FDA Menyetujui Tryngolza (olezarsen) untuk Mengurangi Trigliserida pada Orang Dewasa dengan Sindrom Kilomikronemia Familial

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Tryngolza (olezarsen) untuk Mengurangi Trigliserida pada Orang Dewasa dengan Sindrom Kilomikronemia Familial

CARLSBAD, California, 19 Desember 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Tryngolza (olezarsen) sebagai tambahan pada diet untuk mengurangi trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom kilomikronemia familial (FCS), suatu bentuk genetik hipertrigliseridemia berat (sHTG) yang jarang dan dapat menyebabkan pankreatitis akut (AP) yang berpotensi mengancam jiwa. Tryngolza adalah pengobatan pertama yang disetujui FDA yang secara signifikan dan substansial mengurangi kadar trigliserida pada orang dewasa dengan FCS dan memberikan pengurangan kejadian AP yang bermakna secara klinis bila digunakan dengan diet yang sesuai (≤20 gram lemak per hari). Tryngolza dikelola sendiri melalui injektor otomatis sebulan sekali.

"Persetujuan FDA hari ini terhadap Tryngolza menandai hadirnya pengobatan FCS yang pertama di AS – sebuah momen transformasional bagi pasien dan keluarga mereka. Untuk pertama kalinya, orang dewasa dengan FCS kini dapat mengakses pengobatan yang secara substansial mengurangi trigliserida dan risiko pankreatitis akut yang melemahkan dan berpotensi mengancam jiwa,” kata Brett P. Monia, Ph.D., CEO, Ionis. “Kami bangga atas kemitraan jangka panjang kami dengan komunitas FCS dan berterima kasih kepada pasien, keluarga, dan peneliti yang berpartisipasi dalam studi klinis kami, sehingga memungkinkan Ionis mewujudkan pengobatan baru ini. Persetujuan FDA terhadap Tryngolza juga sangat penting momen bagi Ionis, mewakili evolusi kami menjadi perusahaan bioteknologi tahap komersial yang sepenuhnya terintegrasi – sebuah tujuan yang ingin kami capai lima tahun lalu. Dengan banyaknya obat-obatan yang berpotensi mengubah hidup, kami berharap Tryngolza menjadi yang pertama dalam jangka waktu yang stabil inovatif obat-obatan yang akan kami berikan secara mandiri kepada orang-orang yang menderita penyakit serius."

Persetujuan FDA didasarkan pada data positif dari uji klinis Fase 3 Balance global, multisenter, acak, terkontrol plasebo, dan tersamar ganda pada orang dewasa pasien dengan FCS yang diidentifikasi secara genetik dan kadar trigliserida puasa ≥880 mg/dL. Dalam studi Balance, Tryngolza 80 mg menunjukkan penurunan rata-rata trigliserida yang disesuaikan dengan plasebo yang signifikan secara statistik sebesar 42,5% dari awal hingga enam bulan (p=0,0084). Pengurangan dari awal hingga 12 bulan semakin ditingkatkan, dengan Tryngolza mencapai penurunan rata-rata trigliserida sebesar 57% yang disesuaikan dengan plasebo. Tryngolza juga menunjukkan penurunan kejadian AP yang substansial dan bermakna secara klinis selama 12 bulan; satu pasien (5%) mengalami satu episode AP pada kelompok Tryngolza dibandingkan dengan tujuh pasien (30%) yang mengalami total 11 episode AP pada kelompok plasebo.

Tryngolza menunjukkan profil keamanan yang baik. Reaksi merugikan yang paling umum (insiden >5% pada pasien yang diobati dengan Tryngolza dan frekuensi >3% lebih tinggi dibandingkan plasebo) adalah reaksi di tempat suntikan (masing-masing 19% dan 9%), penurunan jumlah trombosit (12% dan 4%, masing-masing) dan arthralgia (masing-masing 9% dan 0%).

Hasil dari studi Phase 3 Balance sebelumnya dipublikasikan di The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Dengan tidak adanya pilihan pengobatan yang tersedia sebelumnya, kami hanya mengandalkan pola makan yang sangat ketat dan perubahan gaya hidup sebagai satu-satunya pilihan pengobatan pencegahan," kata Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, profesor kedokteran klinis, Rosalind Universitas Kedokteran dan Sains Franklin; Penyelidik percobaan keseimbangan. “Persetujuan FDA terhadap Tryngolza adalah momen penting bagi orang-orang yang hidup dengan FCS, keluarga mereka dan dokter yang sekarang, untuk pertama kalinya, mendapatkan pengobatan yang secara signifikan menurunkan trigliserida dan mengurangi risiko kejadian pankreatitis akut yang berpotensi mengancam jiwa, sebagai tambahan untuk diet rendah lemak. Saya bersemangat untuk memiliki obat yang dapat saya resepkan untuk pasien saya yang telah terbukti mengubah perjalanan penyakit mereka."

FCS adalah penyakit langka, bersifat genetik, dan berpotensi mengancam jiwa. -bentuk yang mengancam sHTG yang mencegah tubuh memecah lemak dan sangat mengganggu kemampuan tubuh untuk menghilangkan trigliserida dari aliran darah karena gangguan fungsi enzim lipoprotein lipase (LPL). Meskipun kadar trigliserida yang sehat untuk orang dewasa adalah di bawah 150 mg/dL, penderita FCS sering kali memiliki kadar trigliserida lebih dari 880 mg/dL dan sering kali memiliki riwayat pankreatitis. Mereka yang hidup dengan FCS memiliki risiko tinggi terkena AP yang fatal, yaitu peradangan pankreas yang menyakitkan, dan masalah kesehatan kronis seperti kelelahan dan sakit perut parah yang berulang. Orang yang hidup dengan FCS juga dapat mengalami tekanan psikologis dan finansial, yang dapat berdampak signifikan terhadap kualitas hidup mereka. Di Amerika Serikat, FCS diperkirakan berdampak pada sekitar 3.000 orang, dan sebagian besar dari mereka masih belum terdiagnosis.

"Sebagai penyakit yang langka dan sulit didiagnosis, FCS mempunyai dampak besar pada kehidupan pasien dan keluarga. Banyak orang yang hidup dengan FCS telah mengalami rasa sakit yang parah sepanjang hidup mereka – terkadang sangat parah sehingga memerlukan rawat inap yang lama – dan berjuang keras menjalani hidup dengan kelelahan sehari-hari, mual, kabut otak, dan sakit perut," kata Lindsey Sutton Bryan, salah satu pendiri dan presiden bersama, FCS Foundation. “Sampai saat ini, pilihan pengobatan kami masih terbatas, hanya mengandalkan pola makan untuk mencoba mengelola kadar trigliserida dan mencegah serangan pankreatitis akut. Untuk pertama kalinya, orang dewasa dengan FCS melihat harapan mereka untuk mendapatkan pengobatan menjadi kenyataan.”

Tryngolza akan tersedia di AS sebelum akhir tahun.

Ionis berkomitmen membantu masyarakat mengakses obat-obatan yang diresepkan dan akan menawarkan serangkaian layanan yang dirancang untuk memenuhi kebutuhan unik komunitas FCS melalui Ionis Every Step™. Sebagai bagian dari Ionis Every Step, pasien dan penyedia layanan kesehatan akan memiliki akses ke layanan sepanjang perjalanan pengobatan yang disediakan oleh Manajer Edukasi Pasien dan Manajer Kasus Ionis Every Step yang berdedikasi, termasuk dukungan asuransi dan keterjangkauan, serta layanan dan sumber daya, seperti penyakit dan pendidikan gizi. Kunjungi Tryngolza.com untuk informasi lebih lanjut.

Tryngolza telah ditinjau oleh FDA dalam Tinjauan Prioritas dan sebelumnya telah diberikan penunjukan Jalur Cepat untuk pengobatan FCS, penunjukan Obat Yatim Piatu, dan penunjukan Terapi Terobosan. Olezarsen sedang menjalani peninjauan di Uni Eropa dan pengajuan peraturan di negara lain sedang direncanakan. Olezarsen saat ini sedang dievaluasi dalam tiga uji klinis Fase 3 – CORE, CORE2 dan ESSENCE – untuk pengobatan sHTG. Olezarsen belum ditinjau atau disetujui untuk pengobatan sHTG oleh otoritas pengatur.

Tentang Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. sebagai tambahan pada diet untuk mengurangi trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom kilomikronemia familial (FCS). Tryngolza adalah obat bertarget RNA yang dirancang untuk menurunkan produksi apoC-III dalam tubuh, protein yang diproduksi di hati yang merupakan pengatur utama metabolisme trigliserida. Ini adalah satu-satunya pengobatan yang saat ini diindikasikan di AS untuk FCS, penyakit yang berpotensi mengancam jiwa. Untuk informasi lebih lanjut tentang Tryngolza, kunjungi Tryngolza.com.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGKONTRAINDIKASITryngolza dikontraindikasikan pada pasien dengan riwayat hipersensitivitas serius terhadap Tryngolza atau salah satu eksipien di Tryngolza. Telah terjadi reaksi hipersensitivitas yang memerlukan perawatan medis.

PERINGATAN DAN TINDAKANReaksi HipersensitivitasReaksi hipersensitivitas (termasuk gejala bronkospasme, eritema difus, pembengkakan wajah, urtikaria, menggigil dan mialgia) telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Tryngolza . Anjurkan pasien mengenai tanda dan gejala reaksi hipersensitivitas dan anjurkan pasien untuk segera mencari pertolongan medis dan menghentikan penggunaan Tryngolza jika terjadi reaksi hipersensitivitas.

REAKSI SAMPINGReaksi merugikan yang paling umum ( insiden >5% pasien yang diobati dengan Tryngolza dan >3% frekuensi lebih tinggi dibandingkan plasebo) adalah reaksi di tempat suntikan, penurunan jumlah trombosit, dan arthralgia.

Tentang Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS)FCS adalah penyakit genetik langka yang ditandai dengan peningkatan kadar trigliserida yang sangat tinggi. Hal ini disebabkan oleh gangguan fungsi enzim lipoprotein lipase (LPL). Karena terbatasnya produksi atau fungsi LPL, penderita FCS tidak dapat secara efektif memecah kilomikron, partikel lipoprotein yang 90% terdiri dari trigliserida. FCS diperkirakan berdampak pada sekitar 3.000 orang di AS. Orang yang hidup dengan FCS berisiko tinggi terkena pankreatitis akut (AP) selain masalah kesehatan kronis lainnya seperti kelelahan dan sakit perut parah yang berulang. Orang yang hidup dengan FCS terkadang tidak dapat bekerja, sehingga menambah beban penyakitnya.

Tentang Studi Keseimbangan Keseimbangan adalah penelitian plasebo global, multisenter, acak, tersamar ganda, dan plasebo. studi fase 3 terkontrol yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan olezarsen pada pasien dengan FCS pada enam dan 12 bulan. Titik akhir primernya adalah persentase perubahan kadar trigliserida puasa dari awal pada enam bulan dibandingkan dengan plasebo. Titik akhir sekunder mencakup persentase perubahan kadar trigliserida dalam 12 bulan, persentase perubahan parameter lipid lainnya, dan tingkat kejadian pankreatitis akut yang diputuskan selama masa pengobatan. Setelah pengobatan dan penilaian akhir uji coba, pasien memenuhi syarat untuk mengikuti studi ekstensi label terbuka untuk terus menerima olezarsen setiap empat minggu sekali.

Tentang Ionis Pharmaceuticals, Inc.Selama tiga dekade, Ionis telah menemukan obat-obatan yang memberikan masa depan lebih baik bagi orang-orang dengan penyakit serius. Ionis telah menemukan dan mengembangkan enam obat yang dipasarkan untuk penyakit serius, termasuk obat terobosan untuk penyakit neurologis dan kardiovaskular. Ionis memiliki jaringan terdepan di bidang neurologi, kardiologi, dan bidang lain yang sangat membutuhkan pasien. Sebagai pionir dalam obat-obatan bertarget RNA, Ionis terus mendorong inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baru dalam pengeditan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi terdepan di industri mendorong pekerjaan kami, ditambah dengan semangat dan urgensi untuk memberikan kemajuan yang mengubah hidup pasien. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Ionis, kunjungi Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn, dan Instagram.

Pernyataan Berwawasan ke Depan IonisSiaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan mengenai bisnis Ionis dan potensi terapeutik dan komersial Tryngolza, teknologi Ionis dan produk lainnya yang sedang dikembangkan. Pernyataan apa pun yang menggambarkan tujuan, ekspektasi, proyeksi finansial atau lainnya, niat atau keyakinan Ionis adalah pernyataan berwawasan ke depan dan harus dianggap sebagai pernyataan berisiko. Pernyataan tersebut mempunyai risiko dan ketidakpastian tertentu, termasuk namun tidak terbatas pada hal-hal yang berkaitan dengan produk komersial kami dan obat-obatan yang ada di saluran kami, dan khususnya hal-hal yang melekat dalam proses penemuan, pengembangan dan komersialisasi obat-obatan yang aman dan efektif untuk digunakan sebagai obat. terapi manusia, dan dalam upaya membangun bisnis seputar obat-obatan tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang diajukan Ionis juga melibatkan asumsi-asumsi yang, jika pernyataan-pernyataan tersebut tidak terwujud atau terbukti benar, dapat menyebabkan hasil-hasilnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Meskipun pernyataan berwawasan ke depan Ionis mencerminkan penilaian itikad baik dari manajemennya, pernyataan ini hanya didasarkan pada fakta dan faktor yang saat ini diketahui oleh Ionis. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun dengan alasan apa pun. Oleh karena itu, Anda diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Risiko ini dan risiko lainnya terkait program Ionis dijelaskan secara lebih rinci dalam laporan tahunan Ionis pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Desember 2023, dan Formulir 10-Q terbaru, yang disimpan di SEC. Salinan dokumen ini dan dokumen lainnya tersedia di www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® dan Tryngolza™ adalah merek dagang dari Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SUMBER Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2024-12-20 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer