FDA zatwierdza Skytrofa (Lonapsomatropin-TCGD) do raz tygodniowego leczenia dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu

Śledź Drugslib na

Kopenhagen, Dania, 28 lipca 2025 r. (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/s (NASDAQ: ASND) ogłosił dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła hormon hormon (FDA) na temat hormonu Skytrofa (Diszacie Lonapsomatropin-TCGD; wynikające ze zmniejszonej lub całkowitej utraty produkcji hormonów wzrostu. Lonapsomatropina (zatwierdzona przez FDA w 2021 r. Do leczenia pediatrycznego GHD) jest prolekem somatropiny (ludzki hormon wzrostu lub HGH) podawany raz co tydzień, zapewniając trwałe uwalnianie aktywnej, niezmodyfikowanej somatropiny.

Zatwierdzenie FDA dla FDA dla FDA dla FDA dla FDA dla FDA dla FDA dla FDA na dorosłe GHD było oparte na wynikach z 3 losowych, losowych, losowych, losowych, losowych, fazy, losowej. Równolegle, kontrolowane placebo (podwójnie ślepa ślepa) i kontrolowane aktywnie (otwarte) badanie kliniczne, które porównywało skuteczność i bezpieczeństwo tygodniowego transcon HGH z cotygodniową placebo i codzienną somatropiną u dorosłych z GHD.

„Nieprawidłowy skład ciała, dyslipidemia i oporność na insulinę, które są cechami dorosłych predysponowanych przez dorosłych GHD osób na poważne powikłania medyczne, takie jak zespół metaboliczny, zwiększone ryzyko sercowo -naczyniowe i upośledzone jakość życia - w tym zaburzenia poznawcze, depresja, lęk, niepokój, zaburzenia snu i zmniejszone fizyczne i psychiczne. Standard opieki przez ponad 25 lat pozostaje problemem ” - powiedział Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, University of Arizona College of Medicine i Creighton University School of Medicine w Phoenix w Arizonie. „Nic dziwnego, że pacjenci szukają mniej uciążliwego schematu leczenia, a nowa opcja leczenia, taka jak Skytrofa, z wstrzyknięciem raz w tygodniu i jej unikalnym wydaniem niemodyfikowanej somatropiny, ma pomóc w poprawie zarówno przestrzegania światła i ogólnego wyników.”. Nasze badania rynkowe „nasze rynkowe pokazuje, że SKYTROFA jest leczenie wyboru pediatrycznego GHD wśród pacjentów, a my jesteśmy uważani za modernizowane, a my jesteśmy ukochanymi. Dostępność w Stanach Zjednoczonych do leczenia dorosłych inicjujących terapię lub przejście z kolejnej terapii hormonalnej ” - powiedział Jan Mikkelsen, prezes i dyrektor generalny w Assendis Pharma. „Ten ważny kamień milowy jest pierwszym z wielu planowanych rozszerzeń etykiet wspierających nasz cel, aby stać się wiodącą endokrynologią rzadką firmą chorobową.”

Ważne informacje o bezpieczeństwie i zastosowania

Skytrofa jest lekiem na receptę stosowaną dla:

  • Zastąpienie hormonu wzrostu u dzieci w wieku 1 -letnim lub starszym, który ważył co najmniej 26 funtów (11,5 Kilograms) z hormonem wzrostu hormonu (GHD)
  • w dorosłym hormonie. z niedoborem hormonu wzrostu (GHD)

    • Nie przyjmuj Skytrofę, jeśli:

  • Masz krytyczną chorobę spowodowaną przez niektóre rodzaje operacji serca lub żołądka, uraz lub problemy z oddychaniem
  • Jesteśmy alrergic na somatropinę lub którykolwiek ze składników w Skytrofie
  • Jesteś dzieckiem z zamkniętą wzrostem Bone Plegat
    • Guzy
  • Masz pewne rodzaje problemów z oczu spowodowane cukrzycą
  • Jesteś dzieckiem z zespołem Pradera-Willi, który jest poważnie otyłej lub ma problemy z oddychaniem, w tym bezdech snu (krótko zatrzymując oddychanie podczas snu)

    • powiedz swojemu zdrowotnemu producentowi leki, które bierzesz. Skytrofa może wpływać na działanie innych leków, a inne leki mogą wpływać na to, jak działa Skytrofa.

    Jakie są możliwe skutki uboczne Skytrofa?

    Skytrofa mogą powodować poważne skutki uboczne, w tym:

  • Poważne reakcje alergiczne. Od razu uzyskaj pomoc medyczną, jeśli masz obrzęk twarzy, ust, języka, gardła lub kłopotów
  • Wysokie ryzyko śmierci u osób, które mają krytyczne choroby spowodowane operacją na pamięć lub żołądka, uraz lub poważne problemy z oddychaniem
  • Zwiększone ryzyko wzrostu istniejącego guza lub raka, lub zwiększone ryzyko powracającego guza lub raka powracającego do ludzi, którzy byli w celu promieniowania w mózgu, a także u dzieci, a rozwinięciem nowotworów rozwinięto niskie rozwój. Problemy hormonalne
  • Twój dostawca opieki zdrowotnej będzie musiał monitorować wzrost lub powrót guza lub raka. Skontaktuj się ze swoim lekarzem, jeśli zaczniesz mieć nagłe zmiany w zachowaniu, bólach głowy, problemach z widzeniem lub zmianach w molach, znakach urodzeniowych lub kolorze skóry
  • NOWOŚĆ lub pogarszające się wysoki poziom cukru we krwi lub cukrzycy. Podczas leczenia poziomem cukru we krwi może być monitorowane podczas leczenia Skytrofa
  • Wzrost ciśnienia w czaszce. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli występują bóle głowy, problemy z oczami, nudności lub wymioty
  • Za dużo płynu w organizmie (zatrzymanie płynu). Skontaktuj się ze swoim lekarzem, jeśli zauważysz pęcznienie w dłoni i stóp, ból stawów lub mięśni lub problemy z nerwami, które powodują ból, spalanie lub mrowienie w dłoni, ramionach, nogach i stóp
  • Zmniejszenie hormonu zwanego kortyzolu. Twój dostawca opieki zdrowotnej przeprowadzi badania krwi, aby sprawdzić poziom kortyzolu
  • Zmniejszenie poziomu hormonów tarczycy. Zmniejszone poziomy hormonu tarczycy mogą wpływać na to, jak dobrze działa Skytrofa. Twój dostawca opieki zdrowotnej przeprowadzi badania krwi, aby sprawdzić poziom hormonu tarczycy
  • Ból bioder i kolan lub utyknięcie u dzieci (zakłócenie stolicy kości udowej). Może to prowadzić do poważnego stanu, w którym umiera tkanka kostna z powodu braku dopływu krwi (kosteonekrozy). Uzyskaj pomoc medyczną od razu dla dzieci, które rozwinęły się lub mają ból bioder lub kolana
  • pogorszenie krzywizny kręgosłupa u dzieci (skolioza)
  • silny i stały ból brzucha. Może to być oznaka zapalenia trzustki. Powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej o każdym nowym bólu brzucha
  • Utrata osłabienia tłuszczu i tkanek w obszarze skóry Ty lub Twoje dziecko. Porozmawiaj ze swoim lekarzem na temat obracania obszarów, w których wstrzykuje się Skytrofa
  • Wysokie ryzyko nagłej śmierci u dzieci z zespołem Pradera-Willi, które są poważnie otyłe lub mają problemy z oddychaniem, w tym bezdech senny
  • Wzrost fosforanu, fosfatazy alkalicznej, fosfatazy alkalicznej i przytarczyc hormon. Twój dostawca opieki zdrowotnej przeprowadzi badania krwi, aby sprawdzić to

    • Najczęstsze skutki uboczne Skytrofa u dzieci obejmują: Zakażenie wirusowe, gorączka, kaszel, nudności i wymioty, krwawienie, biegunka, ból w okolicy żołądka, ból stawów i zapalenie stawów

    Najczęstsze skutki uboczne Skytrofa u dorosłych obejmują: Swellling z powodu wbudowania płynu i niskiego poziomu throida

    Nie są to wszystkie możliwe skutki uboczne Skytrofa. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać porady medyczne na temat skutków ubocznych. Zachęcamy do zgłaszania skutków ubocznych do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub w www.fda.gov/medwatch . Możesz także zgłosić skutki uboczne Assendis Pharma na 1-844-442-7236.

    O Assendis Pharma A/S Acendis Pharma jest globalną firmą biofarmaceutyczną koncentrującą się na zastosowaniu naszej innowacyjnej platformy technologii dla wywarcia znaczenia dla pacjentów. Kierowani naszymi podstawowymi wartościami pacjentów, nauki i pasji oraz po naszym algorytmie innowacji produktowych, stosujemy TransCon do opracowania nowych terapii, które wykazują najlepszy w swojej klasie potencjał zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych. Ascendis ma siedzibę w Kopenhadze w Danii i ma dodatkowe udogodnienia w Europie i Stanach Zjednoczonych. Odwiedź assendispharma.com, aby dowiedzieć się więcej.

    stwierdzenia dotyczące przyszłości Ten komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które obejmują znaczne ryzyko i niepewności. Wszystkie oświadczenia, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące przyszłych operacji Ascendis, planów i celów zarządzania, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości. Przykłady takich stwierdzeń obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące (i) planów Ascendis dotyczących rozpoczęcia próby koszyka dla ISS, niedoboru SHOX, zespołu Turnera i SGA, a także badań terapii skojarzonej w Achondroplazji i Hipochondroplazji, w Q4 2025, (II) Skyrofy do ulepszania rzeczywistego przyczepności i ogólnego wygranego (III). Ekspansje dla Skytrofa, (iv) Cel Assendis, jakim jest stać się wiodącą endokrynologią rzadką firmą choroby, (v) zdolność Assendis do zastosowania platformy technologicznej transcon w celu znaczącej różnicy dla pacjentów oraz (VI) zastosowanie technologii transconów w celu opracowania nowych terapii, które wykazują najlepszy potencjał w klasie w celu zaspokojenia nieznanych potrzeb medycznych. Ascendis nie może faktycznie osiągnąć planów, wykonywać intencje lub spełniać oczekiwania lub projekcje ujawnione w wypowiedzi przyszłościowych i nie należy polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą się znacznie różnić od planów, intencji, oczekiwań i prognoz ujawnionych w stwierdzeniach przyszłościowych. Różne ważne czynniki mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia różnią się istotnie od wypowiedzi przyszłościowych, które Ascendis składa, w tym: zależność od producentów stron trzecich, dystrybutorów i usługodawców dla produktów i kandydatów na produkty Ascendis; nieprzewidziane bezpieczeństwo lub skuteczność powoduje programy rozwojowe Ascendis lub produkty na rynku; nieprzewidziane wydatki związane z komercjalizacją wszelkich zatwierdzonych produktów Ascendis; nieprzewidziane wydatki związane z programami rozwojowymi Ascendis; nieprzewidziana sprzedaż, wydatki ogólne i administracyjne, inne wydatki na badania i rozwój oraz ogólnie działalność Ascendis; opóźnienia w opracowywaniu swoich programów związanych z wymogami produkcyjnymi, wymaganiami regulacyjnymi, szybkością rekrutacji pacjentów lub innymi nieprzewidzianymi opóźnieniami; Zdolność Assendis do uzyskania dodatkowego finansowania, jeśli to konieczne, na wsparcie jego działalności gospodarczej; Wpływ międzynarodowych czynników gospodarczych, politycznych, prawnych, zgodności, społecznych i biznesowych, w tym taryf i polityk handlowych. W celu uzyskania dalszego opisu ryzyka i niepewności, które mogłyby spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się od tych wyrażonych w tych oświadczeniach dotyczących przyszłości, a także ryzyko związane z działalnością Ascendis w ogóle, zobacz roczny raport Assendis na formularzu 20-F złożony w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (Sec) w dniu 12 lutego 2025 r. I innych przyszłych raportach Ascendis złożonych lub przeniesionych do SEC. Oświadczenia o przyszłości nie odzwierciedlają potencjalnego wpływu jakiegokolwiek przyszłego licencjonowania, współpracy, przejęć, fuzji, dyspozycji, wspólnych przedsięwzięć lub inwestycji, w których Ascendis może zawrzeć lub dokonać. Ascendis nie przyjmuje żadnego obowiązku aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    * iss = idiopatyczny krótki niedobór statusów = krótki wzrost genu genowego zawierającego homeobox = mały dla wieku ciążowego

    Źródło: astendis Pharma

    Wysłano : 2025-07-29 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe