FDA keurt Tryngolza goed als aanvulling op dieet voor familiaal chylomicronemiesyndroom

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

VRIJDAG 27 december 2024 -- Tryngolza (olezarsen) is door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurd als aanvulling op een dieet om triglyceriden te verminderen bij volwassenen met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS), wat mogelijk tot leven kan leiden -bedreigende acute pancreatitis (AP), volgens een persbericht uitgegeven door Ionis Pharmaceuticals.

Uit gegevens blijkt dat Tryngolza significant en verlaagt aanzienlijk de triglyceridenspiegels bij volwassenen met FCS en vermindert AP-voorvallen bij gebruik in combinatie met een dieet dat ≤20 g vet per dag bevat. Tryngolza wordt maandelijks zelf toegediend via een auto-injector.

De goedkeuring door de FDA was gebaseerd op gegevens uit de mondiale, multicentrische, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische fase 3-studie Balance met volwassenen met genetisch geïdentificeerde FCS en nuchtere triglyceridenwaarden ≥880 mg/dl. Vanaf de uitgangswaarde tot zes maanden was er een significante, voor placebo gecorrigeerde gemiddelde verlaging van de triglyceridenniveaus van 42,5 procent. Vanaf de basislijn tot 12 maanden werden de reducties verder verbeterd, met een voor placebo gecorrigeerde gemiddelde reductie van 57 procent in triglyceriden. Gedurende 12 maanden was er een klinisch betekenisvolle vermindering van AP-voorvallen; één patiënt (5 procent) ervoer één AP-gebeurtenis in de Tryngolza-groep, vergeleken met zeven (30 procent) die 11 episoden ervoeren in de placebogroep. Er werd een gunstig veiligheidsprofiel waargenomen voor Tryngolza.

"Voor het eerst hebben volwassenen met FCS nu toegang tot een behandeling die de triglyceriden aanzienlijk vermindert en het risico op slopende en mogelijk levensbedreigende acute pancreatitis vermindert", aldus Brett P. Monia, Ph.D., de CEO van Ionis, zei in een verklaring.

Goedkeuring van Tryngolza werd verleend aan Ionis Pharmaceuticals.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-12-28 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden