FDA одобряет Skytrofa (lonapegsomatropin-TCGD) для некогда недельного лечения взрослых с дефицитом гормона роста

Следите за Drugslib на

Копенгаген, Дания, 28 июля 2025 года (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) сегодня объявил, что Управление по пищевым и лекарственным средствам США (FDA) одобрено Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCG; развивался как транскриф Редкое расстройство, возникающее в результате снижения или общей потери производства гормонов роста. Lonapegsomatropin (одобренный FDA в 2021 году для лечения педиатрического GHD) является пролекарством соматропина (гормона роста человека, или HGH), вводимого один раз в неделю, обеспечивая устойчивое высвобождение активного, немодифицированного соматропа. Плацебо-контролируемое (двойное слепое) и активное контролируемое (открытая) клиническое исследование, в котором сравнивались эффективность и безопасность еженедельного Transcon HGH с еженедельным плацебо и ежедневным соматропином у взрослых с GHD.

.

«Аномальная состав тела, дислипидемия и резистентность к инсулину, которые являются отличительными значениями взрослых GHD, предрасположенных людей к серьезным медицинским осложнениям, таким как метаболический синдром, повышение сердечно -сосудистых рисков и нарушение качества жизни - включая когнитивную дисфункцию, депрессию, тревогу, нарушение сна и пониженное физическое и ментальное, несмотря на это, непредубежность, неспособность, непредубежность, непредумышленные, непредубежные, непредубежные, непредубежные. Уход за более чем 25 лет остается проблемой », - сказал Кевин Юэн, доктор медицинских наук, неврологический институт Барроу, Медицинский колледж Университета Аризоны и Медицинский факультет Университета Крейтон в Фениксе, штат Аризона. «Неудивительно, что пациенты ищут менее обременительный схему лечения, и, как ожидается, новый вариант лечения, такой как Skytrofa, с некогда недельным инъекциями и его уникальным выпуском немодифицированного соматропина, поможет улучшить как приверженность реальной жизни, так и общие исходы». Доступность в Соединенных Штатах для лечения взрослых, инициирующих терапию или переключение от другой гормональной терапии роста », - сказал Ян Миккельсен, президент и главный исполнительный директор Ascendis Pharma. «Эта важная веха является первой из многих запланированных расширений лейбла, поддерживающих нашу цель стать ведущей эндокринологией редкой болезни».

.

Важная информация о безопасности и использование

Skytrofa - это лекарство от рецепта, используемое для:

  • Замена гормона роста у детей 1 -летнего или старшего, который весит не менее 26 фунтов (11,5 килограммы с ростом GORMONE DADICALITY GORMONEN GORRMONEN ON GORLICHONE DISMANICHONE (GHD)
  • (LI> Защитный рост в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте в росте. Дефицит гормона роста (GHD)

    • не принимайте Skytrofa if:

  • У вас есть критическое заболевание, вызванное определенными типами хирургии сердца или желудка, травмы или проблем с дыханием
  • У вас есть аллергия на соматропин или любые из инженерных пациентов с раком> Опухоли
  • У вас есть определенные типы проблем с глазами, вызванные диабетом
  • Вы ребенок с синдромом Прадера-Уилли, который сильно ожирение или имеет проблемы с дыханием, включая апноэ во сне (кратко останавливая дыхание во время сна)

    • . лекарства, которые вы принимаете. Skytrofa может повлиять на то, как работают другие лекарства, а другие лекарства могут повлиять на то, как работает Skytrofa.

    Каковы возможные побочные эффекты Skytrofa? Получите медицинскую помощь сразу же, если у вас набухание лица, рта, языка или горла или неприятного дыхания

  • Высокий риск смерти у людей, у которых критические заболевания, вызванные хирургией сердца или желудка, травмы или серьезных проблем с дыханием
  • Повышение риска роста существующей опухоли или рака, или повышенный риск развития рака или рака, которые лечали с развитием, которые развивались в голове. Проблемы
  • Вашему поставщику здравоохранения необходимо будет контролировать рост или возврат опухоли или рака. Свяжитесь с вашим поставщиком медицинских услуг, если вы начинаете иметь внезапные изменения в поведении, головных болях, проблемах зрения или изменения в родинах, марках или цвете кожи
  • Новый или ухудшение высокого уровня сахара в крови или диабета. Ваше сахар в крови может потребоваться отслеживать во время лечения с помощью Skytrofa
  • Увеличение давления в черепе. Свяжитесь с вашим поставщиком медицинских услуг, если возникают головные боли, проблемы с глазами, тошнота или рвота
  • Слишком много жидкости в организме (удержание жидкости). Свяжитесь с вашим поставщиком медицинских услуг, если вы заметите отек в руках и ногах, боль в суставах или мышцах или нервные проблемы, которые вызывают боль, сжигание или покалывание в руках, руках, ногах и ногах
  • Уменьшение гормона, называемого кортизолом. Ваш медицинский поставщик проведет анализы крови, чтобы проверить уровень кортизола
  • Снижение уровня гормонов щитовидной железы. Снижение уровня гормонов щитовидной железы может повлиять на то, насколько хорошо работает Skytrofa. Ваш медицинский поставщик проведет анализы крови, чтобы проверить уровень гормонов щитовидной железы
  • боль в бедре и колене или хромота у детей (проскальзываемый капитальный эпифиз бедра). Это может привести к серьезным заболеванию, когда костная ткань умирает из -за отсутствия кровоснабжения (остеонекроз). Получите медицинскую помощь сразу же для детей, у которых развивается хромота или боль в бедре или колене
  • Ухудшение кривизны позвоночника у детей (сколиоз)
  • Сильная и постоянная боль в животе. Это может быть признаком панкреатита. Расскажите своему поставщику медицинских услуг о любой новой боли в животе
  • Потеря слабости жира и ткани в области кожи, которую вы или ваш ребенок внедрят. Поговорите со своим поставщиком медицинских услуг о том, чтобы вращать области, в которых вводится Skytrofa
  • Высокий риск внезапной смерти у детей с синдромом Прадера-Уилли, которые подвержены ожирению или имеют проблемы с дыханием, включая апноэжую апноэя во сне
  • Увеличение фосфата, щелочную фосфатазу и уровни паратиоироидов в вашей кровти. Ваш медицинский поставщик проведет анализы крови, чтобы проверить это

    • The most common side effects of Skytrofa in children include: viral infection, fever, cough, nausea and vomiting, bleeding, diarrhea, stomach area pain, joint pain and arthritis

    The most common side effects of Skytrofa in adults include: swelling due to fluid build-up and low thyroid hormone

    Это не все возможные побочные эффекты Skytrofa. Позвоните своему врачу, чтобы получить медицинский совет по побочным эффектам. вам рекомендуется сообщить о побочных эффектах FDA в 1-800-FDA-1088 или в www.fda.gov/medwatch . Вы также можете сообщить о побочных эффектах Ascendis Pharma в 1-844-442-7236.

    о Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma представляет собой глобальную биофарматическую компанию, ориентированную на то, что наши инновационные технологические разницы в создании технологической платформы для пациентов для становлениями для становлениями для становлениями для становлениями для развития для развития пациентов для становлениями для становлениями является то, что наша технология. Под руководством наших основных ценностей пациентов, науки и страсти, а также после нашего алгоритма инноваций в продуктах, мы применяем Transcon для разработки новых методов лечения, которые демонстрируют наилучший в своем классе потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Ascendis со штаб -квартирой в Копенгагене, Дания, и имеет дополнительные объекты в Европе и Соединенных Штатах. Пожалуйста, посетите ascendispharma.com, чтобы узнать больше.

    Заявления о перспективе Этот пресс-релиз содержит перспективные операторы, которые связаны с существенными рисками и неопределенностью. Все заявления, кроме утверждений исторических фактов, включенных в этот пресс-релиз, касающийся будущих операций Ascendis, планов и задач управления, являются прогнозными заявлениями. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to (i) Ascendis’ plans to initiate basket trial for ISS, SHOX deficiency, Turner syndrome, and SGA, as well as combination therapy trials in achondroplasia and hypochondroplasia, in Q4 2025, (ii) Skytrofa’s ability to improve real-world adherence and overall outcomes, (iii) Ascendis’ planned label Расширение для Skytrofa, (iv) Цель Ascendis стать ведущей компанией по редкому болезням эндокринологии, (v) способность Ascendis применять свою технологическую платформу Transcon для того, чтобы иметь значимое значение для пациентов, и (vi) применение Ascendis своих технологий Transcon для разработки новых методов лечения, которые демонстрируют наилучшие в классе потенциал для удовлетворения неудобных медицинских потребностей. Ascendis может фактически не достигать планов, выполнять намерения или соответствовать ожиданиям или прогнозам, раскрытых в прогнозных заявлениях, и вы не должны полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений, ожиданий и прогнозов, раскрытых в прогнозных заявлениях. Различные важные факторы могут привести к тому, что фактические результаты или события существенно отличаются от прогнозных заявлений, которые делает Ascendis, в том числе следующие: зависимость от сторонних производителей, дистрибьюторов и поставщиков услуг для продуктов Ascendis и кандидатов в продукцию; Непредвиденная безопасность или эффективность приводит к программам развития Ascendis или продуктам на рынке; Непредвиденные расходы, связанные с коммерциализацией любых утвержденных продуктов Ascendis; Непредвиденные расходы, связанные с программами развития Ascendis; Непредвиденные продажи, общие и административные расходы, другие расходы на исследования и разработки и бизнес Ascendis в целом; Задержки в разработке своих программ, связанных с производством, нормативными требованиями, скоростью найма пациентов или другими непредвиденными задержками; Способность Ascendis получить дополнительное финансирование, если это необходимо, поддержать свою деловую деятельность; Влияние международных экономических, политических, юридических, соблюдений, социальных и бизнес -факторов, включая тарифы и торговую политику. Дальнейшее описание рисков и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические результаты отличаются от того, что они выражены в этих прогнозных заявлениях, а также риски, связанные с бизнесом Ascendis в целом, см. Годовой отчет Ascendis о форме 20-F, поданный в Комиссию по ценным бумагам США и биржа (SEC) 12 февраля 2025 года, а также отчеты Ascendis, поданные в SEC. Передовые заявления не отражают потенциального влияния любого будущего лицензирования, сотрудничества, поглощений, слияний, распоряжений, совместных предприятий или инвестиций, которые Ascendis может вступать или создавать. Ascendis не предполагает никаких обязательств по обновлению любых перспективных заявлений, за исключением случаев, требующих закона.

    Источник: Ascendis pharma

    Опубликовано : 2025-07-29 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова