La FDA approva Tryngolza come aggiunta alla dieta per la sindrome da chilomicronemia familiare

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

VENERDI 27 dicembre 2024 -- Tryngolza (olezarsen) è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense come aggiunta alla dieta per ridurre i trigliceridi negli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), che può portare potenzialmente alla vita -pancreatite acuta minacciosa (AP), secondo un comunicato stampa rilasciato da Ionis Pharmaceuticals.

I dati hanno dimostrato che Tryngolza significativamente e riduce sostanzialmente i livelli di trigliceridi negli adulti con FCS e riduce gli eventi AP quando utilizzato con una dieta comprendente ≤20 g di grassi al giorno. Tryngolza si autosomministra una volta al mese tramite un autoiniettore.

L'approvazione della FDA si basava sui dati dello studio clinico globale di fase 3 Balance, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, che ha coinvolto adulti con FCS geneticamente identificato e livelli di trigliceridi a digiuno ≥ 880 mg/dL. Dal basale a sei mesi, si è verificata una significativa riduzione media aggiustata per il placebo dei livelli di trigliceridi del 42,5%. Dal basale a 12 mesi, le riduzioni sono state ulteriormente migliorate, con una riduzione media dei trigliceridi del 57% aggiustata per il placebo. Nel corso di 12 mesi si è verificata una riduzione clinicamente significativa degli eventi AP; un paziente (5%) ha manifestato un evento AP nel gruppo Tryngolza, rispetto a sette (30%) che hanno manifestato 11 episodi nel gruppo placebo. Per Tryngolza è stato osservato un profilo di sicurezza favorevole.

"Per la prima volta, gli adulti affetti da FCS possono ora accedere a un trattamento che riduce sostanzialmente i trigliceridi e il rischio di pancreatite acuta debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita," Brett P. . Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis, ha dichiarato in una nota.

L'approvazione di Tryngolza è stata concessa a Ionis Pharmaceuticals.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-12-28 12:00

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