FDA genehmigt Tryngolza (Olezarsen) zur Reduzierung von Triglyceriden bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom

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FDA genehmigt Tryngolza (Olezarsen) zur Reduzierung von Triglyceriden bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom

CARLSBAD, Kalifornien, 19. Dezember 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung erteilt hat Tryngolza (Olezarsen) als Ergänzung zu einer Diät zur Reduzierung der Triglyceride bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), einer seltenen genetischen Form schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG), die zu einer potenziell lebensbedrohlichen akuten Pankreatitis (AP) führen kann. Tryngolza ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die den Triglyceridspiegel bei Erwachsenen mit FCS deutlich und erheblich senkt und bei Anwendung mit einer geeigneten Ernährung (≤ 20 Gramm Fett pro Tag) eine klinisch bedeutsame Reduzierung von AP-Ereignissen ermöglicht. Tryngolza wird einmal monatlich über einen Autoinjektor selbst verabreicht.

„Die heutige FDA-Zulassung von Tryngolza läutet die Einführung der allerersten FCS-Behandlung in den USA ein – ein entscheidender Moment für Patienten und ihre Familien. Zum ersten Mal haben Erwachsene mit FCS jetzt Zugang zu einer Behandlung, die Triglyceride erheblich reduziert das Risiko einer schwächenden und möglicherweise lebensbedrohlichen akuten Pankreatitis“, sagte Brett P. Monia, Ph.D., CEO von Ionis. „Wir sind stolz auf unsere langjährige Partnerschaft mit der FCS-Gemeinschaft und danken den Patienten, Familien und Forschern, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben und es Ionis ermöglicht haben, diese neue Behandlung Wirklichkeit werden zu lassen. Die FDA-Zulassung von Tryngolza ist ebenfalls von entscheidender Bedeutung.“ Moment für Ionis, der unsere Entwicklung zu einem vollständig integrierten Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium darstellt – ein Ziel, das wir uns vor fünf Jahren gesetzt haben. Mit unserer umfangreichen Pipeline an potenziell lebensverändernden Medikamenten gehen wir davon aus, dass Tryngolza das erste Unternehmen in dieser Branche sein wird Kadenz innovativer Medikamente, die wir unabhängig an Menschen mit schweren Krankheiten liefern werden.“

Die FDA-Zulassung basierte auf positiven Daten aus der globalen, multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Phase-3-Balance-Studie Studie an erwachsenen Patienten mit genetisch identifiziertem FCS und Nüchtern-Triglyceridwerten ≥880 mg/dl. In der Balance-Studie zeigte Tryngolza 80 mg eine statistisch signifikante, placebobereinigte mittlere Senkung der Triglyceridwerte um 42,5 % vom Ausgangswert bis zu sechs Monaten (p = 0,0084). Die Reduzierungen vom Ausgangswert auf 12 Monate wurden weiter verbessert, wobei Tryngolza eine placebobereinigte mittlere Reduzierung der Triglyceride um 57 % erreichte. Tryngolza zeigte außerdem eine erhebliche, klinisch bedeutsame Reduzierung der AP-Ereignisse über einen Zeitraum von 12 Monaten; Bei einem Patienten (5 %) kam es in der Tryngolza-Gruppe zu einer AP-Episode, im Vergleich zu sieben Patienten (30 %), die in der Placebo-Gruppe insgesamt 11 AP-Episoden erlebten.

Tryngolza zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil. Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz > 5 % bei den mit Tryngolza behandelten Patienten und > 3 % häufiger als bei Placebo) waren Reaktionen an der Injektionsstelle (19 % bzw. 9 %), verringerte Thrombozytenzahl (12 % bzw. 4 %). bzw. Arthralgie (9 % bzw. 0 %).

Ergebnisse der Phase-3-Balance-Studie wurden zuvor im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht.

„Da zuvor keine Behandlungsoptionen verfügbar waren, konnten wir uns nur auf äußerst strenge Änderungen der Ernährung und des Lebensstils als einzige vorbeugende Behandlungsoption verlassen“, sagte Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, klinischer Professor für Medizin, Rosalind Franklin University of Medicine and Science; Prüfer für Bilanzversuche. „Die FDA-Zulassung von Tryngolza ist ein wichtiger Moment für Menschen, die mit FCS leben, ihre Familien und Ärzte, die nun zum ersten Mal über eine Behandlung verfügen, die die Triglyceride deutlich senkt und das Risiko potenziell lebensbedrohlicher akuter Pankreatitis-Ereignisse verringert Ich freue mich, meinen Patienten ein Medikament verschreiben zu können, das nachweislich den Krankheitsverlauf verändert.“

FCS ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung lebensbedrohliche Form von sHTG, die den Körper daran hindert, Fette abzubauen, und die Fähigkeit des Körpers, Triglyceride aus dem Blutkreislauf zu entfernen, aufgrund einer beeinträchtigten Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) erheblich beeinträchtigt. Während gesunde Werte für Erwachsene unter 150 mg/dl liegen, haben Menschen mit FCS häufig Triglyceridwerte von mehr als 880 mg/dl und häufig eine Pankreatitis in der Vorgeschichte. Menschen mit FCS haben ein hohes Risiko für eine potenziell tödliche AP, eine schmerzhafte Entzündung der Bauchspeicheldrüse, sowie für chronische Gesundheitsprobleme wie Müdigkeit und starke, wiederkehrende Bauchschmerzen. Menschen mit FCS können auch unter psychischem und finanziellem Stress leiden, der ihre Lebensqualität erheblich beeinträchtigen kann. In den USA sind schätzungsweise bis zu 3.000 Menschen von FCS betroffen, von denen die überwiegende Mehrheit nicht diagnostiziert wird.

„FCS ist eine seltene und schwer zu diagnostizierende Krankheit und hat tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von Patienten und Familien. Viele Menschen, die mit FCS leben, haben ihr ganzes Leben lang unter starken Schmerzen gelitten – manchmal so stark, dass sie längere Krankenhausaufenthalte erfordern – und kämpfen.“ mit täglicher Müdigkeit, Übelkeit, Gehirnnebel und Magenschmerzen durchs Leben gehen“, sagte Lindsey Sutton Bryan, Mitbegründerin und Co-Präsidentin der FCS Foundation. „Bisher waren unsere Behandlungsmöglichkeiten begrenzt und wir verließen uns allein auf die Ernährung, um den Triglyceridspiegel in den Griff zu bekommen und akute Pankreatitis-Anfälle in Schach zu halten. Zum ersten Mal sahen Erwachsene mit FCS, dass ihre Hoffnung auf eine Behandlung Wirklichkeit wurde.“

Tryngolza wird noch vor Jahresende in den USA erhältlich sein.

Ionis setzt sich dafür ein, Menschen den Zugang zu den Medikamenten zu erleichtern, die ihnen verschrieben werden, und bietet mit Ionis Every Step™ eine Reihe von Dienstleistungen an, die auf die besonderen Bedürfnisse der FCS-Gemeinschaft zugeschnitten sind. Im Rahmen von Ionis Every Step haben Patienten und Gesundheitsdienstleister während des gesamten Behandlungsverlaufs Zugriff auf Dienstleistungen, die von engagierten Patientenaufklärungsmanagern und Ionis Every Step-Fallmanagern bereitgestellt werden, einschließlich Versicherungs- und Erschwinglichkeitsunterstützung sowie Dienstleistungen und Ressourcen wie Krankheiten und Ernährungserziehung. Besuchen Sie Tryngolza.com für weitere Informationen.

Tryngolza wurde von der FDA im Rahmen einer vorrangigen Prüfung geprüft und hatte zuvor den Fast-Track-Status für die Behandlung von FCS, den Orphan-Drug-Status und den Breakthrough-Therapy-Status erhalten. Olezarsen wird derzeit in der Europäischen Union geprüft und Zulassungsanträge in anderen Ländern sind geplant. Olezarsen wird derzeit in drei klinischen Phase-3-Studien – CORE, CORE2 und ESSENCE – zur Behandlung von sHTG evaluiert. Olezarsen wurde von den Aufsichtsbehörden nicht für die Behandlung von sHTG geprüft oder zugelassen.

Über Tryngolza (Olezarsen)Tryngolza (Olezarsen) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration als Ergänzung zu einer Diät zur Reduzierung von Triglyceriden bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen. Tryngolza ist ein auf RNA gerichtetes Arzneimittel, das die körpereigene Produktion von ApoC-III senken soll, einem in der Leber produzierten Protein, das ein wichtiger Regulator des Triglyceridstoffwechsels ist. Es ist derzeit die einzige Behandlung, die in den USA für FCS, eine potenziell lebensbedrohliche Krankheit, indiziert ist. Weitere Informationen zu Tryngolza finden Sie unter Tryngolza.com.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONENKONTRAINDIKATIONENTryngolza ist bei Patienten mit einer schweren Überempfindlichkeit gegen Tryngolza in der Vorgeschichte oder kontraindiziert einer der Hilfsstoffe in Tryngolza. Es sind Überempfindlichkeitsreaktionen aufgetreten, die eine medizinische Behandlung erfordern.

WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMENÜberempfindlichkeitsreaktionenÜberempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich Symptome von Bronchospasmus, diffusem Erythem, Gesichtsschwellung, Urtikaria, Schüttelfrost und Myalgien) wurden bei mit Tryngolza behandelten Patienten berichtet . Informieren Sie Patienten über die Anzeichen und Symptome von Überempfindlichkeitsreaktionen und weisen Sie sie an, umgehend einen Arzt aufzusuchen und die Anwendung von Tryngolza abzubrechen, wenn Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten.

NEBENWIRKUNGENDie häufigsten Nebenwirkungen ( Inzidenz >5 % der mit Tryngolza behandelten Patienten und >3 % häufiger als unter Placebo) waren Reaktionen an der Injektionsstelle, verminderte Thrombozytenzahl und Arthralgie.

Über das Familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) FCS ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch extrem erhöhte Triglyceridspiegel gekennzeichnet ist. Sie wird durch eine beeinträchtigte Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht. Aufgrund der eingeschränkten LPL-Produktion oder -Funktion können Menschen mit FCS Chylomikronen, Lipoproteinpartikel, die zu 90 % aus Triglyceriden bestehen, nicht effektiv abbauen. Schätzungen zufolge sind in den USA bis zu 3.000 Menschen von FCS betroffen. Menschen mit FCS haben ein hohes Risiko für eine akute Pankreatitis (AP) zusätzlich zu anderen chronischen Gesundheitsproblemen wie Müdigkeit und starken, wiederkehrenden Bauchschmerzen. Menschen, die mit FCS leben, sind manchmal nicht in der Lage zu arbeiten, was die Krankheitslast erhöht.

Über die Balance-StudieBalance ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Placebo-Studie. kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Olezarsen bei Patienten mit FCS nach sechs und zwölf Monaten. Der primäre Endpunkt war die prozentuale Veränderung des Nüchtern-Triglyceridspiegels gegenüber dem Ausgangswert nach sechs Monaten im Vergleich zu Placebo. Zu den sekundären Endpunkten gehörten prozentuale Veränderungen des Triglyceridspiegels nach 12 Monaten, prozentuale Veränderungen anderer Lipidparameter und festgestellte akute Pankreatitis-Ereignisraten über den Behandlungszeitraum. Nach der Behandlung und den Untersuchungen am Ende der Studie waren die Patienten berechtigt, an einer offenen Verlängerungsstudie teilzunehmen und weiterhin einmal alle vier Wochen Olezarsen zu erhalten.

Über Ionis Pharmaceuticals, Inc.Seit drei Jahrzehnten erfindet Ionis Medikamente, die Menschen mit schweren Krankheiten eine bessere Zukunft ermöglichen. Ionis hat sechs vermarktete Medikamente gegen schwere Krankheiten entdeckt und entwickelt, darunter bahnbrechende Medikamente gegen neurologische und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Ionis verfügt über eine führende Pipeline in der Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Als Pionier bei RNA-zielgerichteten Medikamenten treibt Ionis weiterhin Innovationen bei RNA-Therapien voran und treibt neue Ansätze bei der Genbearbeitung voran. Ein tiefes Verständnis der Krankheitsbiologie und branchenführender Technologie treiben unsere Arbeit voran, gepaart mit der Leidenschaft und Dringlichkeit, lebensverändernde Fortschritte für Patienten zu erzielen. Um mehr über Ionis zu erfahren, besuchen Sie Ionis.com und folgen Sie uns auf X (Twitter), LinkedIn und Instagram.

Zukunftsgerichtete Aussagen von IonisDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf das Geschäft von Ionis und das therapeutische und kommerzielle Potenzial von Tryngolza, den Technologien von Ionis und anderen in der Entwicklung befindlichen Produkten. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder anderen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Ionis beschreibt, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als risikobehaftete Aussage betrachtet werden. Solche Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit unseren kommerziellen Produkten und den Arzneimitteln in unserer Pipeline, und insbesondere solchen, die mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln verbunden sind, die sicher und wirksam sind Humantherapeutika und in dem Bestreben, ein Geschäft rund um diese Medikamente aufzubauen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis beinhalten auch Annahmen, die, wenn sie nie eintreten oder sich als richtig erweisen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse wesentlich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis die Einschätzung des Managements nach Treu und Glauben widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Fakten und Faktoren, die Ionis derzeit bekannt sind. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen aus irgendeinem Grund zu aktualisieren. Wir weisen Sie daher ausdrücklich darauf hin, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Programmen von Ionis werden ausführlicher im Jahresbericht von Ionis auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr und im neuesten Formular 10-Q beschrieben, die bei der SEC hinterlegt sind. Kopien dieser und anderer Dokumente sind unter www.Ionis.com verfügbar.

Ionis Pharmaceuticals® und Tryngolza™ sind Marken von Ionis Pharmaceuticals, Inc.

QUELLE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2024-12-20 18:00

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