وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام Tryngolza (olezarsen) لتقليل الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار ترينجولزا (أوليزارسن) لتقليل الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة تشيلومكرونات الدم العائلية

كارلسباد، كاليفورنيا، 19 ديسمبر 2024 / PRNewswire/ - Ionis Pharmaceuticals, (Nasdaq: IONS) أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Tryngolza (olezarsen) كعامل مساعد لنظام غذائي لتقليل الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلي (FCS)، وهو شكل وراثي نادر من فرط ثلاثي جليسريد الدم الشديد (sHTG) الذي يمكن أن يؤدي إلى التهاب البنكرياس الحاد الذي يهدد الحياة (AP). Tryngolza هو أول علاج على الإطلاق تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) والذي يقلل بشكل كبير وكبير من مستويات الدهون الثلاثية لدى البالغين الذين يعانون من FCS ويوفر انخفاضًا ذا معنى سريريًا في أحداث AP عند استخدامه مع نظام غذائي مناسب (أقل من 20 جرامًا من الدهون يوميًا). يتم تناول دواء ترينجولزا ذاتيًا عن طريق حاقن تلقائي مرة واحدة شهريًا.

"إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على Tryngolza تبشر بوصول أول علاج على الإطلاق لـ FCS في الولايات المتحدة - وهي لحظة تحول للمرضى وعائلاتهم. ولأول مرة، يمكن للبالغين الذين يعانون من FCS الآن الوصول إلى علاج يقلل بشكل كبير من الدهون الثلاثية و وقال بريت ب. مونيا، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis: "خطر الإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد المنهك والمهدد للحياة". "نحن فخورون بشراكتنا طويلة الأمد مع مجتمع FCS ونشعر بالامتنان للمرضى وعائلاتهم والباحثين الذين شاركوا في دراساتنا السريرية، مما مكن Ionis من جعل هذا العلاج الجديد حقيقة واقعة. وتعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Tryngolza أيضًا أمرًا محوريًا لحظة بالنسبة لشركة Ionis، التي تمثل تطورنا إلى شركة تكنولوجيا حيوية متكاملة تمامًا في المرحلة التجارية - وهو الهدف الذي شرعنا في تحقيقه منذ خمس سنوات من خلال خط إنتاجنا الغني من الأدوية التي قد تغير الحياة، نتوقع أن تكون Tryngolza هي الأولى في إيقاع ثابت من الأدوية المبتكرة التي سنقدمها بشكل مستقل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة."

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء إلى بيانات إيجابية من المرحلة الثالثة من تجربة التوازن السريرية العالمية متعددة المراكز والعشوائية والتي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي ومزدوجة التعمية. في المرضى البالغين الذين تم تحديدهم وراثيا FCS ومستويات الدهون الثلاثية الصيامية ≥880 ملغ / ديسيلتر. في دراسة التوازن، أظهر Tryngolza 80 mg انخفاضًا ملحوظًا إحصائيًا في متوسط ​​مستويات الدهون الثلاثية المعدلة بالعلاج الوهمي بنسبة 42.5% من خط الأساس إلى ستة أشهر (قيمة الاحتمال = 0.0084). تم تحسين التخفيضات من خط الأساس إلى 12 شهرًا بشكل أكبر، حيث حقق Tryngolza انخفاضًا معدلاً بنسبة 57٪ في الدهون الثلاثية. أظهر Tryngolza أيضًا انخفاضًا كبيرًا وذو أهمية سريرية في أحداث AP على مدار 12 شهرًا؛ عانى مريض واحد (5٪) من نوبة واحدة من AP في مجموعة Tryngolza مقارنةً بسبعة مرضى (30٪) عانوا من 11 نوبة من AP في مجموعة الدواء الوهمي.

أظهرت شركة Tryngolza ملفًا للسلامة مناسبًا. كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (معدل الإصابة > 5% من المرضى الذين عولجوا بترينجولزا وبتردد أعلى > 3% من العلاج الوهمي) هي التفاعلات في موقع الحقن (19% و9%، على التوالي)، وانخفاض عدد الصفائح الدموية (12% و4%، على التوالي) وآلام المفاصل (9% و0% على التوالي).

تم نشر نتائج دراسة التوازن للمرحلة الثالثة سابقًا في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM).

"مع عدم وجود خيارات علاجية متاحة سابقًا، اقتصرنا على الاعتماد فقط على نظام غذائي صارم للغاية وتغييرات في نمط الحياة كخيار العلاج الوقائي الوحيد،" قال آلان براون، دكتوراه في الطب، FNLA، FACC، FAHA، أستاذ الطب السريري، روزاليند جامعة فرانكلين للطب والعلوم؛ محقق محاكمة التوازن. "إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تراينغولزا هي لحظة مهمة للأشخاص الذين يعيشون مع FCS وأسرهم وأطبائهم الذين لديهم الآن، ولأول مرة، علاج يخفض بشكل كبير الدهون الثلاثية ويقلل من خطر حدوث التهاب البنكرياس الحاد الذي قد يهدد حياتهم، كحل بديل." بالإضافة إلى نظام غذائي قليل الدهون، أنا متحمس للحصول على دواء يمكنني وصفه لمرضاي والذي ثبت أنه يغير مسار مرضهم."

FCS هو مرض نادر، وراثي، ومن المحتمل أن يكون. شكل مهدد للحياة من sHTG الذي يمنع الجسم من تكسير الدهون ويضعف بشدة قدرة الجسم على إزالة الدهون الثلاثية من مجرى الدم بسبب ضعف وظيفة إنزيم البروتين الدهني الليباز (LPL). في حين أن المستويات الصحية للبالغين أقل من 150 ملغم/ديسيلتر، فإن الأشخاص الذين يعانون من FCS غالبًا ما يكون لديهم مستويات الدهون الثلاثية أكثر من 880 ملغم/ديسيلتر وغالبًا ما يكون لديهم تاريخ من التهاب البنكرياس. أولئك الذين يعيشون مع FCS لديهم خطر كبير للإصابة بـ AP، وهو التهاب مؤلم في البنكرياس، ومشاكل صحية مزمنة مثل التعب وآلام البطن الشديدة والمتكررة. يمكن أيضًا أن يعاني الأشخاص الذين يعيشون مع FCS من ضغوط نفسية ومالية، مما قد يؤثر بشكل كبير على نوعية حياتهم. في الولايات المتحدة، تشير التقديرات إلى أن متلازمة FCS تؤثر على ما يصل إلى 3000 شخص تقريبًا، ولا تزال الغالبية العظمى منهم دون تشخيص.

"باعتباره مرضًا نادرًا ويصعب تشخيصه، فإن FCS له تأثير عميق على حياة المرضى وعائلاتهم. لقد عانى العديد من الأشخاص الذين يعيشون مع FCS من آلام شديدة طوال حياتهم - أحيانًا تكون شديدة لدرجة أنها تتطلب إقامة طويلة في المستشفى - ويكافحون من أجل ذلك. قال ليندسي ساتون بريان، المؤسس المشارك والرئيس المشارك لمؤسسة FCS: "من خلال الحياة مع التعب اليومي والغثيان وضباب الدماغ وآلام المعدة". "حتى الآن، كانت خياراتنا العلاجية محدودة، حيث نعتمد على النظام الغذائي وحده لمحاولة التحكم في مستويات الدهون الثلاثية وإبعاد هجمات التهاب البنكرياس الحاد. ولأول مرة، رأى البالغون الذين يعانون من FCS أن أملهم في العلاج أصبح حقيقة." /p>

سيكون Tryngolza متاحًا في الولايات المتحدة قبل نهاية العام.

تلتزم Ionis بمساعدة الأشخاص في الوصول إلى الأدوية الموصوفة لهم وستقدم مجموعة من الخدمات المصممة لتلبية الاحتياجات الفريدة لمجتمع FCS من خلال Ionis Every Step™. كجزء من برنامج Ionis Every Step، سيتمكن المرضى ومقدمو الرعاية الصحية من الوصول إلى الخدمات طوال رحلة العلاج التي يقدمها مديرو تثقيف المرضى المخصصون ومديرو حالة Ionis Every Step، بما في ذلك دعم التأمين والقدرة على تحمل التكاليف، بالإضافة إلى الخدمات والموارد، مثل الأمراض والأمراض. التثقيف الغذائي. تفضل بزيارة موقع Tryngolza.com لمزيد من المعلومات.

تمت مراجعة موقع Tryngolza من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) بموجب مراجعة الأولوية وتم منحه سابقًا تصنيف المسار السريع لعلاج FCS، وتصنيف الدواء اليتيم، وتصنيف العلاج الثوري. يخضع Olezarsen للمراجعة في الاتحاد الأوروبي ومن المقرر تقديم إيداعات تنظيمية في بلدان أخرى. يتم حاليًا تقييم Olezarsen في ثلاث تجارب سريرية من المرحلة الثالثة – CORE وCORE2 وESSENCE – لعلاج sHTG. لم تتم مراجعة Olezarsen أو الموافقة عليه لعلاج sHTG من قبل السلطات التنظيمية.

نبذة عن Tryngolza (olezarsen) تمت الموافقة على Tryngolza (olezarsen) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعامل مساعد لنظام غذائي لتقليل الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلية (FCS). Tryngolza هو دواء يستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) مصمم لخفض إنتاج الجسم لـ apoC-III، وهو بروتين يتم إنتاجه في الكبد وهو منظم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية. هذا هو العلاج الوحيد الموضح حاليًا في الولايات المتحدة لمرض FCS، وهو مرض قد يهدد الحياة. لمزيد من المعلومات حول تراينجولزا، تفضل بزيارة موقع Tryngolza.com.

معلومات أمان مهمةموانع الاستعماليُمنع استخدام تراينجولزا في المرضى الذين لديهم تاريخ من فرط الحساسية الخطيرة تجاه تراينجولزا أو أي من السواغات في Tryngolza. حدثت تفاعلات فرط الحساسية التي تتطلب علاجًا طبيًا.

التحذيرات والاحتياطاتتفاعلات فرط الحساسيةتم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية (بما في ذلك أعراض تشنج قصبي، حمامي منتشر، تورم الوجه، الشرى، قشعريرة وألم عضلي) في المرضى الذين عولجوا بترينجولزا. . تقديم المشورة للمرضى بشأن علامات وأعراض تفاعلات فرط الحساسية وإرشاد المرضى إلى التماس العناية الطبية على الفور والتوقف عن استخدام ترينجولزا في حالة حدوث تفاعلات فرط الحساسية.

التفاعلات العكسيةالتفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا ( كانت نسبة حدوث > 5% من المرضى الذين عولجوا بترينجولزا و> 3% تكرارًا أعلى من العلاج الوهمي) تفاعلات في موقع الحقن، وانخفاض عدد الصفائح الدموية وألم مفصلي.

حول متلازمة الكيلومكرونات العائلية (FCS)متلازمة الكيلومكرونات العائلية هي مرض وراثي نادر يتميز بمستويات مرتفعة للغاية من الدهون الثلاثية. وينتج عن ضعف وظيفة إنزيم الليباز البروتين الدهني (LPL). بسبب محدودية إنتاج أو وظيفة LPL، لا يستطيع الأشخاص الذين يعانون من FCS تكسير الكيلومكرونات بشكل فعال، وهي جزيئات البروتين الدهني التي تتكون من 90٪ من الدهون الثلاثية. من المقدر أن تؤثر متلازمة FCS على ما يصل إلى 3000 شخص تقريبًا في الولايات المتحدة. يتعرض الأشخاص الذين يعيشون مع FCS لخطر كبير للإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد (AP) بالإضافة إلى مشكلات صحية مزمنة أخرى مثل التعب وآلام البطن الشديدة والمتكررة. في بعض الأحيان يكون الأشخاص المصابون بمرض FCS غير قادرين على العمل، مما يزيد من عبء المرض.

حول دراسة التوازن التوازن عبارة عن علاج وهمي عالمي ومتعدد المراكز وعشوائي ومزدوج التعمية. دراسة المرحلة الثالثة الخاضعة للرقابة لتقييم فعالية وسلامة أوليزارسن في المرضى الذين يعانون من FCS في ستة و 12 شهرًا. وكانت نقطة النهاية الأولية هي النسبة المئوية للتغير من خط الأساس في مستويات الدهون الثلاثية أثناء الصيام بعد ستة أشهر مقارنة بالعلاج الوهمي. وشملت نقاط النهاية الثانوية التغيرات المئوية في مستويات الدهون الثلاثية في 12 شهرا، والتغيرات المئوية في بارامترات الدهون الأخرى ومعدلات أحداث التهاب البنكرياس الحاد خلال فترة العلاج. بعد العلاج وتقييمات نهاية التجربة، أصبح المرضى مؤهلين للدخول في دراسة تمديدية مفتوحة لمواصلة تلقي أوليزارسن مرة واحدة كل أربعة أسابيع.

نبذة عن شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. على مدى ثلاثة عقود، ابتكرت Ionis الأدوية التي تحقق مستقبلًا أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. اكتشف إيونيس وطوّر ستة أدوية مسوقة للأمراض الخطيرة، بما في ذلك الأدوية المتطورة للأمراض العصبية وأمراض القلب والأوعية الدموية. تمتلك شركة Ionis خط أنابيب رائدًا في طب الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المجالات التي يحتاجها المرضى بشكل كبير. وباعتبارها رائدة في مجال الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA)، تواصل Ionis دفع عجلة الابتكار في علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) بالإضافة إلى تطوير أساليب جديدة في تحرير الجينات. إن الفهم العميق لبيولوجيا الأمراض والتكنولوجيا الرائدة في الصناعة هو ما يدفع عملنا، إلى جانب الشغف والإلحاح لتقديم تطورات تغير حياة المرضى. لمعرفة المزيد عن Ionis، تفضل بزيارة Ionis.com وتابعنا على X (Twitter) وLinkedIn وInstagram.

بيانات Ionis التطلعية يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية فيما يتعلق بأعمال Ionis والإمكانات العلاجية والتجارية لتقنيات Tryngolza وIonis وغيرها من المنتجات قيد التطوير. أي بيان يصف أهداف Ionis أو توقعاتها أو توقعاتها المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر تلك المتعلقة بمنتجاتنا التجارية والأدوية قيد الإنتاج، وخاصة تلك المتأصلة في عملية اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الآمنة والفعالة للاستخدام العلاجات البشرية، وفي السعي لبناء عمل تجاري حول هذه الأدوية. تتضمن البيانات التطلعية لشركة Ionis أيضًا افتراضات مفادها أنه إذا لم تتحقق أو تثبت صحتها أبدًا، فقد تتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن البيانات التطلعية لشركة Ionis تعكس الحكم حسن النية لإدارتها، إلا أن هذه البيانات تستند فقط إلى الحقائق والعوامل التي تعرفها Ionis حاليًا. وباستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا لا نتعهد بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب. ونتيجة لذلك، نحذرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. تم توضيح هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بمزيد من التفصيل في تقرير Ionis السنوي بشأن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، وأحدث نموذج 10-Q، والموجود في ملف لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. تتوفر نسخ من هذه الوثائق وغيرها على www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® وTryngolza™ هما علامتان تجاريتان لشركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.

المصدر Ionis Pharmaceuticals, Inc.

نشر : 2024-12-20 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية