FDA затверджує Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) для колись-тижневого лікування дорослих з дефіцитом гормону росту

Підпишіться на Drugslib

COPENHAGEN, Denmark, July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has approved Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd; developed as TransCon hGH) for the replacement of endogenous growth hormone in adults with growth hormone deficiency (GHD), a rare disorder внаслідок зменшення або загальної втрати вироблення гормонів росту. Lonapegsomatropin (затверджено FDA у 2021 році для лікування педіатричного GHD) - це проліки соматропіну (гормон росту людини, або HGH), що вводиться один раз на тиждень, забезпечуючи постійне звільнення активного, немодифікованого соматропіну. Паралельно-рука, плацебо-контрольована (подвійна сліпо) та клінічне випробування з відкритим (відкритим), яке порівнює ефективність та безпеку щотижневого Transcon HGH з щотижневим плацебо та щоденним соматропіном у дорослих з GHD.

«Ненормальний склад тіла, дисліпідемія та інсулінорезистентність, які є ознакою дорослого GHD, схильні до людей, які постраждали від серйозних медичних ускладнень, таких як метаболічний синдром, підвищення серцево -судинного ризику та погіршення якості життя - включаючи когнітивну дисфункцію, депресію, тривогу, порушення сну та зменшення фізичних та психічних накопичувачів. Стандарт догляду протягом понад 25 років залишається проблемою ", - сказав Кевін Юен, доктор наук, неврологічний інститут Барроу, Університет Медичного коледжу Арізони та медицини університету Крейтонського університету в Феніксі, штат Арізона. "Не дивно, що пацієнти шукають менш обтяжливий режим лікування, і новий варіант лікування, такий як Skytrofa, з колись на тиждень, і його унікальне вивільнення немодифікованого соматропіну, як очікується, допоможе покращити як дотримання реального світу, так і в цілому результати". Наявність у Сполучених Штатах для лікування дорослих, що ініціює терапію або перехід з іншої терапії гормоном росту », - сказав Ян Міккельсен, президент та головний виконавчий директор компанії Assendis Pharma. "Ця важлива віха - це перша з багатьох запланованих розширень етикетки, що підтримує нашу мету стати провідною ендокринологічною компанією рідкісної хвороби".

IMPORTANT SAFETY INFORMATION & USES

Skytrofa is a prescription medicine used for:

  • the replacement of growth hormone in children 1 year old or older who weigh at least 26 pounds (11.5 kilograms) with growth hormone deficiency (GHD)
  • the replacement of growth hormone in adults with growth Дефіцит гормонів (GHD)

    • Do not take Skytrofa if:

  • you have a critical illness caused by certain types of heart or stomach surgery, trauma or breathing problems
  • you are allergic to somatropin or any of the ingredients in Skytrofa
  • you are a child with closed bone growth plates
  • you have cancer or other tumors
  • you have certain types of eye problems caused by diabetes
  • you are a child with Prader-Willi syndrome who is severely obese or has breathing problems including sleep apnea (briefly stopping breathing during sleep)

    • Tell your healthcare provider if you are pregnant or plan to become pregnant, about all of your medical conditions, and about all the ліки, які ви приймаєте. Скайтрофа може вплинути на те, як працюють інші лікарські засоби, а інші лікарські засоби можуть вплинути на те, як працює Skythrofa.

    Які можливі побічні ефекти Skythrofa?

    skythrofa можуть спричинити серйозні побічні ефекти, включаючи:

  • Серйозні алергічні реакції. Get medical help right away if you have swelling of the face, mouth, tongue, or throat or trouble breathing
  • high risk of death in people who have critical illnesses caused by heart or stomach surgery, trauma, or serious breathing problems
  • increased risk of growth of an existing tumor or cancer, or increased risk of a previous tumor or cancer returning in people who were treated with radiation to the brain or head as children and who developed low growth Проблеми з гормоном
  • Вашу медичну допомогу потрібно буде стежити за ростом або поверненням пухлини або раку. Зверніться до свого лікаря, якщо ви почнете мати раптові зміни в поведінці, головних болях, проблемах зору або змінах у молей, народженням або кольорі шкіри
  • Новим або погіршенням цукру або діабету з високим вмістом в крові. Ваш рівень цукру в крові, можливо, знадобиться під час лікування Skytrofa
  • Збільшення тиску в черепі. Зверніться до свого лікаря, якщо головні болі, проблеми з очима, нудота або блювота виникають
  • Занадто багато рідини в організмі (утримання рідини). Зверніться до свого лікаря, якщо ви помітите набряки в руках і стопах, болю в суглобах або м’язах, або нервових проблем, які викликають біль, спалювання або поколювання в руках, руках, ногах та стопах
  • Зменшення гормону, який називається кортизолом. Ваш медичний працівник зробить аналізи крові, щоб перевірити рівень кортизолу
  • зниження рівня гормону щитовидної залози. Зниження рівня гормону щитовидної залози може вплинути на те, наскільки добре працює Skytrofa. Ваш медичний працівник зробить аналізи крові, щоб перевірити рівень гормону щитовидної залози
  • болі стегна та коліна або кульгавість у дітей (ковзаючий капітальний стегновий епіфіз). Це може призвести до серйозного стану, коли кісткова тканина помирає через відсутність кровопостачання (остеонекроз). Отримайте медичну допомогу відразу для дітей, які розвивають кульгання або болі в стегнах або колінах
  • Погіршення кривизни хребта у дітей (сколіоз)
  • Сильний і постійний біль у животі. Це може бути ознакою панкреатиту. Розкажіть своєму медичному працівнику про будь -який новий біль у животі
  • Втрата жиру та слабкості тканини в області шкіри, яку ви або ваша дитина вводите. Поговоріть зі своїм постачальником медичних послуг про обертання областей, де вводиться Скайтрофа
  • Високий ризик раптової смерті у дітей з синдромом Прадера-Віллі, які сильно ожиріння або мають проблеми з диханням, включаючи апное сну
  • Підвищення фосфатів, лужної фосфатази та рівнів гормонів парашитовидної залози у вашій крові. Ваш медичний працівник зробить аналізи крові, щоб перевірити це

    • Найпоширеніші побічні ефекти Skytrofa у дітей включають: вірусну інфекцію, лихоманку, кашель, нудоту та блювоту, кровотечі, діарею, біль у зоні шлунка, біль у суглобах та артрит

    найпоширеніші побічні ефекти Skytrofa у дорослих включають: набряк, завдяки створенню тілесного складу та низького тайоїду та низького тайоїду та низького тайоїду та низького тайоїду та низького тайоїду та низького тайоїду та низького тайоїду та низького Тайоїдорудорумоніону

    Це не всі можливі побічні ефекти Skythrofa. Зателефонуйте до лікаря, щоб отримати медичну пораду щодо побічних ефектів. 4 Ви також можете повідомити про побічні ефекти Assendis Pharma на 1-844-442-7236.

    про Assendis Pharma A/S Strong> Assendis Pharma-це глобальна біофармацевтична компанія, орієнтована на застосування інноваційної технології трансконструкції. Керуючись нашими основними цінностями пацієнтів, науки та пристрасті, і слідкуючи за нашим алгоритмом інновацій продуктів, ми застосовуємо TransCon для розробки нових методів терапії, які демонструють найкращий в класі потенціал для задоволення незадоволених медичних потреб. Асендіс штаб -квартира в Копенгагені, Данія, має додаткові можливості в Європі та США. Будь ласка, відвідайте assendispharma.com, щоб дізнатися більше.

    Пропередові заяви Цей прес-реліз містить передові вигляди заяви, що передбачають значні ризики та невизначеності. Усі твердження, крім тверджень про історичні факти, включені до цього прес-релізу щодо майбутніх операцій, планів та цілей управління Asscendis,-це перспективні заяви. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to (i) Ascendis’ plans to initiate basket trial for ISS, SHOX deficiency, Turner syndrome, and SGA, as well as combination therapy trials in achondroplasia and hypochondroplasia, in Q4 2025, (ii) Skytrofa’s ability to improve real-world adherence and overall outcomes, (iii) Ascendis’ planned label Розширення для Skytrofa, (iv) Assendis стати провідною компанією з рідкісних захворювань ендокринології, (v) здатності Assendis застосовувати свою платформу Transcon Technology, щоб зробити змістовну різницю для пацієнтів, та (vi) застосування його технологій Transcon для розробки нових методів терапії, які демонструють потенціал найкращого класу для вирішення неповнолітніх потреб. Ascendis насправді не може досягти планів, виконувати наміри або відповідати очікуванням або прогнозам, розкритим у перспективних заявах, і ви не повинні не залежати від цих перспективних тверджень. Фактичні результати або події можуть істотно відрізнятися від планів, намірів, очікувань та прогнозів, розкритих у перспективних заявах. Різні важливі фактори можуть призвести до того, що фактичні результати чи події істотно відрізняються від перспективних тверджень, які робить Assendis, включаючи наступне: залежність від виробників сторонніх виробників, дистриб'юторів та постачальників послуг для кандидатів на продукцію та продукції Ascendis; Непередбачені результати безпеки або ефективності в програмах розвитку Assendis або на ринку; непередбачені витрати, пов'язані з комерціалізацією будь -яких затверджених продуктів Ascendis; непередбачені витрати, пов'язані з програмами розвитку Assendis; Непередбачені продажі, загальні та адміністративні витрати, інші витрати на дослідження та розробки та бізнес -бізнес, як правило,; затримки в розробці його програм, пов'язаних з виробництвом, регуляторними вимогами, швидкістю набору пацієнтів або іншими непередбаченими затримками; Здатність Ascendis отримувати додаткове фінансування, якщо потрібно, підтримати його ділову діяльність; Вплив міжнародних економічних, політичних, юридичних, відповідних, соціальних та ділових факторів, включаючи тарифи та торговельну політику. Подальший опис ризиків та невизначеностей, які можуть призвести до того, що фактичні результати відрізняються від результатів, висловлених у цих перспективних звітах, а також ризиків, що стосуються бізнесу Assendis в цілому (SEC) 12 лютого 2025, поданих до американської комісії з цінних паперів та бірж (SEC) 12 лютого. Перспективі заяви не відображають потенційного впливу будь-якого майбутнього ліцензування, співпраці, поглинань, злиттів, диспозицій, спільних підприємств або інвестицій, які Viscendis можуть вступити або здійснювати. Ascendis не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати будь-які перспективні заяви, за винятком випадків, передбачених законом.

    * ISS = ідіопатичний короткий дефіцит SHORTHOX = короткий ріст, що містить ген, дефіцит гена = малий для гестаційного віку

    4

    Опубліковано : 2025-07-29 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова