FDA、家族性カイロミクロン血症症候群の成人の中性脂肪を低下させるトリンゴルザ（オレザルセン）を承認

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FDA、家族性カイロミクロン血症症候群の成人の中性脂肪を低下させるトリンゴルザ (オレザルセン) を承認

カリフォルニア州カールスバッド、2024 年 12 月 19 日 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (ナスダック: IONS) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が次のことを発表しました。は、生命を脅かす可能性のある急性膵炎（AP）を引き起こす可能性がある重度の高トリグリセリド血症（sHTG）のまれな遺伝的形態である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人におけるトリグリセリドを減らすための食事補助剤として、トリンゴルザ（オレザルセン）を承認しました。トリンゴルザは、FCS 成人の中性脂肪レベルを大幅かつ大幅に低下させ、適切な食事 (1 日あたり脂肪 20 グラム以下) と併用すると臨床的に意味のある AP イベントの減少をもたらす、初めての FDA 承認の治療法です。トリンゴルザは、月に 1 回、自動注射器を使用して自己投与します。

「本日のトリンゴルザの FDA 承認は、米国初の FCS 治療薬の到来を告げるものであり、患者とその家族にとって変革の瞬間です。FCS の成人は初めて、トリグリセリドと脂肪を大幅に減少させる治療を受けることができるようになりました。衰弱させ、生命を脅かす可能性のある急性膵炎のリスクがあります」とアイオニス社最高経営責任者のブレット・P・モニア博士は述べた。 「私たちはFCSコミュニティとの長年にわたるパートナーシップを誇りに思っており、イオニスがこの新しい治療法を実現できるようにしてくれた臨床研究に参加した患者、家族、研究者に感謝しています。トリンゴルザのFDA承認も極めて重要です」これは、Ionis にとって、完全に統合された商業段階のバイオテクノロジー企業への進化を象徴するものであり、私たちは、人生を変える可能性のある医薬品の豊富なパイプラインにより、5 年前に達成することを目指していました。まず革新的な医薬品を着実に提供し、重篤な疾患を抱えて生きる人々に独自に提供していきます。」

FDA の承認は、世界規模の多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検試験からの肯定的なデータに基づいています。遺伝的に同定されたFCSおよび空腹時トリグリセリドレベルが880 mg/dL以上の成人患者を対象とした第3相バランス臨床試験。バランス研究では、トリンゴルザ 80 mg は、ベースラインから 6 か月までにトリグリセリドレベルの統計的に有意なプラセボ調整平均 42.5% の低下を示しました (p=0.0084)。ベースラインから 12 か月までの減少はさらに改善され、トリンゴルザはプラセボ調整後平均 57% のトリグリセリド減少を達成しました。トリンゴルザはまた、12 か月にわたる AP イベントの臨床的に意味のある大幅な減少を実証しました。トリンゴルザ群では 1 人の患者 (5%) が 1 回の AP エピソードを経験しましたが、プラセボ群では 7 人の患者 (30%) が合計 11 回の AP エピソードを経験しました。

トリンゴルザは良好な安全性プロファイルを示しました。最も一般的な副作用（トリンゴルザ治療を受けた患者の発生率＞5％、プラセボより＞3％高い頻度）は、注射部位反応（それぞれ19％と9％）、血小板数の減少（12％と4％）でした。

第 3 相バランス研究の結果は、以前に The New England Journal of Medicine (NEJM) に発表されました。

「これまで利用可能な治療選択肢がなかったため、唯一の予防治療選択肢としては、非常に厳格な食事とライフスタイルの変更のみに頼るしかありませんでした」と、FNLA、FACC、FAHA 医学臨床教授のアラン ブラウン医学博士、ロザリンド氏は述べています。フランクリン医科学大学。バランストライアル調査員。 「トリンゴルザのFDAの承認は、FCSとともに生きる人々、その家族、医師にとって、中性脂肪を大幅に低下させ、潜在的に生命を脅かす可能性のある急性膵炎イベントのリスクを軽減する治療法を初めて手に入れた重要な瞬間である。低脂肪食の補助として、病気の経過を変えることが証明されている薬を患者に処方できることに興奮しています。」

FCS は、まれな、遺伝性の、潜在的に生命を脅かす形態の sHTG で、酵素リポタンパク質リパーゼ (LPL) の機能障害により、体が脂肪を分解するのを妨げ、血流からトリグリセリドを除去する体の能力を著しく損ないます。成人の健康なレベルは 150 mg/dL 未満ですが、FCS 患者はトリグリセリド レベルが 880 mg/dL 以上であることが多く、膵炎の病歴があることがよくあります。 FCSとともに生きる人は、膵臓の痛みを伴う炎症であるAP、および疲労や重度の再発する腹痛などの慢性的な健康問題を引き起こす可能性のある致死的なリスクが高くなります。 FCS とともに生きる人々は、心理的および経済的ストレスも経験する可能性があり、生活の質に大きな影響を与える可能性があります。米国では、FCS は最大約 3,000 人に影響を与えると推定されており、その大部分は未診断のままです。

「FCS は、稀で診断が難しい病気であるため、患者と家族の生活に重大な影響を及ぼします。FCS とともに生きる多くの人々は、生涯にわたって激しい痛みを経験し、時には長期の入院が必要なほど激しい痛みを経験し、苦しみ続けています。日々の疲労、吐き気、頭の霧、腹痛に悩まされながら生きています」とFCS財団の共同創設者兼共同会長のリンジー・サットン・ブライアンは語った。 「これまで、治療の選択肢は限られており、中性脂肪レベルを管理し、急性膵炎の発作を防ぐために食事のみに頼っていました。FCSを患う成人にとって、治療への希望が初めて現実のものとなったのです。」

トリンゴルザは年末までに米国で発売される予定です。

Ionis は、人々が処方された薬を利用できるよう支援することに尽力しており、Ionis Every Step™ を通じて FCS コミュニティの固有のニーズを満たすように設計された一連のサービスを提供します。 Ionis Every Step の一環として、患者と医療提供者は、専任の患者教育マネージャーと Ionis Every Step ケース マネージャーが提供する治療過程全体を通じて、保険や手頃な価格のサポート、病気や治療などのサービスやリソースを含むサービスにアクセスできるようになります。栄養教育。詳細については、Tryngolza.com をご覧ください。

トリンゴルザは優先審査の下で FDA によって審査されており、以前に FCS 治療のファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定、画期的治療薬指定を取得していました。 Olezarsen は欧州連合で審査を受けており、他の国でも規制当局への申請が計画されています。 Olezarsen は現在、sHTG の治療を目的とした 3 つの第 3 相臨床試験 (CORE、CORE2、ESSENCE) で評価中です。 Olezarsen は規制当局によって sHTG の治療薬として審査または承認されていません。

トリンゴルザ (オレザルセン) についてトリンゴルザ (オレザルセン) は、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) の成人の中性脂肪を低下させるための食事補助剤として米国食品医薬品局によって承認されました。トリンゴルザは、トリグリセリド代謝の重要な調節因子である肝臓で生成されるタンパク質であるアポC-IIIの体内生成を低下させるように設計されたRNA標的薬です。これは、生命を脅かす可能性がある疾患であるFCSに対して現在米国で適応とされている唯一の治療法です。トリンゴルザの詳細については、Tryngolza.com をご覧ください。

重要な安全性情報禁忌トリンゴルザは、トリンゴルザに対する重度の過敏症の病歴がある患者には禁忌です。トリンゴルザの賦形剤のいずれか。医師の治療が必要な過敏反応が発生しました。

警告と注意過敏反応トリンゴルザで治療を受けた患者において過敏反応（気管支けいれん、びまん性紅斑、顔面腫れ、蕁麻疹、悪寒、筋肉痛などの症状を含む）が報告されています。 。過敏症反応の兆候と症状について患者にアドバイスし、過敏症反応が発生した場合は直ちに医師の診察を受け、トリンゴルザの使用を中止するよう患者に指示してください。

副作用最も一般的な副作用 (トリンゴルザ治療を受けた患者の発生率は 5% 以上、プラセボよりも 3% 高い頻度)、注射部位反応、血小板数の減少、関節痛が発生しました。

家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) についてFCS は、トリグリセリド値の極端な上昇を特徴とする稀な遺伝性疾患です。それは酵素リポタンパク質リパーゼ（LPL）の機能障害によって引き起こされます。 LPLの産生や機能が限られているため、FCS患者は90％がトリグリセリドであるカイロミクロン（リポタンパク質粒子）を効果的に分解することができません。 FCS は、米国で最大約 3,000 人に影響を及ぼしていると推定されています。FCS とともに生きる人々は、疲労や重度の再発する腹痛などの他の慢性的な健康上の問題に加えて、急性膵炎 (AP) のリスクが高くなります。 FCS とともに生きる人々は、仕事ができないことがあり、病気の負担がさらに大きくなります。

バランス研究について バランスは、世界的、多施設共同、無作為化、二重盲検のプラセボです。 6か月および12か月のFCS患者を対象としたオレザルセンの有効性と安全性を評価する対照第3相研究。主要評価項目は、プラセボと比較した6か月後の空腹時トリグリセリド値のベースラインからの変化率でした。副次評価項目には、12か月後のトリグリセリドレベルの変化率、その他の脂質パラメータの変化率、および治療期間中の判定された急性膵炎イベント率が含まれた。治療と試験終了後の評価後、患者は非盲検延長試験に参加し、4 週間に 1 回オレザルセンの投与を継続する資格を得ました。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. についてIonis は、30 年にわたり、重篤な疾患を持つ人々により良い未来をもたらす医薬品を発明してきました。アイオニスは、神経疾患や心血管疾患に対する画期的な治療薬を含む、重篤な疾患に対する 6 種類の市販薬を発見、開発しました。アイオニスは、神経学、心臓病学、および患者のニーズが高いその他の分野において主要なパイプラインを持っています。 RNA 標的医薬品のパイオニアとして、Ionis は遺伝子編集における新しいアプローチの進歩に加え、RNA 治療における革新を推進し続けています。疾患生物学と業界をリードするテクノロジーに対する深い理解が、患者の人生を変えるような進歩をもたらすという情熱と緊急性と相まって、私たちの仕事を推進しています。 Ionis についてさらに詳しく知りたい場合は、Ionis.com にアクセスし、X (Twitter)、LinkedIn、Instagram でフォローしてください。

Ionis の将来予想に関する記述このプレス リリースには、将来予想に関する記述が含まれていますIonis のビジネスと、Tryngolza、Ionis の技術および開発中のその他の製品の治療的および商業的可能性について。 Ionis の目標、期待、財務またはその他の予測、意図または信念を説明するいかなる記述も将来の見通しに関する記述であり、リスクを伴う記述とみなされる必要があります。このような記述には、当社の市販製品およびパイプラインの医薬品に関連するリスクや不確実性、特に安全で有効な医薬品の発見、開発、商品化のプロセスに固有のリスクや不確実性が含まれますが、これらに限定されません。ヒトの治療薬を開発し、そのような医薬品を中心にビジネスを構築する取り組みを行っています。アイオニスの将来予想に関する記述には、それらが決して現実化しない、または正しいことが証明されない場合、その結果がかかる将来予想に関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる結果となる可能性がある仮定も含まれています。 Ionis の将来予想に関する記述は経営陣の誠実な判断を反映していますが、これらの記述は Ionis が現在知っている事実と要素のみに基づいています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は理由の如何を問わず、将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。したがって、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。 Ionis のプログラムに関するこれらおよびその他のリスクは、SEC に保管されている 2023 年 12 月 31 日に終了する年度の Form 10-K および最新の Form 10-Q に関する Ionis の年次報告書にさらに詳細に記載されています。これらおよびその他のドキュメントのコピーは、www.Ionis.com で入手できます。

Ionis Pharmaceuticals® および Tryngolza™ は Ionis Pharmaceuticals, Inc. の商標です。

出典 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2024-12-20 18:00

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