FDA는 성장 호르몬 결핍을 가진 성인의 주간 치료를 위해 Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD)를 승인합니다.

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2025 년 7 월 28 일 덴마크 코펜하겐 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ : ASND)는 오늘 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD; 트랜스 콘 에스코 트로 피 -TCGD; 트랜스 콘 에스코트로 개발)를 승인했다고 발표했다. 성장 호르몬 생산의 감소 또는 총 손실로 인한 장애. Lonapegsomatropin (2021 년 소아과 GHD 치료를 위해 FDA에 의해 승인)은 매주 한 번 투여 된 소트로 핀 (인간 성장 호르몬 또는 hgh)의 전구 약물로, 적극적이고 수정되지 않은 somatropin의 지속적인 방출을 제공합니다. 위약 대조 (이중 맹검) 및 활성 제어 (오픈-라벨) 임상 시험은 주간 트랜스콘 HGH의 효능 및 안전성을 GHD를 가진 성인의 주간 위약 및 일일 소마트로 핀과 비교합니다.

“성인 GHD의 특징 인 비정상적인 신체 조성, 이상 지질 혈증 및 인슐린 저항성은 대사 증후군, 심혈관 위험 증가 및 생명의 질과 같은 심각한 의학적 합병증에 영향을받은 개인을 인식 장애, 우울증, 불안, 수면 장애 및 상사의 감소에도 불구하고,이, 일상적 인 감소에도 불구하고, 일상적으로 감소했습니다. 애리조나 의과 대학 의과 대학교 의과 대학의 Barrow Neurological Institute 및 애리조나 주 피닉스에있는 Creighton University School of Medicine의 Barrow Neurological Institute의 Kevin Yuen은 25 년 이상 문제가 남아 있습니다. "환자들이 덜 부담스러운 치료 요법을 찾고 있고, 한 번 주사와 수정되지 않은 Somatropin의 독특한 방출과 함께 Skytrofa와 같은 새로운 치료 옵션을 찾고 있다는 것은 놀라운 일이 아닙니다."우리의 시장 연구는 Skytrofa가 PediaTric GHD를위한 치료법임을 보여줍니다. " 미국의 이용 가능성은 치료를 시작하거나 다른 성장 호르몬 요법으로 전환하는 성인의 치료를위한 가용성”이라고 Ascendis Pharma의 사장 겸 최고 경영자 인 Jan Mikkelsen은 말했습니다. "이 중요한 이정표는 주요 내분비학 희귀 질환 회사가되기위한 우리의 목표를 지원하는 많은 계획된 라벨 확장 중 첫 번째입니다."

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중요한 안전 정보 및 사용

Skytrofa는 다음과 같은 처방약입니다. 성장 호르몬 결핍 (GHD)

Skytrofa를 복용하지 마십시오. 종양

  • 당신은 당뇨병으로 인한 특정 유형의 눈 문제가 있습니다
  • 당신은 심하게 비만인 Prader-Willi 증후군을 앓고 있거나 수면 무호흡을 포함한 호흡 문제가있는 어린이입니다 (수면 중 호흡 멈추는 것)

    • 의료 서비스 제공자에게 말하면 임신하거나 임신 할 계획이라면, 그리고 모든 의료 서비스가 될 것입니다. 당신이 복용하는 의약품. Skytrofa는 다른 의약품의 작동 방식에 영향을 줄 수 있으며 다른 의약품은 Skytrofa의 작동 방식에 영향을 줄 수 있습니다.

    Skytrofa의 가능한 부작용은 무엇입니까?

    Skytrofa는 다음을 포함하여 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다. 얼굴, 입, 혀 또는 목구멍 또는 호흡 문제가 발생하면 즉시 의학적 도움을 받으십시오

  • 심장 또는 위 수술, 외상 또는 심각한 호흡 문제로 인한 중요한 질병이 발생한 사람들의 사망 위험이 높습니다. 문제
  • 의료 제공자는 종양 또는 암의 성장 또는 반환을 모니터링해야합니다. 행동, 두통, 시력 문제 또는 두더지, 모반 또는 피부색의 변화에 갑자기 변화를 시작하면 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오. Skytrofa로 치료하는 동안 혈당을 모니터링해야 할 수도 있습니다.
  • 두개골의 압력 증가. 두통, 눈 문제, 메스꺼움 또는 구토가 발생하면 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오. 손과 발에 부풀어 오르거나 관절이나 근육의 통증 또는 통증, 손, 팔, 다리 및 발의 화상 또는 따끔 거림을 유발하는 신경 문제가있는 경우 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오. 의료 서비스 제공자는 혈액 검사를 통해 코티솔 수치를 확인하여 갑상선 호르몬 수치가 감소합니다. 갑상선 호르몬 수치가 감소하면 Skytrofa의 효과가 얼마나 잘 작동하는지 영향을 줄 수 있습니다. 의료 서비스 제공자는 갑상선 호르몬 수치를 확인하기 위해 혈액 검사를 수행합니다. 이것은 혈액 공급 부족으로 인해 뼈 조직이 죽는 심각한 상태로 이어질 수 있습니다 (골다공증). 어린이의 척추 곡률이 악화되거나 심각하고 일정한 복통이 심한 복부 통증을 피우는 어린이들을 위해 즉시 의학적 도움을 받으십시오. 이것은 췌장염의 징후 일 수 있습니다. 건강 관리 제공자에게 새로운 복부 통증에 대해 알리십시오. Skytrofa가 주사되는 지역의 회전에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하십시오
  • 수면 무호흡증을 포함하여 심각한 비만이거나 호흡 문제가있는 Prader-Willi 증후군을 앓고있는 어린이의 갑작스런 사망 위험이 높은 혈액, 알칼리성 포스파타제 및 혈액의 호르몬 수치가 증가합니다. 의료 서비스 제공자는 혈액 검사를 수행하여이를 확인합니다

    • 어린이에서 Skytrofa의 가장 흔한 부작용은 다음과 같습니다. 바이러스 감염, 열, 기침, 메스꺼움 및 구토, 출혈, 설사, 복통 통증, 관절통 및 관절염

    성인의 Skytrofa의 가장 일반적인 부작용에는 다음이 포함됩니다.

    이것들이 Skytrofa의 가능한 부작용은 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언은 의사에게 전화하십시오. 당신은 1-800-fda-1088에서 FDA에 부작용을보고하거나 www.fda.gov/medwatch 를보고하는 것이 좋습니다. 1-844-442-7236에서 ascendis pharma 에 부작용을보고 할 수도 있습니다. 환자, 과학 및 열정의 핵심 가치에 따라 제품 혁신을위한 알고리즘에 따라 트랜스콘을 적용하여 충족되지 않은 의료 요구를 해결할 수있는 동급 최고의 잠재력을 보여주는 새로운 치료법을 개발합니다. Ascendis는 덴마크 코펜하겐에 본사를두고 있으며 유럽과 미국에 추가 시설이 있습니다. 자세한 내용은 Ascendispharma.com을 방문하십시오.

    미래 예측 진술 이 보도 자료에는 상당한 위험과 불확실성이 포함 된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ascendis의 미래 운영, 계획 및 경영 목표에 관한이 보도 자료에 포함 된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래 지향적 인 진술입니다. 그러한 진술의 예에는 (i) Ascendis의 ISS, Shox 결핍, Turner Syndrome 및 SGA에 대한 바구니 시험을 시작하려는 Ascendis의 계획과 Achondroplasia 및 hypochondroplasia의 병용 치료 시험, Q4 2025, (ii) Skytrofa의 실제 adderence 및 전반적으로 개선 된 능력, (ii), (ii), (ii), (ii), (ii), (ii), (ii), (ii), (ii) Skytrofa에 대한 계획된 라벨 확장, (iv) Ascendis의 주요 내분비학 희귀 질환 회사가되기위한 Ascendis의 목표, (v) Transcon 기술 플랫폼을 적용하여 환자에게 의미있는 차이를 만들기 위해 트랜스콘 기술 플랫폼을 적용 할 수있는 능력, 및 (VI) 트랜스콘 기술을 적용하여 비 충격 의학적 필요성을 해결하기위한 새로운 치료법을 개발하는 새로운 치료법을 개발할 수 있습니다. Ascendis는 실제로 계획을 달성하거나 의도를 수행하거나 미래 예측 진술에 공개 된 기대 또는 예측을 충족시키지 못할 수 있으며 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안됩니다. 실제 결과 또는 사건은 미래 예측 진술에 공개 된 계획, 의도, 기대 및 예측과 실질적으로 다를 수 있습니다. 다양한 중요한 요소가 Ascendis의 제품 및 제품 후보자에 대한 타사 제조업체, 유통 업체 및 서비스 제공 업체에 대한 의존성; 예상치 못한 안전 또는 효능은 Ascendis의 개발 프로그램 또는 시장 온 시장 제품을 초래합니다. 승인 된 Ascendis 제품의 상업화와 관련된 예기치 않은 비용; Ascendis의 개발 프로그램과 관련된 예기치 않은 비용; 예상치 못한 판매, 일반 및 행정 비용, 기타 연구 및 개발 비용 및 Ascendis의 사업; 제조, 규제 요구 사항, 환자 모집 속도 또는 기타 예기치 않은 지연과 관련된 프로그램 개발 지연; Ascendis는 필요한 경우 비즈니스 활동을 지원하기위한 추가 자금을 확보 할 수있는 능력; 관세 및 무역 정책을 포함한 국제 경제, 정치, 법률, 규정 준수, 사회 및 비즈니스 요인의 영향. 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 표현 된 것과는 다른 위험과 불확실성에 대한 추가 설명과 일반적으로 Ascendis의 사업과 관련된 위험에 대한 추가 설명은 2025 년 2 월 12 일, 미국 증권 거래위원회 (SEC)에 제출 된 20-F 양식에 대한 Ascendis의 연례 보고서, 그리고 Ascendis의 다른 미래 보고서 또는 SEC에 제출되었습니다. 미래 예측 진술은 향후 라이센스, 협력, 인수, 인수, 성적, 처분, 합작 투자 또는 Ascendis가 입력 할 수있는 투자의 잠재적 영향을 반영하지 않습니다. Ascendis는 법에 의해 요구되는 경우를 제외하고 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

    * iss = 특발성 짧은 statureshox 결함 = 짧은 키 홈오 옥스-함유 유전자 결핍

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    소스 : Ascendis Pharma

    게시됨 : 2025-07-29 12:00

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