Ο FDA εγκρίνει το Tryngolza (olezarsen) για τη μείωση των τριγλυκεριδίων σε ενήλικες με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας

CARLSBAD, Καλιφόρνια, 19 Δεκεμβρίου 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ανακοίνωσε σήμερα ότι η U.S. Food and Ο Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Tryngolza (olezarsen) ως πρόσθετο στη δίαιτα για τη μείωση των τριγλυκεριδίων σε ενήλικες με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS), μια σπάνια, γενετική μορφή σοβαρής υπερτριγλυκεριδαιμίας (sHTG) που μπορεί να οδηγήσει σε δυνητικά απειλητική για τη ζωή οξεία παγκρεατίτιδα (AP). Το Tryngolza είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία που μειώνει σημαντικά και ουσιαστικά τα επίπεδα τριγλυκεριδίων σε ενήλικες με FCS και παρέχει κλινικά σημαντική μείωση στα συμβάντα AP όταν χρησιμοποιείται με κατάλληλη δίαιτα (≤20 γραμμάρια λίπους την ημέρα). Το Tryngolza χορηγείται μόνος του μέσω αυτόματης έγχυσης μία φορά το μήνα.

"Η σημερινή έγκριση του Tryngolza από τον FDA προαναγγέλλει την άφιξη της πρώτης θεραπείας με FCS στις ΗΠΑ – μια στιγμή μεταμόρφωσης για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους. τον κίνδυνο εξουθενωτικής και δυνητικά απειλητικής για τη ζωή οξείας παγκρεατίτιδας», δήλωσε ο Brett P. Monia, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος, Ίωνης. "Είμαστε περήφανοι για τη μακροχρόνια συνεργασία μας με την κοινότητα FCS και είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες και τους ερευνητές που συμμετείχαν στις κλινικές μας μελέτες, επιτρέποντας στην Ionis να κάνει πραγματικότητα αυτή τη νέα θεραπεία. Η έγκριση της FDA του Tryngolza είναι επίσης καθοριστική στιγμή για την Ionis, που αντιπροσωπεύει την εξέλιξή μας σε μια πλήρως ολοκληρωμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας εμπορικού σταδίου – έναν στόχο που βάλαμε να επιτύχουμε πριν από πέντε χρόνια δυνητικά φάρμακα που θα αλλάξουν τη ζωή, αναμένουμε ότι το Tryngolza θα είναι το πρώτο σε έναν σταθερό ρυθμό καινοτόμων φαρμάκων που θα παραδίδουμε ανεξάρτητα σε άτομα που ζουν με σοβαρές ασθένειες."

Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από τον κόσμο , πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διπλή-τυφλή κλινική δοκιμή Ισορροπίας Φάσης 3 σε ενήλικες ασθενείς με γενετικά προσδιορισμένο FCS και επίπεδα τριγλυκεριδίων νηστείας ≥880 mg/dL. Στη μελέτη Balance, το Tryngolza 80 mg έδειξε μια στατιστικά σημαντική, προσαρμοσμένη στο εικονικό φάρμακο μέση μείωση των επιπέδων τριγλυκεριδίων κατά 42,5% από την έναρξη έως τους έξι μήνες (p=0,0084). Οι μειώσεις από την έναρξη στους 12 μήνες βελτιώθηκαν περαιτέρω, με το Tryngolza να επιτυγχάνει μια προσαρμοσμένη με εικονικό φάρμακο κατά 57% μέση μείωση των τριγλυκεριδίων. Το Tryngolza έδειξε επίσης μια σημαντική, κλινικά σημαντική μείωση των συμβάντων AP σε διάστημα 12 μηνών. ένας ασθενής (5%) παρουσίασε ένα επεισόδιο ΑΠ στην ομάδα του Tryngolza σε σύγκριση με επτά ασθενείς (30%) που εμφάνισαν 11 συνολικά επεισόδια ΑΠ στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Το Tryngolza επέδειξε ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση >5% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Tryngolza και σε >3% υψηλότερη συχνότητα από το εικονικό φάρμακο) ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης (19% και 9%, αντίστοιχα), μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (12% και 4%, αντίστοιχα) και αρθραλγία (9% και 0%, αντίστοιχα).

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη Ισορροπίας Φάσης 3 δημοσιεύθηκαν προηγουμένως στο The New England Journal Ιατρικής (NEJM).

"Χωρίς προηγουμένως διαθέσιμες επιλογές θεραπείας, περιοριζόμασταν να βασιζόμαστε μόνο σε εξαιρετικά αυστηρές αλλαγές διατροφής και τρόπου ζωής ως μοναδική προληπτική θεραπευτική επιλογή", δήλωσε ο Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, κλινικός καθηγητής ιατρικής, Rosalind Franklin University of Medicine and Science; Ερευνητής δοκιμής ισορροπίας. «Η έγκριση του Tryngolza από τον FDA είναι μια σημαντική στιγμή για τα άτομα που ζουν με FCS, τις οικογένειές τους και τους γιατρούς που τώρα, για πρώτη φορά, έχουν μια θεραπεία που μειώνει σημαντικά τα τριγλυκερίδια και μειώνει τον κίνδυνο δυνητικά απειλητικών για τη ζωή επεισοδίων οξείας παγκρεατίτιδας. σε συνδυασμό με μια δίαιτα χαμηλών λιπαρών, είμαι ενθουσιασμένος που έχω ένα φάρμακο που μπορώ να συνταγογραφήσω στους ασθενείς μου, το οποίο έχει αποδειχθεί ότι αλλάζει την πορεία της νόσου τους."

Το FCS είναι μια σπάνια, γενετική, δυνητικά απειλητική για τη ζωή μορφή sHTG που εμποδίζει το σώμα να διασπάσει τα λίπη και βλάπτει σοβαρά την ικανότητα του σώματος να αφαιρεί τα τριγλυκερίδια από την κυκλοφορία του αίματος λόγω της μειωμένης λειτουργίας του ενζύμου λιποπρωτεϊνική λιπάση (LPL) . Ενώ τα υγιή επίπεδα για τους ενήλικες είναι κάτω από 150 mg/dL, τα άτομα με FCS έχουν συχνά επίπεδα τριγλυκεριδίων πάνω από 880 mg/dL και συχνά έχουν ιστορικό παγκρεατίτιδας. Όσοι ζουν με FCS έχουν υψηλό κίνδυνο δυνητικά θανατηφόρου AP, που είναι μια επώδυνη φλεγμονή του παγκρέατος, και χρόνια προβλήματα υγείας όπως κόπωση και σοβαρός, επαναλαμβανόμενος κοιλιακός πόνος. Τα άτομα που ζουν με FCS μπορεί επίσης να βιώσουν ψυχολογικό και οικονομικό στρες, το οποίο μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την ποιότητα της ζωής τους. Στις ΗΠΑ, το FCS εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 3.000 άτομα, η συντριπτική πλειοψηφία των οποίων παραμένει αδιάγνωστη.

"Ως σπάνια και δύσκολο να διαγνωσθεί νόσος, το FCS έχει βαθύ αντίκτυπο στη ζωή των ασθενών και των οικογενειών. Πολλοί άνθρωποι που ζουν με FCS έχουν βιώσει έντονο πόνο σε όλη τους τη ζωή – μερικές φορές τόσο έντονοι που απαιτούν μακροχρόνιες νοσηλεία – και αγωνίζονται μέσα από τη ζωή με καθημερινή κόπωση, ναυτία, εγκεφαλική ομίχλη και πόνο στο στομάχι», δήλωσε η Lindsey Sutton Bryan, συνιδρυτής και συνπρόεδρος του FCS Foundation. "Μέχρι τώρα, οι θεραπευτικές επιλογές μας ήταν περιορισμένες, βασιζόμενες μόνο στη διατροφή για να προσπαθήσουμε να διαχειριστούμε τα επίπεδα τριγλυκεριδίων και να κρατήσουμε μακριά τις οξείες κρίσεις παγκρεατίτιδας. Για πρώτη φορά, οι ενήλικες με FCS είδαν την ελπίδα τους για θεραπεία να γίνεται πραγματικότητα." /p>

Το Tryngolza θα είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ πριν από το τέλος του έτους.

Η Ionis δεσμεύεται να βοηθά τους ανθρώπους να έχουν πρόσβαση στα φάρμακα που τους έχουν συνταγογραφηθεί και θα προσφέρει μια σειρά υπηρεσιών σχεδιασμένων για να ανταποκρίνονται στις μοναδικές ανάγκες της κοινότητας FCS μέσω του Ionis Every Step™. Ως μέρος του Ionis Every Step, οι ασθενείς και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα έχουν πρόσβαση σε υπηρεσίες καθ' όλη τη διάρκεια του ταξιδιού θεραπείας που παρέχονται από αφοσιωμένους Διευθυντές Εκπαίδευσης Ασθενών και Υπεύθυνοι Υπόθεσης Ionis Every Step, συμπεριλαμβανομένης της ασφάλισης και της οικονομικής υποστήριξης, καθώς και σε υπηρεσίες και πόρους, όπως ασθένεια και διατροφική εκπαίδευση. Επισκεφτείτε το Tryngolza.com για περισσότερες πληροφορίες.

Το Tryngolza αξιολογήθηκε από τον FDA στο πλαίσιο της Προτεραιότητας και του είχε χορηγηθεί προηγουμένως ο χαρακτηρισμός Fast Track για τη θεραπεία του FCS, του ορφανού φαρμάκου και του χαρακτηρισμού για την πρωτοποριακή θεραπεία. Ο Olezarsen υποβάλλεται σε επανεξέταση στην Ευρωπαϊκή Ένωση και προγραμματίζονται ρυθμιστικές καταθέσεις σε άλλες χώρες. Το Olezarsen αξιολογείται επί του παρόντος σε τρεις κλινικές δοκιμές Φάσης 3 – CORE, CORE2 και ESSENCE – για τη θεραπεία της sHTG. Το Olezarsen δεν έχει ελεγχθεί ή εγκριθεί για τη θεραπεία του sHTG από τις ρυθμιστικές αρχές.

Σχετικά με το Tryngolza (olezarsen)Το Tryngolza (olezarsen) εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ως συμπλήρωμα στη δίαιτα για τη μείωση των τριγλυκεριδίων σε ενήλικες με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS). Το Tryngolza είναι ένα φάρμακο με στόχο το RNA που έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή apoC-III από το σώμα, μια πρωτεΐνη που παράγεται στο ήπαρ και είναι βασικός ρυθμιστής του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Είναι η μόνη θεραπεία που ενδείκνυται επί του παρόντος στις ΗΠΑ για το FCS, μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Tryngolza, επισκεφτείτε το Tryngolza.com.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣΑΝΤΕΝΔΕΙΞΕΙΣΤο Tryngolza αντενδείκνυται σε ασθενείς με ιστορικό σοβαρής υπερευαισθησίας στο Tryngolza ή οποιοδήποτε από τα έκδοχα στο Tryngolza. Έχουν εμφανιστεί αντιδράσεις υπερευαισθησίας που απαιτούν ιατρική θεραπεία.

ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣΑντιδράσεις υπερευαισθησίαςΑντιδράσεις υπερευαισθησίας (συμπεριλαμβανομένων συμπτωμάτων βρογχόσπασμου, διάχυτου ερυθήματος, πρήξιμο του προσώπου, κνίδωση, ρίγη και μυαλγίες) έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με TG . Συμβουλέψτε τους ασθενείς σχετικά με τα σημεία και συμπτώματα των αντιδράσεων υπερευαισθησίας και δώστε οδηγίες στους ασθενείς να αναζητήσουν αμέσως ιατρική βοήθεια και να διακόψουν τη χρήση του Tryngolza εάν εμφανιστούν αντιδράσεις υπερευαισθησίας.

ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣΟι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ( επίπτωση >5% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Tryngolza και >3% υψηλότερη συχνότητα από το εικονικό φάρμακο) ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, μειωμένα αιμοπετάλια καταμέτρηση και αρθραλγία.

Σχετικά με το Σύνδρομο Οικογενούς Χυλομικροναιμίας (FCS)Το FCS είναι μια σπάνια, γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από εξαιρετικά αυξημένα επίπεδα τριγλυκεριδίων. Προκαλείται από εξασθενημένη λειτουργία του ενζύμου λιποπρωτεϊνική λιπάση (LPL). Λόγω της περιορισμένης παραγωγής ή λειτουργίας του LPL, τα άτομα με FCS δεν μπορούν να διασπάσουν αποτελεσματικά τα χυλομικρά, τα σωματίδια λιποπρωτεΐνης που είναι 90% τριγλυκερίδια. Το FCS εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 3.000 άτομα στις Η.Π.Α. Τα άτομα που ζουν με FCS διατρέχουν υψηλό κίνδυνο οξείας παγκρεατίτιδας (ΑΠ) εκτός από άλλα χρόνια προβλήματα υγείας, όπως κόπωση και σοβαρό, υποτροπιάζον κοιλιακό άλγος. Τα άτομα που ζουν με FCS μερικές φορές δεν μπορούν να εργαστούν, γεγονός που επιβαρύνει την ασθένεια.

Σχετικά με τη μελέτη Balance Το Balance είναι μια παγκόσμια, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, εικονικό φάρμακο- ελεγχόμενη μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του olezarsen σε ασθενείς με FCS στους έξι και 12 μήνες. Το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή στα επίπεδα τριγλυκεριδίων νηστείας στους έξι μήνες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιελάμβαναν ποσοστιαίες αλλαγές στα επίπεδα τριγλυκεριδίων στους 12 μήνες, ποσοστιαίες αλλαγές σε άλλες παραμέτρους λιπιδίων και εκτιμώμενα ποσοστά συμβάντων οξείας παγκρεατίτιδας κατά τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας. Μετά τη θεραπεία και τις αξιολογήσεις στο τέλος της δοκιμής, οι ασθενείς ήταν κατάλληλοι να συμμετάσχουν σε μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης για να συνεχίσουν να λαμβάνουν olezarsen μία φορά κάθε τέσσερις εβδομάδες.

Σχετικά με την Ionis Pharmaceuticals, Inc.Για τρεις δεκαετίες, η Ionis έχει εφεύρει φάρμακα που φέρνουν καλύτερο μέλλον σε άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η Ionis ανακάλυψε και ανέπτυξε έξι φάρμακα που διατίθενται στην αγορά για σοβαρές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων καινοτόμων φαρμάκων για νευρολογικές και καρδιαγγειακές παθήσεις. Η Ionis κατέχει ηγετική γραμμή στη νευρολογία, την καρδιολογία και άλλους τομείς υψηλής ανάγκης ασθενών. Ως πρωτοπόρος στα φάρμακα που στοχεύουν στο RNA, η Ionis συνεχίζει να προωθεί την καινοτομία στις θεραπείες RNA εκτός από την προώθηση νέων προσεγγίσεων στη γονιδιακή επεξεργασία. Η βαθιά κατανόηση της βιολογίας των ασθενειών και της κορυφαίας τεχνολογίας στον κλάδο προωθεί τη δουλειά μας, σε συνδυασμό με το πάθος και την επείγουσα ανάγκη να προσφέρουμε προόδους που αλλάζουν τη ζωή των ασθενών. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Ionis, επισκεφθείτε το Ionis.com και ακολουθήστε μας στο X (Twitter), στο LinkedIn και στο Instagram.

Δηλώσεις για το μέλλον του IonisΑυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον. σχετικά με τις επιχειρηματικές δραστηριότητες της Ionis και τις θεραπευτικές και εμπορικές δυνατότητες της Tryngolza, τις τεχνολογίες της Ionis και άλλα προϊόντα υπό ανάπτυξη. Οποιαδήποτε δήλωση που περιγράφει τους στόχους, τις προσδοκίες, τις οικονομικές ή άλλες προβλέψεις, τις προθέσεις ή τις πεποιθήσεις του Ionis είναι μια δήλωση στραμμένη προς το μέλλον και θα πρέπει να θεωρείται δήλωση κινδύνου. Τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, αυτών που σχετίζονται με τα εμπορικά προϊόντα μας και τα φάρμακα που κυκλοφορούν, και ιδιαίτερα εκείνων που είναι εγγενείς στη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορίας φαρμάκων που είναι ασφαλή και αποτελεσματικά για χρήση ως ανθρώπινης θεραπείας και στην προσπάθεια δημιουργίας μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis περιλαμβάνουν επίσης παραδοχές που, εάν δεν πραγματοποιηθούν ποτέ ή αποδειχθούν σωστές, θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα αποτελέσματά της από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον. Αν και οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis αντικατοπτρίζουν την καλή τη πίστη κρίση της διοίκησής της, αυτές οι δηλώσεις βασίζονται μόνο σε γεγονότα και παράγοντες που επί του παρόντος γνωρίζει η Ionis. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τυχόν μελλοντικές δηλώσεις για οποιονδήποτε λόγο. Ως αποτέλεσμα, σας προειδοποιούμε να μην βασίζεστε σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι σχετικά με τα προγράμματα της Ionis περιγράφονται λεπτομερέστερα στην ετήσια έκθεση της Ionis σχετικά με το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, και στο πιο πρόσφατο Έντυπο 10-Q, που βρίσκονται στο αρχείο της SEC. Αντίγραφα αυτών και άλλων εγγράφων είναι διαθέσιμα στη διεύθυνση www.Ionis.com.

Οι ονομασίες

Ionis Pharmaceuticals® και Tryngolza™ είναι εμπορικά σήματα της Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-20 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Ο FDA εγκρίνει το Tryngolza (olezarsen) για τη μείωση των τριγλυκεριδίων σε ενήλικες με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά