FDA schvaluje přípravek Tryngolza (olezarsen) ke snížení triglyceridů u dospělých s familiárním syndromem chylomikronemie

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Tryngolzu (olezarsen) ke snížení triglyceridů u dospělých s familiárním chylomikronemickým syndromem

CARLSBAD, Kalifornie, 19. prosince 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration). (FDA) schválila přípravek Tryngolza (olezarsen) jako doplněk diety ke snížení triglyceridů u dospělých se syndromem familiární chylomikronemie (FCS), což je vzácná genetická forma těžké hypertriglyceridémie (sHTG), která může vést k potenciálně život ohrožující akutní pankreatitidě (AP ). Tryngolza je vůbec první léčba schválená FDA, která významně a podstatně snižuje hladiny triglyceridů u dospělých s FCS a poskytuje klinicky významné snížení AP příhod při použití s ​​vhodnou dietou (≤ 20 gramů tuku denně). Tryngolza se podává jednou měsíčně pomocí autoinjektoru.

"Dnešní schválení Tryngolzy FDA předznamenává příchod vůbec první FCS léčby v USA – transformační moment pro pacienty a jejich rodiny. Poprvé mají nyní dospělí s FCS přístup k léčbě, která podstatně snižuje triglyceridy a riziko oslabující a potenciálně život ohrožující akutní pankreatitidy,“ řekl Brett P. Monia, Ph.D., generální ředitel společnosti Ionis. "Jsme hrdí na naše dlouhodobé partnerství s komunitou FCS a jsme vděční pacientům, rodinám a vyšetřovatelům, kteří se podíleli na našich klinických studiích a umožnili společnosti Ionis proměnit tuto novou léčbu ve skutečnost. Schválení Tryngolzy FDA je také stěžejní." moment pro Ionis, představující naši evoluci v plně integrovanou biotechnologickou společnost na komerční úrovni – cíl, kterého jsme si stanovili dosáhnout před pěti lety, očekáváme, že Tryngolza bude první ve stálé kadenci inovativních léků, které budeme nezávisle dodávat lidem žijícím s vážnými chorobami."

Schválení FDA bylo založeno na pozitivních datech z globální, multicentrické, randomizované, placebem kontrolované, dvojitě zaslepené fáze 3 Vyvážená klinická studie u dospělých pacientů s geneticky identifikovaným FCS a hladinami triglyceridů nalačno ≥ 880 mg/dl. Ve studii Balance přípravek Tryngolza 80 mg prokázal statisticky významné průměrné snížení hladiny triglyceridů upravené na placebo o 42,5 % oproti výchozí hodnotě do šesti měsíců (p=0,0084). Snížení z výchozí hodnoty na 12 měsíců se dále zlepšilo, přičemž Tryngolza dosáhla průměrného snížení triglyceridů o 57 % upraveného na placebo. Tryngolza také prokázala podstatné, klinicky významné snížení AP příhod během 12 měsíců; jeden pacient (5 %) prodělal jednu epizodu AP ve skupině Tryngolza ve srovnání se sedmi pacienty (30 %), kteří měli celkem 11 epizod AP ve skupině s placebem.

Tryngolza prokázala příznivý bezpečnostní profil. Nejčastějšími nežádoucími účinky (výskyt > 5 % pacientů léčených Tryngolzou a s > 3 % vyšší frekvencí než placebo) byly reakce v místě vpichu injekce (19 % a 9 %), snížený počet krevních destiček (12 % a 4 %, a artralgie (9 % a 0 %).

Výsledky studie Phase 3 Balance byly dříve publikovány v The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Bez dříve dostupných možností léčby jsme se omezili na spoléhání se pouze na extrémně přísnou dietu a změny životního stylu jako jedinou možnost preventivní léčby," řekl Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, klinická profesorka medicíny, Rosalind. Franklin University of Medicine and Science; Vyšetřovatel bilančního pokusu. Schválení Tryngolzy FDA je důležitým okamžikem pro lidi žijící s FCS, jejich rodiny a lékaře, kteří nyní poprvé mají léčbu, která významně snižuje triglyceridy a snižuje riziko potenciálně život ohrožujících akutních pankreatitid. jako doplněk k nízkotučné dietě jsem nadšený, že mohu svým pacientům předepsat lék, u kterého bylo prokázáno, že mění průběh jejich nemoci.“

FCS je vzácné, genetické, potenciálně život ohrožující forma sHTG, která brání tělu odbourávat tuky a vážně narušuje schopnost těla odstraňovat triglyceridy z krevního řečiště v důsledku narušené funkce enzymu lipoprotein lipázy (LPL). Zatímco zdravé hladiny pro dospělé jsou nižší než 150 mg/dl, lidé s FCS mají často hladiny triglyceridů vyšší než 880 mg/dl a často mají v anamnéze pankreatitidu. Lidé žijící s FCS mají vysoké riziko potenciálně smrtelné AP, což je bolestivý zánět slinivky břišní, a chronických zdravotních problémů, jako je únava a silné, opakující se bolesti břicha. Lidé žijící s FCS mohou také zažít psychický a finanční stres, který může významně ovlivnit kvalitu jejich života. V USA se odhaduje, že FCS postihne až přibližně 3 000 lidí, z nichž velká většina zůstává nediagnostikována.

"Jako vzácné a obtížně diagnostikovatelné onemocnění má FCS hluboký dopad na životy pacientů a rodin. Mnoho lidí žijících s FCS zažívá celý život silnou bolest – někdy tak intenzivní, že vyžaduje dlouhou hospitalizaci – a bojuje během života s každodenní únavou, nevolností, mozkovou mlhou a bolestí žaludku,“ řekla Lindsey Sutton Bryan, spoluzakladatelka a spolupředsedkyně FCS Foundation. "Až dosud byly naše možnosti léčby omezené, spoléhali jsme pouze na dietu, abychom se pokusili zvládnout hladiny triglyceridů a udržet akutní záchvaty pankreatitidy na uzdě. Dospělí s FCS poprvé viděli, že se jejich naděje na léčbu stala skutečností."

Tryngolza bude k dispozici v USA do konce roku.

Ionis se zavázal pomáhat lidem v přístupu k lékům, které jim byly předepsány, a nabídne sadu služeb navržených tak, aby vyhovovaly jedinečným potřebám komunity FCS prostřednictvím Ionis Every Step™. V rámci Ionis Every Step budou mít pacienti a poskytovatelé zdravotní péče přístup ke službám po celou dobu léčebné cesty, které poskytují specializovaní manažeři vzdělávání pacientů a manažeři případů Ionis Every Step, včetně pojištění a podpory cenové dostupnosti, jakož i služeb a zdrojů, jako jsou nemoci a nutriční vzdělávání. Navštivte Tryngolza.com pro více informací.

Tryngolza byla přezkoumána FDA v rámci Priority Review a dříve jí bylo uděleno označení Fast Track pro léčbu FCS, označení Orphan Drug a označení Breakthrough Therapy. Olezarsen prochází přezkumem v Evropské unii a jsou plánována regulační podání v dalších zemích. Olezarsen je v současné době hodnocen ve třech klinických studiích fáze 3 – CORE, CORE2 a ESSENCE – pro léčbu sHTG. Olezarsen nebyl přezkoumán ani schválen pro léčbu sHTG regulačními orgány.

O přípravku Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) byl schválen Úřadem pro potraviny a léčiva USA jako doplněk diety ke snížení triglyceridů u dospělých se syndromem familiární chylomikronemie (FCS). Tryngolza je lék cílený na RNA určený ke snížení produkce apoC-III v těle, což je protein produkovaný v játrech, který je klíčovým regulátorem metabolismu triglyceridů. Je to jediná léčba v současnosti indikovaná v USA pro FCS, potenciálně život ohrožující onemocnění. Pro více informací o Tryngolze navštivte Tryngolza.com.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACEKONTRAINDIKACETryngolza je kontraindikována u pacientů s anamnézou závažné přecitlivělosti na Tryngolzu nebo kteroukoli pomocnou látku přípravku Tryngolza. Objevily se hypersenzitivní reakce vyžadující lékařskou péči.

VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍReakce z přecitlivělostiU pacientů léčených přípravkem Tryngolza byly hlášeny reakce z přecitlivělosti (včetně příznaků bronchospasmu, difuzního erytému, otoku obličeje, kopřivky, zimnice a myalgie). . Informujte pacienty o známkách a příznacích reakcí přecitlivělosti a poučte pacienty, aby v případě výskytu hypersenzitivních reakcí okamžitě vyhledali lékařskou pomoc a přerušili užívání přípravku Tryngolza.

NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYNejčastější nežádoucí účinky ( výskyt >5 % pacientů léčených Tryngolzou a >3 % vyšší frekvence než placebo) byly reakce v místě vpichu, snížený počet krevních destiček a artralgie.

O familiárním chylomikronemickém syndromu (FCS)FCS je vzácné genetické onemocnění charakterizované extrémně zvýšenými hladinami triglyceridů. Je způsobena poruchou funkce enzymu lipoprotein lipázy (LPL). Kvůli omezené produkci nebo funkci LPL nemohou lidé s FCS účinně rozkládat chylomikrony, lipoproteinové částice, které jsou z 90 % triglyceridy. Odhaduje se, že FCS postihne až přibližně 3 000 lidí v USA. Lidé žijící s FCS jsou vystaveni vysokému riziku akutní pankreatitidy (AP) kromě dalších chronických zdravotních problémů, jako je únava a silné, opakující se bolesti břicha. Lidé žijící s FCS jsou někdy neschopní pracovat, což zvyšuje zátěž nemocí.

O studii BalanceBalance je globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placeba. kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost olezarsenu u pacientů s FCS po 6 a 12 měsících. Primárním cílovým parametrem byla procentní změna hladin triglyceridů nalačno od výchozí hodnoty po šesti měsících ve srovnání s placebem. Sekundární koncové body zahrnovaly procentuální změny v hladinách triglyceridů po 12 měsících, procentuální změny v jiných lipidových parametrech a odhadované četnosti akutní pankreatitidy během léčebného období. Po léčbě a hodnoceních na konci studie byli pacienti způsobilí vstoupit do otevřené prodloužené studie, aby pokračovali v užívání olezarsenu jednou za čtyři týdny.

O společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc.Po tři desetiletí společnost Ionis vynalezla léky, které lidem s vážnými chorobami přinášejí lepší budoucnost. Společnost Ionis objevila a vyvinula šest prodávaných léků na vážná onemocnění, včetně průlomových léků na neurologická a kardiovaskulární onemocnění. Ionis má vedoucí postavení v neurologii, kardiologii a dalších oblastech s vysokou potřebou pacientů. Jako průkopník v oblasti léků cílených na RNA společnost Ionis i nadále podporuje inovace v terapiích RNA kromě prosazování nových přístupů v úpravě genů. Hluboké pochopení biologie nemocí a špičkových technologií pohání naši práci spolu s vášní a naléhavostí poskytovat pacientům pokrok, který změní život. Chcete-li se dozvědět více o Ionis, navštivte Ionis.com a sledujte nás na X (Twitter), LinkedIn a Instagram.

Prohlášení Ionis do budoucnaTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se podnikání společnosti Ionis a terapeutického a komerčního potenciálu Tryngolzy, technologií Ionis a dalších produktů ve vývoji. Jakékoli prohlášení popisující cíle, očekávání, finanční nebo jiné projekce, záměry nebo přesvědčení společnosti Ionis je prohlášením do budoucna a mělo by být považováno za prohlášení o riziku. Taková prohlášení podléhají určitým rizikům a nejistotám, včetně, ale bez omezení na ty, které se týkají našich komerčních produktů a léků v našem portfoliu, a zejména těch, které jsou vlastní procesu objevování, vývoje a komercializace léků, které jsou bezpečné a účinné pro použití jako humánní terapeutika a ve snaze vybudovat byznys kolem takových léků. Výhledová prohlášení společnosti Ionis také zahrnují předpoklady, které, pokud se nikdy neuskuteční nebo se neprokážou jako správné, by mohly způsobit, že se její výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných v takových výhledových prohlášeních. Přestože výhledová prohlášení společnosti Ionis odrážejí úsudek jejího vedení v dobré víře, tato prohlášení jsou založena pouze na faktech a faktorech, které jsou společnosti Ionis v současnosti známy. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem se nezavazujeme z jakéhokoli důvodu aktualizovat žádná výhledová prohlášení. V důsledku toho vás varujeme, abyste se na tato výhledová prohlášení nespoléhali. Tato a další rizika týkající se programů společnosti Ionis jsou podrobněji popsána ve výroční zprávě společnosti Ionis na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a nejnovějším formuláři 10-Q, které jsou v evidenci SEC. Kopie těchto a dalších dokumentů jsou k dispozici na www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® a Tryngolza™ jsou ochranné známky společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ZDROJ Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2024-12-20 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova