FDA, büyüme hormonu eksikliği olan yetişkinlerin haftada bir kez tedavisi için skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) onaylar

Drugslib'i takip edin

Kopenhag, Danimarka, 28 Temmuz 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (Lonapgsomatropin-TCGD; transcon HGH ile değiştirilen büyüme hormonunda (transcon HGH ile geliştirilen) skytrofa (Lonapgsomatropin-TCGD; azalmış veya toplam büyüme hormonu üretiminden kaynaklanan nadir bozukluk. Lonapegsomatropin (Pediatrik GHD tedavisi için 2021'de FDA tarafından onaylanmıştır), haftalık olarak uygulanan bir somatropin (insan büyüme hormonu veya HGH) ön ilanıdır. GHD'li yetişkinlerde haftalık transcon HGH'nin etkinliğini ve güvenliğini haftalık plasebo ve günlük somatropin ile karşılaştıran paralel kol, plasebo kontrollü (çift kör) ve aktif kontrollü (açık etiketli) klinik çalışma.

“Yetişkin GHD'nin ayırt edici özellikleri olan anormal vücut kompozisyonu, dislipidemi ve insülin direnci, bireyleri metabolik sendrom, artan kardiyovasküler risk ve bozulmuş yaşam kalitesi - bilişsel disfonksiyon, depresyon, anksiyete, uyku bozukluğuna rağmen, fiziksel olarak azaltılmasına rağmen, günlük kalitesi de dahil olmak üzere. 25 yıldan fazla bir süredir bakım olmaya devam ediyor, ”diyor Arizona Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Arizona, Arizona Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Creighton Üniversitesi Tıp Fakültesi Barrow Nöroloji Enstitüsü Kevin Yuen. “Hastaların daha az külfetli bir tedavi rejimi aradıkları ve haftada bir kez enjeksiyon ve benzersiz modifiye edilmemiş somatropin salımı ile skytrofa gibi yeni bir tedavi seçeneğinin hem gerçek dünyaya uyum hem de genel sonuçları iyileştirmesi sürpriz değildir. Amerika Birleşik Devletleri'nde terapi başlatan veya başka bir büyüme hormonu terapisinden geçiş yapan yetişkinlerin tedavisi için kullanılabilirlik ”diyor Ascendis Pharma Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Jan Mikkelsen. “Bu önemli kilometre taşı, önde gelen endokrinoloji nadir hastalık şirketi olma hedefimizi destekleyen birçok planlanan etiket genişletmesinin ilkidir.”

Önemli Güvenlik Bilgileri ve Kullanımları

skytrofa şu için kullanılan bir reçeteli ilaçtır:

  • 1 yaşındaki veya daha büyük büyüme hormonunun, büyüme hormonu (ghd) ile en az 26 pound (ghd) ağırlığında, büyüme hormonu ile değiştirilmesi (11.5 kilogram), büyüme ile değiştirilmesi (11.5 kilogram ile değiştirme). Hormon Eksikliği (GHD)

    • Skytrofa almayın:

  • Bazı kalp veya mide cerrahisi, travma veya solunum problemlerinden kaynaklanan kritik bir hastalığınız var
  • Somatropin için alerjiksiniz ya da skytrrofa plates
    • lu> 'nda herhangi bir çocuğa sahipsiniz
  • lu> çocuk sizsiniz < Tümörler
  • Diyabetin neden olduğu belirli göz problemleriniz var
  • Prader-willi sendromlu veya uyku apnesi de dahil olmak üzere uyku apnesi de dahil olmak üzere solunum problemleri olan bir çocuğunuz

    Sağlık sağlayıcınız hakkında bilgi verin, tüm hamile kalmayı veya tümü söyleyin, hepiniz pre-/planla ilgili olarak, tüm aldığınız ilaçlar. Skytrofa, diğer ilaçların nasıl çalıştığını etkileyebilir ve diğer ilaçlar skytrofa'nın nasıl çalıştığını etkileyebilir.

    Skytrofa'nın olası yan etkileri nelerdir?

    skytrofa, ciddi yan etkilere neden olabilir:

  • Ciddi alerjik reaksiyonlar. Yüz, ağız, dil veya boğaz veya sorun solunumun şişmesi varsa
  • Kalp veya mide cerrahisi, travma veya ciddi solunum problemlerinden kaynaklanan kritik hastalıkları olan insanlarda yüksek ölüm riski
  • Mevcut bir tümör veya kanserde büyüme riski veya daha önceki bir tümör veya kanserden kaynaklanan insanlara geri dönme riski veya kanserde, kafaya geri dönme riski veya kanserde, başlayıp inişli bir şekilde, erkeklerde inişten kaynaklanan insanlarda, erkeklerde düşük eğilimli olarak, insanlara geri dönme riskini geliştirir. Sorunlar
  • Sağlık hizmeti sağlayıcınızın bir tümör veya kanserin büyümesini veya geri dönüşünü izlemesi gerekecektir. Davranış, baş ağrısı, görme problemleri veya moller, doğum lekeleri veya cilt rengindeki değişikliklerde ani değişiklikler yapmaya başlarsanız sağlık uzmanınızla iletişime geçin
  • Yeni veya kötü kan şekeri veya diyabetin kötüleşmesi. Kafatasındaki basınç artışı ile kan şekerinizin izlenmesi gerekebilir. Vücutta baş ağrısı, göz problemleri, bulantı veya kusma meydana gelirse sağlayıcınıza başvurun
  • Vücutta çok fazla sıvı (sıvı tutma). Ellerde ve ayaklarda şişmeyi, eklemlerde veya kaslarda ağrı veya ellerde, kollarda, bacaklarda ve ayaklarda karıncalanmaya neden olan sinir problemlerini fark ederseniz, kortizol adı verilen bir hormonda azalma. Sağlık hizmeti sağlayıcınız kortizol seviyelerinizi kontrol etmek için kan testleri yapacak
  • Tiroid hormon seviyelerinde azalma. Azalan tiroid hormon seviyeleri skytrofanın ne kadar iyi çalıştığını etkileyebilir. Sağlık hizmeti sağlayıcınız, tiroid hormon seviyelerinizi kontrol etmek için kan testleri yapacak
  • Kalça ve diz ağrısı veya çocuklarda topallama (kaymış sermaye femoral epifiz). Bu, kan akışı eksikliği (osteonekroz) nedeniyle kemik dokusunun öldüğü ciddi bir duruma yol açabilir. Topallama veya kalça veya diz ağrısı olan çocuklar için hemen tıbbi yardım alın
  • Çocuklarda omurganın eğriliğinin kötüleşmesi (skolyoz)
  • şiddetli ve sürekli karın ağrısı. Bu pankreatitin bir işareti olabilir. Sağlık uzmanınıza yeni karın ağrısı hakkında bilgi verin
  • Sizin veya çocuğunuzun enjekte ettiği cilt alanında yağ ve doku zayıflığı kaybı. Sağlık hizmeti sağlayıcınızla, skytrofanın enjekte edildiği alanların döndürülmesi hakkında konuşun
  • PRADER-WILLI sendromlu çocuklarda yüksek ani ölüm riski, kanınızda fosfat, alkalin fosfataz ve paratyroid hormon seviyelerinde artış. Sağlık hizmeti sağlayıcınız bunu kontrol etmek için kan testleri yapacak

    • Çocuklarda skytrofanın en yaygın yan etkileri şunlardır: viral enfeksiyon, ateş, öksürük, mide bulantısı ve kusma, kanama, ishal, mide alanı ağrısı, eklem ağrısı ve artrit Yetişkinlerde skytrofanın en yaygın yan etkileri:

    Bunlar skytrofa'nın olası yan etkileri değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088'de FDA'ya veya www.fda.gov/Medwatch 'a bildirmeniz için teşvik edilirsiniz. Ayrıca yan etkileri ascendis pharma 'da 1-844-442-7236'da rapor edebilirsiniz. Hastaların, bilim ve tutkunun temel değerlerimiz tarafından yönlendirilen ve ürün inovasyonu için algoritmamızı takip ederek, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamak için sınıfının en iyisi potansiyeli gösteren yeni tedaviler geliştirmek için TransCon'u uyguluyoruz. Ascendis'in merkezi Copenhagen, Danimarka'da bulunmaktadır ve Avrupa ve Amerika Birleşik Devletleri'nde ek tesislere sahiptir. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen ascendispharma.com adresini ziyaret edin.

    İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, önemli riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir. Ascendis'in gelecekteki operasyonları, yönetim planları ve hedefleri ile ilgili bu basın bülteninde tarihsel gerçeklerin ifadeleri dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük beyanlardır. Bu tür ifadelere örnek olarak, (i) Ascendis'in ISS, Shox eksikliği, Turner sendromu ve SGA için sepet denemesini başlatma planları ile ilgili açıklamalar ve aynı zamanda q4 2025, (II) Skytrofa'nın gerçek world ve genel olarak ortaya çıkma yeteneğinde kombinasyon tedavisi denemeleri yer alıyor (ii) Skytroofa için genişlemeler, (iv) Ascendis'in önde gelen endokrinoloji nadir hastalık şirketi olma hedefi, (v) Ascendis'in hastalar için anlamlı bir fark yaratmak için transcon teknoloji platformunu uygulama yeteneği ve (VI) Ascendis'in yerine tıbbi ihtiyaçları karşılamak için en iyi sınıf potansiyeli gösteren yeni terapiler geliştirmek için transcon teknolojilerini uygulaması. Ascendis aslında planlara ulaşamayabilir, niyetleri yerine getiremez veya ileriye dönük beyanlarda açıklanan beklentileri veya projeksiyonları karşılayamayabilir ve bu ileriye dönük beyanlara gereksiz güvenmemelisiniz. Gerçek sonuçlar veya olaylar, ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlar, niyetler, beklentiler ve projeksiyonlardan önemli ölçüde farklı olabilir. Çeşitli önemli faktörler, gerçek sonuçların veya olayların aşağıdakiler de dahil olmak üzere Ascendis'in yaptığı ileriye dönük ifadelerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir: üçüncü taraf üreticilere, Ascendis'in ürünleri ve ürün adayları için hizmet sağlayıcılara bağımlılık; Öngörülemeyen güvenlik veya etkinlik, Ascendis'in kalkınma programlarına veya pazardaki ürünlere neden olur; onaylanmış Ascendis ürünlerinin ticarileştirilmesiyle ilgili öngörülemeyen masraflar; Ascendis'in kalkınma programlarıyla ilgili öngörülemeyen giderler; öngörülemeyen satış, genel ve idari masraflar, diğer araştırma ve geliştirme giderleri ve Ascendis'in işi genel olarak; üretim, düzenleyici gereklilikler, hasta alımının hızı veya öngörülemeyen diğer gecikmelerle ilgili programlarının geliştirilmesinde gecikmeler; Ascendis'in iş faaliyetlerini desteklemek için gerekirse ek finansman elde etme yeteneği; Tarifeler ve ticaret politikaları dahil olmak üzere uluslararası ekonomik, politik, yasal, uyum, sosyal ve iş faktörlerinin etkisi. Gerçek sonuçların bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek risklerin ve belirsizliklerin daha fazla açıklaması ve Ascendis'in genel olarak işleriyle ilgili riskler için, Ascendis'in 12 Şubat 2025 ve SEC'in sunduğu ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) Form 20-F hakkındaki yıllık raporu, Form Raporu ve Ascendis'in diğer gelecek raporlarına sunuldu veya sunuldu. Gelecekteki açıklamalar, gelecekteki lisanslama, işbirlikleri, satın almalar, birleşme, eğilimler, ortak girişimlerin veya Ascendis'in girebileceği veya yapabileceği yatırımların potansiyel etkisini yansıtmaz. Ascendis, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü üstlenmez.

    kaynak: ascendis pharma

    Gönderildi : 2025-07-29 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler