FDA Nyetujoni Tryngolza (olezarsen) kanggo Ngurangi Trigliserida ing Wong Dewasa Kanthi Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Tryngolza (olezarsen) kanggo Ngurangi Trigliserida ing Wong Dewasa karo Sindrom Kilomikronemia Keluarga

CARLSBAD, California, 19 Desember 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Tryngolza (olezarsen) minangka tambahan kanggo diet kanggo nyuda trigliserida ing wong diwasa kanthi sindrom chylomicronemia familial (FCS), bentuk genetik hipertrigliseridemia (sHTG) sing langka sing bisa nyebabake pankreatitis akut (AP) sing bisa ngancam nyawa. Tryngolza minangka perawatan pisanan sing disetujoni FDA sing nyuda tingkat trigliserida kanthi signifikan lan nyata ing wong diwasa kanthi FCS lan nyedhiyakake pangurangan sing signifikan sacara klinis ing acara AP nalika digunakake kanthi diet sing cocog (≤20 gram lemak saben dina). Tryngolza disedhiyakake dhewe liwat injektor otomatis sapisan saben wulan.

"Dina iki persetujuan FDA kanggo Tryngolza ngumumake tekane perawatan FCS pisanan ing AS - wayahe transformasi kanggo pasien lan kulawargane. Kanggo pisanan, wong diwasa sing duwe FCS saiki bisa ngakses perawatan sing nyuda trigliserida lan risiko pankreatitis akut sing ngrusak lan bisa ngancam nyawa," ujare Brett P. Monia, Ph.D., direktur eksekutif, Ionis. "Kita bangga karo kemitraan sing wis suwe karo komunitas FCS lan ngucapke matur nuwun marang pasien, kulawarga lan penyidik ​​​​sing melu studi klinis, ngidini Ionis nggawe perawatan anyar iki dadi kasunyatan. Persetujuan FDA saka Tryngolza uga penting. wayahe kanggo Ionis, makili evolusi kita dadi perusahaan bioteknologi komersial-tataran terpadu - goal kita nyetel metu kanggo entuk limang taun kepungkur karo pipo sugih kita duweni potensi-ganti urip obat-obatan, kita ngarepake Tryngolza dadi sing pertama ing irama obat-obatan inovatif sing bakal dikirim kanthi mandiri kanggo wong sing nandhang penyakit serius."

Persetujuan FDA adhedhasar data positif saka global, multisenter, kanthi acak. , placebo-controlled, double-blind Phase 3 Balance Clinical trial ing pasien diwasa kanthi tingkat FCS sing diidentifikasi sacara genetis lan tingkat trigliserida pasa ≥880 mg / dL. Ing panaliten Balance, Tryngolza 80 mg nuduhake pangurangan rata-rata sing diatur plasebo sacara statistik ing tingkat trigliserida 42.5% saka awal nganti nem sasi (p=0.0084). Pengurangan saka garis dasar nganti 12 sasi luwih apik, kanthi Tryngolza entuk pangurangan rata-rata trigliserida 57% sing disesuaikan karo plasebo. Tryngolza uga nuduhake pangurangan sing signifikan sacara klinis ing acara AP sajrone 12 sasi; siji pasien (5%) ngalami siji episode AP ing grup Tryngolza dibandhingake karo pitung pasien (30%) sing ngalami 11 total episode AP ing grup plasebo.

Tryngolza nuduhake profil safety sing apik. Reaksi salabetipun sing paling umum (kedadeyan> 5% saka pasien sing diobati karo Tryngolza lan kanthi frekuensi> 3% luwih dhuwur tinimbang plasebo) yaiku reaksi ing situs injeksi (masing-masing 19% lan 9%), nyuda jumlah trombosit (12% lan 4%, lan arthralgia (masing-masing 9% lan 0%).

Asil saka studi Keseimbangan Tahap 3 sadurunge diterbitake ing The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Kanthi ora ana pilihan perawatan sadurunge kasedhiya, kita diwatesi mung ngandelake diet lan gaya urip sing ketat banget minangka pilihan perawatan pencegahan tunggal," ujare Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, profesor klinis kedokteran, Rosalind. Universitas Kedokteran lan Ilmu Franklin; Penyelidik nyoba imbangan. "Persetujuan FDA kanggo Tryngolza minangka wayahe penting kanggo wong sing manggon karo FCS, kulawargane lan dokter sing saiki, kanggo pisanan, duwe perawatan sing nyuda trigliserida kanthi signifikan lan nyuda risiko kedadeyan pankreatitis akut sing bisa ngancam nyawa, minangka ditambah karo diet sing kurang lemak, aku seneng duwe obat sing bisa diresepake kanggo pasienku sing wis ditampilake bisa ngganti penyakite."

FCS minangka obat. langka, genetis, wangun sHTG duweni potensi ngancam nyawa sing nyegah awak saka rusak lemak lan nemen impairs kemampuan awak kanggo mbusak trigliserida saka aliran getih amarga fungsi mboten saget saka enzim lipoprotein lipase (LPL). Nalika tingkat sehat kanggo wong diwasa kurang saka 150 mg / dL, wong sing duwe FCS asring duwe tingkat trigliserida luwih saka 880 mg / dL lan asring duwe riwayat pankreatitis. Wong-wong sing manggon karo FCS duwe risiko dhuwur kena AP sing bisa fatal, yaiku inflamasi pankreas sing lara, lan masalah kesehatan kronis kayata lemes lan nyeri weteng sing terus-terusan. Wong sing manggon karo FCS uga bisa ngalami stres psikologis lan finansial, sing bisa nyebabake kualitas urip. Ing AS, FCS dikira-kira bakal kena pengaruh nganti udakara 3.000 wong, sing paling akeh tetep ora didiagnosis.

"Minangka penyakit sing langka lan angel didiagnosa, FCS nduwe pengaruh gedhe ing urip pasien lan kulawargane. Akeh wong sing manggon karo FCS nandhang lara abot ing salawas-lawase - kadhangkala abot banget nganti mbutuhake rawat inap sing dawa - lan berjuang. liwat urip kanthi kesel saben dina, mual, kabut otak lan nyeri weteng," ujare Lindsey Sutton Bryan, co-founder lan co-president, FCS Foundation. "Nganti saiki, pilihan perawatan kita wis diwatesi, mung gumantung ing diet kanggo nyoba ngatur tingkat trigliserida lan nyegah serangan pankreatitis akut. Kanggo pisanan, wong diwasa karo FCS wis weruh pangarep-arep kanggo perawatan dadi kasunyatan. "

Tryngolza bakal kasedhiya ing A.S. sadurunge pungkasan taun.

Ionis setya mbantu wong ngakses obat-obatan sing diresepake lan bakal nawakake macem-macem layanan sing dirancang kanggo nyukupi kabutuhan unik komunitas FCS liwat Ionis Every Step™. Minangka bagean saka Ionis Every Step, pasien lan panyedhiya kesehatan bakal entuk akses menyang layanan sajrone perjalanan perawatan sing diwenehake dening Manajer Pendidikan Pasien sing darmabakti lan Manajer Kasus Ionis Every Step, kalebu dhukungan asuransi lan keterjangkauan, uga layanan lan sumber daya, kayata penyakit lan pendidikan nutrisi. Bukak Tryngolza.com kanggo informasi luwih lengkap.

Tryngolza ditinjau dening FDA miturut Prioritas Review lan sadurunge wis diwenehi sebutan Fast Track kanggo perawatan FCS, sebutan Orphan Drug lan sebutan Terapi Terobosan. Olezarsen lagi ditinjau ing Uni Eropa lan pengajuan peraturan ing negara liya wis direncanakake. Olezarsen saiki lagi dievaluasi ing telung uji klinis Fase 3 - CORE, CORE2 lan ESSENCE - kanggo perawatan sHTG. Olezarsen durung ditinjau utawa disetujoni kanggo perawatan sHTG dening panguwasa pangaturan.

Babagan Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) disetujoni dening US Food and Drug Administration minangka tambahan kanggo diet kanggo nyuda trigliserida ing wong diwasa kanthi sindrom chylomicronemia familial (FCS). Tryngolza minangka obat sing ditargetake RNA sing dirancang kanggo ngedhunake produksi apoC-III awak, protein sing diprodhuksi ing ati sing minangka regulator utama metabolisme trigliserida. Iki minangka siji-sijine perawatan sing saiki dituduhake ing AS kanggo FCS, penyakit sing bisa ngancam nyawa. Kanggo informasi luwih lengkap babagan Tryngolza, bukak Tryngolza.com.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGKONTRAINDIKASITryngolza dikontraindikasi ing pasien kanthi riwayat hipersensitivitas serius kanggo Tryngolza utawa sembarang excipients ing Tryngolza. Reaksi hipersensitivitas sing mbutuhake perawatan medis wis kedadeyan.

PÈNGET LAN PENCEGAHANReaksi HipersensitivitasReaksi hipersensitivitas (kalebu gejala bronkospasme, eritema difus, pembengkakan rai, urtikaria, hawa dingin lan myalgia) wis dilaporake ing pasien sing diobati karo Tryngolza. . Marang pasien babagan pratandha lan gejala reaksi hipersensitivitas lan instruksi pasien supaya cepet golek perawatan medis lan mungkasi nggunakake Tryngolza yen ana reaksi hipersensitivitas.

REAKSI SALAHReaksi salabetipun sing paling umum ( Insiden> 5% pasien sing diobati Tryngolza lan> 3% frekuensi sing luwih dhuwur tinimbang plasebo) yaiku reaksi ing situs injeksi, nyuda jumlah trombosit lan artralgia.

Babagan Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS)FCS minangka penyakit genetik langka sing ditondoi dening tingkat trigliserida sing dhuwur banget. Iki disebabake dening gangguan fungsi enzim lipoprotein lipase (LPL). Amarga produksi utawa fungsi LPL winates, wong sing duwe FCS ora bisa ngilangi kilomikron, partikel lipoprotein sing 90% trigliserida kanthi efektif. FCS dikira-kira bakal nyebabake kira-kira 3,000 wong ing AS. Wong sing manggon karo FCS kadhangkala ora bisa kerja, nambah beban penyakit.

Babagan Study Balance Balance minangka global, multisenter, acak, buta ganda, plasebo- sinau Phase 3 kontrol ngevaluasi khasiat lan safety olezarsen ing patients karo FCS ing enem lan 12 sasi. Titik pungkasan utama yaiku owah-owahan persen saka garis dasar ing tingkat trigliserida pasa ing nem sasi dibandhingake karo plasebo. Titik akhir sekunder kalebu owah-owahan persen ing tingkat trigliserida ing 12 sasi, owah-owahan persen ing paramèter lipid liyane lan tingkat acara pankreatitis akut sing ditemtokake sajrone periode perawatan. Sawise perawatan lan pambiji pungkasan uji coba, pasien layak mlebu studi ekstensi label terbuka kanggo terus nampa olezarsen saben patang minggu.

Babagan Ionis Pharmaceuticals, Inc.Sajrone telung dekade, Ionis wis nyipta obat-obatan sing nggawa masa depan sing luwih apik kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Ionis wis nemokake lan ngembangake enem obat sing dipasarake kanggo penyakit serius, kalebu obat terobosan kanggo penyakit neurologis lan kardiovaskular. Ionis duwe pipa utama ing neurologi, kardiologi lan wilayah liyane sing mbutuhake pasien sing dhuwur. Minangka pionir ing obat-obatan sing ditargetake RNA, Ionis terus nyopir inovasi ing terapi RNA saliyane ngembangake pendekatan anyar ing panyuntingan gen. Pangerten sing jero babagan biologi penyakit lan teknologi sing unggul ing industri nyurung karya kita, ditambah karo semangat lan urgensi kanggo ngirim kemajuan sing bisa ngganti urip kanggo pasien. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan Ionis, bukak Ionis.com lan tindakake kita ing X (Twitter), LinkedIn lan Instagram.

Pernyataan Ionis Maju MajuRilis pers iki kalebu pernyataan sing ngarep-arep babagan bisnis Ionis lan potensial terapeutik lan komersial Tryngolza, teknologi Ionis lan produk liyane ing pembangunan. Sembarang statement sing njlentrehake tujuan, pangarep-arep, proyeksi finansial utawa liyane, maksud utawa kapercayan Ionis minangka pratelan sing ngarep-arep lan kudu dianggep minangka pernyataan berisiko. Pernyataan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi tartamtu, kalebu nanging ora diwatesi karo sing ana gandhengane karo produk komersial lan obat-obatan ing saluran pipa, lan utamane sing ana ing proses nemokake, ngembangake lan komersialisasi obat-obatan sing aman lan efektif digunakake. terapeutik manungsa, lan ing upaya mbangun bisnis babagan obat-obatan kasebut. Pernyataan Ionis sing ngarep-arep uga nglibatake asumsi yen, yen ora tau wujud utawa mbuktekake bener, bisa nyebabake asile beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Senadyan pernyataan Ionis sing ngarep-arep nggambarake pertimbangan sing apik saka manajemen, pernyataan kasebut mung adhedhasar fakta lan faktor sing saiki dikenal dening Ionis. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep kanthi alesan apa wae. Akibaté, sampeyan dieling-eling supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Iki lan risiko liyane babagan program Ionis diterangake kanthi rinci ing laporan taunan Ionis babagan Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, lan Formulir 10-Q paling anyar, sing ana ing file karo SEC. Salinan iki lan dokumen liyane kasedhiya ing www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® lan Tryngolza™ iku merek dagang saka Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SUMBER Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2024-12-20 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer