FDA aprobă Skytrofa (LonApegsomatropin-TCGD) pentru tratamentul o dată pe săptămână al adulților cu deficiență de hormoni de creștere

Urmăriți Drugslib pe

COPENHAGEN, Denmark, July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has approved Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd; developed as TransCon hGH) for the replacement of endogenous growth hormone in adults with growth hormone deficiency (GHD), a Tulburare rară rezultată din scăderea sau pierderea totală a producției de hormoni de creștere. LonApegsomatropin (aprobat de FDA în 2021 pentru tratamentul GHD pediatric) este un prodrog de somatropină (hormon de creștere umană, sau HGH) administrat o dată pe săptămână, oferind o eliberare susținută de somatropină activă, nemodificată. Studiu clinic cu braț paralel, controlat cu placebo (dublu-orb) și controlat activ (etichetă deschisă), care a comparat eficacitatea și siguranța transcoconului săptămânal HGH cu placebo săptămânal și somatropină zilnică la adulți cu GHD.

„Compoziția anormală a corpului, dislipidemia și rezistența la insulină, care sunt reperele GHD pentru adulți predispun persoanelor afectate la complicații medicale grave, cum ar fi sindromul metabolic, creșterea riscului cardiovascular, iar calitatea afectată a vieții - inclusiv disfuncția cognitivă, depresia, anxietatea, perturbarea somnului și a fost redusă fizic și mental. Îngrijirea mai mult de 25 de ani rămâne o problemă ”, a declarat Kevin Yuen, M.D., Barrow Neurological Institute, Universitatea din Arizona Colegiul de Medicină și Școala de Medicină a Universității Creighton din Phoenix, Arizona. „Nu este de mirare că pacienții caută un regim de tratament mai puțin împovărat și o nouă opțiune de tratament, cum ar fi SkyTrofa, cu o injecție o dată pe săptămână și eliberarea sa unică de somatropină nemodificată, este de așteptat să contribuie la îmbunătățirea atât a aderenței din lumea reală, cât și a rezultatelor generale. Disponibilitate în Statele Unite pentru tratamentul adulților care inițiază terapia sau trecerea de la o altă terapie cu hormoni de creștere ”, a declarat Jan Mikkelsen, președinte și director executiv la Ascendis Pharma. „Această etapă importantă este prima dintre numeroasele expansiuni planificate ale etichetelor care susțin obiectivul nostru de a deveni cea mai importantă companie de boli rare de endocrinologie.”

Informații și utilizări importante de siguranță

skytrofa este un medicament prescripțional utilizat pentru:

  • Înlocuirea hormonului de creștere la copii de 1 an sau mai mare care cântărește cel puțin 26 de kilograme (11,5 kilograme) cu deficiența hormonului de creștere (GHD)
  • cu deficiență de hormoni de creștere (GHD)

    • Nu luați skytrofa dacă:

  • Aveți o boală critică cauzată de anumite tipuri de chirurgie a inimii sau stomacului, a traumelor sau a problemelor de respirație
  • Sunteți alergici la somatropină sau oricare dintre ingredienții din SkyTrofa
  • Sunteți un cancer sau cu un copil cu un copil cu o osie închis other tumors
  • you have certain types of eye problems caused by diabetes
  • you are a child with Prader-Willi syndrome who is severely obese or has breathing problems including sleep apnea (briefly stopping breathing during sleep)

    • Tell your healthcare provider if you are pregnant or plan to become pregnant, about all of your medical conditions, and about all medicamentele pe care le luați. Skytrofa poate afecta modul în care funcționează alte medicamente, iar alte medicamente pot afecta modul în care funcționează SkyTrofa.

    Care sunt posibilele efecte secundare ale SkyTrofa?

    Skytrofa poate provoca efecte secundare grave, inclusiv:

  • Reacții alergice grave. Get medical help right away if you have swelling of the face, mouth, tongue, or throat or trouble breathing
  • high risk of death in people who have critical illnesses caused by heart or stomach surgery, trauma, or serious breathing problems
  • increased risk of growth of an existing tumor or cancer, or increased risk of a previous tumor or cancer returning in people who were treated with radiation to the brain or head as children and who developed low growth Probleme hormonale
  • Furnizorul dvs. de asistență medicală va trebui să monitorizeze creșterea sau revenirea unei tumori sau a unui cancer. Contactați furnizorul de asistență medicală dacă începeți să aveți schimbări bruște de comportament, dureri de cap, probleme de vedere sau modificări ale alunițelor, marcajilor de naștere sau culorii pielii
  • Nou sau agravat zahăr din sânge sau diabet. Este posibil ca glicemia să fie monitorizată în timpul tratamentului cu SkyTrofa
  • Creșterea presiunii în craniu. Contactați furnizorul de asistență medicală dacă apar dureri de cap, probleme pentru ochi, greață sau vărsături
  • Prea mult lichid în organism (retenție de lichide). Contactați furnizorul de asistență medicală dacă observați umflarea în mâini și picioare, dureri în articulații sau mușchi sau probleme nervoase care provoacă durere, ardere sau furnicături în mâini, brațe, picioare și picioare
  • Scăderea unui hormon numit cortizol. Furnizorul dvs. de asistență medicală va face teste de sânge pentru a vă verifica nivelul de cortizol
  • scăderea nivelului hormonilor tiroidieni. Scăderea nivelului hormonilor tiroidieni poate afecta cât de bine funcționează Skytrofa. Furnizorul dvs. de asistență medicală va face teste de sânge pentru a vă verifica nivelul hormonilor tiroidieni
  • dureri de șold și genunchi sau un șchiopătat la copii (epifiza femurală capitală alunecată). Acest lucru poate duce la o afecțiune gravă în care țesutul osos moare din cauza lipsei de alimentare cu sânge (osteonecroză). Obțineți ajutor medical imediat pentru copiii care dezvoltă un șchiopătat sau au dureri de șold sau genunchi
  • Înrăutățirea curburii coloanei vertebrale la copii (scolioză)
  • dureri abdominale severe și constante. Acesta ar putea fi un semn de pancreatită. Spuneți -i furnizorului de servicii medicale despre orice durere abdominală nouă
  • Pierderea slăbiciunii de grăsime și țesut în zona pielii pe care o injectați sau copilul. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre rotirea zonelor în care este injectat SkyTrofa
  • Risc ridicat de moarte subită la copiii cu sindromul Prader-Willi, care sunt sever obezi sau au probleme de respirație, inclusiv apnea de somn
  • Creșterea nivelului de fosfat, fosfatază alcalină și a nivelului hormonului parithiroid. Furnizorul dvs. de asistență medicală va face teste de sânge pentru a verifica acest lucru

    • Cele mai frecvente efecte secundare ale SkyTrofa la copii includ: infecție virală, febră, tuse, greață și vărsături, sângerare, diaree, dureri în zona stomacului, dureri articulare și artrită

    Cele mai frecvente efecte secundare ale Skytrofa la adulți includ: swell

    Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale SkyTrofa. Sunați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Sunteți încurajat să raportați efectele secundare la FDA la 1-800-FDA-1088 sau la www.fda.gov/medwatch . Puteți raporta, de asemenea, efecte secundare la Ascendis Pharma la 1-844-442-7236.

    despre Ascendis Pharma A/S ascendis Pharma este o diferență globală a companiei biofarmaceutice pentru aplicarea noastră de transcore tehnologică inovatoare pentru a face o diferență globală a companiei biofarmaceutice. Ghidat de valorile noastre de bază ale pacienților, știința și pasiunea și, în urma algoritmului nostru pentru inovația produsului, aplicăm Transcon pentru a dezvolta noi terapii care demonstrează cel mai bun potențial de clasă pentru a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute. Ascendis are sediul central la Copenhaga, Danemarca și are facilități suplimentare în Europa și Statele Unite. Vă rugăm să vizitați ascendispharma.com pentru a afla mai multe.

    declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. Toate afirmațiile, în afară de declarațiile faptelor istorice, incluse în acest comunicat de presă cu privire la operațiunile, planurile și obiectivele viitoare ale lui Ascendis sunt declarații prospective. Exemple de astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la (i) planurile lui Ascendis de a iniția studiile de coș pentru ISS, deficiență Shox, sindromul Turner și SGA, precum și studiile de terapie combinată în achondroplazia și hipocondroplazia, în Q4 2025, (II) (II) (II) ( Extinderea planificată a etichetelor pentru SkyTrofa, (IV) Obiectivul lui Ascendis de a deveni cea mai importantă companie de boli rare de endocrinologie, (v) capacitatea Ascendis de a aplica platforma tehnologică TransCon pentru a face o diferență semnificativă pentru pacienți și (VI) aplicarea de către Ascendis a tehnologiilor sale transconie pentru a dezvolta noi terapii care să demonstreze potențialul cel mai bun în clasă de a adresa nevoilor medicale nemurite. Este posibil ca Ascendis să nu atingă efectiv planurile, să îndeplinească intențiile sau să îndeplinească așteptările sau proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective și nu ar trebui să vă bazați nejustificat pe aceste declarații prospective. Rezultatele sau evenimentele reale ar putea diferi semnificativ de planurile, intențiile, așteptările și proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective. Diversi factori importanți ar putea determina rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de declarațiile prospective pe care le face Ascendis, inclusiv următoarele: dependență de producătorii terți, distribuitori și furnizori de servicii pentru produsele Ascendis și candidații la produse; Siguranța sau eficacitatea neprevăzută rezultă în programele de dezvoltare ale Ascendis sau în produsele de pe piață; cheltuieli neprevăzute legate de comercializarea oricăror produse Ascendis aprobate; cheltuieli neprevăzute legate de programele de dezvoltare ale Ascendis; Cheltuieli de vânzare, generale și administrative neprevăzute, alte cheltuieli de cercetare și dezvoltare și activitatea Ascendis în general; întârzieri în dezvoltarea programelor sale legate de fabricație, cerințele de reglementare, viteza de recrutare a pacienților sau alte întârzieri neprevăzute; Capacitatea Ascendis de a obține finanțare suplimentară, dacă este nevoie, de a -și susține activitățile de afaceri; Impactul factorilor internaționali economici, politici, juridici, de conformitate, sociali și de afaceri, inclusiv tarife și politici comerciale. Pentru o descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor care ar putea determina rezultatele reale să difere de cele exprimate în aceste declarații prospective, precum și riscuri legate de activitatea Ascendis în general, a se vedea Raportul anual al Ascendis cu privire la formularul 20-F depus la SECTURILOR ȘI SCHIMBARE S.U.A. Declarațiile prospective nu reflectă impactul potențial al oricărei licențe viitoare, colaborări, achiziții, fuziuni, dispoziții, întreprinderi comune sau investiții pe care Ascendis le poate intra sau le poate face. Ascendis nu își asumă nicio obligație de a actualiza nicio declarație prospectivă, cu excepția cazului în care solicită legea.

    * ISS = idiopatic scurt Statureshox deficiență = Statură scurtă Homeobox care conține deficiență de gene care conține o generație = mică pentru vârsta gestațională

    Sursa: ascendis pharma

    Postat : 2025-07-29 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare