FDA keurt SkyTrofa (lonapegsomatropin-tcgd) goed voor de eenmaal per week behandeling van volwassenen met groeihormoongebrek

Volg Drugslib op

Kopenhagen, Denemarken, 28 juli 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food & Drug Administration (FDA) SkyTrofa (lonapegsomatropin-tcgd; ontwikkeld als transcon hgh) voor het vervanging van endogene groeithormen met groei-hormoon met een zeldzaam Stoornis als gevolg van verminderd of totaal verlies van groeimormoonproductie. Lonapegsomatropin (approved by the FDA in 2021 for the treatment of pediatric GHD) is a prodrug of somatropin (human growth hormone, or hGH) administered once weekly, providing sustained release of active, unmodified somatropin.

The FDA’s approval of Skytrofa for adult GHD was based on results from foresiGHt, a Phase 3 randomized, parallel-arm, Placebo-gecontroleerde (dubbelblind) en actief gecontroleerde (open-label) klinische proef die de werkzaamheid en veiligheid van wekelijkse transcon HGH vergeleken met wekelijkse placebo en dagelijkse somatropine bij volwassenen met GHD.

“De abnormale lichaamssamenstelling, dyslipidemie en insulineresistentie die de kenmerken van GHD voor volwassenen zijn die getroffen individuen vatbaar maken voor ernstige medische complicaties zoals metabool syndroom, verhoogd cardiovasculair risico, en een verminderde kwaliteit van het leven - inclusief cognitieve disfunctie, depressie, angst, en verlaagde fysieke en mentale drive. Zorg voor meer dan 25 jaar blijft een probleem, ”zei Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, University of Arizona College of Medicine en Creighton University School of Medicine in Phoenix, Arizona. "Het is geen verrassing dat patiënten op zoek zijn naar een minder belastend behandelingsregime, en een nieuwe behandelingsoptie zoals SkyTrofa, met eenmaal-weekse injectie en de unieke afgifte van ongewijzigde Somatropin, wordt verwacht dat ze zowel de real-world therapietrouw als algehele uitkomsten zijn. Beschikbaarheid in de Verenigde Staten voor de behandeling van volwassenen die therapie initiëren of overstappen van een andere therapie van de groeihormoon, ”zei Jan Mikkelsen, president en chief executive officer bij Ascendis Pharma. "Deze belangrijke mijlpaal is de eerste van vele geplande labeluitbreidingen die ons doel ondersteunen om het toonaangevende endocrinologie zeldzame ziektebedrijf te worden."

IMPORTANT SAFETY INFORMATION & USES

Skytrofa is a prescription medicine used for:

  • the replacement of growth hormone in children 1 year old or older who weigh at least 26 pounds (11.5 kilograms) with growth hormone deficiency (GHD)
  • the replacement of growth hormone in Volwassenen met groeihormoontekort (GHD)

    • Neem SkyTrofa niet aan als:

  • Je hebt een kritieke ziekte veroorzaakt door bepaalde soorten hart- of maagoperatie, trauma of ademhalingsproblemen
  • Je bent allergisch voor Somatropin of een van de ingrediënten in SkyTrofa
    • je bent een kind of je bent kanker of andere. Tumoren
  • U hebt bepaalde soorten oogproblemen veroorzaakt door diabetes
  • U bent een kind met het Prader-Willi-syndroom dat ernstig zwaarlijvig is of ademhalingsproblemen heeft, inclusief slaapapneu (kort stoppen met ademhaling tijdens de slaap) Medicijnen die u neemt. SkyTrofa kan beïnvloeden hoe andere geneesmiddelen werken, en andere geneesmiddelen kunnen beïnvloeden hoe SkyTrofa werkt.

    Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van skytrofa?

    skytrofa kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

  • Ernstige allergische reacties. Krijg meteen medische hulp als u zwelling van het gezicht, mond, tong of keel of problemen heeft met ademhaling
  • Hoog risico op overlijden bij mensen die kritieke ziekten hebben, veroorzaakt door hart- of maagchirurgie, trauma, of ernstige ademhalingsproblemen
  • Verhoogd risico op groei van een bestaande tumor of verhoogde risico's van een eerdere tumor of kanker die een eerdere tumor of kanker keert, met straling van de hersenen. Problemen
  • Uw zorgverlener moet controleren op de groei of terugkeer van een tumor of kanker. Neem contact op met uw zorgverlener als u plotselinge gedragsveranderingen, hoofdpijn, gezichtsproblemen of veranderingen in mollen, moedervlekken of huidskleur
  • Nieuw of verergerende hoge bloedsuiker of diabetes begint te hebben. Uw bloedsuiker moet mogelijk worden gecontroleerd tijdens de behandeling met SkyTrofa
  • Verhoging van de druk in de schedel. Neem contact op met uw zorgverlener als hoofdpijn, oogproblemen, misselijkheid of braken optreden
  • Teveel vloeistof in het lichaam (vloeistofretentie). Neem contact op met uw zorgverlener als u zwelling in handen en voeten opmerkt, pijn in de gewrichten of spieren, of zenuwproblemen die pijn, verbranding of tintelingen in de handen, armen, benen en voeten veroorzaken
  • afnemen in een hormoon dat cortisol wordt genoemd. Uw zorgverlener zal bloedtesten doen om uw cortisolspiegel te controleren
  • Daling van de schildklierhormoonspiegels. Verlaagde schildklierhormoonspiegels kunnen van invloed zijn op hoe goed SkyTrofa werkt. Uw zorgverlener zal bloedtests doen om uw schildklierhormoonspiegels te controleren
  • Heup- en kniepijn of een slap bij kinderen (uitgegleden kapitaal dijbeen epiphysis). Dit kan leiden tot een ernstige aandoening waarbij botweefsel sterft als gevolg van een gebrek aan bloedtoevoer (osteonecrose). Krijg meteen medische hulp voor kinderen die een slappe ontwikkelen of heup- of kniepijn hebben
  • Verergering van de kromming van de wervelkolom bij kinderen (scoliose)
  • Ernstige en constante buikpijn. Dit kan een teken zijn van pancreatitis. Vertel uw zorgverlener over nieuwe buikpijn
  • Verlies van vet en weefselzwakte op het gebied van de huid die u of uw kind injecteert. Praat met uw zorgverlener over het roteren van de gebieden waar SkyTrofa wordt geïnjecteerd
  • Hoog risico op plotselinge dood bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom die ernstig zwaarlijvig zijn of ademhalingsproblemen hebben, inclusief slaapapneu
  • Verhoging van fosfaat, alkalijnfosfatase en parathyroïde hormoonspiegels in uw bloed. Uw zorgverlener zal bloedtesten doen om dit te controleren

    • De meest voorkomende bijwerkingen van skytrofa bij kinderen zijn: virale infectie, koorts, hoest, misselijkheid en braken, bloedingen, diarree, maaggebiedpijn, gewrichtspijn en artritis

    De meest voorkomende bijwerkingen van skytrofa bij volwassenen omvatten: swelling door vloeistofopbouw en lage thyroïde hormoon Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van SkyTrofa. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U wordt aangemoedigd om bijwerkingen te melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088 of op www.fda.gov/medwatch . U kunt ook bijwerkingen melden aan Ascendis Pharma op 1-844-442-7236.

    over Ascendis Pharma A/S ascendis Pharma is een wereldwijd biofarmatisch bedrijf gericht op het toepassen van ons innovatieve transcon-technologieplatform om een zinvol transcon-technologieplatform te toepassen om een zinvol te maken voor patiënten. Geleid door onze kernwaarden van patiënten, wetenschap en passie, en het volgen van ons algoritme voor productinnovatie, passen we transcon toe om nieuwe therapieën te ontwikkelen die het beste potentieel van de klas aantonen om onvervulde medische behoeften aan te pakken. Ascendis heeft zijn hoofdkantoor in Kopenhagen, Denemarken en heeft extra faciliteiten in Europa en de Verenigde Staten. Bezoek AscendisPharma.com voor meer informatie.

    vooruitziende verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Alle verklaringen, anders dan verklaringen van historische feiten, opgenomen in dit persbericht met betrekking tot de toekomstige activiteiten, plannen en doelstellingen van het management van Ascendis zijn toekomstgerichte verklaringen. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to (i) Ascendis’ plans to initiate basket trial for ISS, SHOX deficiency, Turner syndrome, and SGA, as well as combination therapy trials in achondroplasia and hypochondroplasia, in Q4 2025, (ii) Skytrofa’s ability to improve real-world adherence and overall outcomes, (iii) Ascendis’ planned label Uitbreiding voor SkyTrofa, (iv) Ascendis 'doel om het toonaangevende endocrinologie zeldzame ziektebedrijf te worden, (v) Ascendis' vermogen om zijn transcon-technologieplatform toe te passen om een zinvol verschil te maken voor patiënten, en (vi) Ascendis 'toepassing van zijn transcon-technologieën om nieuwe therapieën te ontwikkelen die het beste in-class-potentieel hebben om te voldoen aan unieke medische behoeften. Ascendis bereikt mogelijk niet daadwerkelijk de plannen, voer de intenties uit of voldoen aan de verwachtingen of projecties die worden beschreven in de toekomstgerichte verklaringen en u moet geen onnodige afhankelijkheid plaatsen van deze toekomstgerichte verklaringen. Werkelijke resultaten of gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de plannen, intenties, verwachtingen en projecties die worden beschreven in de toekomstgerichte verklaringen. Verschillende belangrijke factoren kunnen ertoe leiden dat werkelijke resultaten of gebeurtenissen materieel verschillen van de toekomstgerichte uitspraken die Ascendis aflegt, inclusief de volgende: afhankelijkheid van fabrikanten van derden, distributeurs en dienstverleners voor de producten van Ascendis en productkandidaten; onvoorziene veiligheid of werkzaamheid resulteert in de ontwikkelingsprogramma's van Ascendis of on-market producten; onvoorziene uitgaven met betrekking tot commercialisering van goedgekeurde Ascendis -producten; onvoorziene kosten met betrekking tot de ontwikkelingsprogramma's van Ascendis; onvoorziene verkoop-, algemene en administratieve kosten, andere onderzoeks- en ontwikkelingskosten en de activiteiten van Ascendis in het algemeen; Vertragingen in de ontwikkeling van haar programma's met betrekking tot productie, wettelijke vereisten, snelheid van de werving van patiënten of andere onvoorziene vertragingen; Ascendis 'vermogen om extra financiering te verkrijgen, indien nodig, om haar bedrijfsactiviteiten te ondersteunen; De impact van internationale economische, politieke, juridische, compliance, sociale en zakelijke factoren, waaronder tarieven en handelsbeleid. Voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten verschillen van die van deze toekomstgerichte verklaringen, evenals risico's met betrekking tot de activiteiten van Ascendis in het algemeen, zie het jaarverslag van Ascendis over formulier 20-F ingediend bij de U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) op 12 februari 2025 en ASCENDIS ’andere toekomstige rapporten die zijn ingediend bij, of Sec. Voorwaarts ogende verklaringen weerspiegelen niet de potentiële impact van toekomstige licenties, samenwerkingen, acquisities, fusies, disposities, joint ventures of investeringen die Ascendis kunnen aangaan of maken. Ascendis neemt geen verplichting aan om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

    * is = idiopathische korte verstrekkinghox-deficiëntie = korte gestalte homeobox-bevattende gentdeficiencysga = klein voor zwangerschapsduur

    bron: ascendis pharma

    Geplaatst : 2025-07-29 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden