • 体ソマトロピンまたはスカイトロファの成分にアレルギーがあります
    • 腫瘍
  • 糖尿病によって引き起こされる特定の種類の眼の問題があります
  • あなたは、ひどく肥満であるか、睡眠時中に呼吸を一時的に止める呼吸の問題を抱えているプラダーウィリ症候群の子供です（睡眠中に一時的に呼吸を止めます）

    • あなたが服用する薬。 Skytrofaは、他の薬の仕組みに影響を与える可能性があり、他の薬がSkytrofaの仕組みに影響を与える可能性があります。

    スカイトロファの副作用は何ですか？

    スカイトロファは、次のような深刻な副作用を引き起こす可能性があります。顔、口、舌、または喉の腫れがある場合、呼吸困難

  • 心臓や胃手術、外傷、または呼吸の問題によって引き起こされる重大な病気のある人の死亡のリスクが高い場合、すぐに医療援助を受けてください
  • 既存の腫瘍または癌の脳のリスクの増加は、既存の腫瘍または腫瘍のリスクの増加のリスクを増加させた。ホルモンの問題
  • あなたの医療提供者は、腫瘍または癌の成長または戻りを監視する必要があります。行動、頭痛、視力の問題、またはほくろの変化、障害、または皮膚の色の変化に突然変化し始める場合は、医療提供者に連絡してください
  • 新品または悪化した高血糖または糖尿病の悪化してください。 Skytrofa
  • 頭蓋骨の圧力の増加による治療中に、血糖値を監視する必要がある場合があります。頭痛、目の問題、吐き気、または嘔吐が発生した場合は、医療提供者に連絡してください
  • 体内の液体が多すぎます（液体保持）。手と足の腫れ、関節や筋肉の痛み、または痛み、腕、腕、足、足の燃えまたはうずきを引き起こす神経の問題に気付いた場合は、コルチゾールと呼ばれるホルモンの減少を気付いた場合は、医療提供者に連絡してください。ヘルスケアプロバイダーは、甲状腺ホルモンレベルの低下を確認するために血液検査を行います
  • 甲状腺ホルモンのレベルの低下は、スカイトロファの仕組みに影響を与える可能性があります。医療提供者は、甲状腺ホルモンレベルをチェックするために血液検査を行います
  • 股関節と膝の痛み、または子供のぐったり（滑った大腿骨骨端）。これは、血液供給の不足のために骨組織が死ぬという深刻な状態につながる可能性があります（骨壊死）。腰を発達させたり、股関節または膝の痛みを患っている子供のためにすぐに医療援助を受けてください
  • 小児の脊椎の曲率の悪化（脊柱側osis症）
  • 重度で一定の腹痛。これは膵炎の兆候かもしれません。新しい腹痛について医療提供者に伝えてください
  • あなたまたはあなたの子供が注入する皮膚の領域の脂肪と組織の脱力の喪失。スカイトロファが注入される地域を回転させることについて医療提供者に相談してください
  • 睡眠時無呼吸の問題を抱えているプラダーウィリ症候群の子供の突然死のリスクが高い
  • リン酸、アルカリホスファターゼ、および血液中のパラチロイドホルモンレベルの増加。あなたの医療提供者はこれを確認するために血液検査を行います

    • 小児におけるスカイトロファの最も一般的な副作用には、ウイルス感染、発熱、咳、吐き気と嘔吐、出血、下痢、胃領域の痛み、関節痛、関節炎

    成人におけるスカイトロファの最も一般的な副作用が含まれます：

    これらは、Skytrofaのすべての可能な副作用ではありません。副作用に関する医学的アドバイスについて医師に電話してください。 1-800-FDA-1088または www.fda.gov/medwatch で副作用をFDAに報告することをお勧めします。副作用を1-844-442-7236で ascendis pharma に報告することもできます。患者、科学、情熱のコアバリューに導かれ、製品革新のためのアルゴリズムに従って、Transconを適用して、満たされていない医療ニーズに対応するクラス最高の可能性を示す新しい治療法を開発します。アセンデスはデンマークのコペンハーゲンに本社を置いており、ヨーロッパと米国に追加の施設があります。詳細については、ascendispharma.comにアクセスしてください。

    将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、実質的なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。 Ascendisの将来の業務、計画、および管理目標に関するこのプレスリリースに含まれる歴史的事実の声明以外のすべての声明は、将来の見通しに関する記述です。そのような声明の例には、（i）AscendisのISS、SHOX欠乏症、ターナー症候群、SGAのバスケット試験を開始するためのAscendisの計画に関連する声明が含まれますが、これらに限定されません。 Skytrofaの拡張（IV）アセンデスの主要な内分泌学レア疾患企業になるという目標、（V）患者に意味のある違いをもたらすためにトランスコンテクノロジープラットフォームを適用するアセンデスの能力、および（VI）アセンデスのアプリケーションのアプリケーションの適用は、非クラスの医療ニーズに対処するためのベストインクラスの可能性を示す新しい治療法を開発します。 Ascendisは、実際に計画を達成したり、意図を実行したり、将来の見通しに関する記述で開示された期待や予測を満たしたりすることはなく、これらの将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置くべきではありません。実際の結果やイベントは、将来の見通しに関する記述で明らかにされている計画、意図、期待、予測と大きく異なる可能性があります。さまざまな重要な要因により、実際の結果やイベントが、Ascendisが行っている将来の見通しに関する記述とは、以下を含め、将来の見通しに関する記述とは大きく異なる可能性があります。Ascendisの製品および製品候補者のサードパーティメーカー、ディストリビューター、サービスプロバイダーへの依存。予期せぬ安全性または有効性は、アセンデスの開発プログラムまたは市場上の製品をもたらします。承認されたアセンデス製品の商業化に関連する予期しない費用。 Ascendisの開発プログラムに関連する予期せぬ費用。予期せぬ販売、一般的および管理費、その他の研究開発費、およびアセンデスのビジネス一般。製造、規制要件、患者の募集の速度、またはその他の予期せぬ遅延に関連するプログラムの開発の遅延。必要に応じて、その事業活動をサポートするために、追加の資金を得る能力。関税や貿易政策を含む、国際的な経済、政治、法的、コンプライアンス、社会的およびビジネス要因の影響。実際の結果を引き起こす可能性のあるリスクと不確実性の詳細については、これらの将来の見通しに関する記述で表現されている結果と、アセンデスのビジネス全般に関連するリスクについては、2025年2月12日に米国証券取引委員会（SEC）に提出されたフォーム20 fに関する年次報告書、およびAscendisの未来報告書に提出されたAscendisの将来報告書を参照してください。将来の見通しに関する記述は、将来のライセンス、コラボレーション、買収、合併、処分、合弁事業、またはアセンデンシスが侵入または作成する投資の潜在的な影響を反映していません。 Ascendisは、法律で義務付けられている場合を除き、将来を見据えた記述を更新する義務を想定していません。

    出典：Ascendis Pharma

    投稿しました : 2025-07-29 12:00

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