A FDA aprova o Skytrofa (Lonapegsomatropina-TCGD) para o tratamento que uma vez por semana de adultos com deficiência de hormônio do crescimento

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COPENHAGEN, Denmark, July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has approved Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd; developed as TransCon hGH) for the replacement of endogenous growth hormone in adults with growth hormone deficiency (GHD), a rare Transtorno resultante da perda diminuída ou total da produção de hormônios do crescimento. Lonapegsomatropin (approved by the FDA in 2021 for the treatment of pediatric GHD) is a prodrug of somatropin (human growth hormone, or hGH) administered once weekly, providing sustained release of active, unmodified somatropin.

The FDA’s approval of Skytrofa for adult GHD was based on results from foresiGHt, a Phase 3 randomized, parallel-arm, O ensaio clínico (duplo-cego) controlado por placebo (duplo) e controlado ativo (marcação aberta) que comparou a eficácia e a segurança do transcon hgh semanal com placebo semanal e somatropina diária em adultos com ghd.

“The abnormal body composition, dyslipidemia, and insulin resistance that are the hallmarks of adult GHD predispose affected individuals to serious medical complications such as metabolic syndrome, increased cardiovascular risk, and impaired quality of life – including cognitive dysfunction, depression, anxiety, sleep disturbance, and reduced physical and mental drive. Despite this, adherence to daily somatropin injections that have been the standard of O cuidado de mais de 25 anos continua sendo um problema ”, disse Kevin Yuen, M.D., Instituto Neurológico de Barrow, Faculdade de Medicina da Universidade do Arizona e Faculdade de Medicina da Universidade de Creighton em Phoenix, Arizona. “It is no surprise that patients are looking for a less burdensome treatment regimen, and a new treatment option such as Skytrofa, with once-weekly injection and its unique release of unmodified somatropin, is expected to help improve both real-world adherence and overall outcomes.”

“Our market research shows Skytrofa is the treatment of choice for pediatric GHD among patients and physicians, and we are pleased to expand its Disponibilidade nos Estados Unidos para o tratamento de adultos iniciando a terapia ou a mudança de outra terapia hormonal de crescimento ”, disse Jan Mikkelsen, presidente e diretor executivo da Ascendis Pharma. “Este importante marco é o primeiro de muitas expansões de etiquetas planejadas que apoiam nosso objetivo de se tornar a principal empresa de doenças raras da endocrinologia.”

IMPORTANT SAFETY INFORMATION & USES

Skytrofa is a prescription medicine used for:

  • the replacement of growth hormone in children 1 year old or older who weigh at least 26 pounds (11.5 kilograms) with growth hormone deficiency (GHD)
  • the replacement of growth hormone in adults with growth Deficiência de hormônio (GHD)

    • Não tome Skytrofa se:

  • Você tem uma doença crítica causada por certos tipos de cirurgia cardíaca ou estomacal, trauma ou problemas de respiração
  • você é alérgico a somatropo ou dos ingredientes do céu
  • other tumors
  • you have certain types of eye problems caused by diabetes
  • you are a child with Prader-Willi syndrome who is severely obese or has breathing problems including sleep apnea (briefly stopping breathing during sleep)

    • Tell your healthcare provider if you are pregnant or plan to become pregnant, about all of your medical conditions, and about all os medicamentos que você toma. Skytrofa pode afetar como outros medicamentos funcionam e outros medicamentos podem afetar como o Skytrofa funciona.

    Quais são os possíveis efeitos colaterais do Skytrofa? Get medical help right away if you have swelling of the face, mouth, tongue, or throat or trouble breathing

  • high risk of death in people who have critical illnesses caused by heart or stomach surgery, trauma, or serious breathing problems
  • increased risk of growth of an existing tumor or cancer, or increased risk of a previous tumor or cancer returning in people who were treated with radiation to the brain or head as children and who developed low growth Problemas hormonais
  • Seu médico precisará monitorar o crescimento ou o retorno de um tumor ou câncer. Entre em contato com seu médico se você começar a ter mudanças repentinas de comportamento, dores de cabeça, problemas de visão ou alterações em toupeiras, marcas de nascença ou cor da pele
  • Seu açúcar no sangue pode precisar ser monitorado durante o tratamento com Skytrofa
  • Aumento da pressão no crânio. Entre em contato com seu médico se as dores de cabeça, problemas oculares, náusea ou vômito ocorrem
  • Muito fluido no corpo (retenção de fluidos). Entre em contato com o seu provedor de saúde se você notar inchaço nas mãos e pés, dor nas articulações ou músculos ou problemas de nervos que causam dor, queimação ou formigamento nas mãos, braços, pernas e pés
  • Diminuir em um hormônio chamado cortisol. Seu médico fará exames de sangue para verificar seus níveis de cortisol
  • Diminuir nos níveis de hormônios da tireóide. Os níveis de hormônio da tireóide diminuídos podem afetar o desempenho do Skytrofa. Seu provedor de saúde fará exames de sangue para verificar os níveis de hormônio da tireóide
  • Dor de quadril e joelho ou mole em crianças (epífise femoral da capital escorregada). Isso pode levar a uma condição grave em que o tecido ósseo morre devido à falta de suprimento sanguíneo (osteonecrose). Obtenha ajuda médica imediatamente para as crianças que desenvolvem uma mole ou têm dores no quadril ou no joelho
  • A piora da curvatura da coluna vertebral em crianças (escoliose)
  • Dor abdominal intensa e constante. Isso pode ser um sinal de pancreatite. Diga ao seu provedor de saúde sobre qualquer nova dor abdominal
  • Perda de fraqueza de gordura e tecido na área da pele que você ou seu filho injetar. Converse com seu prestador de serviços de saúde sobre a rotação das áreas onde o Skytrofa é injetado
  • Alto risco de morte súbita em crianças com síndrome de Prader-Willi que são severamente obesas ou têm problemas respiratórios, incluindo apnéia do sono
  • Aumentar o fosfato, a fosfatase alcalina e o paratíono hiponeno em níveis de sangue. Seu médico fará exames de sangue para verificar isso

    • Os efeitos colaterais mais comuns do Skytrofa nas crianças incluem: infecção viral, febre, tosse, náusea e vômito, sangramento, diarréia, dor estomacal, dor articular e artrite

    Os efeitos laterais mais comuns do céu e dos adultos incluem: incheado>

    , o que é mais comum dos efeitos do céu e dos adultos incluem: inchando, o mais comum do SkyTrofa e o que é o que é o que é o que é o que é mais comum, o que é mais comum para o céu e o skoma e os adultos incluem:

    Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Skytrofa. Ligue para o seu médico para obter conselhos médicos sobre efeitos colaterais. Você é incentivado a relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088 ou em www.fda.gov/medwatch . Você também pode relatar efeitos colaterais a ascendis pharma em 1-844-442-7236.

    sobre ascendis farmacha a/s ascendis farmacêutica para a empresa biofarmacêutica focalizada em foco em foco em foco em foco em aplicação em uma empresa de foco em que a empresa é uma empresa biophartical. Guiados por nossos valores centrais de pacientes, ciência e paixão e, seguindo nosso algoritmo para inovação de produtos, aplicamos a Transcon para desenvolver novas terapias que demonstrem o melhor potencial da categoria para atender às necessidades médicas não atendidas. Ascendis está sediada em Copenhague, na Dinamarca, e possui instalações adicionais na Europa e nos Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para saber mais.

    declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. Todas as declarações, além de declarações de fatos históricos, incluídos neste comunicado à imprensa sobre futuras operações, planos e objetivos da administração de Ascendis são declarações prospectivas. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to (i) Ascendis’ plans to initiate basket trial for ISS, SHOX deficiency, Turner syndrome, and SGA, as well as combination therapy trials in achondroplasia and hypochondroplasia, in Q4 2025, (ii) Skytrofa’s ability to improve real-world adherence and overall outcomes, (iii) Ascendis’ planned label Expansões para a Skytrofa, (iv) O objetivo de Ascendis de se tornar a principal empresa de doenças raras da endocrinologia, (v) a capacidade da Ascendis de aplicar sua plataforma de tecnologia transcon, para fazer uma diferença significativa para os pacientes e (VI) ascendis a aplicação de suas tecnologias transconilizadoras para desenvolver novas terapias que demonstrem o melhor potencial de atender às necessidades médicas que não atendem. Ascendis pode realmente não alcançar os planos, realizar as intenções ou atender às expectativas ou projeções divulgadas nas declarações prospectivas e você não deve confiar indevidamente a essas declarações prospectivas. Resultados ou eventos reais podem diferir materialmente dos planos, intenções, expectativas e projeções divulgadas nas declarações prospectivas. Vários fatores importantes podem fazer com que os resultados ou eventos reais diferam materialmente das declarações prospectivas que Ascendis faz, incluindo o seguinte: dependência de fabricantes de terceiros, distribuidores e provedores de serviços para produtos e candidatos a produtos; A segurança ou eficácia imprevista resulta nos programas de desenvolvimento da Ascendis ou nos produtos no mercado; despesas imprevistas relacionadas à comercialização de quaisquer produtos de ascendis aprovados; despesas imprevistas relacionadas aos programas de desenvolvimento da Ascendis; Despesas imprevistas, de vendas, gerais e administrativas, outras despesas de pesquisa e desenvolvimento e negócios de Ascendis em geral; atrasos no desenvolvimento de seus programas relacionados à fabricação, requisitos regulatórios, velocidade do recrutamento de pacientes ou outros atrasos imprevistos; A capacidade da Ascendis de obter financiamento adicional, se necessário, para apoiar suas atividades comerciais; O impacto dos fatores internacionais econômicos, políticos, legais, de conformidade, sociais e comerciais, incluindo tarifas e políticas comerciais. Para uma descrição adicional dos riscos e incertezas que podem causar resultados reais daqueles expressos nessas declarações prospectivas, bem como riscos relacionados aos negócios de Ascendis em geral, consulte o relatório anual de Ascendis sobre o formulário 20-f arquivado com os outros relatórios de valores mobiliários e de securities (SEC) em 12 de fevereiro de 2025 e ascensão. As declarações prospectivas não refletem o impacto potencial de quaisquer licenciamento, colaborações, aquisições, fusões, disposições, joint ventures ou investimentos que ascendis possam entrar ou fazer. Ascendis não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei.

    fonte: ascendis farmha

    Postou : 2025-07-29 12:00

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