La FDA approuve Tryngolza (olezarsen) pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

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La FDA approuve Tryngolza (olezarsen) pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

CARLSBAD, Californie, 19 décembre 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : IONS) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Tryngolza (olezarsen) en complément d'un régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (SFC), une forme génétique rare d'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) pouvant entraîner une pancréatite aiguë (PA) potentiellement mortelle. Tryngolza est le tout premier traitement approuvé par la FDA qui réduit de manière significative et substantielle les taux de triglycérides chez les adultes atteints de FCS et permet une réduction cliniquement significative des événements AP lorsqu'il est utilisé avec un régime alimentaire approprié (≤ 20 grammes de graisses par jour). Tryngolza est auto-administré via un auto-injecteur une fois par mois.

« L'approbation de Tryngolza par la FDA aujourd'hui annonce l'arrivée du tout premier traitement du FCS aux États-Unis – un moment de transformation pour les patients et leurs familles. Pour la première fois, les adultes atteints de FCS peuvent désormais accéder à un traitement qui réduit considérablement les triglycérides et le risque de pancréatite aiguë débilitante et potentiellement mortelle", a déclaré Brett P. Monia, Ph.D., PDG d'Ionis. « Nous sommes fiers de notre partenariat de longue date avec la communauté FCS et sommes reconnaissants envers les patients, les familles et les chercheurs qui ont participé à nos études cliniques, permettant à Ionis de faire de ce nouveau traitement une réalité. L'approbation de Tryngolza par la FDA est également une étape cruciale. moment pour Ionis, représentant notre évolution vers une société de biotechnologie entièrement intégrée au stade commercial – un objectif que nous nous sommes fixés il y a cinq ans. Grâce à notre riche portefeuille de médicaments potentiellement révolutionnaires, nous nous attendons à ce que Tryngolza soit le premier d'une série stable. cadence de médicaments innovants que nous fournirons de manière indépendante aux personnes vivant avec des maladies graves. "

L'approbation de la FDA était basée sur des données positives de l'étude clinique mondiale, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle de Phase 3 Balance. essai chez des patients adultes présentant un FCS génétiquement identifié et des taux de triglycérides à jeun ≥ 880 mg/dL. Dans l'étude Balance, Tryngolza 80 mg a démontré une réduction moyenne statistiquement significative, ajustée au placebo, des taux de triglycérides de 42,5 % entre l'inclusion et six mois (p = 0,0084). Les réductions entre le début et 12 mois ont été encore améliorées, Tryngolza atteignant une réduction moyenne de 57 % des triglycérides, ajustée au placebo. Tryngolza a également démontré une réduction substantielle et cliniquement significative des événements AP sur 12 mois ; un patient (5 %) a connu un épisode de PA dans le groupe Tryngolza, contre sept patients (30 %) qui ont connu 11 épisodes de PA au total dans le groupe placebo.

Tryngolza a démontré un profil d'innocuité favorable. Les effets indésirables les plus fréquents (incidence > 5 % chez les patients traités par Tryngolza et à une fréquence > 3 % plus élevée que le placebo) étaient des réactions au site d'injection (19 % et 9 %, respectivement), une diminution du nombre de plaquettes (12 % et 4 %, respectivement) et l'arthralgie (9 % et 0 %, respectivement).

Les résultats de l'étude Balance de phase 3 ont été précédemment publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM).

"En l'absence d'options de traitement disponibles auparavant, nous étions limités à nous fier uniquement à des changements extrêmement stricts de régime alimentaire et de mode de vie comme seule option de traitement préventif", a déclaré Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, professeur clinicien de médecine, Rosalind. Université de médecine et des sciences Franklin ; Enquêteur d’essai d’équilibre. « L'approbation de Tryngolza par la FDA est un moment important pour les personnes vivant avec le FCS, leurs familles et leurs médecins qui disposent désormais, pour la première fois, d'un traitement qui abaisse considérablement les triglycérides et diminue le risque d'événements de pancréatite aiguë potentiellement mortelles, en tant que en complément d'un régime pauvre en graisses. Je suis ravi de pouvoir prescrire à mes patients un médicament dont il a été démontré qu'il modifie le cours de leur maladie. "

Le SFC est une maladie rare, génétique, potentiellement mortelle. -menaçant forme de sHTG qui empêche l'organisme de décomposer les graisses et altère gravement la capacité de l'organisme à éliminer les triglycérides de la circulation sanguine en raison d'une fonction altérée de l'enzyme lipoprotéine lipase (LPL). Alors que les niveaux sains pour les adultes sont inférieurs à 150 mg/dL, les personnes atteintes de FCS ont souvent des taux de triglycérides supérieurs à 880 mg/dL et ont souvent des antécédents de pancréatite. Les personnes vivant avec le FCS courent un risque élevé de PA potentiellement mortelle, qui est une inflammation douloureuse du pancréas, et de problèmes de santé chroniques tels que la fatigue et des douleurs abdominales sévères et récurrentes. Les personnes vivant avec le FCS peuvent également subir un stress psychologique et financier, ce qui peut avoir un impact significatif sur leur qualité de vie. Aux États-Unis, on estime que le FCS touche jusqu'à environ 3 000 personnes, dont la grande majorité n'est pas diagnostiquée.

« En tant que maladie rare et difficile à diagnostiquer, le FCS a un impact profond sur la vie des patients et de leurs familles. De nombreuses personnes vivant avec le FCS ont ressenti des douleurs intenses toute leur vie – parfois si intenses qu'elles nécessitent de longs séjours à l'hôpital – et luttent toute la vie avec fatigue quotidienne, nausées, brouillard cérébral et douleurs à l'estomac », a déclaré Lindsey Sutton Bryan, cofondatrice et coprésidente de la Fondation FCS. "Jusqu'à présent, nos options de traitement étaient limitées, s'appuyant uniquement sur l'alimentation pour tenter de gérer les niveaux de triglycérides et d'éviter les crises de pancréatite aiguë. Pour la première fois, des adultes atteints de FCS ont vu leur espoir d'un traitement devenir réalité."

Tryngolza sera disponible aux États-Unis avant la fin de l'année.

Ionis s'engage à aider les gens à accéder aux médicaments qui leur sont prescrits et offrira une suite de services conçus pour répondre aux besoins uniques de la communauté FCS via Ionis Every Step™. Dans le cadre d'Ionis Every Step, les patients et les prestataires de soins de santé auront accès à des services tout au long du parcours de traitement fournis par des responsables de l'éducation des patients et des gestionnaires de cas Ionis Every Step dédiés, y compris une assurance et une aide à l'abordabilité, ainsi qu'à des services et des ressources, tels que les maladies et éducation nutritionnelle. Visitez Tryngolza.com pour plus d'informations.

Tryngolza a été examiné par la FDA dans le cadre d'un examen prioritaire et avait déjà obtenu la désignation Fast Track pour le traitement du FCS, la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie révolutionnaire. Olezarsen est en cours d'examen dans l'Union européenne et des dépôts réglementaires dans d'autres pays sont prévus. Olezarsen est actuellement évalué dans trois essais cliniques de phase 3 – CORE, CORE2 et ESSENCE – pour le traitement du sHTG. Olezarsen n'a pas été examiné ni approuvé pour le traitement du sHTG par les autorités réglementaires.

À propos de Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis comme complément au régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Tryngolza est un médicament ciblant l'ARN conçu pour réduire la production corporelle d'apoC-III, une protéine produite dans le foie qui est un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. Il s'agit du seul traitement actuellement indiqué aux États-Unis pour le FCS, une maladie potentiellement mortelle. Pour plus d'informations sur Tryngolza, visitez Tryngolza.com.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTESCONTRE-INDICATIONS Tryngolza est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents d'hypersensibilité grave à Tryngolza ou l'un des excipients de Tryngolza. Des réactions d'hypersensibilité nécessitant un traitement médical sont survenues.

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONSRéactions d'hypersensibilitéDes réactions d'hypersensibilité (y compris des symptômes de bronchospasme, d'érythème diffus, de gonflement du visage, d'urticaire, de frissons et de myalgies) ont été rapportées chez des patients traités par Tryngolza. . Informez les patients sur les signes et symptômes de réactions d'hypersensibilité et demandez aux patients de consulter rapidement un médecin et d'arrêter l'utilisation de Tryngolza si des réactions d'hypersensibilité surviennent.

EFFETS INDÉSIRABLESLes effets indésirables les plus courants ( incidence > 5 % chez les patients traités par Tryngolza et fréquence > 3 % plus élevée que chez les patients sous placebo) étaient des réactions au site d'injection, une diminution du nombre de plaquettes et des arthralgies.

À propos du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)Le FCS est une maladie génétique rare caractérisée par des taux de triglycérides extrêmement élevés. Elle est causée par un dysfonctionnement de l’enzyme lipoprotéine lipase (LPL). En raison de la production ou de la fonction limitée du LPL, les personnes atteintes de FCS ne peuvent pas décomposer efficacement les chylomicrons, des particules lipoprotéiques composées à 90 % de triglycérides. On estime que le FCS touche jusqu'à environ 3 000 personnes aux États-Unis. Les personnes vivant avec le FCS courent un risque élevé de pancréatite aiguë (PA) en plus d'autres problèmes de santé chroniques tels que la fatigue et des douleurs abdominales sévères et récurrentes. Les personnes vivant avec le FCS sont parfois incapables de travailler, ce qui ajoute au fardeau de la maladie.

À propos de l'étude Balance Balance est une étude placebo mondiale, multicentrique, randomisée, en double aveugle. étude contrôlée de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'olezarsen chez les patients atteints de FCS à six et 12 mois. Le critère d'évaluation principal était le pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux de triglycérides à jeun à six mois par rapport au placebo. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient le pourcentage de modification des taux de triglycérides à 12 mois, le pourcentage de modification d'autres paramètres lipidiques et les taux d'événements de pancréatite aiguë évalués au cours de la période de traitement. Après le traitement et les évaluations de fin d'essai, les patients étaient éligibles pour participer à une étude de prolongation ouverte afin de continuer à recevoir de l'olezarsen une fois toutes les quatre semaines.

À propos d'Ionis Pharmaceuticals, Inc.Depuis trois décennies, Ionis invente des médicaments qui offrent un avenir meilleur aux personnes atteintes de maladies graves. Ionis a découvert et développé six médicaments commercialisés pour des maladies graves, notamment des médicaments révolutionnaires pour les maladies neurologiques et cardiovasculaires. Ionis dispose d'un pipeline de premier plan dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les patients ont de grands besoins. En tant que pionnier des médicaments ciblant l'ARN, Ionis continue de stimuler l'innovation dans les thérapies à ARN en plus de faire progresser de nouvelles approches en matière d'édition génétique. Une compréhension approfondie de la biologie des maladies et des technologies de pointe propulse notre travail, associée à la passion et à l’urgence d’apporter des avancées qui changent la vie des patients. Pour en savoir plus sur Ionis, visitez Ionis.com et suivez-nous sur X (Twitter), LinkedIn et Instagram.

Déclarations prospectives d'IonisCe communiqué de presse comprend des déclarations prospectives concernant l'activité d'Ionis et le potentiel thérapeutique et commercial de Tryngolza, les technologies d'Ionis et d'autres produits en développement. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les convictions d'Ionis est une déclaration prospective et doit être considérée comme une déclaration à risque. Ces déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, ceux liés à nos produits commerciaux et aux médicaments en cours de développement, et en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour une utilisation comme thérapeutique humaine, et dans les efforts visant à bâtir une entreprise autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives d'Ionis impliquent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent jamais ou ne s'avèrent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Bien que les déclarations prospectives d'Ionis reflètent le jugement de bonne foi de sa direction, ces déclarations sont basées uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus par Ionis. Sauf si la loi l’exige, nous ne nous engageons pas à mettre à jour les déclarations prospectives pour quelque raison que ce soit. Par conséquent, vous êtes averti de ne pas vous fier à ces déclarations prospectives. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Ionis sont décrits plus en détail dans le rapport annuel d'Ionis sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et dans le formulaire 10-Q le plus récent, qui sont déposés auprès de la SEC. Des copies de ces documents et d'autres sont disponibles sur www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® et Tryngolza™ sont des marques commerciales d'Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2024-12-20 18:00

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