FDA meluluskan Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) untuk rawatan orang dewasa sekali mingguan dengan kekurangan hormon pertumbuhan

Ikuti Drugslib di

Copenhagen, Denmark, 28 Julai 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan & Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD; Gangguan akibat penurunan atau jumlah kehilangan pengeluaran hormon pertumbuhan. Lonapegsomatropin (diluluskan oleh FDA pada tahun 2021 untuk rawatan GHD pediatrik) adalah prodrug somatropin (hormon pertumbuhan manusia, atau HGH) yang diberikan seminggu sekali, memberikan pelepasan yang tidak aktif, Percubaan klinikal yang dikendalikan oleh Placebel (Double-Blind) dan plasebo yang dikawal aktif (terbuka) yang membandingkan keberkesanan dan keselamatan mingguan Transcon HGH dengan plasebo mingguan dan somatropin harian pada orang dewasa dengan GHD.

"Komposisi badan yang tidak normal, dislipidemia, dan rintangan insulin yang menjadi ciri -ciri individu GHD predisposa yang terjejas untuk komplikasi perubatan yang serius seperti sindrom metabolik, peningkatan risiko kardiovaskular, dan kualiti hidup yang dikurangkan. Itu telah menjadi standard penjagaan selama lebih dari 25 tahun masih menjadi masalah, "kata Kevin Yuen, M.D., Institut Neurologi Barrow, Kolej Perubatan Universiti Arizona dan Sekolah Perubatan Universiti Creighton di Phoenix, Arizona. "Tidak menghairankan bahawa pesakit sedang mencari rejimen rawatan yang kurang membebankan, dan pilihan rawatan baru seperti Skytrofa, dengan suntikan sekali-sekala dan pelepasan unik yang tidak diubahsuai somatropin, dijangka dapat membantu memperbaiki kedua-dua kepatuhan dunia dan hasilnya. Ketersediaan di Amerika Syarikat untuk rawatan orang dewasa yang memulakan terapi atau beralih dari terapi hormon pertumbuhan yang lain, "kata Jan Mikkelsen, presiden dan ketua pegawai eksekutif di Ascendis Pharma. "Kejayaan penting ini adalah yang pertama dari banyak ekspansi label yang dirancang yang menyokong matlamat kami untuk menjadi Syarikat Penyakit Rare Endocrinology yang terkemuka."

Maklumat Keselamatan & Kegunaan Keselamatan yang penting Kekurangan Hormon Pertumbuhan (GHD)

Jangan ambil skytrofa jika: Tumor

  • Anda mempunyai jenis masalah mata tertentu yang disebabkan oleh diabetes
  • Anda adalah seorang kanak-kanak dengan sindrom Prader-Willi yang sangat gemuk atau mempunyai masalah pernafasan termasuk apnea tidur (berhenti berhenti semasa semua ubat yang anda ambil. Skytrofa boleh menjejaskan bagaimana ubat lain berfungsi, dan ubat -ubatan lain boleh mempengaruhi bagaimana Skytrofa berfungsi.

    Apakah kesan sampingan yang mungkin dari Skytrofa? Dapatkan bantuan perubatan dengan segera jika anda telah membengkak muka, mulut, lidah, atau tekak atau masalah bernafas

  • Risiko tinggi kematian pada orang yang mempunyai penyakit kritikal yang disebabkan oleh pembedahan jantung atau perut, trauma, atau masalah pernafasan yang serius kepada orang -orang yang mengalami kebudakan atau yang berlaku kepada orang -orang yang berlaku di dalamnya. Masalah Hormon Pertumbuhan Rendah
  • Penyedia penjagaan kesihatan anda perlu memantau pertumbuhan atau pulangan tumor atau kanser. Hubungi penyedia penjagaan kesihatan anda jika anda mula mengalami perubahan tingkah laku, sakit kepala, masalah penglihatan, atau perubahan tahi lalat, tanda lahir, atau warna kulit
  • Gula darah tinggi atau diabetes yang lebih buruk. Gula darah anda mungkin perlu dipantau semasa rawatan dengan Skytrofa
  • Meningkatkan tekanan dalam tengkorak. Hubungi penyedia penjagaan kesihatan anda jika sakit kepala, masalah mata, loya, atau muntah berlaku
  • Terlalu banyak cecair dalam badan (pengekalan cecair). Hubungi penyedia penjagaan kesihatan anda jika anda melihat bengkak di tangan dan kaki, sakit pada sendi atau otot, atau masalah saraf yang menyebabkan kesakitan, pembakaran atau kesemutan di tangan, lengan, kaki, dan kaki
    • Penyedia penjagaan kesihatan anda akan melakukan ujian darah untuk memeriksa tahap kortisol anda
  • Pengurangan dalam tahap hormon tiroid. Mengurangkan tahap hormon tiroid boleh menjejaskan seberapa baik Skytrofa berfungsi. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan melakukan ujian darah untuk memeriksa tahap hormon tiroid anda
  • sakit pinggul dan lutut atau lemas pada kanak -kanak (epiphisis femoral modal). Ini boleh menyebabkan keadaan yang serius di mana tisu tulang mati akibat kekurangan bekalan darah (osteonecrosis). Dapatkan bantuan perubatan segera untuk kanak -kanak yang mengalami lemas atau sakit pinggul atau lutut
  • yang semakin teruk kelengkungan tulang belakang pada kanak -kanak (scoliosis)
  • Kesakitan perut yang teruk dan berterusan. Ini boleh menjadi tanda pankreatitis. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda tentang kesakitan abdomen baru
  • kehilangan kelemahan lemak dan tisu di kawasan kulit anda atau anak anda menyuntik. Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda tentang berputar di mana Skytrofa disuntik
  • Risiko tinggi kematian secara tiba-tiba pada kanak-kanak dengan sindrom Prader-Willi yang sangat gemuk atau mengalami masalah pernafasan, termasuk apnea tidur
    • Penyedia penjagaan kesihatan anda akan melakukan ujian darah untuk memeriksa ini

    Kesan sampingan yang paling biasa dari skytrofa pada kanak-kanak termasuk: jangkitan virus, demam, batuk, loya dan muntah, pendarahan, cirit-birit, sakit kawasan perut, sakit sendi dan arthritis

    Ini bukan semua kesan sampingan yang mungkin dari Skytrofa. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan mengenai kesan sampingan. Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088 atau di www.fda.gov/medwatch . Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Ascendis Pharma di 1-844-442-7236. Dipandu oleh nilai teras pesakit, sains, dan keghairahan kami, dan mengikuti algoritma kami untuk inovasi produk, kami menggunakan Transcon untuk membangunkan terapi baru yang menunjukkan potensi terbaik dalam kelas untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Ascendis beribu pejabat di Copenhagen, Denmark dan mempunyai kemudahan tambahan di Eropah dan Amerika Syarikat. Sila lawati Ascendispharma.com untuk mengetahui lebih lanjut.

    Kenyataan berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, termasuk dalam siaran akhbar ini mengenai operasi, rancangan dan objektif masa depan Ascendis adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Contoh-contoh pernyataan tersebut termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) rancangan Ascendis untuk memulakan percubaan keranjang untuk ISS, kekurangan shox, sindrom Turner, dan SGA, serta percubaan terapi gabungan dalam achondroplasia dan hypochondroplasia, (ii) Bagi Skytrofa, (iv) matlamat Ascendis untuk menjadi endokrinologi utama Syarikat Penyakit Rare, (v) keupayaan Ascendis untuk menggunakan platform teknologi Transcon untuk membuat perbezaan yang bermakna bagi pesakit, dan (vi) Ascendis 'penggunaan teknologi transconnya untuk membangunkan terapi baru yang menunjukkan potensi terbaik untuk menangani keperluan perubatan yang tidak sesuai. Ascendis tidak boleh mencapai rancangan itu, menjalankan niat atau memenuhi jangkaan atau unjuran yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Hasil atau peristiwa sebenar boleh berbeza secara material dari rancangan, niat, jangkaan dan unjuran yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Pelbagai faktor penting boleh menyebabkan hasil atau peristiwa sebenar berbeza secara material dari kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dibuat oleh Ascendis, termasuk yang berikut: Ketergantungan pada pengeluar, pengedar dan penyedia perkhidmatan pihak ketiga untuk produk dan calon produk Ascendis; Keselamatan atau keberkesanan yang tidak dijangka menghasilkan program pembangunan Ascendis atau produk di pasaran; perbelanjaan yang tidak dijangka yang berkaitan dengan pengkomersialan mana -mana produk Ascendis yang diluluskan; perbelanjaan yang tidak dijangka yang berkaitan dengan program pembangunan Ascendis; Perbelanjaan jualan, umum dan pentadbiran yang tidak dijangka, perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan lain dan perniagaan Ascendis secara amnya; kelewatan dalam pembangunan program -programnya yang berkaitan dengan pembuatan, keperluan pengawalseliaan, kelajuan pengambilan pesakit atau kelewatan yang tidak diduga lain; Keupayaan Ascendis untuk mendapatkan pembiayaan tambahan, jika diperlukan, untuk menyokong aktiviti perniagaannya; Kesan faktor ekonomi, politik, undang -undang, pematuhan, sosial dan perniagaan antarabangsa, termasuk tarif dan dasar perdagangan. Untuk penerangan lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, serta risiko yang berkaitan dengan perniagaan Ascendis pada umum Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak mencerminkan potensi kesan dari mana-mana pelesenan, kerjasama, pengambilalihan, penggabungan, pelupusan, usaha sama, atau pelaburan yang akan dibuat oleh Ascendis. Ascendis tidak menganggap apa-apa kewajipan untuk mengemas kini mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Ascendis Pharma

    Disiarkan : 2025-07-29 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular