La FDA aprueba Tryngolza (olezarsen) para reducir los triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar
La FDA aprueba Tryngolza (olezarsen) para reducir los triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar
CARLSBAD, California, 19 de diciembre de 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Tryngolza (olezarsen) como complemento de la dieta para reducir los triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), una forma genética rara de hipertrigliceridemia grave (sHTG) que puede provocar pancreatitis aguda (PA) potencialmente mortal. Tryngolza es el primer tratamiento aprobado por la FDA que reduce significativa y sustancialmente los niveles de triglicéridos en adultos con FCS y proporciona una reducción clínicamente significativa de los eventos de PA cuando se usa con una dieta adecuada (≤20 gramos de grasa por día). Tryngolza se autoadministra mediante un autoinyector una vez al mes.
"La aprobación de Tryngolza por parte de la FDA hoy presagia la llegada del primer tratamiento para el SFC a los EE. UU., un momento transformador para los pacientes y sus familias. Por primera vez, los adultos con SFC ahora pueden acceder a un tratamiento que reduce sustancialmente los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda debilitante y potencialmente mortal", afirmó Brett P. Monia, Ph.D., director ejecutivo de Ionis. "Estamos orgullosos de nuestra asociación de larga data con la comunidad FCS y estamos agradecidos a los pacientes, familias e investigadores que participaron en nuestros estudios clínicos, lo que permitió a Ionis hacer realidad este nuevo tratamiento. La aprobación de Tryngolza por parte de la FDA también es fundamental momento para Ionis, que representa nuestra evolución hacia una empresa de biotecnología en etapa comercial totalmente integrada, un objetivo que nos propusimos lograr hace cinco años. Con nuestra rica cartera de medicamentos que potencialmente cambian vidas, esperamos que Tryngolza sea el primero en una cadencia constante. de medicamentos innovadores que entregaremos de forma independiente a personas que viven con enfermedades graves".
La aprobación de la FDA se basó en datos positivos del ensayo clínico de fase 3 Balance, global, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego. en pacientes adultos con FCS genéticamente identificado y niveles de triglicéridos en ayunas ≥880 mg/dL. En el estudio Balance, Tryngolza 80 mg demostró una reducción media estadísticamente significativa ajustada con placebo en los niveles de triglicéridos del 42,5% desde el inicio hasta los seis meses (p=0,0084). Las reducciones desde el inicio hasta los 12 meses mejoraron aún más, y Tryngolza logró una reducción media ajustada al placebo del 57 % en los triglicéridos. Tryngolza también demostró una reducción sustancial y clínicamente significativa de los eventos de PA durante 12 meses; un paciente (5%) experimentó un episodio de PA en el grupo de Tryngolza en comparación con siete pacientes (30%) que experimentaron un total de 11 episodios de PA en el grupo de placebo.
Tryngolza demostró un perfil de seguridad favorable. Las reacciones adversas más comunes (incidencia >5% de los pacientes tratados con Tryngolza y con una frecuencia >3% mayor que el placebo) fueron reacciones en el lugar de la inyección (19% y 9%, respectivamente), disminución del recuento de plaquetas (12% y 4%, respectivamente) y artralgia (9 % y 0 %, respectivamente).
Los resultados del estudio de fase 3 Balance se publicaron previamente en The New England Journal of Medicine (NEJM).
"Sin opciones de tratamiento disponibles anteriormente, estábamos limitados a depender únicamente de cambios extremadamente estrictos en la dieta y el estilo de vida como única opción de tratamiento preventivo", dijo Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, profesor clínico de medicina, Rosalind Universidad Franklin de Medicina y Ciencia; Investigador del ensayo de equilibrio. "La aprobación de Tryngolza por parte de la FDA es un momento importante para las personas que viven con FCS, sus familias y los médicos que ahora, por primera vez, cuentan con un tratamiento que reduce significativamente los triglicéridos y disminuye el riesgo de eventos de pancreatitis aguda potencialmente mortales, como una complemento de una dieta baja en grasas. Estoy emocionado de tener un medicamento que puedo recetar a mis pacientes y que ha demostrado cambiar el curso de su enfermedad".
El FCS es una enfermedad rara, genética y potencialmente vital. -forma amenazante de sHTG que impide que el cuerpo descomponga las grasas y perjudica gravemente la capacidad del cuerpo para eliminar los triglicéridos del torrente sanguíneo debido a una función alterada de la enzima lipoproteína lipasa (LPL). Si bien los niveles saludables para los adultos están por debajo de 150 mg/dL, las personas con FCS suelen tener niveles de triglicéridos superiores a 880 mg/dL y, a menudo, tienen antecedentes de pancreatitis. Quienes viven con FCS tienen un alto riesgo de sufrir PA potencialmente mortal, que es una inflamación dolorosa del páncreas, y problemas de salud crónicos como fatiga y dolor abdominal intenso y recurrente. Las personas que viven con FCS también pueden experimentar estrés psicológico y financiero, lo que puede afectar significativamente su calidad de vida. En los EE. UU., se estima que el FCS afecta a aproximadamente 3000 personas, la gran mayoría de las cuales siguen sin ser diagnosticadas.
"Como enfermedad rara y difícil de diagnosticar, el FCS tiene un profundo impacto en las vidas de los pacientes y sus familias. Muchas personas que viven con FCS han experimentado dolor intenso durante toda su vida (a veces tan intenso que requieren largas estancias en el hospital) y luchan por la vida con fatiga diaria, náuseas, confusión mental y dolor de estómago", dijo Lindsey Sutton Bryan, cofundadora y copresidenta de la Fundación FCS. "Hasta ahora, nuestras opciones de tratamiento han sido limitadas, dependiendo únicamente de la dieta para tratar de controlar los niveles de triglicéridos y mantener a raya los ataques de pancreatitis aguda. Por primera vez, los adultos con FCS han visto su esperanza de un tratamiento convertirse en realidad". /p>
Tryngolza estará disponible en EE. UU. antes de fin de año.
Ionis se compromete a ayudar a las personas a acceder a los medicamentos que les recetan y ofrecerá un conjunto de servicios diseñados para satisfacer las necesidades únicas de la comunidad FCS a través de Ionis Every Step™. Como parte de Ionis Every Step, los pacientes y proveedores de atención médica tendrán acceso a servicios durante todo el proceso de tratamiento brindados por gerentes de educación de pacientes dedicados y administradores de casos de Ionis Every Step, incluido seguro y apoyo a la asequibilidad, así como servicios y recursos, como enfermedades y educación nutricional. Visite Tryngolza.com para obtener más información.
Tryngolza fue revisado por la FDA bajo Revisión Prioritaria y previamente se le había otorgado la designación Fast Track para el tratamiento del FCS, la designación de Medicamento Huérfano y la designación de Terapia Innovadora. Olezarsen está siendo revisado en la Unión Europea y se planean presentaciones regulatorias en otros países. Olezarsen se está evaluando actualmente en tres ensayos clínicos de fase 3 (CORE, CORE2 y ESSENCE) para el tratamiento de sHTG. Olezarsen no ha sido revisado ni aprobado para el tratamiento de sHTG por las autoridades reguladoras.
Acerca de Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. como complemento de la dieta para reducir los triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Tryngolza es un medicamento dirigido al ARN diseñado para reducir la producción corporal de apoC-III, una proteína producida en el hígado que es un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. Es el único tratamiento indicado actualmente en los EE. UU. para el FCS, una enfermedad potencialmente mortal. Para obtener más información sobre Tryngolza, visite Tryngolza.com.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTECONTRAINDICACIONESTryngolza está contraindicado en pacientes con antecedentes de hipersensibilidad grave a Tryngolza o cualquiera de los excipientes de Tryngolza. Se han producido reacciones de hipersensibilidad que requieren tratamiento médico.
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONESReacciones de hipersensibilidadSe han notificado reacciones de hipersensibilidad (incluidos síntomas de broncoespasmo, eritema difuso, hinchazón facial, urticaria, escalofríos y mialgias) en pacientes tratados con Tryngolza. . Informe a los pacientes sobre los signos y síntomas de las reacciones de hipersensibilidad e indíqueles que busquen atención médica de inmediato y suspendan el uso de Tryngolza si se producen reacciones de hipersensibilidad.
REACCIONES ADVERSASLas reacciones adversas más comunes ( (incidencia >5 % de los pacientes tratados con Tryngolza y >3 % mayor frecuencia que el placebo) fueron reacciones en el lugar de la inyección, disminución del recuento de plaquetas y artralgia.
Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)El FCS es una enfermedad genética rara caracterizada por niveles de triglicéridos extremadamente elevados. Es causada por una función alterada de la enzima lipoproteína lipasa (LPL). Debido a la producción o función limitada de LPL, las personas con FCS no pueden descomponer eficazmente los quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90% triglicéridos. Se estima que el FCS afecta a aproximadamente 3000 personas en los EE. UU. Las personas que viven con FCS tienen un alto riesgo de sufrir pancreatitis aguda (PA), además de otros problemas de salud crónicos como fatiga y dolor abdominal intenso y recurrente. Las personas que viven con FCS a veces no pueden trabajar, lo que aumenta la carga de enfermedad.
Acerca del estudio Balance Balance es un estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, basado en placebo. Estudio controlado de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad de olezarsen en pacientes con FCS a los seis y 12 meses. El criterio de valoración principal fue el cambio porcentual desde el inicio en los niveles de triglicéridos en ayunas a los seis meses en comparación con el placebo. Los criterios de valoración secundarios incluyeron cambios porcentuales en los niveles de triglicéridos a los 12 meses, cambios porcentuales en otros parámetros lipídicos y tasas de eventos de pancreatitis aguda adjudicadas durante el período de tratamiento. Después del tratamiento y las evaluaciones al final del ensayo, los pacientes fueron elegibles para participar en un estudio de extensión abierto para continuar recibiendo olezarsen una vez cada cuatro semanas.
Acerca de Ionis Pharmaceuticals, Inc.Durante tres décadas, Ionis ha inventado medicamentos que brindan un futuro mejor a las personas con enfermedades graves. Ionis ha descubierto y desarrollado seis medicamentos comercializados para enfermedades graves, incluidos medicamentos innovadores para enfermedades neurológicas y cardiovasculares. Ionis tiene una cartera líder en neurología, cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes. Como pionero en medicamentos dirigidos a ARN, Ionis continúa impulsando la innovación en terapias de ARN, además de promover nuevos enfoques en la edición de genes. Un profundo conocimiento de la biología de las enfermedades y la tecnología líder en la industria impulsan nuestro trabajo, junto con la pasión y la urgencia de ofrecer avances que cambien la vida de los pacientes. Para obtener más información sobre Ionis, visite Ionis.com y síganos en X (Twitter), LinkedIn e Instagram.
Declaraciones prospectivas de IonisEste comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas sobre el negocio de Ionis y el potencial terapéutico y comercial de Tryngolza, las tecnologías de Ionis y otros productos en desarrollo. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias de Ionis es una declaración prospectiva y debe considerarse una declaración de riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros, aquellos relacionados con nuestros productos comerciales y los medicamentos en nuestra cartera, y en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que sean seguros y eficaces para su uso como terapéutica humana, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a dichos medicamentos. Las declaraciones prospectivas de Ionis también implican suposiciones que, si nunca se materializan o resultan correctas, podrían causar que sus resultados difieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Aunque las declaraciones prospectivas de Ionis reflejan el juicio de buena fe de su gerencia, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Ionis. Salvo que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo. Como resultado, se le advierte que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis se describen con más detalle en el informe anual de Ionis en el formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023 y en el formulario 10-Q más reciente, que están archivados en la SEC. Copias de estos y otros documentos están disponibles en www.Ionis.com.
Ionis Pharmaceuticals® y Tryngolza™ son marcas comerciales de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
FUENTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Al corriente : 2024-12-20 18:00
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